Herantis följs inte av oss på Inderes, men bolagets VD Pekka Simula har lovat att komma hit då och då för att svara på frågor som oroar investerare och delta i diskussionen. Utmärkt investerarkommunikation från bolaget, särskilt som detta inte är den enklaste aktien att förstå.
Herantis inleder parallell notering på Stockholmsbörsen, där det redan finns tiotals bioteknikföretag. Volymerna är ungefär tio gånger större jämfört med Helsingfors och bioföretag är inte “rädda” som hos oss.
En lösning verkar ha hittats för Parkinson. När dopamin försvinner från hjärnan börjar ofrivilliga rörelser… och bara Herantis får nervcellerna att återhämta sig och dopaminet att växa igen… mänskliga tester pågår… Jag väntar på att någon stor köper företaget för ett par-tre miljarder…
{“content”:“Om du @Pekka_Simula fortfarande är online, så har jag några frågor. \n\n1.) Om vi tittar rent statistiskt, hur stor andel av de läkemedelssubstanser som har nått fas I för centrala nervsystemet respektive lymfsystemet får slutligen försäljningstillstånd? Så vitt jag förstår finns det ganska stora skillnader i framgångssannolikheterna beroende på läkemedelsämnets användningsområde, till exempel är framgångssannolikheterna inom onkologi betydligt lägre än inom till exempel oftalmologi eller vacciner.\n\n2.) Hur skulle man i praktiken tolka en situation där er CDNF-läkemedelskandidat under fas I-II skulle ge önskade resultat hos patienter, men där man även skulle observera framsteg i funktionerna hos placebogruppen? Hur ofta kan störningar i hjärnfunktionen, som Parkinsons sjukdom, lindras med hjälp av placebomedicin och placeboeffekten? Och på vilka sätt följs patientgruppens förändringar i de första faserna av den kliniska studien nu?\n\n3.) Eftersom CDNF i era studier administreras direkt till hjärnbarken, vad anser du är den största risken när det gäller läkemedelskandidatens funktionalitet? Ni är naturligtvis mycket självsäkra när ni är i detta skede, men vad kan misslyckas med läkemedlets faktiska verkningsmekanism, när det väl kommer till den plats där det behövs? \n\n4.) Om dåliga studieresultat skulle erhållas för CDNF när det gäller Parkinsons sjukdom, hur skulle det påverka utvecklingsarbetet för CDNF för ALS och andra neurodegenerativa sjukdomar?\n\nNi utför i vilket fall ett mycket viktigt arbete med problem som berör stora massor, så vi hoppas naturligtvis att era studier ger positiva resultat. Och synd att ni tills vidare endast finns på Helsingforsbörsen, här finns det inte riktigt tillräckligt med förståelse eller intresse för företag utan omsättning, och särskilt inte för företag som inte delar ut utdelning. Utdelning måste finnas, oavsett omsättning eller ej. Kanske parallellnoteringen i Stockholm kommer att ändra på saken.”,“target_locale”:“sv”}
Bra frågor, @Markus14. Det är svårt att svara kort på dessa, men jag ska göra mitt bästa:
Skillnaderna är verkligen stora beroende på målsjukdomen. För läkemedel som påverkar centrala nervsystemet har det uppskattats (Applied Clinical Trials, 2012) att endast en av tio läkemedelskandidater som når klinisk fas får försäljningstillstånd. Men spektrat av läkemedel som påverkar centrala nervsystemet är brett: lugnande medel, antidepressiva medel, epilepsi, neurodegenerativa sjukdomar… Herantis CDNF har ingen bra jämförelsegrupp, eftersom vi strävar efter att bromsa eller stoppa utvecklingen av Parkinsons sjukdom, och ingen har hittills lyckats med det. Likaså finns det inget godkänt läkemedel i världen för behandling av lymfödem. Analysföretaget Edisons slutsats, till exempel, var av dessa skäl att de satte sannolikheten för framgång för CDNF och Lymfactin betydligt lägre än normalt i sin Herantis-analys hösten 2018.
I läkemedelsstudier för centrala nervsystemets sjukdomar ses typiskt en placeboeffekt. I liknande studier har det tidigare uppskattats att placeboeffekten förloras inom 6 månader, varför den blindade och placebokontrollerade fasen av vår studie är just 6 månader. Om det vid sex månader inte skulle finnas någon skillnad i resultaten mellan placebo- och CDNF-grupperna, skulle den vetenskapliga slutsatsen vara att CDNF inte har varit till nytta i studiens upplägg (vilket förstås inte automatiskt innebär att CDNF inte fungerar: doseringen kan vara för liten, 6 månader kan vara för kort tid för att se fördelar, osv.). Det är bra att komma ihåg att detta är den första studien i världen där CDNF ges till människor: ur tillsynsmyndighetens synvinkel är detta framför allt en säkerhetsstudie, där alla risker minimeras samtidigt som CDNF:s möjliga biverkningar följs upp i en ganska liten grupp patienter. Patienterna följs upp på många olika sätt: registrering av Parkinson-symtom, uppföljning av livskvalitet, PET-bildtagning, Parkinson-aktivitetsarmband, etc. När den sista patienten har varit i studien i 6 månader, öppnas blindningen och vi får se om det har funnits skillnader mellan grupperna.
När ett läkemedel ges till människor för första gången i världen är utgångspunkten alltid att minimera riskerna. De första CDNF-doserna för varje patient är små och ökas under studiens gång, så det kan vara så att de första doserna inte skulle vara till nytta även om CDNF vore ett effektivt läkemedel. Myndighetskravet är också att endast Parkinson-patienter vars sjukdom redan har progredierat relativt långt inkluderas i vår första studie. Eftersom CDNF skyddar nervceller och hjälper dem att återhämta sig, förväntas kliniska fördelar hos patienter som fortfarande har tillräckligt med dopaminceller kvar. Om sjukdomens progression redan har irreversibelt dödat en för stor del av dopamincellerna, är CDNF kanske inte till nytta även om det i princip vore ett fungerande läkemedel. Om verkningssättet (CDNF:s förmåga att skydda nervceller och hjälpa dem att återhämta sig, så länge de inte har förstörts permanent) har vi mycket vetenskaplig evidens. Men det är naturligtvis först de kliniska studierna som visar om verkningssättet är tillräckligt effektivt och fungerande även hos riktiga mänskliga patienter.
Om CDNF:s säkerhet skulle visa sig vara god men inga indikationer på effektivitet skulle ses, skulle situationen ännu inte vara sämre än för flera läkemedel som senare har visat sig vara framgångsrika. Tack vare den goda säkerheten skulle man fortfarande kunna gå vidare till en “traditionell” Fas 2-studie, eventuellt öka dosen eller tätheten av doseringen, och övergå till patienter i tidigare skede som, baserat på vetenskaplig kunskap, borde vara en bättre målgrupp (eftersom de har fler dopaminceller kvar). Även nästa generations CDNF, som vi informerade om sommaren 2018, skulle dra nytta av CDNF:s säkerhetsresultat. Ur investerarens synvinkel skulle resultatet dock ändå kunna ses som en besvikelse, vilket skulle kunna leda till att finansieringen av kommande studier blir mer utmanande.
Tack för lyckönskningarna! Vad gäller den parallella noteringen kommenterade @Peluri klokt att jämförelsegruppen i Stockholm skulle vara betydligt bredare, och i Sverige är erfarenheten och förståelsen för läkemedelsutveckling på en annan nivå än i Finland av historiska skäl.
Nu när företaget har presenterats för investerare här på forumet, måste jag fråga varför det inte följs av Inderes?
Herantis är av någon anledning inte villig att beställa en analys från Inderes? Om så är fallet, varför är er bevakning så tunn (1 analyshus bevakar?) @Pekka_Simula
Eller har Inderes inte tillräcklig bioteknisk kompetens bland sina analytiker för att möjliggöra bevakning? @Mikael_Rautanen
Jag kommer här att gissa att det handlar om det senare. En meningsfull analys av läkemedelsutvecklingssektorn skulle praktiskt taget kräva en ganska god förståelse för medicin och i synnerhet dess forskning, vilket förmodligen inte finns i många aktieanalytikers verktygslåda. Det är inte heller det enklaste att studera och tillägna sig, åtminstone inte särskilt snabbt.
Till exempel har Edison, som analyserade Herantis i höstas, åtminstone de flesta av sina analytiker som arbetar med läkemedelsutvecklingsföretag, enligt minnesbilden, en egen bakgrund inom medicinsk, bioteknologisk eller liknande forskning.
@Emilio, läkemedelsutveckling är en mycket speciell bransch. Att förstå den på den nivå som skulle krävas för att göra en kvalitativ analys skulle enligt min mening kräva en stark vetenskaplig bakgrund. Edison och andra aktiva företag inom branschen har typiskt sett analytiker med doktorsexamen i naturvetenskap, som @Markus14 redan nämnde.
Även om läkemedelsutveckling alltid är en internationell verksamhet, vill vi vara ett lättillgängligt företag även för finska småsparare. Därför har vi bland annat denna diskussionssträng, för vilket vi tackar Inderes. Och tack förstås till er diskutanter för att ni väckt tråden till liv!
Ja, jag tyckte också att det var den troligaste orsaken, men jag frågade ändå eftersom den här branschen är helt ny för mig (men väldigt intressant!).
Det är fantastiskt att ni ändå tar hänsyn till (små)investerare och svarar på frågor om ert företag och er bransch här, det sänker åtminstone min tröskel att lära mig mer om ert företag och branschen överlag
Har ni förresten några uppskattningar eller kvalificerade gissningar om hur mycket det skulle kosta att slutföra de kliniska studierna för CDNF och Lymfactin från och med nu? Förutsatt att allt skulle gå bra och önskade resultat uppnås.
Er finansiella situation är på en punkt där ytterligare insatser snart behövs, och dessa anskaffas nu genom en aktieemission och en parallell notering. Ni uppger att dessa resurser ska räcka till slutet av nästa år. Fas 3-studier är uppenbarligen betydligt dyrare att genomföra än de två tidigare, så behovet av ytterligare finansiering skulle återigen vara betydande när man når dit.
Finansiering kan anskaffas på många sätt (emissioner, partnerskapsavtal, utköp av hela företaget, lån från finansinstitut, bidrag etc.). Effekterna av emissioner, utköp och lån för aktieägarna är sannolikt välkända för alla, men till exempel dessa partnerskapsavtal och deras effekter är åtminstone för mig ett helt okänt fenomen. Skulle du kunna förklara lite hur typiska partnerskapsavtal inom läkemedelsutvecklingsbranschen ser ut både på praktisk forskningsnivå och vad gäller deras ekonomiska effekter? Jag är också intresserad av vad aktieägare bör tänka på i dessa situationer. Det är naturligtvis utmärkt om moroten i hela investeringscaset (=ett framgångsrikt läkemedelsutvecklingsprojekt) överhuvudtaget kan möjliggöras med hjälp av ett sådant avtal. I en presentation gav du ett case-exempel från läkemedelsutvecklingen för Parkinsons sjukdom, där det utvecklande företaget ingick ett betydande partnerskapsavtal (värt över 800M$, med sign-on-avgifter på 100M$). Med tanke på att Herantis för närvarande har ett marknadsvärde på under 30 MEUR, låter dessa siffror stora. Vad skulle alltså aktieägarna kunna få ut av sådana avtal i fall där läkemedelsutveckling och -forskning avbryts i förtid på grund av dåliga resultat?
Min kunskap om Parkinsons sjukdom och ert företag har för övrigt säkert mångfaldigats under ett par dygn. En positiv bieffekt av aktieinvesteringar.
@Markus14, välgrundade gissningar kan man alltid göra. Å andra sidan beror forskningsplanen inom läkemedelsutveckling alltid på resultaten från föregående studie, så vår linje är att undvika onödig spekulation för att inte ge investerare uppfattningar om saker som man ännu inte riktigt kan veta.
Generellt sett, om forskningsresultaten är lovande, blir det också lättare att finansiera nästa studie: goda resultat kan avsevärt öka företagets värde, internationella kapitalinvesterares intresse kan öka, stora läkemedelsföretags intresse för ett partnerskapsavtal kan öka. Det sistnämnda är en mycket typisk modell i branschen idag: stora läkemedelsföretag söker läkemedelskandidater som passar deras strategi från små utvecklingsföretag. Det finns olika avtalsstrukturer, men en grundläggande modell är ett licensavtal, där ett stort företag köper de kommersiella rättigheterna från ett litet företag för ett visst område (till exempel USA) och i gengäld betalar till exempel milstolpebetalningar, royaltybetalningar och/eller tar över utvecklingskostnaderna i framtiden.
Ur aktieägarens synvinkel har de olika modellerna olika riskprofiler: företaget kan till exempel nöja sig med en liten signeringsavgift och maximera royaltys (vilket innebär att företaget fortfarande har en betydande risk för utvecklingsprojektets framgång), eller sälja hela läkemedelskandidaten, varvid alla risker också överförs till köparen. Eller något däremellan. I en bransch där produktutvecklingsriskerna alltid är betydande, prissätts riskerna naturligtvis inte bara i aktiekursen utan också i partnerskapsavtalen. Tyvärr är det svårt att ge något entydigt svar på detta! Generellt sett kan man naturligtvis tänka att om marknaden har prissatt riskerna högre än vad företaget anser, bör företaget kanske sträva efter ett partnerskapsavtal där riskerna delas med partnern.
Jag kan bekräfta att vi faktiskt har konstaterat att vi inte har tillräcklig sektorkunskap, eller mer exakt, en specialist inom sektorn, för att kunna producera (mervärdesskapande) analys.
Det är fantastiskt att diskussionen har kommit igång, frågorna och svaren är säkert värdefulla både för bolaget och för investerarna.
Herantis Pharmas resultat kommer imorgon och företagets VD, @Pekka_Simula, kommer till inderesTV för en intervju. Ni kan ställa frågor till intervjun, även om ni också kan ställa dem direkt till honom här
Jag vet inte om det direkt gäller det här företaget, men Orion har en allmän presentation för att visualisera läkemedelsutvecklingens livscykel och kostnader:
Jaa, vi ställer väl en fråga så att Verneri inte blir helt mållös
Jag vet inte om detta redan har besvarats, men om du kan repetera: är ert parkinsonläkemedel avsett att fungera som en stödjande del av den nuvarande läkemedelsarsenalen, som ett komplement till den, eller för att ersätta en annan typ av läkemedel?
Hur stor del av patienterna med Parkinsons sjukdom ingår i er målgrupp? Det nämndes tidigare om läkemedlets effektivitet åtminstone i ett tidigare skede, kan du ge en procentsiffra för dem?
Uppskatta framtida möjlig följsamhet (adherens). Ja, en omöjlig fråga förstås. Med detta menar jag att om ert läkemedel är avsett att användas så tidigt som möjligt i sjukdomsförloppet, skulle du säga att möjliga biverkningar då kan påverka negativt ännu mer än med läkemedel som används senare i sjukdomsförloppet?
Patentets hållbarhet: hur unik är molekylen, och är det teoretiskt möjligt att få ytterligare patenttid för den, till exempel genom att ändra formuleringen, depot, etc.?
Ganska djupt, Maitis, tack ändå Pekka och jag gjorde den första intervjun som en plattform för dem som inte är bekanta med företaget. Tanken är att dyka “djupare” i framtiden.
Pekka sa att han kan kommentera de djupare frågorna här så gott han kan
Mycket bra frågor, @Maitis. Vi gick inte så djupt i Verner-intervjun, så låt oss fördjupa oss här. Dessa är dock till stor del saker som vi inte vet ännu – annars skulle läkemedelsutvecklingen vara snabb och enkel…
Målet med CDNF är att stoppa progressionen av Parkinsons sjukdom eller åtminstone sakta ner den, vilket skulle vara ett verkligt genombrott. Nuvarande läkemedel behandlar bara en del av sjukdomens symtom, och deras nytta går typiskt förlorad när sjukdomen fortskrider. Baserat på vetenskaplig kunskap skyddar CDNF nervceller från degeneration och hjälper dem att återhämta sig. Dess mekanism är helt ny jämfört med kända läkemedel, och åtminstone i ljuset av nuvarande kunskap kan den också användas tillsammans med kända läkemedel (som görs i den pågående kliniska studien). Vi hoppas naturligtvis att CDNF kommer att fungera så bra att inga andra läkemedel skulle behömas om CDNF-behandlingen påbörjades tillräckligt tidigt.
Vi vill inte spekulera offentligt om detta ännu, eftersom världens första kliniska studie med CDNF just har påbörjats. Baserat på vetenskapligt material vet vi att CDNF effektivt skyddar nervceller från så kallad ER-stress (endoplasmatisk retikulum-stress), som enligt nuvarande kunskap är en nyckelfaktor inte bara vid Parkinsons sjukdom utan även vid andra neurodegenerativa sjukdomar. Den antagna effekten av CDNF baseras alltså inte på något specifikt delområde av Parkinson utan på sjukdomens grundläggande orsak, så det finns än så länge ingen anledning att utesluta någon grupp Parkinsonpatienter. Om sjukdomen har fortskridit långt kan patientens dopaminproducerande nervceller redan vara irreversibelt förstörda, och CDNF kan inte antas hjälpa mot sådana.
Parkinsons sjukdom är en så allvarlig sjukdom, och trots kända behandlingar påverkar den patientens livskvalitet så betydligt, att patienterna är mycket engagerade i sin behandling. CDNF:s möjliga nytta/riskförhållande är naturligtvis ännu inte känt.
CDNF är ett unikt protein; det enda andra kända proteinet som liknar det är MANF, för vilket Herantis också har patentskydd. I teorin skulle vem som helst naturligtvis kunna konstruera ett artificiellt protein där CDNF:s struktur modifierades så mycket att det kringgick våra patent, och sedan börja utveckla ett läkemedel från det. Då skulle man dock behöva göra om alla samma prekliniska och kliniska studier, vilket skulle innebära att man låg år efter oss i utvecklingen – jag tror inte att det skulle vara lätt att finansiera ett sådant projekt. Nya eller biologiska läkemedelskandidater (som CDNF) får också “data exclusivity” på huvudmarknaderna, vilket innebär att oavsett patentskydd kan ingen ta ut ett konkurrerande generiskt läkemedel på marknaden under exempelvis en 10-årig skyddsperiod, om de inte själva gör om de kliniska studierna. Dessutom, om utvecklingen annars fortskrider gynnsamt, är målet naturligtvis att stärka patentskyddet på olika sätt. Mycket intressant är också nästa generations CDNF, vars första patentansökningar lämnades in 2017, vilket innebär att dess patentskydd kommer att vara mycket långt, om patenten beviljas.
En fråga som fortfarande återstod var om du kunde beskriva den nuvarande applikationsprocessen för CDNF. Hur invasiv är denna åtgärd, och hur ser du att denna åtgärd påverkar tillgängligheten på olika marknader?
På till exempel den amerikanska marknaden ersätter olika försäkringspaket med mera olika och varierande mediciner. Kan det vara ett hinder att läkemedlet kräver ett kirurgiskt ingrepp?
En icke-invasiv administreringsform är alltid enklare, varför nyheterna om det nya patentet säkert kommer att vara viktiga i framtiden.
\n\n1.) Om vi tittar rent statistiskt, hur stor andel av de läkemedelssubstanser som har nått fas I för centrala nervsystemet respektive lymfsystemet får slutligen försäljningstillstånd? Så vitt jag förstår finns det ganska stora skillnader i framgångssannolikheterna beroende på läkemedelsämnets användningsområde, till exempel är framgångssannolikheterna inom onkologi betydligt lägre än inom till exempel oftalmologi eller vacciner.\n\n2.) Hur skulle man i praktiken tolka en situation där er CDNF-läkemedelskandidat under fas I-II skulle ge önskade resultat hos patienter, men där man även skulle observera framsteg i funktionerna hos placebogruppen? Hur ofta kan störningar i hjärnfunktionen, som Parkinsons sjukdom, lindras med hjälp av placebomedicin och placeboeffekten? Och på vilka sätt följs patientgruppens förändringar i de första faserna av den kliniska studien nu?\n\n3.) Eftersom CDNF i era studier administreras direkt till hjärnbarken, vad anser du är den största risken när det gäller läkemedelskandidatens funktionalitet? Ni är naturligtvis mycket självsäkra när ni är i detta skede, men vad kan misslyckas med läkemedlets faktiska verkningsmekanism, när det väl kommer till den plats där det behövs? \n\n4.) Om dåliga studieresultat skulle erhållas för CDNF när det gäller Parkinsons sjukdom, hur skulle det påverka utvecklingsarbetet för CDNF för ALS och andra neurodegenerativa sjukdomar?\n\nNi utför i vilket fall ett mycket viktigt arbete med problem som berör stora massor, så vi hoppas naturligtvis att era studier ger positiva resultat. Och synd att ni tills vidare endast finns på Helsingforsbörsen, här finns det inte riktigt tillräckligt med förståelse eller intresse för företag utan omsättning, och särskilt inte för företag som inte delar ut utdelning. Utdelning måste finnas, oavsett omsättning eller ej. 
Kanske parallellnoteringen i Stockholm kommer att ändra på saken.”,“target_locale”:“sv”}
