I slutningen af pressemeddelelsen beskrives kommercialiseringsmålene:
Based on the strength and durability of the clinical effect observed after a single infusion, NextCell’s primary objective is to bring ProTrans to patients as a single-infusion treatment, where the Company’s data is most extensive, and to pursue market approval on this basis.
På dansk: Selvom gentagne doser ser ud til at virke, stræber Nextcell efter at komme på markedet med en enkelt dosis først, da det er regulatorisk lettere og billigere. Gentagne behandlinger giver vækstmuligheder i senere faser.
Following market approval, NextCell intends to extend its label with the addition of paediatric patients. The Company will also explore the possibility to further optimise the treatment regimen by evaluating repeated ProTrans infusions as a strategy to maximise and prolong the therapeutic effect in selected patient populations.
Men hov! Ændrede Nextcell lige deres strategi radikalt?
Tidligere ønskede man, at fase 3 skulle omfatte en bred aldersfordeling, hvilket er grunden til, at man må vente på “young”-resultaterne før fase 3. Dette var ifølge direktørens Q&A-sektion også EMA’s ønske.
Nu tales der om, at ”efter opnåelse af markedsføringstilladelse agter NextCell at udvide tilladelsen til også at omfatte pædiatriske patienter”.
Er dette ikke i modstrid med det tidligere? Efter min mening er der en god forklaring på dette: Der søges om markedsføringstilladelse allerførst i Hong Kong eller Kina, hvor det er bevist, at en betinget markedsføringstilladelse kan være opnået allerede med fase 2-resultater.
Problemet i Hong Kong er dog, at man ikke kan ansøge om den første markedsføringstilladelse der. Hong Kong har ikke sin egen lægemiddelmyndighed, der er i stand til at vurdere en ansøgning, hvorfor de benytter en +1-mekanisme. Men ifølge oplysninger, jeg lige har modtaget, er dette ved at ændre sig: Hong Kongs regering har sat som mål at have “Primary Evaluation”-kapacitet i 2026. Målet er tilsyneladende at være et smidigt modstykke til vestligt bureaukrati, der fremskynder adgangen til innovative lægemidler. (Og ærlig talt, så er målet sikkert at stjæle vestlige immaterielle rettigheder).
‘The Chief Executive’s 2025 Policy Address’ announced that the Government will set up the Hong Kong Centre for Medical Products Regulation (CMPR) in 2026, and implement the ‘primary evaluation’ mechanism for new drug registration in phases starting from that year, enabling Hong Kong to independently assess and approve the safety and efficacy of medical products based on clinical data’
For nylig var Nextcell faktisk på besøg hos Hong Kongs ambassade. Kunne det tænkes, at Nextcell bliver et af de første pilotprojekter for Hong Kongs nyligt etablerede CMPR?
Hvis det er sandt: Et interessant spørgsmål er, om det kunne være muligt, at Nextcell ikke behøver at påvise lægemidlets effekt separat på lokalbefolkningen? Og ville Nextcell kunne få ”orphan drug”-status fra myndighederne i Hong Kong, hvilket ville gøre det muligt at søge om markedsføringstilladelse med fase 2-dokumentation, som det blev gjort i tilfældet med lægemidlet Fucaso? I så fald kunne den første markedsføringstilladelse være hyvinkin lähellä.