Herantis Pharmas Simula kommer igen i morgen til et interview om opdateringer. Er der nogen spørgsmål til CEO’en her? 
2 Synes om
{“content”:“Jeg er interesseret i at vide, om de to sammenligningsgrundlag, der er opført i Stockholm for udviklingen af Parkinsons medicin, er bagud i forhold til Herantis, selvom deres markedsværdier er hundredvis af millioner…? Dvs. er Irlab Therapeutic og BioArtcit allerede nået til menneskeforsøg?”,“target_locale”:“da”}
Hmm, dette kommenterede Pekka på i et interview:
{“content”:“Tak, det var et godt interview! Holdt godt styr på det, selvom udviklingen af medicin ikke er mit felt. Mens vi stadig venter på mere information, lad os tolke administrerende direktørs optræden: det virkede positivt ;)”,“target_locale”:“da”}
2 Synes om
Et par spørgsmål til @Pekka_Simula, hvis du stadig følger diskussionen:
Hvor relevant er den dyremodel, der anvendes i prekliniske lymfaktinske stor-dyreforsøg, til at forudsige effekter hos mennesker og specifikt hos brystkræftpatienter med aksillær evakuering – er der information om dette? Jeg forstod det sådan, at der i prekliniske forsøg er blevet brugt en dyrs lokale lymfeknude, hvor kun lymfekarsystemet omkring den er blevet ødelagt, mens den kliniske behandling involverer en kirurgisk transplanteret lymfeknude fra et andet sted på kroppen. Er der erfaring med, at transplantatet begynder at fungere lige så godt efter behandlingen som de tidligere lokale lymfeknuder? Hvorfra tages den typisk transplanterede lymfeknude? Hvor godt er en transplanteret lymfeknude tilstrækkelig til at erstatte de mange tidligere lymfeknuder, der er blevet fjernet på grund af kræft?
2 Synes om
Hilsen, @pekkaSimula!
Har I testet effekten af CDNF på aber med fremskreden Parkinson-modeller, og hvad var resultaterne?
Jeg spekulerer bare, fordi jeg har forstået, at CDNF ikke virker, hvis Parkinsons er for fremskreden. Og så vidt jeg forstår, opdages Parkinsons normalt ikke, før sygdommen allerede har ødelagt dopaminen ret langt? Hvordan kan I svare på dette, så I kan drage fordel af CDNF?
1 Synes om
Gode spørgsmål om sygdomsmodeller @Kellonsoittaja og @Nikke1. En af de største generelle udfordringer inden for lægemiddeludvikling er sygdomsmodellernes evne til at modellere den virkelige sygdom. Hvis modellerne var perfekte, skulle alle kliniske forsøg i princippet lykkes… det er udfordrende at svare kort, men jeg vil gøre mit bedste:
Først lymfødem: I Lymfactins prækliniske studier er der primært blevet anvendt grise, som er relevante til modellering af menneskelig sygdom på grund af både deres størrelse og det relativt lignende lymfesystem. Den forskel, du nævner, er korrekt, dvs. i dyremodellen er lymfeknuden ikke faktisk blevet transplanteret. Lymfeknudetransplantationer hos brystkræftpatienter er blevet udført ret omfattende, men der er indtil videre meget få internationale publicerede videnskabelige data om dem. LT Pauliina Hartialas (Tyks, Herantis kliniske forskningslæge) doktorafhandling er en af de få. I øjeblikket er vores forståelse, at et transplantat, der indeholder lymfeknuder, typisk taget fra patientens lyskeområde, begynder at fungere, men en større udfordring er at få det “koblet” som en del af lymfekarrene i ekstremiteten, der opsamler lymfevæske. Det er netop her, Lymfactin, baseret på sygdomsmodellerne, kan hjælpe. Vi får reel information om effektiviteten fra det igangværende fase 2 kliniske forsøg. Med hensyn til forsøgsdyrmodellens forudsigelighed skal det selvfølgelig også huskes, at der indtil videre ikke findes et eneste lægemiddel mod lymfødem i hele verden, så effektiviteten af nogen sygdomsmodel i lægemiddeludvikling sammenlignet med den virkelige sygdom har ikke kunnet bekræftes videnskabeligt.
Tilsvarende sygdomsmodelspørgsmål om CDNF: Der er mange modeller for Parkinsons sygdom, men på den anden side er den menneskelige hjerne enormt meget mere kompleks end med nogen sygdomsmodel. Alle kendte modeller har deres udfordringer: de ligner f.eks. sygdommen i symptomer, men ikke i patologi, eller omvendt. En stor udfordring er netop, som @Nikke1 påpeger, at menneskelig Parkinson typisk først diagnosticeres, når anslået over halvdelen af hjernens dopaminceller er holdt op med at fungere, dvs. sygdommen har udviklet sig skjult i årevis. Den mest betydningsfulde CDNF-forskning er udført i den såkaldte MPTP-model, med ældre rhesusaber, og mange eksperter har anset resultaterne i denne model for at være meget lovende; et resumé af de vigtigste resultater kan findes i vores præsentationer, alle resultater vil blive offentliggjort i en videnskabelig artikel. Disse resultater var sandsynligvis en vigtig faktor for, at vi fik en stor EU-finansiering til det kliniske forsøg. I denne rhesusabemodel var omkring 80 % af dopaminneuronerne ødelagt, og CDNF-behandlingen blev ikke startet med det samme, som det ofte gøres i lignende studier, men først senere for at se, om CDNF hjalp nervecellerne med at komme sig (i stedet for kun at se, om CDNF beskytter mod “sygdomsmodellen”). Resultaterne var altså meget lovende. Men igen skal det huskes, at ingen i verden har været i stand til at udvikle en behandling, der bremser udviklingen af Parkinsons sygdom, så heller ikke her kan modellens forudsigelighed garanteres.
Og ganske rigtigt, især i det første kliniske forsøg er udfordringen netop tidspunktet for behandlingen. Da det igangværende forsøg er det første CDNF-forsøg i verden, tillod myndighederne kun patienter med en ret fremskreden sygdom at deltage i forsøget, og forsøget skulle startes med meget små CDNF-doser. Begge dele reducerer naturligvis muligheden for, at der ses betydelige fordele for patienterne i forsøget, men sådan foregår lægemiddeludvikling altid. På den anden side indsamles der en enorm mængde data i forsøget, og alle eksperter samt potentielle medicinalvirksomheder, der er interesserede i CDNF, forstår situationen og ved, at ethvert signal om CDNF’s aktivitet, selv hos et par patienter i dette forsøg, ville være yderst interessant.
Bl.a. af disse grunde minder vi altid investorer om, at lægemiddeludvikling indebærer betydelige risici. På den anden side ville succes virkelig ændre verden. Og selvom vi skulle mislykkes, ville sådanne internationalt banebrydende kliniske forsøg producere betydelig videnskabelig viden, der ville hjælpe fremtidig forskning – dog ville det være en mager trøst for investoren.
8 Synes om
Mange tak for dit svar! @Pekka_Simula
Et andet spørgsmål: Jeg forstår, at produktionen af virusvektorer er en dyr og reguleret proces (og kirurgi er selvfølgelig altid det). Hvad er produktionsomkostningerne for en terapeutisk lymfactin-dosis, og i hvilket prisniveau kan behandlingen som helhed forventes at ligge, når den opnår markedsføringstilladelse?
Mange tak for dit fremragende svar. Du er i gang med et meget interessant projekt. Held og lykke med det. Jeg er selv meget begejstret fra et investorsynspunkt, og frem for alt er det vigtigste at fremme videnskaben, som du gør. Fremragende og held og lykke!
1 Synes om
Hilsen igen @Pekkasimula. Denne forskning i nervevækstfaktorer bliver interessant for mig fra et lægmands synspunkt. Er GDNF og MANF ikke i samme serie som CDNF og konkurrerer med den? GDNF ser allerede ud til at have afsluttet kliniske forsøg.
Så vidt jeg forstår, er vi på samme niveau?
@Kellonsoittaja igen et kyndigt spørgsmål: Professionelle investorer i branchen og potentielt interesserede medicinalvirksomheder sikrer sig typisk altid, hvor dyrt det er at producere et biologisk lægemiddel. Lymfactin er et modificeret adenovirus, og dets produktion i industriel skala er meget nemmere (=billigere) end virusvektorers generelt. Vi har ikke offentliggjort præcise oplysninger om omkostningerne og på den anden side en mulig pris, men produktionsomkostningerne for en sådan enkelt adenovirusdosis til medicinsk brug ville typisk blive anslået til i størrelsesordenen nogle hundrede euro. Den mulige pris/refusion afhænger naturligvis helt af den mulige effektivitet. Hvis man bruger lægemidler godkendt i USA i en lignende situation (som supplerende behandling til kirurgi for at forbedre resultatet) som sammenligning, er prisen på sådanne lægemidler nogle titusinder af USD pr. patient, ud over prisen for selve operationen. Dette påvirkes selvfølgelig af mange ting. Vi tror under alle omstændigheder, at prisen på Lymfactin kan retfærdiggøres også samfundsøkonomisk, hvis det er effektivt, da patienter ellers vil have brug for forskellige aktive behandlinger resten af livet, hvilket bliver dyrt for samfundet.
1 Synes om
@Nikke1 faktisk er CDNF på trods af sit navn ikke en nervevækstfaktor, men en nervecellebeskyttende faktor. Da CDNF blev opdaget, troede man, det var en nervevækstfaktor, og den blev navngivet derefter. Det er ikke en helt enkel verden…
-
CDNF er strukturelt og mekanistisk helt forskellig fra GDNF, og baseret på videnskabelig viden anser vi CDNF for at være betydeligt mere lovende end GDNF.
-
MANF tilhører derimod samme gruppe som CDNF. I den kliniske udvikling er vi klart foran MANF, og derudover har vi også visse MANF-patenter, der styrker vores position, hvis man tænker på den indbyrdes konkurrence mellem MANF og CDNF.
-
Den største fællesnævner mellem vores CDNF og den “traditionelle nervevækstfaktor” GDNF er doseringen: begge er blevet doseret direkte i hjernen i kliniske forsøg, faktisk endda med den samme enhed, hvilket betyder, at vi har kunnet udnytte en masse viden, der er akkumuleret i GDNF-forskning.
GDNF har vist lovende kliniske resultater, selvom der i hvert fald indtil videre ikke er opnået statistisk signifikans i effektivitetsdemonstration. For os giver alt dette værdifuld information til planlægning af mulige fremtidige kliniske forsøg.
Med venlig hilsen, Pekka Simula, Herantis Pharma
4 Synes om
Tak for dit svar, @PekkaSimilä, som er yderst professionelt produceret. Ja, det er en meget potentielt virksomhed til at revolutionere verden inden for sit felt. Jeg må købe mere :)!
3 Synes om
@Pekka_Simula, CDNF virker meget lovende, især efter jeg læste artiklen fra Europa-Kommissionens hjemmeside om CDNF. Udgivet den 10. april. Selv den højeste dosis var allerede godkendt dengang. Og artiklen siger, at resultaterne ser virkelig lovende ud. Så det er sandsynligt, at der er effekt at finde
Så det kan være, at kapløbet om aktierne snart begynder
1 Synes om
Kommissionen er naturligvis tilfreds, når et projekt, de finansierer, skrider godt frem. Jeg vil dog huske på, at der endnu ikke er information om CDNF’s potentielle kliniske effektivitet. Forfatteren af den kommissionsartikel baserede sandsynligvis sin vurdering på den dengang kendte vurdering af klinisk sikkerhed og præklinisk effektivitet.
Med venlig hilsen, Pekka Simula, Herantis Pharma
4 Synes om
Herantis optrådte i Göteborg i dag, og jeg så udsendelsen. Små udsving i aktiekursen igen; jeg tror, at den parallelle notering allerede kommer i oktober..
1 Synes om
@Pekka_Simula. Var der uforudsete problemer i de kliniske forsøg, da CDNF-kliniske forsøgsresultater blev udskudt? Eller vidste man ikke, hvor lang tid det ville tage at analysere resultaterne for at få dem offentliggjort?
1 Synes om
@Nikke1, forsinkelsen skyldtes ingen uforudsete problemer, ellers ville der naturligvis være blevet informeret om dem. Patientrekrutteringen blev afsluttet lidt langsommere end planlagt, og den sidste patients sidste behandlingssession ligger ret tæt på jul. I forbindelse hermed vil der stadig blive foretaget undersøgelser og indsamlet prøver, hvorefter der er brug for de sidste analyser, før vi kan udføre den endelige kvalitetskontrol af databasen og det såkaldte “database lock”. I juletiden sker der ikke fremskridt, og i en så banebrydende undersøgelse som denne er det vigtigt at sikre alt grundigt, før undersøgelsens blindhed brydes. Vi fandt det derfor bedst at flytte bruddet af blindheden til det næste kvartal.
5 Synes om
Mange tak for svaret, og held og lykke. Det er fantastisk at følge Herantis, da I har sådan et interessant projekt i gang. Ja, lægemiddeludvikling er helt sikkert udfordrende, men givende.
1 Synes om
{“content”:“Der er stadig lidt tid med ro før Stockholm-stormen.. Jeg har igen tappert trukket aktier fra kanten i sikkerhed.. :)”,“target_locale”:“da”}
1 Synes om