Det är just det som är frågan. Inte ens Z eller Kontro kan ge dig ett uttömmande svar. FDA nämner det som en endpoint i sitt utkast, men det betyder inte per automatik att ett uppnående leder till marknadsgodkännande. Problemet med CR är att om man kontrollerar för dem som fått transplantat, så urvattnas betydelsen. Det är alltså en störfaktor.
Om Faron försöker med CR som primär endpoint i fas 3, vore en SPA (Special Protocol Assessment) sannolikt på sin plats. Annars är den regulatoriska risken för stor, det vill säga att man i slutändan meddelas att det var en fin studie, men att den inte räcker som bevis för ett marknadsgodkännande.
Men hela diskussionen är prematur, eftersom starten av fas 3 troligen sker tidigast år 2028. Först ska fas 2b genomföras.
Om det inte är en endpoint kan det inte användas för labeling, det vill säga vad läkemedlet påstås göra. Och det har betydelse för hur mycket man kan begära i pris ($) för läkemedlet (eller vad man går med på att betala).