Hjälp är på väg. Om utmaningarna i MDS-studier nu i tidskriften Expert Review of Anticancer Therapy.
Zeidan själv berättar att detta är hans 400:e sakkunniggranskade artikel. Ganska bra för en forskare som inte direkt är i pensionsåldern. Andra författare inkluderar onkologen Stahl från Yale, Huttunen som statistisk hälsoekonom samt personer från Faron.
I tråden fanns redan en Blood-publikation om “The Conundrum…”. Här skriver Zeidan att forskare inte bör förvänta sig ett “mirakelläkemedel” som fördubblar överlevnadstiden på en gång, utan snarare fokusera på mindre men betydelsefulla framsteg.
Eftersom: Med nuvarande behandlingar tenderar patienternas förväntade livslängd att stanna vid omkring två år; att passera denna tröskel är svårt.
Urval av patienter till studien baserat på specifika genetiska mutationer för att behandlingen ska träffa rätt mål och resultaten bli tydligare, det vill säga molekylär anrikning. Eller stratifiering (som fas 2/3 var tänkt att göras för TP53).
Studien måste kunna anpassas löpande baserat på resultat så att resurser inte slösas på overksamma läkemedel. (Precis som fas 2/3 var tänkt att göras, det vill säga urvalsstorleken kan ändras enligt resultaten, seamless design 2/3 (som man uppenbarligen frångår), och Z. säger att man måste kunna avsluta det som är lönlöst).
Dessutom måste man hantera och i förväg definiera hur de som går till stamcellstransplantation hanteras, och hur de som får andra läkemedel efter studien (den båten!) hanteras.
BEXMAB-2 kommer nog att bli gedigen trots allt. Alltså på ett sätt som visar effekten av Bex+aza utan att fallgropar i studiedesignen förstör chanserna.
Zeidan har i Farons webbsändningar förmedlat att han begravt åtskilliga läkemedelshopp för MDS, och nu har ögonen uppenbarligen öppnats ordentligt efter Verona-studien, och viljan är nu att faktiskt få igenom något, men på ett annat sätt.
Den här bilden kanske någon minns från över ett år sedan. Jag lade till den senaste i bilden.
IWG2006 har pekats ut som den skyldige där. Sedan utvecklade Zeidan och hans grupp IWG2023, och av dessa kriterier godkändes exempelvis cCR vid FDA:s EOP2-möte som en sekundär endpoint för fas 3. Visst lyssnar FDA också på forskare, men det bearbetas fortfarande, men det är bra att det görs före snarare än efteråt.