Faron Pharmaceuticals - Innovative medicinske løsninger (Del 1)

[Johanne_s]

[quote=“Vino_Pino, post:10912, topic:2655”] Derfor har Faron mulighed for at blive Gileads kombinationspartner, men i aftalerne vil man sandsynligvis forhandle om bl.a. netop disse eksklusivitetsklausuler. Også andre PD-1-producenter “kunne” være interesserede i en aftale, hvis effektiviteten vises i de indledende resultater. Især dem, der allerede har markedsandele, og hvor effektivitet er blevet påvist i forskellige indikationer.
[/quote]

Godt at du friskede hukommelsen op vedrørende denne PD-1. I dette tilfælde er Gilead helt sikkert kun interesseret i eksklusivitet, mens Faron kun er interesseret i at arbejde med alle PD-1’ere. Hvordan skal kagen så fordeles her? Allerede i en situation med eksklusivitet har begge parter sikkert deres egen opfattelse. Som Faron-ejer er min mening sandsynligvis 70 til Faron og 30 til Gilead. Modparten vil sandsynligvis mene omkring 85 til Gilead og 15 til Faron, fordi de kan ride på deres medicin.

[quote=“Vino_Pino, post:10912, topic:2655”] Man kan forstå, at Juhos hjerner kører rundt til søvnbesvær.
[/quote]
Det er ikke misundelsesværdigt.

[quote=“Vino_Pino, post:10912, topic:2655”] Ralph Hughes fungerer som bygger af forretningscasen med sine markedsanalyser, og investeringsbanken arrangerer en auktion/diskussioner med pharma, uden at Faron ville blive undervurderet i forhandlingerne.
[/quote]
Ralph er helt sikkert den rette mand til opgaven, ellers ville han jo ikke engang være blevet ansat. Der er helt sikkert stadig underholdning nok her, selv før resultaterne af dosisoptimeringen.

[Antti_Siltanen]

@Jummijammi2

I går udfordrede Juho bl.a. Inderes’ værdiansættelse – som Inderes bl.a. har baseret sin nedjustering på. Er og hvordan er værdien af førstelinjebehandlingen blevet taget i betragtning i forhold til tidligere r/r-prognoser? Jeg ville forvente, at da der var kontakt i går, ville I have åbnet op for og gennemgået Juhos synspunkt.

Det gjorde vi, og jeg fortalte det samme som i min besked ovenfor. Jeg mener, at den fuldstændig udtømmende forklarer årsagen til, at vores prognoser ændrede sig, som de gjorde. Altså denne besked:

@Antti_Siltanen

Vores antagelser inkluderede et scenarie, som f.eks. i Farons dæk i august, at r/r MDS AA ville komme først, og den næste HR MDS AA ville følge meget snart efter. På dette grundlag var MDS-potentialet i modellen allerede på et ret tidligt stadium for hele populationen.

BTW, for at afvige lidt fra emnet, læste jeg lige resultaterne af vores læserundersøgelse. En af de mest centrale kritikpunkter mod vores analyse er, at læserne mener, at vi for ofte ukritisk accepterer ledelsens budskab. I den forbindelse har jeg ingen specifikke kommentarer vedrørende Faron, men på et generelt plan kan man i fremtiden forvente, at jeg vil forsøge at tænke så uafhængigt som muligt og udføre en uafhængig analyse. Mange bryder sig ikke om det, når resultaterne ikke stemmer overens med deres egen opfattelse, men det er helt i orden.

[jerej]

Jeg bemærkede fra den webcast om kvartalsregnskabet, da Juho igen blev spurgt om partnerskaber, at kommentaren var, at Bex’s AML-anvendelse blandt andet har været under forhandling. Kunne det så være muligt, at blodkræftformer ville blive indgået partnerskab om separat i den indledende fase, og at solide tumorer ville blive udeladt fra den første aftale? For solide tumorer kunne Gilead være et godt bud netop på grund af Zimberelimab-forbindelsen, men hvis blodkræftformer diskuteres separat, kunne det så være, at den første partner ville findes i den retning, for eksempel BMS? Selvfølgelig har store medicinalvirksomheder en tendens til at stræbe efter eksklusivitet med hensyn til disse lægemiddelkandidater, men Bex er stadig i en meget tidlig fase. Hele butikken kan stadig købes på et senere tidspunkt med mindre risiko.

[Puutaheinaa]

@Vino_Pino

Man kan forstå Juhos hjernevridning helt til søvnproblemer.

Ralph Hughes fungerer som bygger af business casen med sine markedsanalyser, og investeringsbanken organiserer en auktion/diskussioner med pharma uden at Faron sammenlignes med en liter målestok i forhandlingerne.

Heldigvis er beslutningen vist ikke Juhos, men Farons bestyrelses. Juhos rolle er at koordinere og lede denne partnerskabsdiskussion, ekspertisen kommer fra egne Hughes’er m.fl. samt eksterne muskler, og beslutningen træffes i sidste ende af bestyrelsen, som Juho selvfølgelig også er en del af.

Men min pointe er, at det ikke er et one-man show.

[Vino_Pino]

@Rushimato

Det ser ud til, at jeg må trække lidt tilbage på den industrielle logik, Zimbrelimabs patent udløber først i 2036, så med bex ville man også kunne øge dets værdi, og dermed kommer industriel logik også ind for nogle spillere.

Igen, hvis Gilead ejer dette molekyle, er det mere værdifuldt for dem, end det er i Farons ejerskab, fordi de også kan sige, at alle fremtidige PD-1-forsøg kun vil blive udført med zimbe.

Hvis det går galt, er det en svagere skistøvle for Gilead og en del af spillet, men det er meget svært at se, at Faron ville acceptere en lignende aftale i et licensscenario

Ja, men har Zimbe-patentets udløb i 2036 vs. multiblockbusterne Pembro eller Nivos patentudløb omkring 2028 nogen betydning?

Deres patenter beskytter dem vel som monoterapi. Er der information om, at hvis en kombination med Bex patenteres eller viser en sådan effekt, gælder det kun for en specifik anti-PD-1? Så har monoterapipatenter ingen betydning? Kombinationen kunne få lang beskyttelse. Eller vent… Faron har jo sit eget patent (ansøgning offentliggjort i 2020) WO2020002766A1 - Treatment of cancer with clever-1 inhibition in combination with pd-1/pd-l1 inhibitor - Google Patents

”The invention relates to an agent capable of binding to CLEVER-1 in combination with PD-1 and/or PD-L inhibitor for use in a treatment of cancer.”

Samlet set: Argument: Den, der kommer som en kombination for Faron, nyder denne beskyttelse. Effekten skal blot påvises, for at patentet er til gavn.

Hvad synes du?

[Rushimato]

Hmm, det patent tager ikke stilling til, hvilken PD-1 der er i brug.

Vi bevæger os lidt ind i en gråzone, men på det grundlag kunne jeg spørge, at hvis man påviser effekt med Pembrolizumab, hvorfor skulle en konkurrents biosimilære produkt, som er det samme lægemiddel, f.eks. et produkt med det fiktive navn Pembrolizumab-sandoz, så ikke også være acceptabelt? I så fald træffer den behandlende læge beslutningen om, hvilken pembro der skal bruges.

Dog måtte folkene bag det fiktive Pembrolizumab-sandoz ikke markedsføre deres produkt til brug med bex, og de måtte ikke udføre forskning i ækvivalens eller nye anvendelsesområder el.lign.

Et patent er dog kun en ret til at forbyde andre at fremstille, sælge eller på anden måde drage kommerciel fordel.

Med Zimbre ser det i hvert fald ikke ud til, at det dilemma opstår, så i den henseende er det allerede løst.

[Vino_Pino]

Ok, nogle gange blev der spekuleret i tråden, at der ville være et kombinationslægemiddel, der kunne gives, men at kombinere monoklonale antistoffer i samme infusion er nok ikke muligt. Slangerne skylles mellem infusionerne. Hvis de gives samtidigt, ved man ikke, hvilken der forårsagede den allergiske reaktion. Man ved ikke, hvordan stofferne reagerer med hinanden. Er hjælpestofferne de samme. Problemet kunne naturligvis omgås ved at sælge PD-1 og Bex i én pakke, selvom man vejleder om, at disse infusioner ikke må gives samtidigt. På den måde ville ens egen PD-1 blive tvangssolgt sammen med Bex.

Altså: Det betyder noget, hvilken PD-1 der er i kombinationen. Med en biosimilær kunne man omgå originalpræparatet. Ville Bex’ værdi dog falde i øjnene på den oprindelige producent af pembro, hvis de fortsatte, selv med pembro-biosimilære som kombination? Så endnu en mulighed: Bex kunne måske kombineres off-label med enhver PD-1, selvom effekten er påvist med en anden?

Blev man klogere af dette i Farons sko?

[Rushimato]

Der findes jo mab + mab kombinationer i ét produkt i hvert fald hos Roche, som desperat forsøger at forlænge blockbusteren Trastuzumabs patentbeskyttelse, så det er en mulig måde at drage fordel af det patent på.

Roche | Phesgo (pertuzumab trastuzumab hyaluronidase)

[MyrtsiZzz]

Min egen vurdering af partnerskabets status er baseret på følgende kommentarer.

AML-virksomheder er interesserede, omkring ti af disse er virkelig store, selvom flere også har deres egne udviklingslinjer i gang.

Banken håndterer partnerskabet. Det er sandsynligt, at de interesserede virksomheder er blevet udvalgt, og at der afholdes en auktion mellem dem.

Aktionærværdien maksimeres. Penge er afgørende. Der er ingen anden måde; hvis man værdsætter noget, skal man vise det økonomisk. Det samme gælder for løn som for lægemiddeludvikling; værdsættelse vises med kontanter, ikke med løfter.

Hvis auktionen er i gang, ved man, hvornår den er afsluttet → man kan beregne, hvor langt pengene rækker. Nå, kan nogen sige, hvor langt de så rækker nu?

[andymaenp]

Viste det sig, at Faron havde brugt penge langsommere end forventet? Det kunne også forklare den førtidige indfrielse af det nuværende lån i forhold til det næste tidspunkt, hvor man kan trække den næste (tranche?) fra den samme låneaftale. Dette kunne være en bedre løsning end at have for mange kontanter stående på kontoen og lade långiveren afregne alle poster med aktier før eller siden.

[Vino_Pino]

Ok! Hvis Bexi kun kunne købes i butikken som sådan en kombination, ville ingen kunne kombinere deres egne med den. Kombinationen ville dominere markedet. Det ville nok kræve CMC-dokumentation for myndighederne, at der er fysisk og kemisk kompatibilitet, ingen ny immunogenicitet el.lign. Faron kan nok ikke på nuværende tidspunkt have en vurdering af alle PD-1-præparater, om de er i orden som sådan en tvungen kombination. Alle har selvfølgelig kunnet udføre deres egne tests, da Bexi har kunnet købes til forskningsbrug.

[Puutaheinaa]

@MyrtsiZzz

Banken står for partnerskabet. Det er sandsynligt, at de interesserede virksomheder er blevet udvalgt, og at der afholdes en auktion mellem dem.

Kan man bruge en auktionsprocedure i et sådant tilfælde, når hvert partnerskab er forskelligt, værdien af BEX realiseres forskelligt for forskellige partnere, og partnerskaberne er dermed strukturelt forskellige? Især når genstanden for aftalen ikke nødvendigvis kun er MDS, men nogle mulige rettigheder/forpligtelser, f.eks. vedrørende faste aktiver.

Hele virksomheden kunne auktioneres bort.

[MyrtsiZzz]

Ikke nemt, selvfølgelig, men muligt. Det er sandsynligt, at de, der er interesserede i AML, også er interesserede i faste aktiver, og det er simpelt at bede om et tilbud på hele pakken: startkapital, etaper og royalties separat for forskellige projekter. Der er sikkert ekspertise blandt bankfolk til at sætte tilbuddene i rækkefølge, og Faron kan så vælge.

[Rushimato]

Ja, auktionen er en ganske god analogi her, selvom den måske bedre kunne beskrives som successive budrunder.

Til det formål har man brug for en investeringsbank til at hjælpe, som faciliterer hele processen, for at få tilstrækkeligt mange potentielle deltagere skal der føres mange diskussioner, og derudover er der brug for hjælp til talbehandling, så meget forskellige tilbud kan normaliseres til de samme parametre og i sidste ende gøres sammenlignelige med nutidsværdien.

Ja, det er absolut muligt, men det lykkes ikke uden hjælp fra en investeringsbank, og derfor er det bullish for Faron, at de er med. Det er nemlig ikke helt billigt at have dem med, så nu er vi helt seriøse.

[MyrtsiZzz]

Da det ser ud til, at det handler om Bexist i alle udkast, så tror jeg f.eks. ikke på to forskellige partnere. Nogen må rette mig, hvis de også ser dette som muligt.

Nogen spekulerede på, om dette med banken var en smutter fra Juho, men det er tydeligt fortalt, at situationen er denne, en partner søges, alt er på bordet, så efter min mening er det godt at fortælle, da det jo er en almindelig praksis.

De banker er så grådige, sandsynligvis får de en % af forudbetalingen, så jeg ville ikke blive overrasket, hvis Faron tilslutter sig klubben af udbyttebetalere næste år. Dette er sagt med et glimt i øjet for at fejre weekenden

[Clark_kent]

Dem, der venter på partnerskaber og er interesserede i ordlyden, bør i øvrigt bemærke Juhos ord i regnskabs-webcasten, omkring 27-minuttersmærket

“…what is the right balance of not giving away too much but also de-risking the development plan but also maintaining shareholder value…”

Var det utilsigtet, freudiansk eller hvad, men ejeren ville helt sikkert hellere have hørt ordet increasing i stedet for maintaining…

[Vino_Pino]

@MyrtsiZzz

Nogen spekulerede på, om det var en smutter fra Juhos side med denne banksag, men det er tydeligt fortalt, at situationen er denne, en partner søges, alt er på bordet, så efter min mening er det godt at fortælle, da det jo er en almindelig praksis.

Det var faktisk hverken en smutter eller en lapsus. I webcasten var der skrevet på en slide om bekræftelsen af managementteamet og den investeringsbank. Den blev kaldt top-tier, kunne det være GS, JPM, Citi eller noget lignende. Centerview er også specialiseret i M&A blandt de mindre. Men her var man jo kun i gang med at licensere.

Der blev talt om Juhos drømme. Bestyrelsen kan faktisk beslutte licenseringen, Juho tog dog mundtligt ansvar for, at det ville gå godt i forhold til for et år siden. På den måde tager han ansvar for alt, hvordan det går. Hvis virksomheden helt skiftede ejer eller fusionerede, ville det ikke ske uden aktionærernes holdning.

[andymaenp]

I mine ører lyder det som om, at den tanke, man sigtede efter, på finsk kunne være noget i retning af, at “man ikke giver for mange fordele til modparten”. Sådan cirka, at dømme ud fra konteksten.

[poiju]

BMS er virkelig blevet forbavsende lidt opmærksomhed, selvom Bex er som skabt til dem som et supplement/støtte til deres nuværende produktportefølje:

1. Onureg (oral azacitidin) – godkendt til AML → præcis den samme patientgruppe, som bexmarilimab sigter mod (azacitidin er også bex’s backbone).
2. Reblozyl (luspatercept) – markedsføringstilladelse til anæmi ved MDS og udvides → dette er en direkte del af MDS-feltet.
3. Derudover har BMS andre hæmatologi-blockbustere (Revlimid, Pomalyst, Abecma), hvilket betyder, at de har det kommercielle og kliniske maskineri klar.

MDS og AML er tydeligvis også et af deres fokusområder.

[Pati]

Syksy näytti suunnan ja kurssi korjasi. Leuka rintaan ja eteenpäin. H2 on lupauksien ja väitteiden lunastamisen aikaa.

Ohessa jälleen päivitystä menneestä ja ajatuksia tulevasta. Kiitos @Antti jälleen hyvästä raportista ja haastattelusta. Se on ollut täällä hyvinkin tarkassa tarkastelussa. Arvostan työtäsi ja myös aktiivista otettasi foorumilla. Tätä ei kaikki analyytikot tee. Toivottavasti vastailet myös jatkossa kysymyksiimme.

Toivottavasti Juhon silmiinpistävä väsymys johtui aamutunneille asti venyneistä (partneri)väännöistä. Jos luet foorumia, etkä muista mitä tuli sanottua, niin ei huolta - ne löytyvät tästä!

Edellinen päivitykseni löytyy täältä. Koosteet ovat erityisesti itselleni (staying on track), mutta jaan ne mielelläni muidenkin kanssa. Saa kommentoida ja korjata.

9.7.2025 – Kaksi tutkimusta hyväksytty esitettäviksi IUIS 2025 -kongressissa (17.–22.8.2025)

• Suullinen esitys (BEXMAB, vaiheet I/II, MDS):
  • Bex + Aza (kaksoisvaikutus)
  • Kohdistaa Clever-1-reseptoriin ja aktivoi immuunivastetta.
  • Parantaa nykyhoitojen tehoa.
• Posteri (sClever-1):
  • Koholla oleva liukoinen Clever-1 heikentää T-solujen toimintaa ja liittyy anti-PD-1-resistenssiin.
  • Bex estää sClever-1:n vapautumisen – uusi mekanismi, jolla voidaan purkaa immuunisuppressiota (immuunipuolustuksen heikentymistä/estämistä)

30.7.2025 – BEXMAB-vaiheen I/II data hyväksytty suulliseen esitykseen ESMO 2025 -kongressissa (17.–21.10.2025)

• Ensimmäinen kattava farmakokineettinen (PK) (mitä elimistö tekee lääkkeelle) ja farmakodynaaminen (PD) (mitä lääke tekee elimistölle) analyysi Bex + Aza HR-MDS.
• Tulokset:
  • Bexmarilimab aktivoi immuunijärjestelmää ja parantaa luuytimen toimintaa.
  • Lisää monosyytteihin liittyvää antigeenin esittelyä ja kasvattaa CD8+ T-soluja.
  • ORR ensilinjassa 85 % ja 63 % r/r-MDS.
  • mOS r/r-MDS: 13,4 kk.

6.8.2025 – Päivitetyt BEXMAB-vaiheen I/II tulokset ensilinjan HR-MDS:ssa

• Täydet remissiot (CR) nousseet 28 % → 43 % (9/21 potilasta – IWG2006).
• 43 % CR on yli kaksinkertainen verrattuna historiallisiin 16–17 %:n tuloksiin (Aza)
• Aiemmin raportoitu 50 % cCR (IWG2023) – yhä useampi näistä muuttuu ajan myötä täydeksi remissioksi.

7.8.2025 – Faron lyhensi vaihtovelkakirjalainaa

• Joukkovelkakirjan haltija voi halutessaan maksaa velkaa ennakkoon (“Accelerated Amortisation”) – enintään 2 kertaa per normaalin maksuaikataulun väli, ja ensimmäisenä vuonna maksuja voi olla enintään 9 kappaletta.
• HCM pyysi ennakkoon lyhennystä (Accelerated Amortisation) 1,682,067 €.
• Faron päätti käyttää Share Settlement Optionia, eli maksoi lyhennyksen HCM:lle osakkeina
• 857 322 olemassa olevaa treasury-osaketta annettiin HCM:lle vastineeksi lainan lyhennyksestä.
• Merkintähinta 1,962e
• Lisäksi yhtiö on maksanut toisen suunnitellun lyhennyserän käteisellä 2.8.2025.
• Joukkovelkakirjalainan uusi eräpäivä: 2.12.2027 (aiemmin 2.4.2028).

8.8.2025 - Uusi US patentti Bex käytöstä Clever-1-positiivisten syöpien hoidossa

• Alkuperäinen patenttisuoja olisi päättynyt 2037 – uusi ulottuu HEL/2040.

18.8.2025 - Eteneminen rekisteröintivaiheen vaiheen 2/3 tutkimukseen ensilinjan HR-MDS-potilailla

• Tapaaminen FDA:n kanssa.
• FDA vahvisti nopeutetun myyntilupa-polun (AA-pathway) ensilinjan HR-MDS.
• Päätetapahtumat (IWG2023) CR + CReq ja OS (kokonaiselossaolo) - Mitataan yhtä aikaa kahta tärkeää lopputulosta. Molempien perusteella arvioidaan lääkkeen tehoa.

27.8.2025 - Osavuosikatsaus (raportti), puhelu ja Biopörssi-Antin™ haastattelu

Taloudellinen tilanne H1/2025

• Liikevaihto: 0 M€
• T&K-kulut: 7,1 M€ (H1/2024: 6,7 M€)
• Liiketappio: -11,9 M€ (H1/2024: -11,3 M€)
• Tappio/osake: 0,18 € (0,20 €)
• Käteisvarat 30.6.2025: 13,5 M€
• Nettovarallisuus: -16,2 M€
• Business Finland antoi anteeksi 1,3 M€ R&D-lainan Traumakine-kehityksestä - positiivinen vaikutus H2/2025 operatiiviseen tulokseen.
• Ensimmäisen tranchin joukkovelkakirjalaina käytettiin IPF Partners -velan maksuun ja yleisiin yrityskuluihin → kassavarojen riittävyys Q1/2026 asti.
• Jäljellä lisäksi kaksi (10+10M) tranchia joukkovelkakirjalainasta

HR-MDS

• Faron etenee vaiheen II/III rekisteröintitutkimukseen HR-MDS:ssä. FDA hyväksyntä nopeutetulle myyntilupapolulle mahdollistaa koko HR-MDS markkinan tavoittamisen yhdellä tutkimuksella
• Useat r/r MDS potilaat jatkavat edelleen lääkitystä, jonka takia lopulliset OS ovat viivästyneet. Sama pätee ensilinjan potilaisiin, joista monet ovat siirtyneet kantasolusiirtoon.
  • Tämän viestin ympärillä asiasta on keskusteltu. Tein väärä johtopäätöksen r/r MDS potilaiden osalta. En tosin vieläkään ymmärrä miten potilaat raportoidaan/tilastoidaan.
• Jos kaikki menee hyvin, niin lopullisia elossaolotietoja ensilinjan HR-MDS:ssa saa odottaa vielä kauan.
• EMA:n ja muiden regulaattoreiden kanssa tullaan keskustelemaan II/III -trialista.
• EOP2-tapaamisen palautteen perusteella Faron käynnistää vaiheen II/III saumattoman, adaptiivisen, satunnaistetun, lumekontrolloidun ja kaksoissokkoutetun tutkimuksen ensilinjan HR-MDS-potilailla
  • Tutkimus voi johtaa sekä nopeutettuun että täyteen hyväksyntään koko HR-MDS-potilaspopulaatiossa.
  • Noin 400-potilaan tutkimus. Faasin II/III-potilaat sisällytetään (80 potilasta)
  • FDA on hyväksynyt IWG2023-kriteerit
  • Protokolla on valmistelussa ja todennäköisimmin tulee kattamaan 80-90 kliinistä tutkimuskeskusta (EU/US/Japani).
  • Myyntiluvan saaminen viivästyi hieman, mutta vastapainona AA-mahdollisuus koko HR-MDS:aan, jota ei aikaisemmin ollut. ”Isommat myynnit alkavat aikaisemmin ja meidän mallinnuksessa ainakin NPV kasvoi”.
  • Rekisteröintitutkimuksen (II/III) päätteeksi tehdään teho- ja turvallisuusarviointi (Risk-Benefit-Ratio tulee tarkasteluun). Tämän jälkeen voidaan tehdä resizing, jolloin potilasmäärä P3-tutkimuksessa voi elää. (Kommentti: Tällöin myöskään väliluennan aikataulu ei ole varma). Tulokset kerrotaan myös ulospäin.
• Jalkanen ei ole huolissaan EMA:n kannasta tutkimusasetelmaan.
• Pharma-sentimentti ei ole muuttanut realistista kuukausihinnoittelua, mutta painetta on.

Aikataulu

• Q2/2026-Q1/2027 - Phase II/III -tutkimus Bex+Aza 3mg (n=40) vs Placebo+Aza (n=40) vs Bex 1mg+Aza (n=40)
• Resizing Q1/2027
• Q1/2027-Q1/2030 Bex+Aza vs Placebo+Aza
• Väliluenta Q1/2028 (AA-mahdollisuus)
• OS-analyysi Q1/2029
• Lopullinen OS-analyysi Q1/2029

Kiinteiden kasvaimien tutkimus

FINPROVE : Bex + standardihoito metastasoituneessa (levinneessä) rintasyövässä, Clever-1 positiiviset potilaat.

• Sopimus HUS:n kanssa, joka on päätutkimusyksikkö.
• HUS hakemassa luvat. HUS (päätutkijat) tiedottavat myöhemmin enemmän.
• Selvitetään mahdollisuuksia Bexin yhdistämisestä tavanomaisen kemoterapiaan
• Ensimmäinen Bex-tutkimus, jossa käytetään prospektiivista potilasvalintaa Clever-1-positiivisuuden perusteella.
• First-patient-in H1/26
• Tutkijalähtöinen tutkimus

BLAZE : Bex + PD-1 estäjä NSCLC- ja melanoomapotilailla, jotka ovat resistenttejä ensimmäisen linjan immunoterapialle.

• First-patient-in H2/25
• Vaiheen 2 tutkimus
• Tutkijalähtöinen tutkimus
• Saanut eettiset hyväksynnän ja sopimusprosessi loppuvaiheessa
• Gilead tuo PD-1:n.

BEXAR : Pehmytkudossarkoomat, tavoitteena muuttaa “kylmät” kasvaimet immuuniherkiksi.

• First-patient-in H1/26
• Tutkijalähtöinen tutkimus
• Frontline trial
• Yhdistetään Doksorubisiinin kanssa

MATINS-02 : PD-1 primaarisesti resistentit kylmät kasvaimet (maha-, sappirakko-, ER+ rintasyöpä).

• Suunnitteilla. Odottaa alustavia tehotuloksia.
• Bexillä on potentiaalia tehdä nämä ensisijaisesti resistentit (“kylmät”) kasvaimet herkiksi PD-1-hoidolle.
• Tutkimuksessa validoidaan myös etukäteen, että kasvaimen Clever-1-positiivisuus voi toimia ennustavana biomarkkerina hoitohyödylle
• Faronin sponsoroima

Traumakine-kehitys lopetettu → resurssit keskitetään Bexiin.

Haastava toimintaympäristö

• Biopharma- ja life science -sektoreilla rahoitushaasteet, lääkkeiden hinnoittelupolitiikan muutokset, varovaisuus yritysjärjestelyissä sekä sääntely- ja makrotalouden epävarmuus tekivät markkinasta vaikean vuoden alkupuolella.
• Suurten lääkeyhtiöiden kiinnostus kohdistuu erityisesti myöhäisvaiheen ja markkinoille lähellä oleviin tuotteisiin.
• FDA on tiukentanut onkologialääkkeiden hyväksyntäkriteereitä: pois yksivaiheisista tutkimuksista ja surrogateista, painottaen satunnaistettuja vertailututkimuksia ja elossaoloa tärkeimpänä päätetapahtumana. Tämä ei ole merkittävästi vaikuttanut Bexiin (toimittu FDA ohjeistuksen mukaisesti)
• FDA hyväksyy vasteeseen perustuvan korvaavan päätetapahtuman välituloksissa, nopeutetun hyväksynnän pohjaksi ensilinja HR-MDS:ssa, mikä osoittaa tämän sairauden suuren hoitotarpeen.

Partneroinnista:

• ”We are now well equipped to enter the next phase of commercial discussions and are continuously exploring different options we have to ensure maximising Faron’s shareholder value while progressing the development of bexmarilimab in both solid tumors and hematological malignancies”.
• Pöydällä on monta vaihtoehtoa ja mahdollisuutta.
• Sopimus tehty (top-tier) investointipankin kanssa perkaamaan kaikki vaihtoehdot omistaja-arvon maksimoimiseksi
• Ovatko yritykset kiinnostuneita yksinomaan BEXMAB-yhdistelmästä, vai ovatko mahdolliset yhteistyökumppanit kiinnostuneita käynnistämään uuden tutkimuksen tai uuden yhdistelmähoidon, joka perustuu heidän omaan tuotekehitysohjelmaansa? – Lähes kaikki nämä. Erityisesti AML on kiinnostanut.
• P2-tulokset (ja tutkimussuunnitelma) olivat puuttuva palanen – Kohti partnerointia. “Now in H2 it´s time for business” – “We´re still well financed with a nice reserve of cash in the back”
• Syksyllä tuli tarjous, mutta se ei miellyttänyt. Päätettiin viedä faasi 2 loppuun, jotta sopimuksen arvoa saadaan kasvatettua. Faasi 2 tuloksien aikaan tuli jo parempi tarjousta – tästä kieltäydyttiin, koska haluttiin päästä tähän pisteeseen.

Seuraavat tapahtumat

• ASH (HR-MDS päivitys)
• ESMO (HR-MDS päivitys)

AJATUKSIA:
Ajurit ja edut:
FDA Orphan Drug status AML (2023)
FDA Fast Track r/r MDS (ELO24)
EMA Orphan Drug status MDS (+Aza) (HEL25)
FDA Orphan Drug status MDS (MAA25)
Patentti (Clever-1) voimassa vuoteen 2040 asti
Rahoituksen riittävyys Q1/2026, selkänoja ja rahoituskuvioiden selkeytyminen
Patenttihakemus (Clever-1 – autoimmuuni- ja tulehdussairaudet) (MAR2024)
UK MHRA Innovation Passport r/r MDS (JOU24)
Sisäpiirin sitoutuminen yritykseen
Scientific Advisory Board ja Ralph Hughes
P2 tulokset ja onnistunut faasi.
– HR-MDS CR 9/21 (43%), ORR 81%
– 5 potilasta eteni kantasolusiirtoon ja kaksi potilasta suunnitteilla (35%)
– Tulokset voivat vielä syventyä
VERONA-trial epäonnistuminen (…as one of the remaining frontrunners)
Accelerated Approval mahdollisuus vuonna 2028 koko HR-MDS.
Mahdollisuus täyteen hyväksyntään koko HR-MDS-potilaspopulaatiossa vuonna 2028.
Kassavarojen joustavuus?
Yritys vaikuttaa olevan sitoutunut omistaja-arvon maksimoimiseen

Riskit:
Faasin 3 toteutus ja/tai tulokset (byrokratia, virheet tutkimusasetelmassa, luvat ja myynti)
Geopolitiikka viivästyttää ja hankaloittaa
Rahoitus - Toisen tranchin nostaminen
Rahoitus - kriteerit eivät täyty 2. trenchin nostamiseen – anti
P3 aloituksen merkittävä viivästyminen - P3 rekrytointi ei ala ilman kumppania
Kumppanin löytäminen ja sopimuksen koko (geopolitiikka vs. varovaisuus investoinneissa)

Merkittävää!

• 5 potilasta eteni kantasolusiirtoon ja kaksi potilasta suunnitteilla (35%).
• Partnerointi on annettu ammattilaisten käsiin. Sopimus on tehty (top-tier) investointipankin kanssa
• Yritys vaikuttaa olevan sitoutunut omistaja-arvon maksimoimiseen
• Juhon mukaan kaikki uskovat lääkkeeseen. ”It looks like a game-changing drug” - Onko syytä epäillä?
• Partnerointia on mielestäni turha odottaa tänä vuonna. Due Diligence tulee kestämään.
• Faasin aikatauluun saattaa tulla muutoksia. Realistisesti odotan faasin käynnistymistä Q2-Q3/2026 aikana?
  • Tällöin tullaan käyttämään seuraavaa tranchia (10M) – liudentuminen.
  • Kuka rahoittaa rekisteröintitutkimuksen? Koska se alkaa jos partnerointi viivästyy?

Auki olevia kysymyksiä:

• Voiko väliluennan yhteydessä vain esim. r/r MDS saada AA:n vai onko kyse kaikki tai ei mitään -asetelmasta?
• Koska kiinteät alkavat näkymään isommin valuaatiossa ja tavoitehinnoissa? Nyt luokkaa 10%.
• Mistä niitä varakippoja saa? Kohta paukkuu vipu!

Jalkasen mukaan nyt ei ole enää auki olevia kysymyksiä – nyt on sen aika – katsotaan mihin tarjoukset nousevat.

Lopuksi totean, että kenen mielestä fundamentit ovat muuttuneet? Tulokset piti, 2. faasi onnistui, tutkimus etenee ja pipeline alkaa hiljalleen täyttyä. Kaikki viittaa siihen, että partneri tulee tavalla tai toisella!

Onneksi olkoon ketjulle jo ennakkoon kohta täyttyvästä 10k viestistä!