Jeg stillede spørgsmål til webcaste (i tråden del 1), lad os se, hvad der blev svaret, moderator forkortede nogle spørgsmål.
K. Er FDA’s vejledning nu sådan, at AA og den endelige godkendelse tilsammen (i meddelelsen “entire HR MDS”) gælder for r/r og førstelinje, hvilket ville betyde, at med hensyn til overlevelse hos ikke-randomiserede fase 2-patienter i r/r-præsentationen, er det irrelevant for r/r-markedsføringstilladelserne nu i september? Og heller ikke for respons?
V. FDA har ikke brug for yderligere information om r/r. En potentiel AA vil give foreløbig markedsføringstilladelse til førstelinje og r/r. Faron var tidligere af den opfattelse, at man kun kunne opnå godkendelse for r/r med førstelinje-respons. Derfor Farons nuværende tilfredshed. (Jeg husker dog, at de allerede med fase 2-resultaterne for længe siden ville have nævnt, at de forsøgte AA, da andre tidligere havde opnået godkendelser.) Og Faron begyndte for et år siden at spørge, hvilken fase 3 der er nødvendig for r/r-markedsføringstilladelse, og nu er et betydeligt større marked tilgængeligt. (dog med indledende forhindringer)
K. Run-in fase i starten af fase 3. Hvad er den mere præcise protokol for de patienter, der fik den dosis, der udgår? Hvor mange patienter er nødvendige, og handler det primært om en bivirkningsanalyse? Hvad fik i sidste ende FDA til at kræve en mini-fase 2-studie i starten? Project Optimus eller en specifik observation?
V. 40+40+40, dvs. 80, indgår i den endelige analyse. Der var kun få patienter med dosis 1 mg/kg og Project Optimus. Selv den mindste dosis havde effekt og kun få bivirkninger. (Logikken er altså: hvad nu hvis effekten er den samme, men bivirkningerne færre. Faron er ikke helt sikker på dette effektspørgsmål)
K. Hvor mange studiesteder er målet/i diskussion for fase tre? Er Asien under nogen omstændigheder inkluderet?
V. 80-90 centre. Europa og USA. Japan i hvert fald fra Asien. Multikontinental.
K. Hvad talte man med FDA om vedrørende biomarkører (MDS)?
V. Praktisk talt alle patienter er Clever-1 positive. Der ses ingen forskel i respons, som ville være baseret på Clever-1-koncentrationen mellem patienterne. FDA efterspurgte heller ikke en biomarkør. Alle MDS-patienter er altså inkluderet med hensyn til godkendelserne.
K. Behandling af TP53-patienter som en separat enhed?
V. De reagerer på Bex+aza-behandling med respons ligesom ikke-TP53-mutationspatienter (WT). De stratificeres således, at der er lige mange TP53-patienter i placebo- og Bex-grupperne, så det ikke påvirker resultaterne mellem grupperne.
K. Præklinisk lymfomstudie. Den tidligere tidsfrist var slutningen af den 25. juni. Hvornår vil det blive meddelt, om udviklingen fortsætter eller ej? Hvis den fortsætter, vil der sandsynligvis være data til videnskabelige møder? En anden meddelelse? Ville der ikke være behov for patentering, da Faron netop har fået patent på behandling af Clever-1-positive kræftformer, herunder disse lymfomer, indtil 2040?
V. Det er bestemt ikke glemt. Der har været fremskridt. Patientprøver er blevet undersøgt, men vi er endnu ikke på et punkt, hvor der kan træffes en go/no go-beslutning om, hvorvidt vi skal fortsætte til kliniske patientstudier. Der vil blive udført mere præklinisk forskning. Disse vil blive diskuteret i kommende webcasts. Bono gentager, at der tales om de mest almindelige lymfomer.
K. Sarkom-studie Bexar i Frankrig, hvilket cytostatika/medicin kombineres med Bex? Strålebehandling? Hvilken sygdomsfase er der tale om? Alle bløddelssarkomer, også r/r GIST?
V. Cytostatika er det årtier gamle doxorubicin, som er standardbehandling globalt. Det gives sammen med Bex som førstelinjebehandling ved metastatisk bløddelssarkom.
. Man kan søge i tråd del 1 blandt 10.000 indlæg.