Faron Pharmaceuticals - Innovative medicinske løsninger (Del 1)

[All_in_aina]

@Remmiinajo

På Facebook havde den store Faron-ejer Kim Nyman fundet interessante statistiske data. I det seneste årti havde lægemidler under udvikling inden for hæmatologi den højeste sandsynlighed for at opnå markedsføringstilladelse blandt lægemidler, der var nået fase 3.

Selvom man ikke må kritisere eller skælde nogen ud, så har jeg fået det indtryk af herren, at han faktisk ikke har særlig mange aktier.. på en eller anden måde har han gennem tiden hypet alt muligt.. eller hvad som helst..

Men for ikke at komme helt væk fra emnet. Så er jeg stærkt af den mening, at der er en del hype omkring dette lige nu.. og forklaringen på, hvorfor nogen smed 3,6 mio. aktier fra sig, er mærkelig. Dog mulig.
Har leget med dette med et par tusinde aktier, men indtil videre hører det til den lange satsning i porteføljen..

[Remmiinajo]

@All_in_aina

så har jeg fået det indtryk, at han ikke rigtig har mange aktier

Jo, Kim Nyman har ret mange aktier. Det afhænger selvfølgelig af, hvem man sammenligner med.

[Clark_kent]

@Remmiinajo

Baseret på statistisk historie har Faron/en potentiel partner altså en ret høj sandsynlighed for at få markedsføringstilladelse til Bexmarilimab.

Nå, “Facebooks Kim Nyman” har fundet statistikken… kom nu.

Procentdelen inden for hæmatologi øges af, at der bl.a. er opnået succes inden for lymfomer. Det er ikke relevant for Faron nu. Hvorfor bruge en undersøgelse om hele hæmatologien som statistik, når der findes en, der præcist omhandler MDS?
Det bredere perspektiv: tyve års kliniske forsøg med myelodysplastiske syndromer Ingen betalingsmur.

Åh ja, tallene ser ikke længere så gode ud… baseret på den artikel får bex ca. 6% LoA.

[Remmiinajo]

Tak for den specifikke kilde👍I MDS er lægemiddeludvikling ikke let.

[Juha_Tarkka]

” The next major conference where Bexmarilimab will be discussed is the 18th International Congress on Myelodysplastic Syndromes (MDS 2025), scheduled for May 7–10, 2025, in Rotterdam, Netherlands. Faron Pharmaceuticals has announced that data from its ongoing BEXMAB study will be presented in a plenary session on May 10, 2025, from 09:50 to 11:20 CEST. The presentation, titled "Preliminary efficacy of bexmarilimab with azacitidine in relapsed or refractory MDS in BEXMAB Ph1/2 study", will be delivered by Dr. Amer Zeidan, MBBS, MHS.”

7.-10. maj 2025 i Rotterdam, Holland. Der vil blive præsenteret opdaterede kliniske resultater fra BEXMAB-studiet, herunder analyser baseret på International Working Groups (IWG) responskriterier fra 2023 samt opdateret Clever-1-biomarkørekspression i knoglemarven. Først efter denne begivenhed kan man begynde at lave nogle estimater for LOA (likelyhood of approval) procenterne. Nu er de tal, du præsenterer som fakta, såsom de 6%, et ret tilfældigt tal.

Sådanne tal bør ikke præsenteres som fakta på investeringsfora.

[RipaRapa]

ChatGPT ville ikke give en LoA-vurdering, men efter lidt overtalelse:

I tilfældet med Farons bexmarilimab er der grund til at justere opad, fordi:

• ORR på 80 % er meget høj sammenlignet med det historiske 0–20 %.
• mOS ~13,4 måneder (vs. historisk ~5–6 måneder).
• FDA-samarbejde (Project Optimus, RMAT-mulighed i fremtiden).
• God sikkerhedsprofil.
• Ingen stærke konkurrenter for netop denne målgruppe (HMA-refraktær MDS).

---

Tilpasset LoA-vurdering (bexmarilimab, r/r MDS)

LoA i øjeblikket (post-fase II interim, før fase III):
40–50 %

Mere detaljeret:

• Hvis de endelige fase II-resultater bekræfter interim-tallene, og FDA reagerer positivt, kan LoA vurderes til op til 50–60 %.
• Hvis der søges om accelereret godkendelse (accelerated approval) med fase II: LoA kunne være 35–45 %.

[RipaRapa]

Jeg spurgte også ChatGPT følgende: hvordan kan man på baggrund af følgende artikel argumentere for, at bexmarilimab LoA kunne være 6 %. Artikel: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/bjh.17892

ChatGPT sagde:

​Når du vurderer sandsynligheden for godkendelse (LoA) af bexmarilimab til at være så lav som 6 %, kan du begrunde dette synspunkt med følgende faktorer:​

1. Lille patientpopulation og data fra tidlig fase

Resultaterne fra fase II BEXMAB-studiet er baseret på data fra kun 20 patienter. Små stikprøvestørrelser kan føre til statistisk bias og overvurdere behandlingens effektivitet. Uden en bredere patientpopulation og et kontrolleret studieopsætning er det vanskeligt at drage pålidelige konklusioner om behandlingens effektivitet.​

2. Manglende randomiseret kontrolgruppe

Studiet inkluderer ikke en randomiseret kontrolgruppe, hvilket gør det vanskeligt at sammenligne behandlingens effektivitet med standardbehandlinger. Uden en kontrolgruppe er det udfordrende at vurdere, hvor meget af den observerede effekt der skyldes selve lægemidlet sammenlignet med andre faktorer.​

3. Potentiel selektionsbias

Patienter, der deltager i kliniske studier, kan være selekterede og afvige fra den generelle patientpopulation, for eksempel med hensyn til deres helbredstilstand eller behandlingshistorik. Dette kan føre til, at studieresultaterne ikke kan generaliseres til en bredere patientpopulation.​

4. Konkurrerende behandlingsmuligheder og markedssituation

Der er flere nye lægemidler under udvikling til behandling af MDS, og der findes allerede alternative behandlingsformer på markedet. Konkurrence kan påvirke bexmarilimabs kommercielle succes og sandsynlighed for godkendelse, især hvis konkurrerende lægemidler viser bedre effektivitet eller sikkerhedsprofil.​

5. Regulatoriske udfordringer

FDA’s godkendelsesprocesser kan være særligt strenge, og uden bredere, randomiserede studier og langsigtede opfølgningsdata kan det være vanskeligt at opnå godkendelse. Desuden, selvom lægemidlet viser effektivitet, kan potentielle sikkerhedsproblemer forsinke eller forhindre godkendelsesprocessen.​

Sammenfattende kan det konkluderes, at selvom de indledende resultater for bexmarilimab er lovende, kan de ovennævnte faktorer berettige en konservativ vurdering, hvor LoA sættes så lavt som 6 %.

[Clark_kent]

@Juha_Tarkka

. Nu er de tal, du præsenterer som fakta, såsom de 6%, et ret tilfældigt tal.

Sådanne tal bør ikke præsenteres som fakta på investeringsfora.

Don’t shoot the messenger. Lad os forklare det i detaljer for dig:

Forskere har specifikt indsamlet data fra alle MDS-lægemiddelstudier fra 2000-2020 og præsenterer dem i en videnskabelig publikation. Hvad er tilfældigt ved det? Læste du kilden? De 6% kommer fra, at jeg ikke lod bex komme igennem fase 2 endnu. Artiklen indeholder også historiske procenttal for succes i fase 2. Hvis vi antager, at fase II nu er bestået, så er LoA baseret på den artikel 18%…

Og altså, ingen ved, hvad den “rigtige” LoA% er. Men her er en meget kompetent statistik, der netop omhandler MDS, som man bør bruge som grundlag. Hvad markedet nu vurderer, kan der også være mange meninger om. Jeg selv går ud fra, at det er tæt på analytikerkonsensus.

I diskussionsafsnittet gennemgås den svage succes med MDS… det fungerer som en “jordnær” tese for denne investering. Det kan anbefales at læse i det mindste ChatGPT’s opsummering

[Hemppa]

Disse Loa-gæt er efter min mening helt unødvendige lige nu
Hvis Loa er 6% lige nu, og resultaterne er så gode, hvad har det så været for et år siden, 0,02%?
Under alle omstændigheder er det mangedoblet i løbet af et år eller to, uanset hvad vi nu finder på?
Jeg vil påstå, at de 6% snarere er i den lave ende end et konservativt skøn, men finner er som bekendt ikke et særlig optimistisk folkefærd.

[Clark_kent]

En anden form for statistik. Leukæmistudier præsenteret på ASH-mødet (hvor Faron også har deltaget mange gange) 2011-2015. Leukæmier er tæt forbundet med MDS.

Med alle faser taget i betragtning er succesraten 6%. Jeg vil også fremhæve det faktum, at selvom monoterapier og kombinationsbehandlinger ifølge undersøgelsen blev undersøgt omtrent lige meget, kom der tre gange så mange godkendelser til monoterapier.

Bex ser ikke ud til at have væsentlig effekt som monoterapi MATINS; PR=1%

[Jummijammi2]

Efter min mening er denne debat om godkendelse af mono- og kombinationsmedicinering grundløs. Bex’s virkningsmekanisme er baseret på forstærkning for at maksimere effekten. Det er ret meningsløst at arrangere en succesfuld festivalkoncert uden forstærkere. Bex er en forstærker, der hjælper musikken med at nå ud til alle lyttere. Ingen af dem kan gøre meget uden den anden. Det er resultatet, der tæller. Ære til Aza, og Bex har mikrofonen.

[Koodinikkari]

Fortiden er fortid og blot statistisk historie. Man forsøger stadig at udvikle medicin/behandlingsmetoder til f.eks. bugspytkirtelkræft, selvom fortiden på det område er en række fiaskoer (nå ja, meget små succeser indimellem).
Selv med Bexin er det umuligt at forudsige fremtiden; hovedsagen er efter min mening, at undersøgelserne skrider frem uden at primary completion date hele tiden udskydes eller lignende, og at resultaterne er gode nok til, at man kan komme videre med forskningen.

[JusaVaan]

Clark, du kunne alligevel ikke holde dig væk herfra i påsken
Jeg er meget nysgerrig på, om du alligevel har en form for position i firmaet? Du orker alligevel at give så meget tanke til disse overvejelser. Eller hvorfra kommer den så store interesse i at følge dette firmas historie, hvis der ikke er en position. Eller følger du med for at se, om det rigtige tidspunkt kommer til at hoppe med på vognen på et tidspunkt?
God påske!

[Arvo_Roponen]

Så vidt jeg forstår, tildeles disse markedsføringstilladelser i sidste ende ikke på grundlag af, hvor stor en procentdel af dem der tidligere er blevet godkendt, men på grundlag af, hvordan lægemidlet virker, og hvilke bivirkninger det har. Hvis man nu alligevel ønsker at præsentere sammenligninger baseret på godkendelseshistorik, ville jeg være interesseret i at læse, hvordan lægemidler, der har præsteret med lignende fase to-responser, i sidste ende har klaret sig statistisk.

[Puutaheinaa]

@Arvo_Roponen

Så vidt jeg forstår, gives salgstilladelserne i sidste ende ikke på baggrund af, hvor stor en procentdel af dem der tidligere er blevet givet, men på baggrund af, hvordan medicinen virker, og hvilke bivirkninger den har.

Jeg synes selv, denne diskussion er lidt fjollet, da jeg ikke rigtig kan finde ud af, hvordan jeg i mine Faron-investeringsbeslutninger skulle tage højde for statistisk information, da den kun omfatter data fra andre lægemidler, ikke fra BEX.

[Clark_kent]

@Puutaheinaa

Jeg synes også, denne diskussion er lidt mærkelig, fordi jeg ikke rigtig kan finde ud af, hvordan jeg i mine Faron-investeringsbeslutninger kunne tage højde for statistisk information, da den kun omfatter data fra andre lægemidler, ikke fra BEX.

Hmm. Men analytikerne har jo også baseret deres vurderinger på statistisk information, og jeg har ikke bemærket en lignende regn af protester.

Hvis man overhovedet vil forsøge at vurdere aktien, må man tage stilling til LoA%. Og for det skal man finde et udgangspunkt.

Mon det ikke bare er Faron-investorens egen bekræftelsesbias, der forhindrer i at modtage modstridende information neutralt…

[Clark_kent]

@JusaVaan

Jeg ville være meget interesseret i at vide, om du alligevel har en form for position i virksomheden? Du formår alligevel at give så meget tanke til disse overvejelser. Eller hvorfra kommer den så store interesse i at følge denne virksomheds historie, hvis der ikke er en position.

Uddannelse inden for feltet, interesse for investering/biotek generelt. Ingen position. Jeg ville under ingen omstændigheder shorte Faron “over natten”. Der er bedre mål til det, sådanne hvis videnskab virker som rent fup. $SAVA var åbenlys, Stockholms Spectracure er efter min mening en anden.

”På forummet hjælper investorer hinanden.” Jeg tror, dette er overvurderet, og jeg forsøger begrundet at bringe den opfattelse herind. Jeg tror, det vil tilføre merværdi, da modsynspunktet er underrepræsenteret her.

[JusaVaan]

Jeg synes i hvert fald, at der er en god mulighed for at gå videre til fase 3 og dermed praktisk talt at få en partner. Det ville igen betyde, at aktien kan have en god værdistigning i den nærmeste fremtid (i hvert fald er sandsynligheden for det noget helt andet end 8%).
Hvis man så når den situation, kan ejeren igen vurdere situationen ud fra sandsynligheden for succes i fase 3, og der kommer også nye spændende ting i form af solide tumorer!

[jerej]

@Arvo_Roponen

Så vidt jeg forstår, bliver salgstilladelserne i sidste ende ikke tildelt på baggrund af den procentdel, de tidligere er blevet tildelt med, men på baggrund af, hvor effektiv medicinen er, og hvilke bivirkninger den har.

Sandt. Historisk data påvirker på ingen måde Bex’ succesrate, selvom ingen kender den reelle succesrate på nuværende tidspunkt. Med disse data kan man derimod vurdere risikodiskontering og hvad aktien er værd at betale for.

Hvis vi bruger en målkurs på 3,20€ som grundlag og antager en konsensus LoA på omkring 40%, får vi en aktieværdi på 8€, hvis denne diskontering fjernes. Ud fra dette kan vi beregne, at med @Clark_kent’s 6% LoA får vi en målkurs på 0,48€, og med @Remmiinajo’s 70% LoA får vi 5,60€.

Efter min mening er begge disse ekstreme estimater forkerte. Hæmatologi er efter min mening en bedre reference for dette end kræftmedicin fra denne tabel: Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja (Osa 1) - #9074 käyttäjältä Remmiinajo - Osakkeet - Inderes forum. Fra det papir, som Clark linkede til, mangler immunonkologiske lægemidler næsten helt: Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja (Osa 1) - #9077 käyttäjältä Clark_kent - Osakkeet - Inderes forum, bortset fra én PD-1-hæmmer. I så fald er LoA sandsynligvis et sted mellem disse to ekstremer, og vurderingen af dette vil være op til hver enkelt persons personlige skøn.

[Kettu63]

Der er en artikel i Taloussanomat om den “bekræftelsesbias”, som Clark nævnte ovenfor: – Dette er relateret til begrebet kognitiv dissonans, kendt fra psykologien. Mennesker har en tendens til at filtrere nyheder gennem en bestemt linse og søge måder at tænke på, at netop denne tabsgivende aktie er en “god investering”, eller at “nu er det virkelig værd at beholde den”, eller at “retningen er lige ved at vende”. Det er altså godt at se tingene bredt og lytte til dem, der er uenige, for ikke at ende i en sådan ensidig tankegang.