Pharming Group - Harvinainen tilaisuus harvinaisilla lääkkeillä

Osakkeet
,
1

Pharming Group on pieni hollantilainen lääkeyhtiö, mikä keskittyy lääkekehityksessään erittäin harvinaisten tautien lääkitykseen. Tyypillisestä kehitysyhtiöstä poiketen Pharmingilla on tulevaisuudenlupauksien lisäksi myynnissä ihan aitoja lääketuotteita, mitkä tuovat sille merkittävää kasvuluonteista liikevaihtoa ja kassavirtaa. Tänä vuonna annetun posarin jäljiltä liikevaihtoa odotetaan tehtävän satoja miljoonia dollareita ja yhtiöllä oli kesäkuun lopussa hallussa käteisvarantoja ja siihen rinnastettavissa olevaa varallisuutta muhkea 131 MUSD sotakassa. Nykyisten rahavarojen ja myynnistä tulevan kassavirran ohjeistetaan riittävän maksamaan tulevien tuotteiden kehitystyö, joten sijoittajien taskulle ei tarvitse mennä kerjuulle ja oikeastaan yhtiö pikemminkin etsii nyt lupaavia ostokohteita markkinoilta.

kuva
kuva1397×714 80.6 KB

Yhtiöllä on kolme pääasiallista lääketuotetta myynnissä ja/tai tutkimuksessa, jotka käyn yksi kerrallaan alempana tarkemmin lävitse.

kuva
kuva1451×633 70.5 KB

Ruconest

Ruconest on transgeenisen kanin maidosta tehty valmiste, jolla hoidetaan akuuttia vakavaa perinnöllistä angioödeemaa, eli eräänlaista allergisen kohtauksen aiheuttamaa ihoalueen ja limakalvon turpoamista. Tätä kallista lääkettä sovelletaan vain vakavimpiin tapauksiin ja sitä on pakko käyttää päiviä kestävän kohtauksen hoitamiseksi, joten jokainen yksittäinen uusi asiakas tuottaa yhtiölle vuodessa kymmenistä tuhansista satoihin tuhansiin tulovirtaa.

Vaikka uusien käyttäjien määrä lisääntyy vain hitaalla parisenkymmentä per kvartaali tahdilla, niin Ruconest on tuottanut yhtiölle lähes 300 MUSD liikevaihtoa viimeisen 12 kuukauden aikana. Amerikan FDA on viime aikoina tosin hyväksynyt markkinoille kilpailevia lääkkeitä (esimerkiksi KalVistan Ekterlyn), joten tuotteen pysyvyyden osalta on hieman ilmassa kysymysmerkkejä. Toistaiseksi myynti ja tulot ovat kuitenkin vielä kasvusuuntaisia ja kilpailijoiden läpimurrossa menee aina oma aikansa, joten vielä lähiaikoina lehmää päästään kyllä hyvin lypsämään.

kuva
kuva1465×546 61.2 KB

Joenja

Joenjalla hoidetaan erästä harvinaista primaarin immuunipuutoksen tilaa nimeltä APDS (Activated PI3K delta syndrome). Primaari immuunipuutos on tila, jossa elimistön puolustusjärjestelmä ei geneettisesti pysty puolustautumaan infektioita vastaan. Joenja estää PI3Kδ hyperaktiivisuuden ja sitä kautta parantaa potilaan immuunijärjestelmän toimintaa. Lääkettä käyttäviä potilaita on tällä hetkellä Amerikassa yli sata kaiken kaikkiaan viidestä sadasta mahdollisesta potilaasta. Määrät voivat kuulostaa pieniltä, mutta jokainen heistä on kullanarvoinen ja tuottaa yhtiölle liikevaihtoa noin 400 kUSD per vuosi.

Joenjalla on kuitenkin vielä lisämahdollisuus kehittyä aidoksi hittilääkkeeksi, koska maailmalla on niin sanottuja VUS-potilaita (Variant of Uncertain Sigificance), mitkä voivat uusien tutkimuksien mukaan osoittautua olevan APDS-liitännäisiä ja joiden ansiosta APDS:n yleisyys voi olla merkittävämpi isompi kuin aiemmin ajateltiin. Uusimpien tutkimusten myötä yhtiö odottaa VUS-potilaiden uudelleenmäärittelyn APDS kärsiviksi ja siten Joenjan käyttäjiksi alkavan näkymään liikevaihdon kasvussa jo loppuvuoden aikana.

Käynnissä on myös maantieteelliset avaukset Eurooppaan, sekä lisätutkimuksen lääkkeen käyttöönotosta 4 - 11 -vuotialle, mitkä onnistuessaan laajentavat arvokkaan lääkkeen asiakaskuntaa merkittävästi. Näiden lisäksi jokerina tutkitaan, että voitaisiinko Joenjalla hoitaa myös muita immuunipuutoksen tiloja. Vielä ei tiedetä, että kuinka iso jymymenestys tästä tulee, mutta selvät mahdollisuudet miljardilääkkeelle ovat olemassa ja kaiken mennessä putkeen puhutaan jo selvästi usean miljardin myynnistä. Kauan ei tietoa mahdollisesta menestyksestä kuitenkaan tarvitse odotella, koska näistä mahdollisuuksista odotetaan merkittävää tiedotevirtaa jo tämän ja ensi vuoden aikana.

kuva
kuva1459×519 65.6 KB

kuva
kuva1193×653 62.5 KB

KL1333

Vuonna 2024 Pharming tiedotti ostavansa ruotsalaisen Abliva AB:n 66,1 MUSD hinnalla, saadakseen haltuunsa erittäin lupaavan lääkeaihion primääriseen mitokondrion toimintahäiriöön. Kyseessä on vanhemmilta peritty geenivirhe, jonka vuoksi solut eivät saa riittävästi runsasenergisiä yhdisteitä, mikä voi aiheuttaa muun muassa lihasheikkoutta ja sydämen vajaatoimintaa. Diagnoosin saaneita on maailmalla yli 30 000, joten kysyntää lääkkeelle löytyy ja onnistuessaan tästä saadaan vielä uusi miljardilääke Pharmingin portfolioon ihan jo lähivuosien aikana.

kuva
kuva797×546 36.5 KB

Omistajia Nordnetissä on tekstin kirjoitushetkellä vain 21 kappaletta, joten kyytiin ehtii vielä hyvin mukaan ja kun tiedossa on jatkuvaa uutisvirtaa ja kannattavaa nousujohteista liikevaihtoa, niin Pharmingin omistajana on helppo hymyillä.

kuva
kuva1414×623 110 KB

Avausviesti alunperin kirjoitettu foorumin pitchauskisaa varten:

30 Likes
2

Omistajien määrä nousi pitchin jälkeen vain kuudella, joten mitään foorumilaissijoittajien väestöryntäystä osakkeeseen ei viestini näköjään aiheuttanut.

First Berlinin analyytikko Simon Scholesilta tuli jokunen päivä takaperin varsin muhkea tavoitehinta osakkeelle, mikä perustuu käytännössä pelkästään nykyisten tuotteiden myyntipotentiaaliin eikä edes ota huomioon KL1333 optiota, joka onnistuessaan voi tuoda viedä miljardeja lisää myyntiin.

Luokitus: OSTA (BUY)
Tavoitehinta: €2,40 (aiemmin €2,30)
Tuottopotentiaali: 129 %
Riski: Korkea

Tämän vuoksi kiinnostaisikin kuulla foorumin aktiivisimpien lääkekeskustelijoiden @Clark_kent ja @Vino_Pino, sekä foorumilääkärien @JNivala ja @Johannes_Sippola mielipide firmasta, jos teiltä löytyy aikaa ja mielenkiintoa tutustua yhtiöön. Onko tässä jokin koira haudattuna, mitä allekirjoittanut tai analyytikko ei ole huomannut?

13 Likes
3

Miten vastaisit itsellesi noihin teeseihisi Pharming-ajatuksella? Että näkisi pullan rusinoilta, totuuden nimissä koko viestikin.

Viesti kokonaan: Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja - #7847 käyttäjältä Pohjolan_Eka

Viesti: Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja - #7838 käyttäjältä Pohjolan_Eka

Viesti: https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja/2655/7838?u=vino_pino

Viesti: https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja/2655/7829?u=vino_pino

Porttiteorian opetukset on muuten kyseenalaistettu, korrelaatio ei ole kausaliteetti.

Onko se etsimäsi koira noissa viesteissäsi kuvattuna? ”Miljardien lääkkeet kohta - harvinainen tilaisuus” ja juuri kukaan ei osta osaketta. En dumaa sijoituskohdetta, kun en ole syvällisesti perillä siitä, jäin noihin koirankarvoihin vielä kiinni.

11 Likes
4

Oho, jos jäänyt noin pahasti aiempia viestejä Faron-ketjussa hampaankoloon, niin voidaan toki jatkaa myös yksityiskeskusteluna aiheesta :smiley:

Yleensähän näitä juniorilääkekehitysyhtiöitä (kuten mainitsemasi Faron) on lähtökohtaisesti syytä tarkastella kriittisesti nimenomaan tuosta syystä, että täysin uuden lääkkeen kehittäminen on äärimmäisen kallista ja keskimäärin omistaja-arvoa tuhoavaa. Pharmingin erilaisuus sijoituskohteena esimerkiksi Faroniin verrattuna selviää mielestäni kuitenkin jo aloitusviestin toisesta lauseesta:

Tyypillisestä kehitysyhtiöstä poiketen Pharmingilla on tulevaisuudenlupauksien lisäksi myynnissä ihan aitoja lääketuotteita, mitkä tuovat sille merkittävää kasvuluonteista liikevaihtoa ja kassavirtaa.

Eli näiden kassavirtaa tuottavien lääkkeiden osalta nämä valtavat binääriset riskit faasien läpivienneissä ja yhtiön konkurssissa on jo selätetty ja lähtökohtaisesti firmalla ei myöskään enää ole tarvetta hakea ulkopuolista rahoitusta, vaan nykyisten ja uusien tuotteiden jatkokehitys voidaan rahoittaa täysin omin voimin ja neuvotella muiden toimijoiden kanssa erittäin vahvasta asemasta. Käsittääkseni kyse on enemmän nyt siitä, että kuinka paljon tuotteiden asiakaskuntaa ja myyntiä saadaan laajennettua, mikä on selkeästi vähemmän riskistä puuhaa, kuin uuden lääkkeen kehittäminen täysin nollasta myyntiin asti.

kuva
kuva1470×875 106 KB

kuva
kuva
kuva1479×871 84.5 KB

18 Likes
5

Oho tosiaan. Ei ole tarvetta yksityispurkuun, käydään läpi reilusti avoimesti ja yritetään oppia itseltämme ja toisiltamme siinä samalla.

Jos Faroniin lähdetään vertaamaan, ei se kyllä nollasta ole tällä hetkellä kehittämässä lääkettä. Faasi 3 on suunniteltu FDA:n kanssa. Maksajaa vain odotellaan :smiley:. Noiden konfrontoimieni viestien aikaan oli faasi 2 menossa.

Totta, että Pharmingilla on hyväksyttyä tuotetta, mutta paljonko lähes miljardin USD:n market cappista perustellaan toiveena olevilla lisäkäyttöaiheilla tai ihan uusilla avauksilla, joista ei näyttöjä vielä ole? Siten noi viestisi sopivat Pharmingiin. Olemassa oleva revenue kuulostaa turvalliselta, mutta nettotulos kai tappiolla ja kulut eivät vähene jos putkea kasvatetaan. Saattaa käydä hyvinkin, mutta miten hyvin perustellakseen arvon, jätän dumailut muille.

HAE on kilpailtu alue. Siten epävarma revenue siitä indikaatiosta. Minkäköhän näköinen on kaninlypsykone. Ilmeisesti ei onnistu fermentorissa vaan vaatii nisäkkään maitorauhasen tämä lääkeaine?

4 Likes
6

Kl1333 vaikutusreitti NQ01 kautta on jollain tasolla jo de-risked sillä saman reitin kautta toimivalla idebenonilla on hyväksyntä mitokondriotauti LHONiin. Kl1333 tutkimukset on laadukkaita placebokontrolloituja jo phase 1 lähtien. Kirjoitin tästä tuonne lääkeyhtiöketjuun kun Ablivan joku nosti esille. Abliva vaikuttikin tuolloin hyvältä kohteelta ja buyout hintaa Pharmingille voisi väittää hyväksi diiliksi.

Pharmingin strategiassa on jotain sama kuin kertaluokkaa isommassa SOBIssa. Nämä taudit johon Pharming keskittyy taitaa olla vielä eksoottisempia. Vaatii tutkimusta tämä.

8 Likes
7

Ehdottomasti kaikki asiallinen kritiikki on tervetullutta ja mielenkiinnolla kuulen, että löytävätkö foorumin kovanaamat tästä jonkin fundamentaalisen heikkouden, joka selittäisi nykyisen alhaisen markkina-arvon.

Mielestäni on reilua kuvata, että uuden lääkkeen kehittäminen faasi kolmosessa ilman varmistettua rahoitusta on ihan eri luokan riskinottoa, koska epäonnistuminen rahoituksessa tai faasi kolmosessa helposti aiheuttaa tuollaisen -90% tappion sijoittajalle ja onnistumisestakin voi olla yllättävän pitkä matka ennen kuin lääke tuottaa liikevaihtoa ja kassavirtaa.

HAE on valtavan kilpailtua, mutta kilpailevat tuotteet ovat ainakin toistaiseksi osoittautuneet riittämättömiksi. Ymmärtääkseni tämä on sitä kaikista tujuinta markkinoilla saatavaa kamaa ja asiakkaat menevät ensin kokeilemaan kilpailevia lääkkeitä ja kun ne eivät tehoa, niin päädytään viimeisenä Ruconestiin. Kun kerran asiakas saadaan ja tehokkuus osoitetaan, niin on valtava kynnys vaihtaa lääkkeestä pois. Mielestäni liikevaihdon kehitys on osoittanut Ruconestin pysyvyyden ja kilpailuedut ja vaikka on selvää ettei rahasampo jauha loputtomiin, niin toistaiseksi asiakaskysynnän ja liikevaihdon kasvu on ollut mielestäni enemmän kuin kohtuullista:

Ruconestin liikevaihto:
2021 198,9 MUSD
2022 205,6 MUSD
2023 227,1 MUSD
2024 252,2 MUSD
1Q25 Ruconest kasvoi +49 %
2Q25 Ruconest kasvoi +28 %

Bruttokatehan lääkkeellä on luokkaa 90 %, joten liikevaihdon kasvu skaalaa vieläpä poikkeuksellisen nätisti kassavirraksi.

Ainoaan markkinoilla olevaan APDS-lääkkeen Joenjan (leniolisib) osalta tehdään maantieteellistä laajentumista (Japani, EU and Kanada) ja käyttökohteen laajentamista 4 - 11 vuotiaisiin, mitkä ovat kaikin puolin huomattavasti vähäisemmän riskin hankkeita, koska ne kohdistuvat jo kerran markkinoille hyväksyttyyn ja tutkimuksilla tehokkaaksi osoitettuun lääkkeeseen.

Nyt kesällä tuli vielä uutispommi, mihin markkinat eivät ole mielestäni ollenkaan reagoineet.
Walsh Z.H. et al julkaisivat tutkimuksen Scalable generation and functional classification of genetic variants in inborn errors of immunity to accelerate clinical diagnosis and treatment

https://www.cell.com/cell/abstract/S0092-8674(25)00624-5

Tässä tutkimuksessa todetaan, että VUS-potilaat voidaan uudelleenmääritellä APDS-potilaiksi eli Joenjan käyttäjiksi nykyistä laboratoriadataa uudelleentulkitsemalla. Tämä tutkimus jo itsessään moninkertaistaa Joenjan asiakaspotentiaalin nykyisestä, ilman minkäänlaisia uusia lupahakemuksia ja Pharming ennustaa sen alkavan näkymään liikevaihdossa jo nyt loppuvuoden aikana. Uusia vastaavanlaisia tutkimuksia on kuulemma putkessa, joten Joenjan asiakasmäärät voivat vielä kasvaa nykyisestä rajusti ilman, että tarvitsee vetää tuota äärimmäisen raskasta luvitusprosessia lävitse.

Tässä uutisessa on sama tieto yritetty tiivistää helpommin ymmärrettävään muotoon:

Lihavointi oma:

Only a few hundred Americans are thought to have APDS, but based on a search of hundreds of thousands of genomes, the new study suggests that APDS could be magnitudes of order more common than previously estimated, possibly affecting one in every 10,000 Americans.

Koska Joenja (leniolisib) on ainoa markkinoilla saatavilla oleva APDS-lääke ja jokainen uusi jenkkipotilas tuo luokkaa 400 000 USD liikevaihtoa vuodessa, niin tämän löydöksen merkittävyyttä ei mielestäni pidä aliarvioida. Yksi kymmenestä tuhannesta amerikkalaisesta on 34200 ihmistä ja vaikka tuo osoittautuisi liioitteluksi, niin ero nykyiseen korkeintaan noin 500 amerikkalaiseen potilaaseen on mieletön myyntipotentiaalin parannus näin kalliille lääkkeelle, puhumattakaan vielä kasvaneesta globaalista myyntipotentiaalista.

Kaiken tämän päälle tulee vielä nuo Joenjan faasi II vaiheessa olevat lisätutkimukset ja KL1333, jotka toimivat mielestäni ikään kuin ilmaisena, mutta sijoittajan kannalta onnistuessaan äärimmäsen rahakkaana optiona.

Yhtiö on jo syvästi voitollinen, mutta se ei näy tuloksessa, sillä rahat käytetään tällä hetkellä tuoteinvestointeihin, minkä vuoksi tulot tulevat olemaan pari vuotta nollan tuntumassa tai hieman miinuksella.

Analyytikon ennustamalla matalalla kaksinumeroisella kasvulla päästään 2029e
Liikevaihto 580,3
Bruttokate 525,8
Bruttomarginaali % 90,6 %
Tutkimus & kehitys –140,0
Myynti & hallinto –289,5
EBIT 96,3
EBIT-marginaali % 16,6 %
Nettotulos 82,1
EPS (USD) 0,10

Lyöt tuohon liikevaihtoon vaikka normaalin nelosen arvostuskertoimen, niin 872 MUSD MCAP → 2321 MUSD MCAP ihan jo tuloslaskelman pohjalta. Tietty mikäli KL1333 vielä onnistuu tuohon päälle, niin mennään ihan eri sfääreihin. Eikö tämä ole lääkekehityksen juniorikentällä selvästi aivan poikkeuksellinen yhtiö, kun yleensä joudut menemään hirveellä lottoamisella johonkin myöhäisen vaiheen kehitysyhtiöön tai yhden lääkkeen ihmeeseen ja ottamaan sitä kautta hirmuista binääristä riskiä.

Mulla tuollaiset yhden kortin ihmeet ei ainakaan ikinä onnistu, kun en ole syntynyt onnellisten tähtien alla :frowning:

12 Likes
8

Mahtaako olla realistista pitää läheskään hinta noin korkeana, jos markkina laajenisi tuolla tavalla. Maksajat (julkisista rahoista tai vakuutusyhtiöt) voivat panna vastaan.

1 Like
9

Buffetti sanoi jotakin If you don’t understand the business, you don’t know what it’s worth.
Kiukaiden myynnin ja vielä paremmin, käytettyjen autojen myynnin idean, voi ymmärtää. Ja hei, nämä voi vielä skaalata Ruotsiin Saksaan jne.

Sitten, kun mennään Faronin tai Pharmingin tapauksessa yhtiön fundamenttien ymmärtämiseen, syöpäimmunologian ymmärtäminen (Faron itse asiassa myös tekee tiedettä eikä vain sovella sitä) tai harvinaistautien mekanismien ymmärtäminen vielä ymmärtäen niiden merkityksen yksilölle ja kustannuksista usein vastaavalle yhteiskunnalle ja voiko niillä tehdä rahaa, asettaa rajan.

Pharming-sijoittajaa ei saane vakuutettua ”Scalable generation and functional classification of genetic variants in inborn errors of immunity to accelerate clinical diagnosis and treatment” tai ”Kl1333 vaikutusreitti NQ01 kautta on jollain tasolla jo de-risked sillä saman reitin kautta toimivalla idebenonilla on hyväksyntä mitokondriotauti LHONiin. Kl1333 tutkimukset on laadukkaita placebokontrolloituja jo phase 1 lähtien”.

Kuvasit näin

Jos sijoittaja tuntee, että muuttuu vaikeasti käsitettävän aiheen vuoksi matkustajaksi, aiheuttanee pientä paranoiaa. Tai kutsutaan sijoitusta lottoamiseksi. Siinä tapauksessa ehkä sijoittaa, kun toikin sijoittaa tai sijoittaa osakkeeseen, ei yhtiöön. Tai lototakseen. Ehkä siksi ei sijoittajaryntäystä vielä ole tapahtunut?

Pharmingilla yksinkertaistaen kyse on geneettisestä syystä puuttuvan proteiinin esim. entsyymin antamisesta. Pitää ymmärtää, mikä tauti on ja sen mekanismit, miten potilaat löydetään, miten geenivirhe todetaan, miten proteiini saadaan elimistöön, miten se tuotetaan ja millä hinnalla, mitä hoidosta ollaan valmiita maksamaan ja kuinka pitkään rahastetaan ja kenen kanssa kilpaillaan.

Viekö geeniterapia lopulta markkinan alta, jos kallis ”korvaushoito” tulee kalliimmaksi kumulatiivisesti (lääke, sen antokulut) Proteiini on viallinen, korjataan siis sen koodaaja ihmisessä. Pharming on siirtänyt jo geenin kaniin ja sitä lypsetään.

Geeniterapia kuulostaa yksinkertaiselta, on monimutkaista, mutta todennäköisesti yleistyy ja halpenee. Esim. Roctavian hemofiliaan. Nyt vielä miljoonia maksaa.

Pharmingilla on kyllä vuosia aikaa rahastaa korvaushoidoillaan ennen pysyvää pudotusta geeniterapioiden kautta. Tässä en edes ajatellut vielä periytyvää muutosta, vaan yksilöhoitoja. Montako vuotta olisi syytä laskea aikaa tuohon olevan, että sijoitus on perusteltu? @jerej lienee parhaiten geeniterapiassa pallon päällä.

3 Likes
10

Näillä harvinaisiin sairauksiin keskittyvillä lääkkeillä (ns. orphan drugs) on yleensä täysin poskettomat hinnat, koska yhden uuden onnistuneen lääkkeen kehittäminen voi hyvinkin maksaa yli miljardin ja jos sulla on potentiaalisia potilaita maailmassa vaikkapa muutama tuhat ihmistä, niin yksinkertaisella jakolaskulla huomataan, ettei homma kannata ilman hurjaa korvaushintaa lääkeyhtiölle. Nostamasi riski yhtiön ansaitsemista korvauksista on kuitenkin aiheellinen, koska esimerkiksi Trump saattaa myllätä markkinoita arvaamattomalla tavalla sekä tullimaksuilla, että yrittämällä ylipäätänsä laskea maksettavia korvauksia:

Tämä geeniterapia ei uhkana varmaan kuitenkaan ole aidosti relevantti seuraavan 10 vuoden sisällä? Ainahan tietenkin voi maalata piruja seinille, että miten tulevaisuuden ihmeteknologiat syrjäyttävät nykyiset tuotteet, mutta näiden yleistyminen ja käyttöönotto kestää usein pitkään verrattuna todistetusti toimiviin ratkaisuihin.

Ruconestissa kilpailua varmasti tulee nyt välittömästi äsken hyväksytyn Ekterlyn (sebetralstat) osalta ja seuraavien kvartaalien aikana nähdään, että iskeekö se kuinka pahasti Ruconestin lääkemyynnin kasvuun. Ruconest on biologinen lääke, enkä ole tietoinen yhdestäkään hankkeesta biosimilaarin kehittämiseksi, joten ‘vastaavanlaisia tuotteita’ tuskin on myöskään tulossa markkinoille käymään hintakilpailua alkuperäisen tuotteen kanssa.

Joenjan ja KL1333 osalta mitään vaihtoehtoista hoitoa ei tietääkseni ole markkinoilla, joten toistaiseksi ollaan turvassa kilpailulta ja tällä hetkellä valtaosa yhtiön arvosta on mielestäni Joenjassa, Ruconestin toimiessa kassakoneena jolla rahoitetaan nämä käynnissä olevat valtavat etukäteisinvestoinnit Joenjan markkinoiden ja käyttökohteitten laajentamiseen.

Pyytäisin myös kohteliaasti lopettamaan trollauksen. Pingasin sut ketjuun, koska ajattelin, että olisit kokeneena lääkeyhtiösijoittajan kykenevä antamaan asiallisia ja teräviä kommentteja yhtiön liiketoiminnasta kaikkien foorumia lukevien eduksi. Nyt hieman näyttää siltä, että sulla on käynnissä joku henkilökohtainen vendetta mun aiemmista Faron-kirjoituksista johtuen. Mikäli koet, että olen loukannut sinua tai kirjoittanut jollain muulla tavalla epäasiallisesti tai virheellisesti toisessa ketjussa, niin olen valmis keskustelemaan asiasta yksityisviesteillä ja tarvittaessa pyytämään anteeksi. Haluan uskoa, että pystyt kyllä parempaan.

5 Likes
11

Itse en näkisi tässä tapauksessa geeniterapiaa vielä varteenotettavana uhkana. Tuo esimerkkisi hemofiliasta on mielestäni aika hyvä vertailukohde. Hemofiliaa hoidetaan käsittäkseni tällä hetkellä pääasiassa rekombinanttiproteiineilla, mutta sen hoitoon löytyy myös erinäisiä AAV-pohjaisia geeniterapioita, jotka ovat saaneet myyntilupia.

Case Sangamo Therapeutics vuodenvaihteesta on hyvä esimerkki geeniterapioihin liityvästä ongelmasta: https://www.fiercebiotech.com/biotech/pfizer-cuts-losses-near-approval-hemophilia-gene-therapy-adding-troubled-sangamos-woes. Sangamo siis kehitti Pfizerin kanssa AAV-geeniterapiaa hemofilia A:n hoitoon ja oli jo hyvin lähellä hyväksyntää, kunnes Pfizer irtisanoi yhteistyösopimuksen. Syy oli markkinatilanteen uudelleenarviointi ja lääkkeen toteaminen kaupalllisesti kannattamattomaksi. Noita hemofilia A AAV-terapioita on kai hyväksytty tällä hetkellä kaksi kappaletta ja Sangamon lääke olisi kolmas markkinoilla. Katsoin kuitenkin tuon uutisen aikoihin noiden myyntejä ja markkinan kakkosen, Bio Marinin AAV-lääke, oli myynyt edellisessä kvartaalissa tasan yhden kappaleen hintaan 800k $. Tuolla ei vielä hirveän nopeasti kateta kehityskustannuksia.

Mikäli tuota Pharmingin proteiinia saadaan tuotettua kaneissa halvalla, voi olla hyvin vaikea tuoda kilpailevaa kaupallisesti kannattavaa geeniterapiaa markkinoille.

5 Likes
12

Jep, noiden entsyymipuutosten ja hemofilian korvaushoidot voivat maksaa satojatuhansia vuodessa. Hyvä Pharmingille. Mutta, jos ja kun geeniterapiat tulevat, nykyinenkin niiden parin miljoonan kustannus on pientä.

Kukin voi laskea, kuinka pitkään uskoo kestävän, ennen kuin korvaava hoito tulee. 5-10-15 vuotta? Toisaalta kovin paljon sen kauempaa ei tavallisilla lääkkeilläkään patentit kestä, joten fyffe on tehtävä siinä ajassa. Ei siten olisi kovin poikkeuksellinen riski. En keksi juuri nyt mitään muuta kovin dramaattista Pharmingin riskeistä, mutta en ole siis syvällisesti perehtynyt, en sijoittaaksenikaan.

Eka, jos biotekkeja koskevien yleistävien omien lausuntojesi esittäminen biotekkiketjussa ovat trollaamista, niin hyvä, että ymmärsit viestisi trollaukseksi. Tiedän, että this time this case is different. Peace and love 🫶🏻🤝

2 Likes
13

EU tasolla poliittinen tahto näyttäisi olevan kohti harvinnaissairauksien parempaa tunnistusta ja hoitoa. https://www.eesc.europa.eu/en/news-media/press-releases/rarediseases-eu-action-plan-must-step-european-national-cooperation

Tähän oli pakko tarttua. Jos haetaan puhdasta lääkeyhtiötä jolla on jo kaupallisen vaiheen tuotteita, sekä aihioita, siten että pääsee vielä merkittävästi altistumaan kehitysvaiheen aihioiden tuotolle/riskille, Pharmingin lisäksi ei tunnu montaa ihan vastaavaa olevan. Yritin noita Benzingalla screenailla. Varsinkin jos kriteeriksi asetetaan vielä orastava voitollisuus. IOVANCE arvostetaan suunnilleen samoihin ja heillä on 2 commercial tuotetta, mutta tekee turskaa kovasti. Medtech puolella on useampi liikevaihdon ja arvostuksen puolesta samalla pallokentällä oleva.

Mutta siis sehän riippuu millaista kohdetta hakee. Jos vihaa binäärisyyttä, tässä pääsee vielä merkittävästi altistumaan aihioiden kehitykselle mutta nykyinen kaupallinen puoli toimii selkänojana. Suhde tietenkin muuttuu mitä isompiin biotecheihin mennään. Big pharmalla yhden assetin feilaus yhdessä indikaatiossa ei sitten yleensä enää liikuta kurssia normaalivaihtelua enempää.

Tuo Cell lehden julkaisu ja sitä kautta VUS keissien uudelleentarkastelun merkitys on kyllä hankala. Ei tällänen perustieteilijä osaa nopeasti tuosta mitään mielipidettä muodostaa enkä lainkaan ihmettele miksi markkina ei reagoinut. Markkina on tehokas tulkitsemaan lukuja. Mutta kvalitatiivisen tiedon kanssa se haparoi minne sattuu. Tässähän sitä alphaa on ehkä tarjolla ahkeralle sijoittajalle.

7 Likes
14

Tässä kun kurssi on mukavasti noussut pitchauksen jälkeen ja lähestytään jo miljardin dollarin rajapyykkiä, niin kirjoitin auki osien summaa ja miksi mielestäni 2 miljardia dollaria tullaan rikkomaan, eli ainakin 100% noustaan vielä seuraavan 12kk aikana.

Ruconest: 500 MUSD
Otetaan hyvin konservatiiviset odotukset Ruconestin lähiaikojen myynnille, että tänä vuonna jäädään myynnissä 300 MUSD, ensi vuonna tehdään sama 300 MUSD ja siitä lähtee myynnin vuosittainen -11% alenema vuoteen 2035 saakka, jolloin myynti loppuu. EBIT 50% ja WACC 10%.

Mikäli myynti osoittautuu kestävämmäksi, niin koko nykyvaluaatio voidaan perustella Ruconestilla. Toisaalta jos tulee pian jokin vahvasti kilpaileva lääke markkinoille ja myynti syöksyy rajummin, niin ei päästä edes puoleen miljardiin. Lähtisin siis tuosta 500 MUSD liikkeelle ja adjusteeraisin sitä tulevien kvartaalitulosten mukaisesti. Erityisesti Ekterlynn myyntiä ja sen vaikutusta Ruconestiin on hyvä seurata.

KL1333: 0 - 5300 MUSD

Alalaita KL1333 osalta on helppo arvioida nollaksi mikäli se ei mene tutkimuksista lävitse, mutta muuten menee aikamoiseksi hakuammunnaksi. Jos oletetaan 2028 jenkkilaunchi ja 2029 muu maailma, 3,1 miljardin dollarin huippumyynti 2033, niin päästään maksimissaan tuohon 5,3 miljardin valuaatioon (WACC 10%, 50% EBIT). Potilaita oletin löytyvän Pharmingin markkinoilta noin 36 tuhatta, joista 16,5 tuhatta Amerikassa. Hinnan osalta on valtavasti epävarmuutta, mutta Jenkkeihin arvasin nettona 300 k$ / vuosi ja muualle maailmaan (UK, EU, Kanada, Australia) nettona 150 k$ / vuosi. Rojalteja pitää maksella Yungjinille korkeista yksinumeroisista mataliin kaksinumeroisiin prosentteihin, eikä Japaniin tai Etelä-Koreaan päästä myymään.

Tuo ylälaita nyt tietysti jäänee saamatta, mutta vaikka tähän arpoisikin ikäviä todennäköisyyksiä epäonnistua faasi II ja faasi III -kokeissa, niin mielestäni vaikuttaa hankalalta uskottavasti perustella, että miksi KL1333 valuaation pitäisi perusskenaariossa olla alle puoli miljardia dollaria. Onnistuessa tuosta pitäisi tulla nopeasti miljardilääke, ellei sitten kilpailijan Sonlicromanol (KH176) onnistu isosti ja puukota myyntiä.

Joenja: 300 - 8600 MUSD

Joenjan pohjaskenaario millä lääkettä alun perin lähdettiin myymään vaikuttaa aika tylsältä, koska APDS on niin harvinainen tauti, ettei lääkkeen arvo nouse mitenkään kovin suureksi. Jos oletaan Jenkipotilaasta tulevan 400 K$ /vuosi ja muun maailman potilaista 150 K$ / vuosi ja vain yli puolet potilaista päätyvän aktiiviseen hoitoon ja Joejan käyttäjäksi, niin myynti saattaisi jäädä tuonne 140 M$ tasolle ja lääkkeen arvo olisi säälittävät 300 M$. Novartikselle menee rojalteja kaksinumeroiset prosenttiluvut.

Kesän VUS → APDS uutinen oli siinä mielessä merkittävä, että mikäli käytetään Pharmingin omia lukuja, niin se melkein tuplaa saavutettavan potilasmäärän ja sitä kautta lääkkeen arvon. Cellin tutkimuksesta voidaan myös haarukoida hurja potentiaali mikäli oletetaan, että APDS yleisyys onkin monikymmenkertaisesti yleisempää kuin aiemmin on luultu, jolloin potilaita saadaan helposti esimerkiksi 12 000 kappaletta lisää ja myynti pomppaa 3,5 miljardiin dollariin ja valuaatio 7,65 miljardiin dollariin.

Koska Pharming aloittaa nyt lisätutkimusten tekemisen uudelleenmäärittelystä, niin todennäköisesti päädytään johonkin tämän välittömän VUS → APDS myyntipotentiaalin lisäyksen ja ääripotentiaalin välimaastoon.

Mikäli PID -tutkimus hyväksytään ja saadaan se myyntiin 2031, niin konservatiivisesti arvioiden potilaita saataisiin varmaankin 1500 kpl, jolloin myyntiä saataisiin 390 M$ vuosi ja valuaatioksi 200 M$

CVID toisi varmaankin konservatiivisesti 8600 potilasta ja jos myynti lähtee käyntiin vuonna 2032, 2100 M$ huippumyynnillä, niin tämän päivän arvo tälle onnistumiselle olisi 750 M$.

Näistä lähtökohdista asiaa tarkastellen markkina mielestäni aliarvioi Joenjan lukuisien eri optioiden arvon ja itse antaisin lääkkeelle noin miljardin valuaation tässä vaiheessa, mikä kylläkin nojaa vahvasti siihen, että markkina ei ole sisäistänyt tuon kesän tutkimuksen VUS → APDS -putken täyttä arvoa. Jos sinäkään et välittömästi asiaa sisäistä, niin ei kyllä kukaan piensijoittajakaan tuosta ymmärrä hölkäsen pöläystä, joten pitäisin markkinavirhettä hyvinkin mahdollisena.

Yhteenveto:

Tietysti tässä on vielä valtavasti epävarmuuksia ja arvioinnissa täytyy käyttää mielikuvitusta ja ottaa rohkea näkemys tarkan tiedon puutteesta huolimatta, kuten kaikissa hyvissä tulevaisuuden kasvua ja kannattavuuden arviointia vaativissa sijoitustapauksissa. Uskon, että markkinat pureskelevat tiedon seuraavan vuoden ajan ja kun kohta KL1333 ja Joenjan tutkimusten uutisvirta alkaa lähestymään, niin sijoittajien perehtyneisyys ja ymmärryskin sitä mukaan kasvaa ja kurssi jatkaa positiivista liikehdintää kakkosen yläpuolelle. Sen jälkeen täytyykin jo alkaa suorittamaan, mikäli halutaan ottaa seuraavia askeleita.

15 Likes
15

Tämä oli toki jo tiedossa firmaa tarkemmin seuraaville, mutta näemmä yhtiö päätti ihan tiedottaakin asiasta. Hurja vaihto ollut osakkeella aika ajoin, eikä varmaan pienene tämän myötä.

eli small capista→ mid cap indeksiin.

IMG_9840
IMG_98401170×1481 142 KB

10 Likes
16

Vissiin ihan hyvä aloitus Ekterlyllä:

https://ir.kalvista.com/news-releases/news-release-details/kalvista-pharmaceuticals-provides-operational-update-and-7

“In just eight weeks following approval, we have received 460 patient start forms, representing almost five percent of the reported HAE patient population in the US. This early demand has exceeded our expectations, validating both the urgent unmet need that EKTERLY addresses and its potential to redefine management of HAE. Backed by a strong balance sheet and a world-class team, we are well positioned to maximize the global opportunity for EKTERLY to become the foundational therapy for people living with HAE.”

3 Likes
17

Donald Trump announces 100% tariff on branded pharmaceutical products

Osake tänään reakoinut tariffi uutisiin. Muilla tietoa kuinka laajasti tämä vaikeuttaa myyntiä harvinaissairauksien lääkkeissä, joissa vaihtoehtoiset lääkitykset vähissä. Tietysti tämän pystyy väistämään rakentamalla tehtaan USA:han.

2 Likes
18

Eipä tuosta oranssista tuuliviiristä aina tiedä, mutta itse uskon tähän: https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/eu-japan-express-confidence-in-capped-us-tariffs-drugs-2025-09-26/

Eli joku EU-komissiosta kommentoinut uskovansa noiden aiemmin sovittujen 15 % tariffien pitävän.

…ja lisäsin dipistä.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming saa 97 prosenttia liikevaihdostaan Yhdysvalloista, joten ei ole ihme, että osakekurssi oli perjantaina paineessa sen jälkeen, kun Yhdysvaltain presidentti Donald Trump ilmoitti haluavansa 100 prosentin tuontitullin patentoituihin lääkkeisiin. Näin totesi analyytikko Lucy Codrington investointipankki Jefferiesiltä.

Mutta syödäänkö keitto lopulta niin kuumana, on analyytikon mukaan vielä nähtäväksi. Raportissaan hän kirjoitti, että eurooppalaiset lääkkeet kuuluvat EU:n ja Yhdysvaltain välisen kauppasopimuksen piiriin, jossa tullikatto on 15 prosenttia.

Codringtonin mukaan paljon riippuu lopulta tullien käyttöönotosta. Ja se on yksinkertaisesti vielä epäselvää.

Ruconestin tuotannon siirtäminen Yhdysvaltoihin on analyytikon mukaan käytännössä mahdotonta. Sen sijaan hän pitää mahdollisena, että Pharming voi nopeasti rakentaa suuren varaston Yhdysvaltoihin kestääkseen ainakin väliaikaisesti ”tullimyrskyn”.

Myös Joenjan kohdalla varastojen rakentaminen Yhdysvalloissa pitäisi pankin mukaan onnistua. Tässä tapauksessa tuotannon siirtäminen olisi pidemmällä aikavälillä mahdollista, arvioi Codrington – mahdollisesti CDMO:n avulla, eli valmistajan, joka voisi tehdä molekyylin Pharmingin toimeksiannosta.

Jefferiesillä on Pharmingille osta-suositus ja tavoitehinta 1,40 euroa. Osake laski perjantaina 12,7 prosenttia 1,11 euroon.

Copyright: ABM Financial News / info@abmfn.nl

4 Likes
19

Pharming Group ilmoittaa Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksynnästä ja ensisijaisesta käsittelystä täydentävälle uuden lääkkeen hakemukselle leniolisibille 4–11-vuotiailla APDS-lapsilla

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt sen täydentävän uuden lääkkeen hakemuksen (sNDA), jolla haetaan hyväksyntää leniolisibille, suun kautta otettavalle, selektiiviselle fosfoinositidi 3-kinaasi delta (PI3Kδ) -estäjälle, hoitona 4–11-vuotiaille lapsille, joilla on aktivoitu fosfoinositidi 3-kinaasi delta -oireyhtymä (APDS), harvinainen primaarinen immuunipuutos. Hakemukselle on myönnetty ensisijainen käsittely ja sille on asetettu Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) -lain mukainen tavoitepäivämäärä 31. tammikuuta 2026.

5 Likes
20

Huijuijui huomenna Pharmingin Q3!!!

Jatkuuko hyvien osarien sarja vai onko pettymystä luvassa?

Tuhoaako EKTERLY Ruconestin jo heti ensi kuukausina HAE-akuuttikohtausten kuningaslääkkeenä?

Stoppaako Joenjan käyttäjien kasvu vai nähdäänkö hyvää kehitystä?

Kurssi luisunut ikävästi tuosta Q2 jälkeisestä hurjasta nousurallista. Onko kuminauha viritetty äärimmilleen ja huomenna mennään kuuhun vai poikkeaako naru lopullisesti ja koko firma lentää rotkon pohjalle?

Junkbondkingin usko ei horju, odotan tästä vieläkin vähintäänkin hurjaa multibäggeriä 2035 mennessä! (Ei sijoitussuositus)

Miksikö? No siksi kun Junkböndking odottaa seuraavia katalyyttejä (huomaa raivoisa chat tsii bii dii -promptaus):

Vuosi Tapahtuma / Katalyytti Arvioitu uusi liikevaihto/vuosi Arvioitu “viivan alle”
H2 2025 :microscope: VUS-potilaiden uudelleenluokittelu (USA) +$30–50 M +$20–35 M
H1 2026 :baby: FDA hyväksyntä pediatrisille (4–11 v.) +$16–27 M +$11–19 M
2025–2026 :united_kingdom: Iso-Britannia: NICE-suositus & korvattavuus +$10–13 M +$6–8 M
2026 :globe_showing_europe_africa: EU / Japani / Kanada lanseeraukset +$33–55 M +$20–35 M
2026+ :dna: Harvinaiset immuunipuutokset (PID) +$70–135 M +$50–95 M
2026+ :brain: CVID immuunidysregulaatiolla +$210–500 M +$150–350 M
2027–2028 :high_voltage: KL1333 – mitokondriosairaudet (tutkimus) TBD TBD

:bar_chart: Kokonaiskuva (Joenja + Ruconest)

Aikajänne Liikevaihto Nettotulos
2025 (nykytila) ~$340 M ~$90 M
2026 (katalyytit 1–4) ~$450 M ~$160 M
2028+ (kaikki katalyytit) ~$700–800 M ~$350 M+

Niih! Tuohon 350 miltsiin heitetään (orphan drug -lääkefirmalle maltillinen) 15 kerroin ja Pharminggi onkin yli 5 jaardin firma! Ja ollaan vasta vuodessa 2028 eikä KL1333333333 (miljardimarkkina tälläkin) ole vielä edes breikannut.

Aina hieraisee silmiään, että mitä helkkaria, kun tätä firmaa tuumailee.

Todennäköisesti meikäläisellä on kaikki oletukset päin persettä ja ymmärretty väärin?? POHJOLAN EKA tuu kertoo!

ps. Huomiseen osariin ei pahemmin odotuksia. Ihan kiva jos nuo keihäänkärjet vähän kasvaapi.

pss. Nää julkaisi hallinto- yms. hömppäkuluihin 10 miltsin säästöohjelman tos vähän aika sit. Toivottavasti heittää ne fyget geenitesteihin tms.

8 Likes