I slutet av pressmeddelandet beskrivs kommersialiseringsmålen:
Based on the strength and durability of the clinical effect observed after a single infusion, NextCell’s primary objective is to bring ProTrans to patients as a single-infusion treatment, where the Company’s data is most extensive, and to pursue market approval on this basis.
På svenska: Även om upprepade doser verkar fungera, strävar Nextcell efter att nå marknaden med en engångsdos först, då det är regulatoriskt enklare och billigare. Upprepade behandlingar erbjuder tillväxtmöjligheter i senare skeden.
Following market approval, NextCell intends to extend its label with the addition of paediatric patients. The Company will also explore the possibility to further optimise the treatment regimen by evaluating repeated ProTrans infusions as a strategy to maximise and prolong the therapeutic effect in selected patient populations.
Men vänta nu! Ändrade Nextcell precis sin strategi radikalt?
Tidigare har man velat att fas 3 ska omfatta ett brett åldersspann, vilket är anledningen till att man måste vänta på “young”-resultaten före fas 3. Detta var enligt VD:ns Q&A-sektion även EMA:s önskemål.
Nu talas det istället om att ”Efter marknadsgodkännande avser NextCell att utöka sitt godkännande (label) till att även omfatta barnpatienter”.
Står inte detta i strid med det tidigare? Enligt min mening finns det en bra förklaring till detta: marknadsgodkännande söks allra först i Hongkong eller Kina, där det bevisligen har varit möjligt att få ett villkorat marknadsgodkännande redan med fas 2-resultat.
Problemet i Hongkong är dock att man inte kan ansöka om ett första marknadsgodkännande där. Hongkong har ingen egen läkemedelsmyndighet som kan utvärdera en ansökan, varför de använder en ”+1-mekanism”. Men enligt information jag just fått är detta på väg att ändras: Hongkongs regering har satt som mål att ha kapacitet för ”Primary Evaluation” år 2026. Målet är uppenbarligen att vara en agil motsvarighet till västerländsk byråkrati som påskyndar tillgången till innovativa läkemedel. (Och ärligt talat, målet är säkert att stjäla västerländska immateriella rättigheter).
‘The Chief Executive’s 2025 Policy Address’ announced that the Government will set up the Hong Kong Centre for Medical Products Regulation (CMPR) in 2026, and implement the ‘primary evaluation’ mechanism for new drug registration in phases starting from that year, enabling Hong Kong to independently assess and approve the safety and efficacy of medical products based on clinical data’
Nyligen besökte Nextcell faktiskt Hongkongs ambassad. Kan det vara så att Nextcell är en av de första piloterna för Hongkongs nyligen etablerade CMPR?
Om det stämmer: en intressant fråga är om det vore möjligt att Nextcell inte behöver visa läkemedlets effekt på den lokala befolkningen separat? Och skulle Nextcell kunna få ”orphan drug”-status (särläkemedelsstatus) från Hongkongs myndighet, vilket skulle göra det möjligt att ansöka om marknadsgodkännande med evidens från fas 2, som gjordes i fallet med läkemedlet Fucaso? I så fall skulle det första marknadsgodkännandet kunna vara väldigt nära förestående.