Väänsin itselleni(kin) rautalangasta, miten Faronin kehitysohjelma kulkee nyt lupaavasti vihdoin eteenpäin useampaa reittiä. Tällä kertaa BEXARin pääpointtien ja lähiaikojen osalta.
Pehmytkudossarkooman ja HR-MDS:n markkinat voivat olla suuruusluokaltaan vertailukelpoisia, (Faronin R&D ja Soft Tissue Sarcoma Market Size, Share & 2031 Growth Trends Report ) siten siinä saavutettavat tulokset eivät ole yhdentekeviä Samankaltaisuutta on myös siinä, että kummassakaan ei pariinkymmeneen vuoteen ole saatu läpimurtoa eli tarve on kova.
Bexiä annetaan kolmea eri annosta, 1,3 ja 6 mg/kg eskalaatiovaiheessa yhteensä 18 potilaalle. Dr. Serranon mukaan alustavat tulokset tulevat huhti-toukokuussa 2027. Hänen mukaansa Bexin siedettävyys on erinomainen ja annosta on jo uskallettu nostaa 3 mg/kg:aan, joten ainakaan heti ei tutkimus pysähtynyt toksisuuden vuoksi. Mikä on suurin siedetty annos, selviää keväällä. Turvallisuus on siis ensimmäinen sijoittajan seurattava asia, kun saatiin trial käyntiin.
Toissijaisena päätetapahtumana on faasi 1b:ssä on PFS. PFS on Progression Free Survival eli se päättyy taudin etenemiseen tai kuolemaan. Ja sen saavuttaminen kunkin potilaan 6 kk:n kohdalla.
Dr. Serrano:
”Jos etenemätön elinaika (PFS) pitkittyy 6–8 kuukaudesta noin 12 kuukauteen (koko vuoteen), se on huomattava saavutus potilaille, joiden tauti etenee nopeasti.”
Vasteprosentit ORR ensilinjassa ovat yleensä 10-15 %. Serranon mukaan faasi 1b:ssä 25 % olisi hyvä vasteosuus. Sellaisiin tuloksiin on päästy tuplakemoterapialla, mutta sen rajut haitat ovat ongelma ja elinikä ei pidentynyt. PFS piteni kyllä 4,6 kk:sta 2,8 kk:lla faasi 3:ssa.
Faasi 1b:ssä ensisijainen päätetapahtuma on nuo annosta rajoittavat toksisuudet ja haittavaikutukset. Näin ollen potilailta mitataan mm. veriarvot. Doksorubisiini lamaa luuydintä ja tiputtaa verisoluarvoja ja aiheuttaa siten haittaa. Faronin havainnot Bexin luuydintä tukevasta funktiosta joutuu nyt testiin kiinteissä syövissä MDS-potilaiden testien lisäksi. Maijalla oli myös laboratorionäyttöä hiirien kemoterapian jälkeisen luuydinlaman hoidosta Bexillä, mitä Serranokin esitteli, mutta terveiden hiirien kemoterapian haittojen hoitamisen markkina on pieni. (/s)
Mitä keväällä voi odottaa? Tärkein on, että haitat eivät estä etenemistä laajennusvaiheeseen, jossa annetaan kahta parasta Bex-annosta. Jos tuloksia tulee huhti-toukokuussa, ensimmäiset potilaat ovat saaneet Bexiä jo 8-9 kk aiemmin, siten jää nähtäväksi, onko 6 kk PFS osuus alustavasti arvioitavissa kuinka monella. Tarvittaisiin tosin tuota 12 kk PFS näyttöä, mutta se meneekin vähintään loppuvuoteen 2027. Suurimmalta osalta laajennusryhmää vuoteen 2028.
Satunnaistetussa faasi 2:ssa (mikäli alustavia onnistumisia on nähty faasi 1b:ssä) PFS on sen sijaan ensisijainen päätetapahtuma ja siten olennainen kysymys sijoituskeisin kannalta. Tuttuun tapaan firman arvoon vaikuttaa faasien läpäisymahdollisuus, markkinan koko ja rahan hinta tulevaisuuteen siirrettynä. Katsotaan, millä kertoimilla näitä @Antti_Siltanen tulevassa raportissa hahmottaa.
PFS:n Serrano sanoi olevan regulaatiotarkoituksiin kelpaava sarkoomissa. Vaikka BEXAR on IIT ja he vastaavat raporteista ja akateemisesta tiedottamisesta, se ei mene yli Faronin velvollisuudesta antaa pörssitiedotetta, mikäli vakuuttavaa uutta ilmenisi ja Faron saa siitä tiedon. Aikajanan publication-ajankohta tulee aina myöhemmin kuin tulokset.
Faasi 2 on potlasmäärältään ihan hyvänkokoinen, jos PFS ja OS osoittautuisivat merkittävästi paremmaksi, olisi alustavasta myyntiluvasta keskusteluun aihettakin, globaalimpi faasi 3 vaadittaisiin jatkoon tietty ja sitäkään ei Faron taida tulla rahoittamaan. Ja sen tulokset menisivät vuosien päähän. Joku muu sen voisi rahoittaa samalla logiikalla kuin toivotaan BEXERAakin rahoittavan satunnaistetun faasi 2 näytön perusteella. Ken elää, näkee.
