Tämä ketju on jatkoa kommentille: Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja (Osa 1) - #10986 käyttäjältä Cujo_Jr .
Edellinen ketju: Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja (Osa 1)
Muistakaa panostaa viestien laatuun - tämä on tällä hetkellä Foorumin suosituin ketju, eli muistakaa, että tätä seuraa pienen jäähallillisen verran väkeä, joten käyttäkää aikaa ja ajatusta viesteihin. Hyvässä hengessä jakaen tietoa ja erilaisia näkökulmia, niin hyvää tulee. 
Saako Faron partnerin ennen joulukuuta?
Omistajalistaus oli päivittynyt. Ei mielestäni mitään kovinkaan ihmeellisiä muutoksia, mutta sinänsä mielenkiintoista, että eräs henkilö oli ostanut reilu 90 000 osaketta ja googlen perusteella henkilö olisi (ainakin saman niminen) syöpäalan osaaja Pohjois-Suomesta. Eli joku joka ymmärtää näistä asioista ihan kohtalaisen hyvin on painanut melkein neljännesmiljoonan omaa rahaa kiinni.
Verokoneesta kattelin että kaveri tienas vuonna 2023 ansiotuloja 176 000e. Eli noin vuoden palkan verran laitto Faronin osakkeisiin. Kova usko on kaverilla.
Heights Capital Management Inc. päivitetty tosin vasta 7.8.2025. Tämä on se jonka myynnit eniten kiinnostaa, koska myy mahdollisesti noita lainaa vastaan saamiaan lappuja.
Jos tarkoitatte Jussi Koivusta (muutos 91 200, nyt omistaa 91 200), näyttää olevan syöpälääkäri ja professori Oulussa, niin hänhän näyttää olleen Linkedinin mukaan Faronin Medical Director of Oncology Aug 2020 - Aug 2024. On varmasti kohtalaisen hyvä käsitys siitä mistä lääkkeestä on kyse. Ja saattaapi olla tuttuja vieläkin Faronissa, en siis sano, että mitään sisäpiiritietoutta käyttäisi. Mutta varmasti tietää mihin sijoitti, kun osti 91200 osaketta. Mielestäni kohtalaisen hyvä merkki.
Ottanut kyllä hyvin näkemystä ja erittäin hyvä merkki.
Nettona pitänyt tienata useampi vuosi, koska pitäähän sitä ruokaakin ostaa ja muita kuluja maksella.
Tuon verran sain irti Maijan esityksistä IUIS Congressissa.
En pysty arvioimaan onko IUISn saitilla annetuissa sisällyksissä mitään uutta.
Saa poistaa jos jo vanhaa / tai vain otsikkotietoa.
IUIS 2025 Maija Hollmen esitykset:
Oral:
Poster:
Kyllä ovat hyvin merkittäviä. Mutta jos ei kaikkea itse heti ymmärrä ja postaa tänne AI:n ihan perustellun selityksen niin se katsotaan heti mainostamiseksi.
Eli ehkä joku maallikko osaisi selittää merkityksen sekavammin ja omana mielipiteenään joka sitten kelpaa palstalle.
Noi on ainakin pääpiirtein olleet esillä ketjussa. Ei niin, että kukaan sitä muistaisi 
. Voi etsiä ketju osa 1:stä 10 000 viestin joukosta.
Maijan suullinen esitys:
Kaksoismekanismi eli Bex immunoaktivoi; tehostaa makrofagien antigeenien eli syöpäsolun osien esittelyä immuunisoluille, T-solujen aktivaatiota, NK-(Natural Killer)solujen määrää. Lisäksi syöpäsolujen energiansaanti häiriintyy. Tutkimuksen datasetti yhdistää turvallisuus-, tehokkuus- ja mekanistiset tiedot. Yksityiskohtaista tietoa siitä, miten bexmarilimabi muokkaa luuytimen mikroympäristöä.
Posteri eli esitelmäjuliste:
Clever-1 on Bexin kohde solujen pinnalla. Cleverin esiintyminen liittyy immuniteetin lamaantumiseen. Tuota kohdeproteiinia Clever-1 on havaittu myös itsekseen kiertävänä ”pussukoissa” elimistössä eli liukoisena, sitä nimitetään soluble-Clever-1 eli sClever-1. Makrofagit erittävät sitä. Syöpäpotilailla on sitä runsaasti. Se lamaa syöpää tuhoavia T-soluja ja heikentää PD-1-lääkkeiden tehoa eli on syövälle hyödyllinen. Bexille olisi siis käyttöä.
Tärkeä muotoseikka em. tieteellisten havaintojen lisäksi on, että tulokset hyväksytään arvostettuun kansainväliseen immunologian kongressiin. Se jo validoi tuloksia ja loput julkaisuissa.
Kiitos Vino_Pinolle selityksestä 
Ja miksi nämä minusta niin merkittäviä partnerien neuvottelu tilanteessa. Käsittääkseni nyt ensimmäisen kerran linkittää laajemmin isomman joukon kliiniset tulokset biologiseen mekanismiin → kaksois mekanismi
Eli molemmat parantaa Faronin neuvotteluasemia merkittävästi koska Bex näyttää enemmän “platformilta” moneen hoitoon kuin vain MDS.
Näyttää siltä, että tiedeosastomme alkaa hiljalleen nostaa peukkuja Bexille. Nyt meidän tuulipukujen olisi hyvä pitää hatuista kiinni, sillä media, lystit ja isommat sijoittajatahot alkavat syöttää mielenkiintoisia ja joskus säikähdyttäviä näkemyksiä mediavirtaan. Itse itseäni manageeraan maltillisuuteen ja siihen, että medialukutaidon lisäksi nyt tarvitaan “pörssinlukutaitoa”. Kun faktapuoli vahvistuu niin samalla psykologinen vaikuttaminen lisääntyy. Näkemyksien vahvuutta testataan päivästä päivään=) palstan asiantuntijoille iso peukku ja kiitos arvokkaasta faktapohjaisesta näkemyksellisyydestä ja nyttemmin uskon vahvistamisesta. Go Faron Go
Voin tarkentaa hieman tätä pointtia. Biologisesti T-solut ja NK-solut kohdentavat erityyppisiä soluja.
Normaalit solut ilmentävät HLA-A/B/C antigeenejä, jotka esittelevät solun omia proteiineja solun pinnalla. T-solujen pinnalla oleva T-solureseptori tunnistaa HLA-A/B/C reseptorin ja siinä olevan kohdesolun proteiinin osan. T-solut kypsyvät kateenkorvassa olemaan tunnistamatta normaalien solujen proteiineja. Tällöin kypsät T-solut tunnistavat käytännössä vain vierasperäisiä proteiineja, esimerkiksi virusten proteiineja tai mutatoituneita proteiineja syövässä.
NK-solut taas tunnistavat soluja joilta puuttuu HLA-A/B/C reseptorit, eli NK-solut tunnistavat soluja jotka eivät ole T-solujen kohdennettavissa. Jos syöpähoitoa tehdään PD(L)-1 inhibiittoreilla (nämä siis kohdentavat T-solujen aktivaatiota), loppupeleissä uusiutuvassa syövässä on todennäköisemmin jäljellä valikoitunut syöpäsolupopulaatio, joka on menettänyt HLA-A/B/C geenien ilmenemisen pinnallaan, ja siten selvinnyt T-soluvälitteisestä solukuolemasta.
MATINS:in ensimmäisessä ossassa disease controllin kanssa korreloi muistaakseni juuri NK-soluresponssi biomarkkerina BEX hoidon teholle. Tämä johtunee siitä, että suuri osa MATINS:in potilaista oli melanoomapotilaita, jotka olivat saaneet ensimmäisessä linjassa standardihoitona PD-(L)1 inhibiittoria. Tällöin jäljelle jääneet syöpäsolut todennäköisesti ovat selekoituneet ilmentämään vähemmän HLA-A/B/C reseptoria, eivätkä ole T-solujen kohdennettavissa. Lisäksi immunosupressivinen kasvainympäristö näissä tapauksissa estänee NK-solujen aktivaatiota. Tämä vuoksi tuo tuleva PD-(L)1 + BEX kombinaatiohoito on niin mielenkiintoinen. Siinä kohdennetaan kahta rinnakaista immuunisupression reittiä samanaikaisesti, jolloin responssi pitäisi olla paljon todennäköisempi.
Sijoittajat odottaa nyt kuumeisesti partnerointia, mutta mitäs muuta tässä voisi odottaa? Eloonjäämisdataa pitäisi tulla ihan näillä näppäimin, mutta entäs seuraavat vasteet? Kesäkuun ensimmäisinä päivinä saatiin tuloksia ja seuraavan kerran elokuun ensimmäisinä päivinä. Olisko seuraava luenta sitten lokakuun ensimmäisinä päivinä?
Ei ole tulostiedotteen mukaan uutta eloonjäämisdataa hetkeen tulossa:
Outlook
Many BEXMAB patients in r/r MDS remain on drug and are doing well, so giving the final survival readout is delayed, which is a good thing. Same goes to frontline patients where many have moved on to transplant and if all go well for the patients, we will not be getting survival data for frontline HR MDS any time soon. Next, we’ll be reporting on the dynamic positive changes that happen in the body when treated with Bex and Aza together at the annual ESMO congress, and then further follow-up data at ASH towards the end of the year.
Minusta olisi ihan kohtuullista olettaa ja odottaa, että ketjun aktiivit lukisivat edes yhtiön tiedotteet ennen kommentointia?
BioCity symposium 2025 oli ja meni (28.8 - 29.8)
3.9 alkaa
The 13th annual meeting of the society of hematologic Oncology (Soho 2025)
No pentele, turnausväsymystä kun ei jää enää kaikki lukuhetkellä niin kiinnostavat asiat mieleen.
Eli ESMO noin kuuden viikon päästä (17.-21.10.)
https://www.esmo.org/meeting-calendar/esmo-congress-2025
Ja nyt kun vielä kaivan muistin syövereitä, niin Bonohan sanoi keväällä että jatkossa uusia tuloksia julkaistaan aina isojen kongressien alla. Poikkeus vahvistaa säännön ja elokuun tulosluku ei liittynyt kyllä mihinkään kongressiin, mutta ajurina taisi toimia välttävät tulokset kesäkuulta (jotka kerätty toukokuussa).
ESMO congeressiin osallistuminen ainakin ilmoitettiin Faronilta hyvissä ajoin (300725)
SOHO on enemmän mystisempi.
Webcastiin tein kysymyksiä (ketjussa osa 1), katsotaan mitä vastattiin, moderaattori lyhensi joitakin kysymyksiä.
K. Onko FDA:n ohjaus nyt sellainen, että AA ja lopullinen lupa koskee yhdessä (tiedotteessa ”entire HR MDS”) r/r ja ensilinjaa, joka tarkoittaisi sitä, että r/r luennalla faasi 2 satunnaistamattomien potilaiden survivalin suhteen ei ole merkitystä r/r-myyntilupien suhteen nyt syyskuussa? Eikä vasteilla?
V. FDA ei tarvitse enempää tietoa r/r:stä. Mahdollinen AA tuo alustavan myyntiluvan ensilinjaan ja r/r:ään. Faron oli aiemmin käsityksessä, että ensilinjan vasteilla voi saada ainoastaan r/r:ään. Siitä Faronin nykyinen tyytyväisyys. (Tosin muistelen, että jo faasi 2 tuloksilla olisivat aikaa sitten maininneet yrittävänsä AA:ta, koska aiemmin jotkut toisetkin olivat lupia saaneet.) Ja Faron lähti kysymään vuosi sitten minkälainen faasi 3 tarvitaan r/r myyntilupaan ja nyt reilusti suurempi markkina tarjolla. (vaikkakin alkuun hidasteilla)
K. Run-in vaihe faasi 3 alussa. Mikä on tarkempi protokolla niiden potilaiden osalta, jotka saivat pois jäävän annoksen? Kuinka monta potilasta tarvitaan ja onko kyse pääasiassa haitta-analyysistä? Mikä lopulta sai FDA:n vaatimaan kuitenkin minifaasi 2:n trialin alkuun? Project Optimus vai tietty havainto?
V. 40+40+40 eli 80 tulee loppuanalyysiin. Annoksella 1 mg/kg oli vain vähän potilaita ja Project Optimus. Pienimmälläkin annoksella oli tehoa ja vain vähäisiä haittoja. (Siis logiikkana on; jospa teho oliskin sama mutta haitat vähäisempiä. Faron ei ole ihan varma tästä tehoasiasta)
K. Kuinka monta tutkimussaittia on tavoitteena/keskusteluissa jo faasi kolmeen? Onko Aasia missään tapauksessa mukana?
V. Saitteja 80-90 kpl. Eurooppa ja USA. Japani ainakin Aasiasta. Multikontinentaali.
K. Mitä FDA:n kanssa puhuttiin biomarkkereista (MDS)
V. Käytännössä kaikki potilaat ovat Clever-1 positiivisia. Eroa ei vasteissa näy, mikä perustuisi Clever-1-pitoisuuteen potilaiden välillä. FDA:kaan ei kaivannut biomarkkeria. Kaikki MDS-potilaat mukana siis lupien kannalta.
K. TP53-potilaiden käsittely omana kokonaisuutenaan?
V. He reagoivat Bex+aza-hoitoon vasteilla siinä missä ei-TP53-mutaatiopotilaatkin (WT). Heidät stratifioidaan siten, että placebo ja Bex-ryhmissä on saman verran TP53-potilaita, ettei se vaikuta ryhmien välisiin tuloksiin.
K. Prekliininen lymfoomatutkimus. Aiempi aikaraja oli kesäkuun 25 loppuun. Milloin tiedotetaan, jatkuuko kehittely vai eikö jatku? Jos jatkuu, tieteellisiin kokouksiin varmaankin dataa? Jokin muukin tiedote? Patentoinnin tarvettako ei olisi, koska Faronille juuri myönnettiin Clever-1-positiivisten syöpien, joihin nuo lymfoomat kuuluvat, hoitoon patentti vuoteen 2040?
V. Ei ole todellakaan unohtunut. Edistystä on ollut. Potilasnäytteitä on tutkittu, mutta vielä ei olla siinä pisteessä, että voitaisiin tehdä go/no go -päätöstä, edetäänkö kliinisiin potilastutkimuksiin. Tehdään lisää prekliinistä. Niistä kerrotaan tulevissa webcasteissa. Bono kertaa, että puhutaan yleisimmistä lymfoomista.
K. Sarkooma-trial Bexar Ranskassa, mikä sytostaatti?lääkitys yhdistetään Bexiin? Sädehoito? Onko kyse minkä tautivaiheen potilaista? Kaikkiko pehmytkudossarkoomat myös r/r GIST?
V. Sytostaattina on vuosikymmeniä vanha doksorubisiini, joka on standardihoitona koko maailmassa. Sitä annetaan Bexin kanssa ensilinjan hoitona metastasoineessa pehmytkudossarkoomassa.
Pehmytkudos sarkoomat on melkoisen harvinaisia. Jos bex + doksorubisiini osoittaa alustavaa tehoa ja turvallisuutta niin todennäköisesti orphan drug + fast track tullee pikaisesti