FDA:lla on kaksoisrooli. Kansanterveyden edistäminen ja saada uudet lääkkeet käyttöön, mutta varmistaen niiden teho ja turvallisuus. Bex ei ole poikkeus, senkin he haluavat markkinoille, mutta portteja vartioidaan. Jos osoittautuu, että portti on niin ahdas, ettei siitä pääse mikään läpi tutkimusasetelmien ja käytäntöjen vuoksi, täytyy miettiä asia uudelleen ja se on nyt menossa. Onko kyse mokasta, en tiedä, jälkeen päin voi toki niin ajatella, yhteistyöllä FDA, KOL ja lukuisat sponsorit tämä on tapahtunut. Yksi, mikä on varmaa, kyynisellä pessimismillä ei varmasti mikään onnistu.
Toissapäivänä laitoin jo Q&A osuuden, tässä alla varsinainen webcastin osuus. Jää mustaa valkoiselle, niin on helpompi palata siihen, mitä on sanottu, ettei mene nämäkin luullun ymmärtämiseksi. Transkriptio TurboScribe, käännös ja sanavirhekorjaukset Gemini think mode ja tarkastettu lopuksi itse, joten jos on väärin, korjatkaa.
Ketjua seuranneille ei uutta, huomiota täytyy kiinnittää vasteiden kestoon jatkossa. Jos oikein ymmärsin, viimeksi on ollut luenta marraskuussa. Sen mukaan remissioiden kesto oli yli 12 kk. CR ainakin IWG2006 kriteereillä korreloi kohtalaisesti OS kanssa. On myös helppo ymmärtää, että mitä pitempi CR-vaste on, sitä epätodennäköisempää on kuolla sen aikana juuri MDS:ään. Näistä pähkäilyistä varmaan tulee päivityksiä jo ennen satunnaistettua trialiakin, toivotaan. Seuraavaksi viimeistään tämän yhteydessä Faron’s Bexmarilimab Data Accepted for Poster Presentation at the BSH Annual Scientific Meeting 2026 - Faron pitäisi tulla viimeisin luenta, 19-21.4.26. Sanottiin että datasetti on sama eli potilaat, mutta päivitys tehdään.
Yhteenveto
Faron Pharmaceuticals: Vuoden 2025 tulokset ilman Q&A
Webcast-lähetys 4. maaliskuuta 2026
Johdanto ja uusi talousjohtaja
Tervetuloa Faron Pharmaceuticalsin vuoden 2025 vuositulosta käsittelevään webcast-lähetykseen. Nimeni on Juho Jalkanen, yhtiön toimitusjohtaja. Kanssani täällä on tänään uusi talousjohtajamme Jurriaan.
Jurriaan Dekkers: Kiitos. Nimeni on Jurriaan Dekkers. Aloitin talousjohtajana 1. joulukuuta 2025 seuraten Yrjöä, joka päätti jäädä eläkkeelle tämän vuoden maaliskuun lopussa. Olen työskennellyt viimeiset 25 vuotta erilaisissa globaaleissa, alueellisissa ja paikallisissa taloushallinnon rooleissa keskittyen terveydenhuoltoon ja biotekniikkaan.
Viimeisin roolini oli hollantilaisen, Nasdaq-listatun Bryologyx Therapeuticsintalousjohtajana. Sitä ennen työskentelin talousjohtajana AstraZenecalla Alankomaissa sekä tehtävissä Ossianixilla ja Davita Medical Groupilla. Perheeseeni kuuluu vaimo ja kaksi tytärtä, ja nautin suuresti purjehduksesta.
Juho Jalkanen: Kiitos, Jurriaan. On hienoa olla täällä tänään. Takana on upea vuosi, jonka tuloksia voimme nyt käydä läpi. Esityksessä annetaan myös tulevaisuutta koskevia lausuntoja, joita perusvastuuvapauslausekkeemme koskee. Tänään käyn ensin läpi vuoden päätapahtumat, Jurriaan esittelee taloudellisen tuloksen, ja lopuksi katsomme tulevaisuuden näkymiä sekä vastaamme kysymyksiin.
Vuosi 2025: Läpimurtoja MDS-hoidossa
Vuosi 2025 on ollut meille merkittävä, ja se on nostanut meidät johtavaan asemaan korkean riskin myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) hoidossa. Olemme saavuttaneet erinomaisia kliinisiä tuloksia sekä ensilinjan että viimeisen linjan potilasryhmissä. Tulokset osoittavat syviä ja kestäviä täydellisiä remissioita (CR) ja verensiirroista vapautumista, mikä tarkoittaa merkittävää ja pitkäkestoista hyötyä potilaille.
Tarkastellessamme aineistoamme huomaamme, että olemme hoitaneet erittäin vakavasti sairaita potilaita, joilla on korkeat riskipisteet, mikä korostaa tuloksiamme entisestään. Samaan aikaan jotkut kilpailijoistamme tällä alueella ovat epäonnistuneet, mikä tekee meistä nyt johtavan ehdokkaan tähän käyttöaiheeseen. Vuoden toisella puoliskolla meillä oli onnistunut “End of Phase 2” (EOP2) -tapaaminen Yhdysvaltain lääkeviranomaisen (FDA) kanssa, mikä mahdollistaa siirtymisen vaiheen 2/3 tutkimukseen ensilinjan hoidossa.
FDA haluaa meidän vastaavan lopulliseen kysymykseen: BEX (bexmarilimab) plus AZA (atsasitidiini) vastaan AZA ja lumelääke sokkoutetussa tutkimuksessa. Tämä on lopullinen testi lääkkeen hyväksymiseksi. Uskomme menestykseen erottuvan biologiamme ja kehityssuunnitelmamme ansiosta, vaikka alalla on nähty takaiskuja. Olemme tehneet tämän vakaalla kassapositiolla ja jopa maksaneet takaisin IPF-velkakirjamme haastavassa markkinatilanteessa.
Tiimin vahvistaminen
Olemme vahvistaneet sekä hallitustamme että johtoryhmäämme “rakentaessamme lentokonetta samalla kun lennämme sitä”. Kuten Jurriaan mainitsi, haluamme kiittää pitkäaikaista talousjohtajaamme ja todellista faronilaista, Yrjö Wichmannia, joka on mukana vastaamassa kysymyksiin ja toivottamassa Jurriaanin tervetulleeksi.
Olemme vahvistaneet johtoryhmää ja tuotekehitystiimiä Ralf Hughesilla (aiemmin Pfizer, Mundi Pharma). Hallitukseen on liittynyt alan raskassarjalainen Colin Bond. Meillä on kasassa loistava tiimi viemään yhtiötä eteenpäin.
Kliiniset ja viranomaistapahtumat
• Tammikuu 2025: BEXMAB-vaiheen 1/2 avoimen tutkimuksen potilasrekrytointi saatiin päätökseen.
• Huhtikuu 2025: Ensimmäiset päätulokset (top-line data) julkaistiin.
• Kesäkuu 2025: Tulokset esiteltiin suullisissa sessioissa ASCO- ja EHA-konferensseissa.
Keskeiset tulokset:
• Viimeisen linjan (r/r) potilaat: Vastemäärä (ORR) 63 %, elossaoloaika 13,4 kuukautta.
• Ensilinjan potilaat: Alustava ORR 72 % ja täydellinen remissio (CR) 28 %.
• Vuoden lopun kehitys: Ensilinjan CR-aste nousi vuoden mittaan 45 prosenttiin. Remissioiden kesto on yli 12 kuukautta ja jatkuu edelleen.
Tämä osoittaa, että BEX on todella tautia muuntava lääke. Luuytimestä tulee terveempi ja se alkaa tuottaa enemmän verisoluja. Samaan aikaan kilpaileva hanke Venetoclax epäonnistui vaiheen 3 tutkimuksessa. Olemme ottaneet opiksemme näistä muiden epäonnistumisista ja minimoimme nyt vastaavia riskejä.
Siirrymme nyt vaiheen 2b tutkimukseen, johon osallistuu 90 potilasta. FDA:n pyynnöstä testaamme kahta eri annosta (1 mg/kg ja 3 mg/kg) varmistaaksemme kunkin lääkeaineen vaikutuksen yhdistelmähoidossa.
Taloudellinen katsaus (Jurriaan Dekkers)
Päätimme vuoden 12,3 miljoonan euron kassapositioon (9,5 miljoonaa vuoden 2024 lopussa). Tätä vauhditti helmikuun 2025 onnistunut 12 miljoonan euron suunnattu anti sekä huhtikuun 2025 vaihtovelkakirjalaina-järjestely (jopa 35 miljoonaa euroa).
• Ensimmäinen erä nostettiin huhtikuussa, ja se käytettiin osittain IPF-lainan takaisinmaksuun.
• Toinen 10 miljoonan euron erä nostettiin joulukuussa 2025.
• Vuoden tappio oli 27,3 miljoonaa euroa ja oma pääoma -18,5 miljoonaa euroa.
• Ulkona olevien osakkeiden määrä vuoden lopussa oli 114,4 miljoonaa.
Näkymät vuodelle 2026:
Suunnittelemme noin 40 miljoonan euron merkintäoikeusantiavahvistaaksemme pääomarakennetta ja viedäksemme kärkihankkeemme kohti tärkeitä välitavoitteita. Yhtiökokous (EGM) valtuutti hallituksen laskemaan liikkeeseen enintään 80 miljoonaa uutta osaketta. Eilen (3. maaliskuuta) ulkona olevien osakkeiden määrä oli 119,5 miljoonaa.
Tulevaisuuden strategiset askeleet
Aiomme kerätä 40 miljoonaa euroa toteuttaaksemme vaiheen 2b satunnaistetun tutkimuksen (BEX+AZA vs. pelkkä AZA). Lisäksi yhteistyössä City of Hopen kanssa tuotamme lisää dataa BEX-hoidosta viimeisen linjan MDS-potilailla viranomaistarkoituksiin.
Bexmarilimabia kohtaan on valtavaa kiinnostusta myös muissa käyttöaiheissa. Tutkijoiden aloittamia tutkimuksia (IIT) on suunnitteilla muun muassa seuraaville alueille:
• Pehmytkudos-sarkooma
• Rintasyöpä
• Melanooma
• Keuhkosyöpä
• AML (akuutti myelooinen leukemia)
Monet näistä ovat jo viranomaiskäsittelyssä, ja tavoitteena on saada ensimmäiset potilaat mukaan vielä vuoden ensimmäisen puoliskon aikana.
Yhteenveto
Korkean riskin MDS on tappava sairaus, johon ei ole tarjolla riittävästi hoitoja. Faron on nyt johtavassa asemassa. Olemme osoittaneet tähän asti parhaat tulokset tässä käyttöaiheessa yhdellä vaikeimmista potilasryhmistä. Uskomme, että BEX ei ole vain lääke MDS:ään, vaan lääke, jolla voitetaan hoidon vastustuskyky syövissä, joissa makrofagit edistävät syövän leviämistä. Tarjoamme merkittävää arvonnousupotentiaalia maltillisella rahoitustarpeella.
Kiitos.