Gad vide om Z er frustreret over ikke at have været med til at bringe et eneste lægemiddel på markedet.
Responskriterier kan justeres og stratificeringer foretages osv., men et randomiseret trial, hvor det altså trækkes lod om, hvilken gruppe patienten ender i, er ubestikkeligt. For ser du, de justeringer påvirker alle grupper.
Som jeg sagde, er det dårligt at give afkald på OS af to grunde: A) man kan ikke påvise en overlevelsesfordel (hvad er nytten af en kræftmedicin, hvis den ikke forlænger levetiden?)
B) Hvis bex virkelig fungerede som en bro til transplantation, ville det øge bex-gruppens OS betydeligt.
FDA’s opgave er ikke at være en slags gudfar, der hjælper biotechs med at få lægemidler på markedet og investorer til at blive rige. FDA er en tilsynsmyndighed, og deres primære interesse er at sikre, at lægemidlerne med sikkerhed er A) effektive og B) sikre. Dette har jeg også personlig erfaring med som investor; jeg har gentagne gange taget imod slag fra FDA’s beslutninger.