DC, selvom det på dansk kan oversættes til “sygdomskontrol”, svarer til, at der ikke er noget behandlingsrespons. Ovenfor linkede jeg til en helt frisk nyhed om et lægemiddel, som Novartis har skrottet. Her var DC 23,3 % mod Bex MATINS 14 %. Og selvfølgelig med det forbehold, at dette er en sammenligning af forskellige forsøg.
Man bør aldrig sammenligne med historiske real-world data, men derimod med den bedst mulige sammenligningsgruppe. At sammenligne real-world data med data opnået i kliniske forsøg er lidt ligesom at køre rally i en simulator kontra i virkeligheden. Det er bare nemmere at få et godt resultat i den ene. Der er en god opsummering af dem i den artikel, der er linket til ovenfor. Og dette er altså fejlslagne lægemidler. Artiklen koster muligvis noget.
Ingen af os har adgang til rådata, så det ville være helt latterligt at påstå, at nogen af de rapporterede tal er “forkerte”. Derimod forekommer det i nogen grad, at det er overladt til fortolkning, hvad der præcis rapporteres. Når man taler om median levetid eller varighed af respons, undlader man at nævne, at der er tale om et Kaplan-Meier-estimat. Eller hvilke kriterier responsen er fortolket ud fra (iwg2006 vs. 2023), eller af hvem (central vs. investigator og per protocol vs. ITT). Alt dette har betydning.
Sagen om Baseline TD/TI er dog EFTER MIN MENING rapporteret forkert i Farons pressemeddelelse, men i forskningsplakaten og abstraktet var det korrekt, omend titlen var misvisende for i det mindste nogle læsere. Der er stadig ikke 100 % sikkerhed omkring dette, men Faron har i det mindste fjernet referencer til Baseline fra deres Corporate Deck og de seneste meddelelser. Og en konvertering på 57 % til uafhængighed af blodtransfusioner blandt dem, der oprindeligt havde brug for det, ville jo have været et ekstremt stærkt resultat.
Det er sandt, at efter PD1-lægemidlerne er “barren for succes” med monoterapier steget kraftigt. De er bare så gode lægemidler. Og når deres effekt så ophører, er immunforsvaret allerede så udmattet, at man heller ikke opnår respons med andre immunterapier… Men på den anden side er der netop den bagside, at da Bex ikke havde monoterapi-effekt, hvad kunne Faron så have gjort? Skrottet det, når der ikke er andet i pipelinen? Den eneste mulighed var at rette blikket mod kombinationer.
Et “problem” i biotech er lidt, at alt lyder godt på et mekanistisk niveau. Eller i det mindste for mig, da jeg ikke er en kender på niveau med @jerej. Jeg tør selv først drage konklusioner baseret på forsøg med mennesker (hvilket jeg tror gælder for størstedelen af biotech-investorer). Derfor er det kommende BLAZE ret vigtigt, for selvom det også er uden kontrolgruppe, er PD1-kombinationer et så stort TAM (Total Addressable Market), at et lovende perspektiv for effekten dér også bør afspejles i denne værdiansættelse.