Herantis Pharma - Stopper af neurodegenerative sygdomme

I denne uge kom der flere lovende tegn på, at det nylige lederskifte hos de amerikanske lægemiddelmyndigheder, Food and Drug Administration (FDA), har en gavnlig effekt for patienter og innovation.

https://www.wsj.com/opinion/fda-uniqure-huntingtons-disease-marty-makary-kyle-diamantas-ba3fcf22?st=m2H1s5

UniQure meddelte onsdag, at styrelsen vil overveje en fremskyndet godkendelse (accelerated approval) af selskabets genterapi mod Huntingtons sygdom – et projekt, der ellers var blevet bremset af den tidligere ledelse.

  • Den invaliderende neurodegenerative sygdom rammer omkring 40.000 patienter i USA, og der findes i øjeblikket ingen behandlinger, der kan bremse sygdommens udvikling.
2 Synes om