H.C. Wainwright At-Home Fireside Chat -sarja: Faron Pharmaceuticals
Transkriptin osa 2:
Yhteenveto
Luis Santos: Oletteko antaneet ohjeistusta nykyisestä kassavarannosta (“cash runway”) ja rahoitussuunnitelmista toiminnan jatkamiseksi?
Juho Jalkanen: Tällä hetkellä olemme rahoitettuja vuoden 2027 loppuun asti. Olemme siis rahoitettuja tämän vaiheen 2b CR-tulosten saamiseen asti. Se on kunnossa. Sitten vaihe 3 on erillinen keskustelu: miten se rahoitetaan tai pitäisikö meidän etsiä kumppani vaiheeseen 3.
Luis Santos: Millaista kumppania etsisitte? Aloittaisitteko alueellisesti vai etsisittekö suurinta mahdollista globaalia kumppania? Milloin keskustelut aloitettaisiin?
Juho Jalkanen: Keskustelut ovat parhaillaan syvällisiä ja jatkuvasti käynnissä, koska tulokset ovat herättäneet paljon kiinnostusta. On olemassa alueellisia sopimusvaihtoehtoja ja globaaleja vaihtoehtoja. Me tietysti optimoimme osakkeenomistajien arvoa. Mutta tämä kenttä on houkutteleva, koska kilpailu on rajallista.
Tässä käyttöaiheessa on suuri potentiaali – 40 000 uutta potilasta vuosittain Yhdysvalloissa ja EU5-maissa. Kyseessä on harvinaissairaus (orphan indication), mutta se on kokoluokaltaan merkittävä. Se on houkutteleva markkinamahdollisuus, erityisesti potilashyödyn ja suuren tyydyttämättömän tarpeen vuoksi. AML/MDS-alueella on kaupallisia toimijoita, ja haluaisin nähdä kumppanin, jolla on näitä kykyjä. Jää nähtäväksi, onko se alueellinen vai globaali.
Luis Santos: Nouseeko näissä keskusteluissa esiin kysymyksiä kilpailutilanteesta? Kysyvätkö he: “Onko näköpiirissä muita ohjelmia, jotka tarjoavat vastaavan kestävän kilpailuedun kuin Bex+AZA?” Entä triplet-yhdistelmät (kolmen lääkkeen yhdistelmät)?
Juho Jalkanen: Ne nousevat esiin hyvin. Ainoa toinen myöhäisvaiheen kehityksessä oleva omaisuus on Astex Pharmaceuticalsin BCL-2-estäjä. Venetoklaksi, joka äskettäin epäonnistui, oli myös BCL-2-estäjä. Ala ei siis ole siitä kovin innoissaan. Muu kilpailu on varhaisemmassa vaiheessa. Tässä suhteessa olemme kärjessä tällä erilaistuneella ja hyödyllisellä vaikutusmekanismilla. Meillä on selkeä kilpailuetu, vaikka BCL-2-estäjiä tulisi markkinoille.
Olemme myös kilpailun edellä tässä tilassa. MDS:ssä tilanne on selvä, mutta tämä mekanismi ja lääke vaikuttavat hyviltä myös AML:ssä (akuutti myelooinen leukemia). AML on kilpaillumpi. Siellä etsimme kilpailuetua biologian kautta. Alustavasti näytämme olevan erittäin hyviä pitämään syövän kurissa ja vaikuttamaan syvällä luuytimessä. AML on edistyneempi; siellä on paljon blasteja tapettavaksi.
Suunnittelemme tutkimusta luuytimensiirron jälkeiseen tilaan. Jos tauti palaa – mitattuna minimaalisena jäännöstautina (MRD) – se tarkoittaa, että ennuste on erittäin huono. Siihen ei ole vakiintunutta hoitosuunnitelmaa. Suunnittelemme tutkimusta Pohjoismaisen AML-ryhmän (Nordic AML group) kanssa: jos potilas muuttuu MRD-positiiviseksi luuytimensiirron jälkeen, hän aloittaa Bex+AZA-hoidon. Se on biologisesti erinomainen paikka tälle vaikutusmekanismille ja hieno “niche” muuten kilpailluilla AML-markkinoilla. Joten kun puhumme laajemmasta potentiaalista – näemme, ettei tämä ole vain lääke MDS:ään tai AML:ään, vaan tällä on potentiaalia useissa käyttöaiheissa, joissa on näitä immunosuppressiivisia CLEVER-1-positiivisia makrofageja.
Luis Santos: Mikä sisältää myös kiinteät kasvaimet. Ja tämä tuo meidät Faronin strategiaan laajentaa putkea kiinteisiin syöpiin. Voisitko kertoa niistä lisää? Tiedän, että teillä on kaksi tai kolme tutkimusta käynnissä. Mitkä ovat käyttöaiheet ja milloin voimme odottaa tuloksia?
Juho Jalkanen: Kyllä. Haluamme todella tutkia tämän mahdollisesti peliä muuttavan lääkkeen koko potentiaalin. Makrofageihin vaikuttaminen syövässä on ollut vaikeaa ja siinä on ollut takaiskuja – mainittakoon vaikka CD47, TREM2 ja niin edelleen. Jotain on tehtävä syövän makrofageille. Uskomme, että olemme saattaneet “murtaa koodin”.
Samaan aikaan kun teemme tätä vaiheen 2b MDS-tutkimusta, meillä on sarja tutkijalähtöisiä tutkimuksia (IST) yhdistelmähoidoista kiinteissä kasvaimissa. Mainitsin, että ensimmäinen ihmistutkimuksemme oli suuri ja kattoi useita kiinteitä kasvaimia. Tuon tutkimuksen tärkein oppi oli se, että potilaat, joilla oli CLEVER-1-positiivisia makrofageja kasvaimen koepaloissa, hyötyivät hoidosta.
Cancers joita tavoittelemme… yksi on niin kutsuttu BLAZE-tutkimus, joka tehdään checkpoint-vastustuskykyisessä keuhkosyövässä ja melanoomassa. Nämä ovat potilaita, joiden tiedämme olevan CLEVER-1-positiivisia. Potilasvalintaa ei ole, mutta tiedämme, että jos olet PD-1-vastustuskykyinen, olet yleensä CLEVER-1-positiivinen. Teemme tutkimuksen yhdessä anti-PD-1-hoidon kanssa osoittaaksemme, että voimme voittaa hoitovastustuksen.
Toinen suosikkiohjelmistani on pehmytkudossarkooma. AML:n ja MDS:n jälkeen sarkooma on yksi CLEVER-1-positiivisimmista syövistä. Mikään ei tunnu toimivan siinä – saatavilla on periaatteessa vain kemoterapiaa. Teemme ensilinjan kemoterapiayhdistelmätutkimuksen pehmytkudossarkoomissa. Suurin osa potilaista on CLEVER-1-positiivisia.
Tavoitteenamme näissä tutkimuksissa on oppia: onko CLEVER-1-positiivisuudelle asetettava kynnysarvo? Olemme keskustelleet viranomaisten kanssa siitä, että CLEVER-1-positiivisuus on selvästi “se juttu”, mutta tarvitsemme lisää dataa määrittääksemme, tarvitaanko potilasvalintaa vai ei. Nämä alkavat siis all-comers-tutkimuksina. Opimme matkan varrella. Tavoitteena on osoittaa, että voimme voittaa hoitovastustuksen PD-1:lle ja kemoterapialle sarkoomassa. Tulossa on paljon hyvää dataa.
Luis Santos: Oletteko antaneet ohjeistusta seuraavien tulosten aikataulusta?
Juho Jalkanen: Olemme ilmoittaneet, että ne ovat sääntelyviranomaisten käsiteltävänä, joten sanoisin ensimmäisten potilaiden tulevan mukaan tämän vuoden puolivälissä. Tulokset tulevat melko pian, koska nämä ovat avoimia tutkimuksia. Dataa alkaa tulla pitkin vuotta 2027.
Luis Santos: Mainitsit CLEVER-1-ilmentymisen kynnysarvon – enemmistö kasvaimista ilmentää sitä, mutta on olemassa kynnysarvo. Kuinka suuri osa potilaista olisi tietyn kynnyksen yläpuolella? Kolmasosa, kaksi kolmasosaa, 80 %?
Juho Jalkanen: Tämä vaihtelee syövittäin. Kuten mainittu, MDS:ssä periaatteessa kaikki ovat CLEVER-1-positiivisia; potilasvalintaa ei tarvita. Sarkoomassa noin 60–70 % on CLEVER-1-positiivisia. Jää nähtäväksi, tarvitaanko siellä potilasvalintaa. Sitten jos mennään suuriin heterogeenisiin syöpiin, kuten rintasyöpään – joka on myös mukana tutkijalähtöisissä tutkimuksissa – noin 20–30 % on CLEVER-1-positiivisia ja voisi hyötyä hoidosta. Näissä suurissa syövissä potilasvalinta tulee olemaan tarpeen.
Luis Santos: Tämä on erittäin hyödyllistä, ja odotamme innolla päivityksiä tämän strategian etenemisestä. Keskustelumme päätteeksi: mitä sijoittajat kenties missaavat, ja mitä haluaisit yleisön seuraavan lähitulevaisuudessa?
Juho Jalkanen: Luulen, että sijoittajilta saattaa jäädä huomaamatta se, että nykyisellä rahoituksella ja tulevilla tapahtumilla meillä on tulossa valtava määrä dataa useista eri käyttöaiheista. Edessä on todella jännittävä aika. Ensinnäkin korkean riskin MDS-potilaille tämä on toivottavasti peliä muuttava maamerkkitutkimus (landmark trial), joka avaa suuren potentiaalin koko alalle. Samalla kun teemme sitä, saamme tietoa useista muista käyttöaiheista, mikä osoittaa Bexin täyden kaupallisen potentiaalin. Paljon hyviä uutisia ja arvonnousuun vaikuttavaa dataa. On todella jännittävä aika seurata meitä.
Luis Santos: Ehdottomasti, seuraamme Faronin päivityksiä jatkossakin. Ja vielä kerran tohtori Jalkanen, oli ilo saada teidät vieraaksi, ja kiitos kaikille kuulijoillemme tänään.