Mitä hiljaisuus tarkoittaa?
Ohessa jälleen päivitystä menneestä ja ajatuksia tulevasta. En ole hetkeen päivittänyt tänne omia muistiinpanojani, sillä kesän jälkeen on ollut melko vähän päivitettävää. Tämän lisäksi olen ollut kiireinen ja tästä syystä joutunut vähentämään seuraamista. Olen edelleen lukenut jokaisen keskustelupalstan viestin, mutta en ole kerennyt osallistumaan keskusteluun. Näin ollen voi myös olla, että tästä päivityksestä olen unohtanut jotain.
Tässä kuitenkin lyhyt kooste tärkeimmistä tapahtumista ja tiedotteista. Edellinen päivitykseni löytyy täältä. Seuraamalla ketjuja pääsee noin muutaman vuoden koosteisiin. Koosteet ovat erityisesti itselleni (staying on track), mutta jaan ne mielelläni muidenkin kanssa. Saa kommentoida ja korjata.
20.10.2025 – ESMO 2025
- BEX+AZA ORR 85% ja 45% CR (n=20).
- 55 % potilaista blasteja ei enää havaittu luuytimessä (complete clearance of bone marrow blasts).
- Potilailla, joilla <5 % blastien määrä alussa, ORR oli 100 %
- 23 % kantasolusiirtoon (SCT)
- R/R HMA-failed ORR 63 % ja mOS 13,4 kuukautta.
22.10.2025 – Proactive Jalkasen haastattelu
- Biomarkkerit tukevat mekanismia. Clever-1-kohteen sitoutuminen korreloi kliinisten vasteiden kanssa = vahvistaa, että lääke toimii suunnitellulla tavalla immuunivälitteisesti.
- Data tukee etenemistä rekisteröintivaiheeseen.
- Rahoitus on seuraava askel. Faron kartoittaa aktiivisesti rahoitusvaihtoehtoja (ml. partnerointi), jotta rekisteröintivaiheen tutkimus voidaan toteuttaa.
3.11.2025 – BEXMAB Phase 2 valmis - siirtyminen rekisteröintivaiheeseen
- Kaikki ensisijaiset tavoitteet saavutettu
- Päätös lopettaa rekrytointi (TSG tuki). Vakaa ja johdonmukainen kliininen data sekä hallittavissa oleva turvallisuusprofiili.
- Positiivinen ja rakentava palaute FDA:lta rekisteröintistrategiaan liittyen → Antoi selkeän polun eteenpäin.
- BEXMAB jatkuu nyt hoitoa ja seuranta-aikaa sisältävänä vaiheena
Rekisteröintivaihe?
Piti vähän itselleni selvittää mitä rekisteröintivaihe käytännössä ja yleisesti tarkoittaa.
- Rekisteröintivaihe tarkoittaa, että seuraava kliininen tutkimus suunnitellaan suoraan myyntilupahakemusta varten, ei enää vain tutkimustiedon keräämiseksi.
- Registrational study ei ole FDA:n tai EMA:n virallinen tutkimusvaihe, vaan lääketeollisuuden käyttämä termi. Sillä tarkoitetaan kliinistä tutkimusta, jonka rakenne on sovittu viranomaisen kanssa niin, että sen tuloksia voidaan käyttää suoraan myyntilupahakemuksen tukena.
- Registrational-tutkimus voi olla joko suuri satunnaistettu Phase 3 tai adapted / seamless Phase II/III, mikäli aiempi näyttö ja regulaattorineuvottelut sen mahdollistavat.
- Tutkimus tehdään FDA:n kanssa sovitulla rakenteella, jotta sen tulokset voivat riittää lääkkeen hyväksyntään.
- Se ei aina ole perinteinen suuri Phase 3, vaan voi olla ns. registrational Phase 2/3. Pienempi tai joustavampi tutkimus, jos aiempi data on vahvaa ja sairauteen on suuri hoitotarve.
- Tavoitteena on osoittaa riittävä teho, turvallisuus ja kliininen hyöty, jotta lääke voidaan hyväksyä markkinoille.
- Seuraava tutkimus on Phase II/III, koska siinä viimeistellään vielä asetelma (Phase 2 -osa) ja samalla kerätään myyntilupaan riittävä vahvistava data (Phase 3 -osa) samassa tutkimuksessa.
1.12.2025 – Uusi CFO Jurriaan Dekkers
- Yli 20 vuoden kokemus biolääke- ja terveysalan yrityksistä (mm. ProQR Therapeutics ja AstraZeneca)
- Wichmann jää eläkkeelle, mutta toimii siirtymäkauden ajan Faronilla Q1/2026 loppuun.
- Rahoituksen, strategian ja kaupallisen kasvun osaamisen vahvistaminen
8.12.2025 – BEXMAB-tulokset ASH 2025
- Syviä ja kestäviä vasteita havaittiin eri HR-MDS-alaryhmissä, erityisesti TP53-mutaatio-potilailla, jotka perinteisesti ovat vaikeita hoitaa.
- Ensilinjan HR-MDS Bex+Aza
- 85 % (ORR) ja 45 % CR.
- TP53 ORR noin 80 % ja CR noin 70 %. 50 % tästä TP53-ryhmästä eteni kantasolusiirtoon.
- 55 % potilaista blasteja ei enää havaittu luuytimessä
- r/r HR-MDS:
- ORR noin 64 % ja mOS noin 14,5 kk
- TP53 mOS oli 7,5 kk.
- Verensiirron riippumattomuus:
- 57 % verensiirroista riippuvaisista ensilinjan potilaista saavutti verensiirroista riippumattomuuden, mikä on merkittävä kliininen hyöty elämänlaadun kannalta.
- Noin neljännes niistä potilaista, jotka tarvitsivat verensiirtoja hoidon alussa, ei enää tarvinnut niitä hoidon aikana.
- Koko potilasjoukossa 23 % verensiirosta riippuvaisista tuli riippumattomiksi ja 65 % pysyi riippumattomina hoidon aikana.
- Vaikeita sanamuotoja, mutta tulkitsen vapaasti näin: Koko potilasjoukossa noin neljännes alun perin verensiirtoja tarvinneista potilaista pääsi eroon verensiirtotarpeesta, ja niistä potilaista, jotka eivät alussa tarvinneet verensiirtoja, valtaosa pysyi verensiirroista riippumattomina hoidon aikana
– Second Tranche liikkeeseen (10 M€)
- 24.11.2025 – tiedote toisen tranchin joukkovelkakirjalainojen (EUR 10 M) liikkeeseen laskusta.
- Toteutettiin 92,5 % nimellisarvosta (effectively 92 500 € per bond).
- Lainojen vuotuinen korko on 7,5 %
- Bondit ovat muunneltavissa yhtiön osakkeiksi ennalta sovituin ehdoin; yhtiöllä on myös oikeus maksaa erät osakkeina (lyhennykset treasury-osakkeilla)
- Toisen tranchin konversiohinta: 2,42256 €/osake.
- Kommentti: First tranchin alkuperäinen konversiohinta oli korkeampi, mutta se on laskettu samalle tasolle 2,42256 €. Järjestelyssä on price reset -ehto. Kun myöhempi tranche lasketaan liikkeeseen alemmalla konversiohinnalla, aiemman tranchin konversiohinta mukautetaan samalle tasolle.
- = Molemmat tranchet konvertoituvat nyt samalla hinnalla. Diluutio kasvaa entisestään (myös 1. tranchin loppuerän osalta).
Tilannekatsaus lainoista:
- Lainojen ehdoista olen kirjoittanut alkuperäisen tiedotteen yhteydessä.
- Alkuperäinen First Tranche -laina: 15,0 M€ vaihtovelkakirjalaina (HCM), lyhennykset 2 kk välein joko käteisellä tai osakkeilla.
- Faron kuitannut osakkeilla yhteensä noin 6,23 M€. Näissä maksuissa HCM on saanut yhteensä 3 161 836 osaketta.
- Uusia osakkeita: 1 850 535 kpl
- Treasury-osakkeita: 1 311 301 kpl
- Käteisellä kuitattu yksi erä 2.8.2025. En löytänyt euromäärää, mutta lienee noin 0,8-0,9M €
- Jäljellä oleva First Tranche -velka:
- Todennäköisesti jäljellä: noin 8 M€ luokkaa.
- Diluutiovaikutus tähän mennessä:
- Uusien osakkeiden kautta osakemäärä kasvanut noin 1,6%
- Kun huomioidaan myös treasury-osakkeet niin suhteellinen äänivalta heikentynyt noin 2,8%
22.12.2025 – Strateginen yhteistyö The Institute for Cancer Research (BLAZE)
- Faron ja The Institute of Cancer Research (ICR) yhteistyössä The Royal Marsden NHS Foundation Trustin kanssa aloittavat Phase I/II BLAZE -tutkimuksen.
- Investigator-initiated trial (IIT), jossa selvitetään Bexin ja Zimberelimabin yhdistelmän vaikutusta immunoterapian resistenssiin.
- BLAZE on Phase I/II proof-of-concept -tutkimus, jossa testataan voiko Faronin lääke bexmarilimab auttaa potilaita, joilla:
- syöpä on lopettanut vastaamasta immunoterapiaan
- aiempi anti-PD-1-hoito (esim. nivolumabi, pembrolitsumabi) ei enää toimi
- Kohderyhmä NSCLC ja melanooma -potilaat (syöpätyyppejä, joissa immunoterapia on yleinen hoito, mutta resistenssi on iso ongelma)
- Immunoterapiat, kuten PD-1-estäjät, aktivoivat T-soluja hyökkäämään syöpää vastaan. Ongelma on, että kasvainympäristö voi muuttua immunosuppressiiviseksi. Yksi keskeinen syy tähän ovat tumor-associated macrophages (TAMs), jotka heikentävät T-soluvastetta ja estävät immunoterapian tehon. Bexin avulla pyritään muuttamaan makrofagit takaisin immuunivastetta tukeviksi.
- BLAZE:n priming-vaiheessa Bexiä monoterapiana (muokataan kasvaimen immuuniympäristöä), jonka jälkeen BEX+ZIM (testataan saadaanko potilas taas reagoimaan immunoterapiaan).
- Tavoitteena on Proof-of-concept-data siitä, että tumor-associated macrophage -välitteinen immunosuppressio voidaan kiertää ja resistenttejä kasvaimia voidaan saada reagoimaan uudelleen immuuniterapialle.
13.01.2026 – Faron Pharmaceuticals Ltd: PDMR dealing (CFO myynti)
- CFO Dekkers myi 4 000 Faronin osaketta hintaan £1.822 per osake.
- Dekkersillä ei ole enää ominaisuuksia osakkeissa yhtiössä (0 % äänivallasta ja omistuksesta).
- Yhtiö ei ole kommentoinut tätä. Mielestäni aavistuksen outo ratkaisu ja outo tapa aloittaa työt.
Aikataulu:
Aikataulua ei mielestäni ainakaan virallisesti ole päivitetty ja moni aloitus lienee todellisuudessa lykkääntyvän. Edellisen virallisen päivityksen yhteydessä laadittu kooste löytyy täältä:
AJATUKSIA:
Ajurit ja edut:
FDA Orphan Drug status AML (2023)
FDA Fast Track r/r MDS (ELO24)
EMA Orphan Drug status MDS (+Aza) (HEL25)
FDA Orphan Drug status MDS (MAA25)
Patentti (Clever-1) voimassa vuoteen 2040 asti
Rahoituksen riittävyys Q1/2026, selkänoja ja rahoituskuvioiden selkeytyminen
Patenttihakemus (Clever-1 – autoimmuuni- ja tulehdussairaudet) (MAR2024)
UK MHRA Innovation Passport r/r MDS (JOU24)
Sisäpiirin sitoutuminen yritykseen
Scientific Advisory Board
P2 tulokset ja onnistunut faasi.
VERONA-trial epäonnistuminen (…as one of the remaining frontrunners)
Accelerated Approval mahdollisuus vuonna 2028 koko HR-MDS? Lienee lykkääntyvän. Bull-case.
Mahdollinen nopea polku, jos data erittäin vahvaa HR-MDS-potilaspopulaatiossa.
Kassavarojen joustavuus?
Yritys vaikuttaa olevan sitoutunut omistaja-arvon maksimoimiseen
Regulaatiopolku selkiytyminen FDA:n kanssa
Riskit:
Faasin 3 toteutus ja/tai tulokset (byrokratia, virheet tutkimusasetelmassa, luvat ja myynti)
Pieni tutkimusjoukko 3. faasissa. Pitävätkö tulokset suuremmassa?
Geopolitiikka viivästyttää ja hankaloittaa. FDA on ollut Trumpin hallinnon aikana muutoksessa.
Rahoitus – Anti?
Rahoitus - kriteerit eivät täyty 3. tranchin nostamiseen – anti
P3 aloituksen merkittävä viivästyminen - Osittain lienee jo toteutuneen.
Kumppanin löytäminen ja sopimuksen koko (geopolitiikka vs. varovaisuus investoinneissa)
Pohdintaa:
Partneroitumisesta, riskeistä ja due diligence kestosta kirjoitin viime vuoden pääsiäisenä täällä. Silloin näkemykseni oli, että realistista on odottaa partneroitumista aikaisintaan vuoden 2025 lopussa ja vaiheen 3 first-patient-in Q1/26 ei välttämättä ole realistinen.
Jalkanen on korostanut partneroinnin merkitystä, eikä ole kovin uskottavaa, että Faron veisi koko ohjelman yksin läpi. Todennäköisempi polku on välimalli, jossa tutkimusta joudutaan ehkä käynnistämään rajatusti omin voimin, mutta tavoitteena on tuoda kumppani mukaan jakamaan kustannuksia ja riskiä.
HCM-järjestely antaa tähän siirtymävaiheeseen aikaa, mutta ei ratkaise kokonaisuutta. Luottamus nojaa mielestäni ennen kaikkea siihen, kuinka uskottava Faronin rahoituspolku on. Kolmas tranche on tässä tärkeä, mutta siihen liittyy selviä ehtoja. Sen käyttö edellyttää riittävää osakkeen likviditeettiä ja markkina-arvoa (yhtiön markkina-arvo on yli 120 % markkina-arvosta, joka oli toisen erän liikkeeseenlaskupäivänä). Sanomattakin on selvää, että markkina-arvo ei tule riittämään 3.tranchin nostamiseen ilman uutisia partnerista.
Jos rekisteröintivaihe venyy tai partneria ei saada ajoissa, pelkkä velkaraha ei riitä kattamaan koko matkaa. Tästä syntyy luottamushaaste. Faron viestii, ettei se halua viedä ohjelmaa yksin, mutta partneria ei vielä ole. Itse hinnoittelen kurssiin mahdollista osakeantia. Jos rahat riittävät Q2/26 asti, mahdollinen anti pitäisi käytännössä toteuttaa viimeistään keväällä. Oma veikkaukseni on, että tästä tiedottaminen tapahtuu tilinpäätöksen/H2-raportin yhteydessä.
Syrjälän osakemyynnit sopivat tähän kuvaan siinä mielessä, että ne kertovat riskivaiheesta. Edessä on kallis kehitysvaihe ja rahoitusrakenne on vielä auki niin henkilökohtaisen riskin keventäminen ei ole yllättävää.
Kokonaisuutena Faron ei ole kriisissä ja tutkimustulokset ovat olleet loistavia (rohkaisevia). Samalla Faronin viestintä on ollut olematonta, kalvoissa ja julkaisuissa on ollut epäjohdonmukaisuutta ja aikataulut venyvät, mutta mitään ei ole tästä viestitty (esim. Blaze). Jos positiivista tiedotettavaa olisi ollut, niin Jalkanen – jos kukaan – olisi tästä vihjaillut.
Epävarmuus ei liity enää niinkään siihen toimiiko lääke siirryttäessä vaiheeseen 3, vaan siihen millä ehdoilla ja aikataululla seuraava vaihe saadaan käyntiin. Tämä tarkoittaa, että lähikuukausien suurimmat kurssiajurit liittyvät todennäköisemmin rahoitusratkaisuihin kuin kliiniseen dataan. Tästä syystä olen itse päätynyt keventämään positiotani.
Toivotan Faronille onnea neuvotteluihin. Neuvotelkaa hyvin!