Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja (Osa 1)

Osakkeet
10919

Hyvä että virkistit muistia tämän PD-1 osalta. Tässä tapauksessa Gileadia kiinnostaa varmasti vain ja ainoastaan yksinoikeus kun taas Faron vain ja ainoastaan toimia kaikkien PD-1 kanssa. Miten tässä sitten kakku jaetaan? Jo pelkästään yksinoikeuden tilanteessa varmasti molemmilla oma näkemys. Mulla Faronin omistajana mielipide on varmastikin 70 Faronille ja 30 Gileadille. Vastapuolella varmastikin luokkaa 85 Gileadille ja 15 Faronin koska pääsee ratsastamaan heidään lääkkeellään.

Ei kateeksi käy.

Ralph on varmasti mies paikallaan, muutenhan sitä ei olis edes palkattu. Kyllä tässä vielä viihdettä riittää ennen annosoptimoinnin tuloksiakin.

2 tykkäystä
10920

Käytiin kyllä ja kerroin saman minkä yllä olevassa viestissäni. Minusta siitä löytyy täysin tyhjentävästi syy sille miksi meidän ennusteet muuttui siten kun se muuttui. Siis tämä viesti:

BTW vähän asiaa sivuten luin juuri meidän lukijakyselyn tuloksia. Niissä yksi keskeisimmistä kritiikeistä meidän analyysia kohtaan on että lukijoiden mielestä hyväksymme liian usein johdon viestin kritiikittä läpi. Tähän liittyen minulla ei ole faroniin liittyen mitään erityistä kommentoitavaa, mutta yleisellä tasolla minulta voi jatkossakin odottaa yritystä mahdollisimman itsenäistä ajattelua ja riippumatonta analyysia kohtaan. Moni ei siitä tykkää silloin kun tulokset ei ole linjassa oman näkemyksen kanssa, mutta se ihan ok.

46 tykkäystä
10921

Itselläni osui korvaan tuosta osariwebcastista, kun Juholta kysyttiin taas partneroitumisesta, niin kommentti oli, että neuvottelun alla on ollut muun muassa Bexin AML käyttö. Voisiko siis olla mahdollista, että verisyövät partneroitaisiin erikseen nyt alkuvaiheessa ja kiinteät jätettäisiin ensimäisen diilin ulkopuolelle? Kiinteisiin Gilead voisi olla hyvä veikkaus juuri tuon Zimberelimab linkin myötä, mutta jos verisyövistä keskustellaan erikseen, niin voisiko olla, että ensimmäinen partneri löytyisi tuolta suunnalta, esimerkiksi BMS? Tietty isolla farmalla on tapana pyrkiä eksklusiivisuuteen näiden lääkekandidaattien suhteen, mutta Bex on vielä hyvin alkuvaiheessa. Koko nakkikioskin voi vielä ostaa myöhemmässäkin vaiheessa pienemmällä riskillä.

17 tykkäystä
10922

Onneksi päätös ei taida olla Juhon, vaan Faronin hallituksen. Juhon rooli on koordinoida ja johtaa tätä partneroitumiskeskustelua, asiantuntemus tulee omilta Hugheseilta ym. sekä ulkoistetuilta muskeleilta, ja päätöksen lopulta tekee hallitus, johon toki Juhokin kuuluu.

Mutta pointtini että ei yhden miehen show.

3 tykkäystä
10923

Yes but, onko Zimben patentin umpeutumisella 2036 vs. multiblockbusterien pembron tai nivon patentin umpeutumisella noin 2028 merkitystä?

Noiden patentit kai suojaavat niitä monoterapiana. Onko tietoa, jos kombona Bexiin patentoidaan tai osoitetaan sellainen teho, se koskee vain ja ainostaan tiettyä anti-PD-1:tä. Siten ei ole merkitystä monoterapian patenteilla? Kombolle voitaisiin saada pitkä suoja. Tai hetkinen…Faronillahan on oma patentti (julkaistu hakemus v. 2020) WO2020002766A1 - Treatment of cancer with clever-1 inhibition in combination with pd-1/pd-l1 inhibitor - Google Patents

”The invention relates to an agent capable of binding to CLEVER-1 in combination with PD-1 and/or PD-L inhibitor for use in a treatment of cancer.”

Summana summeeraten: Argument: Se, joka tulee komboksi Faronille, nauttii tuosta suojasta. Teho vain pitää osoittaa, että patentista on hyötyä.

How do you find?

8 tykkäystä
10925

Hmm, toi patentti ei ota kantaa siihen että mikä PD-1 on käytössä.

Mennään vähän harmaalle alueelle, mutta tolla perustella voisin kysyä että, jos osoitat tehon Pembrolizumabilla, niin miksi ei silloin kävisi myös kilpailijan biosimilaari, joka on samaa lääke, esim tuote kuvitteellisella nimellä Pembrolizumab-sandoz. Tällöin päätöksen tekee hoitava lääkäri että kumpaa pembroa käytät.

Kuitenkaan kuvitteellisen Pembrolizumab-sandoz väki eivät saisi markkinoida tuotettaan bexin kanssa käytettäväksi eivätkä saisi tehdä tutkimusta vastaavuudesta tai uusista käyttötarkoituksesta tms.

Patentti on kuitenkin vain oikeus kieltää muita valmistamasta, myymästä tai muuten kaupallisesti hyötymästä. :thinking:

Zimbren kanssa tota dilemmaa ei taida tulla ainakaan vastaan, joten siltä osin se on jo ratkaistu.

5 tykkäystä
10926

Ok, joskus ketjussa spekuloitiin, että olisi yhdistelmälääke, jota voisi antaa, mutta monoklonaalisten vasta-aineiden yhdistäminen samaan infuusioon ei taida olla mahdollista. Letkut huuhdellaan infuusioiden välissä. Jos annetaan samalla, ei tiedetä, kummasta se allerginen reaktio tuli. Ei tiedetä, miten aineet reagoivat keskenään. Ovatko apuaineet samat. Ongelman voisi toki kiertää myymällä PD-1 ja Bex yhdessä paketissa, vaikkakin ohjaamalla, että näitä infuusioita ei saa yhdessä antaa. Näin tulisi pakkomyytyä oma PD-1 Bexin kyljessä.

Siis: On väliä, mikä PD-1 on kombona. Biosmilaarilla voisi ohittaa alkuperäisvalmisteen. Vähenisikö kuitenkaan Bexin arvo siitä pembron alkuperäisen valmistajan silmissä, jos he jatkaisivat edes pembrosimilaarien kombona? Sitten vielä yksi mahis: Bexin voisi yhdistää ehkä off-label mihin tahansa PD-1, vaikka jonkin muun kanssa on teho osoitettu?

Tultiinko tässä hullua hurskaammaksi Faronin saappaissa?

5 tykkäystä
10927

Onhan noita mabi + mabi komboja yhdessä tuotteessa ainakin Rochella, joka yrittää epätoivoisesti jatkaa blockbusteri Trastuzumabin patenttisuojaa, joten tossa on yksi mahdollinen keino hyötyä tosta patentista.

4 tykkäystä
10928

Oma arvaus partneroinnin tilasta perustuu seuraaviin kommentteihin.

AML yhtiöt kiinnostuneita, näitä kymmenkunta todella isoa, tosin useilla omat kehityslinjansa myös menossa.

Pankki hoitamassa partnerointia. Todennäköistä on että kiinnostuneet yhtiöt on valittu ja heidän kesken järjestetään huutokauppa.

Osakkeenomistajien arvoa maksimoidaan. Raha ratkaisee. Ei ole muuta keinoa, jos arvostetaan, osoita se rahallisesti. Sama pätee palkkaan kuin lääkekehitykseen, arvostus osoitetaan käteisellä ei lupauksilla.

Jos huutokauppa on menossa, tiedetään milloin se on käyty → osataan laskea mihin rahat riittää. No, osaako ketään sanoa mihin asti ne nyt sit riittävät? :smiley:

12 tykkäystä
10929

Osoittautuikos niin että Faron oli käyttänyt odotettua hitaammin rahaa? Sekin voisi selittää tuota nykyisen lainan etukäteislyhennystä suhteessa seuraavaan hetkeen kun voi nostaa seuraavan (trenchin?) Siitä samaisesta lainasopimuksesta. Tämä voisi olla parempi ratkaisu kuin roikottaa ylimääräistä käteistä tilillä ja antaa lainoittajan kuitata kaikki erät osakkeilla ennen pitkää.

2 tykkäystä
10930

Ok! Jos Bexiä saisi kaupasta vain tollasena kombona, ei kukaan pystyisi omiaan siihen yhdistämään. Kombo hallitsisi markkinaa. Vaatisi kyllä kai viranomaisille CMC-näytöt, että on fysikaalinen ja kemiallinen yhteensopivuus, ei uutta immunogeenisyyttä tms. Faronilla ei voine olla tässä vaiheessa arvausta kaikista PD-1-valmisteista, ovatko ok tommosena pakkokombona. Toki kaikki ovat voineet tehdä omat testinsä, koska Bexiä on saanut tutkimuskäyttöön ostaa.

5 tykkäystä
10931

Voiko tällaisessa mitään huutokauppamenettelyä käyttää kun jokainen partneruus on erilainen, BEX:in arvo realisoituu eri tavoin eri partnereille ja siten partneruudet ovat rakenteellisesti erilaisia. Vielä kun sopimuksen kohteena ei välttämättä ole pelkkä MDS vaan jotain mahdollisia oikeuksia/velvotteita esim. kiinteiden suhteen.

Koko firmaa voisi huutokaupata.

5 tykkäystä
10932

Ei tietenkään helppoa, mutta tehtävissä. Todennäköistä on että AML kiinnostuneet ovat myös kiinnostuneita kiinteistä ja yksinkertaista on pyytää tarjousta koko paketista, alkupääoma, etapit ja roaltit erikseen eri aihioille. Kyllä varmaan pankkiireista tietotaitoa löytyy laittaa tarjoukset järjestykseen ja Faron saa sitten valita.

6 tykkäystä
10933

Kyllä se huutokauppa on ihan hyvä analogia tässä, vaikka se ehkä paremmin voisi olla kuvattavissa peräkkäisillä tarjouskierroksilla.

Sitä varten tähän tarvitsee investointipankin avuksi, joka fasilitoi tota prosessia koska jotta siihen saa riittävästi potentiaalisia osallistujia niin pitää käydä paljon keskusteluja ja lisäksi tarvitaan apua numeronmurskauksessa, jotta keskenään hyvin erilaiset tarjoukset voidaan normalisoida samoihin parametreihin ja lopulta vertailukelpoisiksi nettonykyarvolla.

Kyllä se on ihan tehtävissä, mutta ei onnistu ilman investointipankin apua, ja siksi se onkin bullish Faron että ne on mukana. Ei nimittäin ole ihan halpaa lystiä pitää niitä mukana joten nyt ollaan ihan kunnolla tosissaan.

27 tykkäystä
10934

Bexistä kun kaikissa aihioissa taitaa olla kyse, niin en esim kahteen eri partneriin usko. Joku voi korjata jos näkee tämän myös mahdollisena.

Joku spekuloi että oliko Juholta lipsahdus tämä pankki asia, mutta selkeästi kerrottu että tilanne tämä, partneria haetaan, kaikki pöydällä niin omasta mielestä hyvä kertoa kun kuitenkin yleinen tapa.

Ne pankit on sit ahneita, tod näk saavan % etumaksusta, niin en ylläty jos Faron liittyy ensi vuonna osingonmaksajien kerhoon. Tämä tälleen kieli poskella viikonlopun kunniaksi :+1:

3 tykkäystä
10935

Partnerointia odottavien ja sanamuodoista kiinnostuneiden kannattaa muuten huomata osarin webcastissa Juhon sanat, n. 27 min kohdalla

“…what is the right balance of not giving away too much but also de-risking the development plan but also maintaining shareholder value…”

Oliko tahatonta, vai Freudilainen vai mitä, mutta omistaja olisi varmasti mielummin kuullut maintaining - sanan tilalla sanan increasing…

12 tykkäystä
10936

Ei ollut tosiaan lipsautus eikä lapsus. Webcastissa oli kelmulle kirjoitettu management tiimin vahvistus ja toi investointipankki. Top tieriksi nimitettiin, voisiko olla GS, JPM, Citi tai jotakin vastaavaa. Centerview pienemmistä myös M&A erikoistunut. Mutta tässähän oltiin vasta lisensoimassa.

Juhon unista oli puhetta. Hallitus tosiaan voinee lisensioinnin päättää, Juho otti kyllä vastuuta ääneen hyvin menemisestä vuoden takaiseen nähden. Siten ottaa vastuuta kaikesta, miten menee. Jos kioski vaihtaisi omistajaa kokonaan tai sulautuisi, sitä ei ilman osakkeenomistajien kantaa tehdäkään.

IMG_3295
IMG_32952258×1259 357 KB

IMG_3291
IMG_32911622×884 313 KB

21 tykkäystä
Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja (Osa 2)
10937

Omaan korvaan kuulostaisi siltä että ajatus mitä tavoiteltiin voisi olla suomeksi jotain, että “ei anneta liikaa hyvää vastapuolelle”. Noin niinkuin kontekstista päätellen.

5 tykkäystä
10938

BMS tosiaan on jäänyt ihme vähälle huomiolle vaikka juuri heille Bex on kuin luotu nykyisen tuoteportfolion lisänä/tukena:

  1. Onureg (oral azacitidine) – hyväksytty AML:ään → juuri sama potilasryhmä, johon bexmarilimab tähtää (azacitidiini on myös bexin backbone).
  2. Reblozyl (luspatercept) – myyntilupa MDS:n anemiassa ja laajenee → tämä on suora osa MDS-kenttää.
  3. Lisäksi BMS:llä on muita hematologia-blockbustereita (Revlimid, Pomalyst, Abecma), eli heillä on kaupallinen ja kliininen koneisto valmiina.

MDS ja AML selkeästi myös yksi heidän painopistelue.

17 tykkäystä
10943

Syksy näytti suunnan ja kurssi korjasi. Leuka rintaan ja eteenpäin. H2 on lupauksien ja väitteiden lunastamisen aikaa.

Ohessa jälleen päivitystä menneestä ja ajatuksia tulevasta. Kiitos @Antti jälleen hyvästä raportista ja haastattelusta. Se on ollut täällä hyvinkin tarkassa tarkastelussa. Arvostan työtäsi ja myös aktiivista otettasi foorumilla. Tätä ei kaikki analyytikot tee. Toivottavasti vastailet myös jatkossa kysymyksiimme.

Toivottavasti Juhon silmiinpistävä väsymys johtui aamutunneille asti venyneistä (partneri)väännöistä. Jos luet foorumia, etkä muista mitä tuli sanottua, niin ei huolta - ne löytyvät tästä!

Edellinen päivitykseni löytyy täältä. Koosteet ovat erityisesti itselleni (staying on track), mutta jaan ne mielelläni muidenkin kanssa. Saa kommentoida ja korjata.

9.7.2025 – Kaksi tutkimusta hyväksytty esitettäviksi IUIS 2025 -kongressissa (17.–22.8.2025)

  • Suullinen esitys (BEXMAB, vaiheet I/II, MDS):
    • Bex + Aza (kaksoisvaikutus)
    • Kohdistaa Clever-1-reseptoriin ja aktivoi immuunivastetta.
    • Parantaa nykyhoitojen tehoa.
  • Posteri (sClever-1):
    • Koholla oleva liukoinen Clever-1 heikentää T-solujen toimintaa ja liittyy anti-PD-1-resistenssiin.
    • Bex estää sClever-1:n vapautumisen – uusi mekanismi, jolla voidaan purkaa immuunisuppressiota (immuunipuolustuksen heikentymistä/estämistä)

30.7.2025 – BEXMAB-vaiheen I/II data hyväksytty suulliseen esitykseen ESMO 2025 -kongressissa (17.–21.10.2025)

  • Ensimmäinen kattava farmakokineettinen (PK) (mitä elimistö tekee lääkkeelle) ja farmakodynaaminen (PD) (mitä lääke tekee elimistölle) analyysi Bex + Aza HR-MDS.
  • Tulokset:
    • Bexmarilimab aktivoi immuunijärjestelmää ja parantaa luuytimen toimintaa.
    • Lisää monosyytteihin liittyvää antigeenin esittelyä ja kasvattaa CD8+ T-soluja.
    • ORR ensilinjassa 85 % ja 63 % r/r-MDS.
    • mOS r/r-MDS: 13,4 kk.

6.8.2025 – Päivitetyt BEXMAB-vaiheen I/II tulokset ensilinjan HR-MDS:ssa

  • Täydet remissiot (CR) nousseet 28 % → 43 % (9/21 potilasta – IWG2006).
  • 43 % CR on yli kaksinkertainen verrattuna historiallisiin 16–17 %:n tuloksiin (Aza)
  • Aiemmin raportoitu 50 % cCR (IWG2023) – yhä useampi näistä muuttuu ajan myötä täydeksi remissioksi.

7.8.2025 – Faron lyhensi vaihtovelkakirjalainaa

  • Joukkovelkakirjan haltija voi halutessaan maksaa velkaa ennakkoon (“Accelerated Amortisation”) – enintään 2 kertaa per normaalin maksuaikataulun väli, ja ensimmäisenä vuonna maksuja voi olla enintään 9 kappaletta.
  • HCM pyysi ennakkoon lyhennystä (Accelerated Amortisation) 1,682,067 €.
  • Faron päätti käyttää Share Settlement Optionia, eli maksoi lyhennyksen HCM:lle osakkeina
  • 857 322 olemassa olevaa treasury-osaketta annettiin HCM:lle vastineeksi lainan lyhennyksestä.
  • Merkintähinta 1,962e
  • Lisäksi yhtiö on maksanut toisen suunnitellun lyhennyserän käteisellä 2.8.2025.
  • Joukkovelkakirjalainan uusi eräpäivä: 2.12.2027 (aiemmin 2.4.2028).

8.8.2025 - Uusi US patentti Bex käytöstä Clever-1-positiivisten syöpien hoidossa

  • Alkuperäinen patenttisuoja olisi päättynyt 2037 – uusi ulottuu HEL/2040.

18.8.2025 - Eteneminen rekisteröintivaiheen vaiheen 2/3 tutkimukseen ensilinjan HR-MDS-potilailla

  • Tapaaminen FDA:n kanssa.
  • FDA vahvisti nopeutetun myyntilupa-polun (AA-pathway) ensilinjan HR-MDS.
  • Päätetapahtumat (IWG2023) CR + CReq ja OS (kokonaiselossaolo) - Mitataan yhtä aikaa kahta tärkeää lopputulosta. Molempien perusteella arvioidaan lääkkeen tehoa.

27.8.2025 - Osavuosikatsaus (raportti), puhelu ja Biopörssi-Antin™ haastattelu

Taloudellinen tilanne H1/2025

  • Liikevaihto: 0 M€
  • T&K-kulut: 7,1 M€ (H1/2024: 6,7 M€)
  • Liiketappio: -11,9 M€ (H1/2024: -11,3 M€)
  • Tappio/osake: 0,18 € (0,20 €)
  • Käteisvarat 30.6.2025: 13,5 M€
  • Nettovarallisuus: -16,2 M€
  • Business Finland antoi anteeksi 1,3 M€ R&D-lainan Traumakine-kehityksestä - positiivinen vaikutus H2/2025 operatiiviseen tulokseen.
  • Ensimmäisen tranchin joukkovelkakirjalaina käytettiin IPF Partners -velan maksuun ja yleisiin yrityskuluihin → kassavarojen riittävyys Q1/2026 asti.
  • Jäljellä lisäksi kaksi (10+10M) tranchia joukkovelkakirjalainasta

HR-MDS

  • Faron etenee vaiheen II/III rekisteröintitutkimukseen HR-MDS:ssä. FDA hyväksyntä nopeutetulle myyntilupapolulle mahdollistaa koko HR-MDS markkinan tavoittamisen yhdellä tutkimuksella
  • Useat r/r MDS potilaat jatkavat edelleen lääkitystä, jonka takia lopulliset OS ovat viivästyneet. Sama pätee ensilinjan potilaisiin, joista monet ovat siirtyneet kantasolusiirtoon.
    • Tämän viestin ympärillä asiasta on keskusteltu. Tein väärä johtopäätöksen r/r MDS potilaiden osalta. En tosin vieläkään ymmärrä miten potilaat raportoidaan/tilastoidaan.
  • Jos kaikki menee hyvin, niin lopullisia elossaolotietoja ensilinjan HR-MDS:ssa saa odottaa vielä kauan.
  • EMA:n ja muiden regulaattoreiden kanssa tullaan keskustelemaan II/III -trialista.
  • EOP2-tapaamisen palautteen perusteella Faron käynnistää vaiheen II/III saumattoman, adaptiivisen, satunnaistetun, lumekontrolloidun ja kaksoissokkoutetun tutkimuksen ensilinjan HR-MDS-potilailla
    • Tutkimus voi johtaa sekä nopeutettuun että täyteen hyväksyntään koko HR-MDS-potilaspopulaatiossa.
    • Noin 400-potilaan tutkimus. Faasin II/III-potilaat sisällytetään (80 potilasta)
    • FDA on hyväksynyt IWG2023-kriteerit
    • Protokolla on valmistelussa ja todennäköisimmin tulee kattamaan 80-90 kliinistä tutkimuskeskusta (EU/US/Japani).
    • Myyntiluvan saaminen viivästyi hieman, mutta vastapainona AA-mahdollisuus koko HR-MDS:aan, jota ei aikaisemmin ollut. ”Isommat myynnit alkavat aikaisemmin ja meidän mallinnuksessa ainakin NPV kasvoi”.
    • Rekisteröintitutkimuksen (II/III) päätteeksi tehdään teho- ja turvallisuusarviointi (Risk-Benefit-Ratio tulee tarkasteluun). Tämän jälkeen voidaan tehdä resizing, jolloin potilasmäärä P3-tutkimuksessa voi elää. (Kommentti: Tällöin myöskään väliluennan aikataulu ei ole varma). Tulokset kerrotaan myös ulospäin.
  • Jalkanen ei ole huolissaan EMA:n kannasta tutkimusasetelmaan.
  • Pharma-sentimentti ei ole muuttanut realistista kuukausihinnoittelua, mutta painetta on.

Aikataulu

  • Q2/2026-Q1/2027 - Phase II/III -tutkimus Bex+Aza 3mg (n=40) vs Placebo+Aza (n=40) vs Bex 1mg+Aza (n=40)
  • Resizing Q1/2027
  • Q1/2027-Q1/2030 Bex+Aza vs Placebo+Aza
  • Väliluenta Q1/2028 (AA-mahdollisuus)
  • OS-analyysi Q1/2029
  • Lopullinen OS-analyysi Q1/2029

Kiinteiden kasvaimien tutkimus

FINPROVE : Bex + standardihoito metastasoituneessa (levinneessä) rintasyövässä, Clever-1 positiiviset potilaat.

  • Sopimus HUS:n kanssa, joka on päätutkimusyksikkö.
  • HUS hakemassa luvat. HUS (päätutkijat) tiedottavat myöhemmin enemmän.
  • Selvitetään mahdollisuuksia Bexin yhdistämisestä tavanomaisen kemoterapiaan
  • Ensimmäinen Bex-tutkimus, jossa käytetään prospektiivista potilasvalintaa Clever-1-positiivisuuden perusteella.
  • First-patient-in H1/26
  • Tutkijalähtöinen tutkimus

BLAZE : Bex + PD-1 estäjä NSCLC- ja melanoomapotilailla, jotka ovat resistenttejä ensimmäisen linjan immunoterapialle.

  • First-patient-in H2/25
  • Vaiheen 2 tutkimus
  • Tutkijalähtöinen tutkimus
  • Saanut eettiset hyväksynnän ja sopimusprosessi loppuvaiheessa
  • Gilead tuo PD-1:n.

BEXAR : Pehmytkudossarkoomat, tavoitteena muuttaa “kylmät” kasvaimet immuuniherkiksi.

  • First-patient-in H1/26
  • Tutkijalähtöinen tutkimus
  • Frontline trial
  • Yhdistetään Doksorubisiinin kanssa

MATINS-02 : PD-1 primaarisesti resistentit kylmät kasvaimet (maha-, sappirakko-, ER+ rintasyöpä).

  • Suunnitteilla. Odottaa alustavia tehotuloksia.
  • Bexillä on potentiaalia tehdä nämä ensisijaisesti resistentit (“kylmät”) kasvaimet herkiksi PD-1-hoidolle.
  • Tutkimuksessa validoidaan myös etukäteen, että kasvaimen Clever-1-positiivisuus voi toimia ennustavana biomarkkerina hoitohyödylle
  • Faronin sponsoroima

Traumakine-kehitys lopetettu → resurssit keskitetään Bexiin.

Haastava toimintaympäristö

  • Biopharma- ja life science -sektoreilla rahoitushaasteet, lääkkeiden hinnoittelupolitiikan muutokset, varovaisuus yritysjärjestelyissä sekä sääntely- ja makrotalouden epävarmuus tekivät markkinasta vaikean vuoden alkupuolella.
  • Suurten lääkeyhtiöiden kiinnostus kohdistuu erityisesti myöhäisvaiheen ja markkinoille lähellä oleviin tuotteisiin.
  • FDA on tiukentanut onkologialääkkeiden hyväksyntäkriteereitä: pois yksivaiheisista tutkimuksista ja surrogateista, painottaen satunnaistettuja vertailututkimuksia ja elossaoloa tärkeimpänä päätetapahtumana. Tämä ei ole merkittävästi vaikuttanut Bexiin (toimittu FDA ohjeistuksen mukaisesti)
  • FDA hyväksyy vasteeseen perustuvan korvaavan päätetapahtuman välituloksissa, nopeutetun hyväksynnän pohjaksi ensilinja HR-MDS:ssa, mikä osoittaa tämän sairauden suuren hoitotarpeen.

Partneroinnista:

  • ”We are now well equipped to enter the next phase of commercial discussions and are continuously exploring different options we have to ensure maximising Faron’s shareholder value while progressing the development of bexmarilimab in both solid tumors and hematological malignancies”.
  • Pöydällä on monta vaihtoehtoa ja mahdollisuutta.
  • Sopimus tehty (top-tier) investointipankin kanssa perkaamaan kaikki vaihtoehdot omistaja-arvon maksimoimiseksi
  • Ovatko yritykset kiinnostuneita yksinomaan BEXMAB-yhdistelmästä, vai ovatko mahdolliset yhteistyökumppanit kiinnostuneita käynnistämään uuden tutkimuksen tai uuden yhdistelmähoidon, joka perustuu heidän omaan tuotekehitysohjelmaansa? – Lähes kaikki nämä. Erityisesti AML on kiinnostanut.
  • P2-tulokset (ja tutkimussuunnitelma) olivat puuttuva palanen – Kohti partnerointia. “Now in H2 it´s time for business” – “We´re still well financed with a nice reserve of cash in the back”
  • Syksyllä tuli tarjous, mutta se ei miellyttänyt. Päätettiin viedä faasi 2 loppuun, jotta sopimuksen arvoa saadaan kasvatettua. Faasi 2 tuloksien aikaan tuli jo parempi tarjousta – tästä kieltäydyttiin, koska haluttiin päästä tähän pisteeseen.

Seuraavat tapahtumat

  • ASH (HR-MDS päivitys)
  • ESMO (HR-MDS päivitys)

AJATUKSIA:
Ajurit ja edut:
:white_check_mark: FDA Orphan Drug status AML (2023)
:white_check_mark: FDA Fast Track r/r MDS (ELO24)
:white_check_mark: EMA Orphan Drug status MDS (+Aza) (HEL25)
:white_check_mark: FDA Orphan Drug status MDS (MAA25)
:white_check_mark: Patentti (Clever-1) voimassa vuoteen 2040 asti
:white_check_mark: Rahoituksen riittävyys Q1/2026, selkänoja ja rahoituskuvioiden selkeytyminen
:white_check_mark: Patenttihakemus (Clever-1 – autoimmuuni- ja tulehdussairaudet) (MAR2024)
:white_check_mark: UK MHRA Innovation Passport r/r MDS (JOU24)
:white_check_mark: Sisäpiirin sitoutuminen yritykseen
:white_check_mark: Scientific Advisory Board ja Ralph Hughes
:white_check_mark::white_check_mark: P2 tulokset ja onnistunut faasi.
– HR-MDS CR 9/21 (43%), ORR 81%
– 5 potilasta eteni kantasolusiirtoon ja kaksi potilasta suunnitteilla (35%)
– Tulokset voivat vielä syventyä
:white_check_mark::o: VERONA-trial epäonnistuminen (…as one of the remaining frontrunners)
:o: Accelerated Approval mahdollisuus vuonna 2028 koko HR-MDS.
:white_check_mark::o: Mahdollisuus täyteen hyväksyntään koko HR-MDS-potilaspopulaatiossa vuonna 2028.
:white_check_mark: Kassavarojen joustavuus?
:white_check_mark: Yritys vaikuttaa olevan sitoutunut omistaja-arvon maksimoimiseen

Riskit:
:o: :x:Faasin 3 toteutus ja/tai tulokset (byrokratia, virheet tutkimusasetelmassa, luvat ja myynti)
:o: Geopolitiikka viivästyttää ja hankaloittaa
:o: Rahoitus - Toisen tranchin nostaminen
:o: Rahoitus - kriteerit eivät täyty 2. trenchin nostamiseen – anti
:o: P3 aloituksen merkittävä viivästyminen - P3 rekrytointi ei ala ilman kumppania
:o: Kumppanin löytäminen ja sopimuksen koko (geopolitiikka vs. varovaisuus investoinneissa)

Merkittävää!

  • 5 potilasta eteni kantasolusiirtoon ja kaksi potilasta suunnitteilla (35%).
  • Partnerointi on annettu ammattilaisten käsiin. Sopimus on tehty (top-tier) investointipankin kanssa
  • Yritys vaikuttaa olevan sitoutunut omistaja-arvon maksimoimiseen
  • Juhon mukaan kaikki uskovat lääkkeeseen. ”It looks like a game-changing drug” - Onko syytä epäillä?
  • Partnerointia on mielestäni turha odottaa tänä vuonna. Due Diligence tulee kestämään.
  • Faasin aikatauluun saattaa tulla muutoksia. Realistisesti odotan faasin käynnistymistä Q2-Q3/2026 aikana?
    • Tällöin tullaan käyttämään seuraavaa tranchia (10M) – liudentuminen.
    • Kuka rahoittaa rekisteröintitutkimuksen? Koska se alkaa jos partnerointi viivästyy?

Auki olevia kysymyksiä:

  • Voiko väliluennan yhteydessä vain esim. r/r MDS saada AA:n vai onko kyse kaikki tai ei mitään -asetelmasta?
  • Koska kiinteät alkavat näkymään isommin valuaatiossa ja tavoitehinnoissa? Nyt luokkaa 10%.
  • Mistä niitä varakippoja saa? Kohta paukkuu vipu!

Jalkasen mukaan nyt ei ole enää auki olevia kysymyksiä – nyt on sen aika – katsotaan mihin tarjoukset nousevat.

Lopuksi totean, että kenen mielestä fundamentit ovat muuttuneet? Tulokset piti, 2. faasi onnistui, tutkimus etenee ja pipeline alkaa hiljalleen täyttyä. Kaikki viittaa siihen, että partneri tulee tavalla tai toisella!

Onneksi olkoon ketjulle jo ennakkoon kohta täyttyvästä 10k viestistä!

101 tykkäystä
Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja (Osa 2)