Tässä taas arkistoihin ja rakentavan keskustelun ruuaksi webcastit kaikki suomeksi kirjoitettuna. Faronin webcast update ensin versio englanniksi, sitten suomeksi ja viimeisenä Inden haastis. Partneroitumisesta tietoja, tutkimussuunnitelmista ja niiden ongelmista, edelleen kypsyvästä datasta, rahojen riittämisestä, tutkijalääkärit vs. FDA-näkemyksistä. Paljon selviää, paljon on vielä selvittävää, kuten asiaan kuuluu. Korjatkaa, jos löydätte virhetulkinnan.
Faron Pharmaceuticals -liiketoimintapäivitys | 11. helmikuuta 2026
Yhteenveto
Grokilla käännetty englannista suomeksi ja selkeytetty, joitakin kohtia korjattu niidenkin jälkeen (toim.huom.)
Hei kaikille. Nimeni on Juho Jalkanen. Olen Faron Pharmaceuticals -yhtiön toimitusjohtaja.
Tervetuloa erittäin tärkeään liiketoimintapäivitykseen.
Paljon on tapahtunut viime kuukausina. Tämän päivän tarkoituksena on käydä läpi keskeiset opit, joita olemme saaneet, niiden vaikutus kehityssuunnitelmaamme, sitten käydä läpi mitä meillä on pöydällä ja miten aiomme edetä.
Mutta ensin, ennen kuin menemme yksityiskohtiin, aloitamme kertaamalla, mikä on johtanut meidät tähän päivään.
Aloitimme vuoden BEXMAB Phase 1/2 -tutkimuksen rekrytoinnin lopettamisella relapsed/refractory MDS:ssä ja frontline high-risk MDS:ssä.
Kolme kuukautta ensimmäisten vasteprosenttien lukemien jälkeen ilmoitimme topline-tulokset ja esittelimme tiedot peräkkäin ASCO:ssa ja EHA:ssa.
Se oli joitain parhaista tuloksista tähän mennessä, erityisesti r/r MDS:ssä, mutta myös frontline-asetelmassa. CR-prosentti sillä aikavälillä oli 28 %.
Ajan myötä tulokset vain paranivat edelleen.
CR-prosenttimme nousi lopulta jopa 45 %:iin.
Tapasimme myös FDA:n myöhään kesällä.
FDA ohjasi meitä siirtymään rekisteröivään Phase 2–3 -tutkimukseen, joka testaisi myös alempaa annosta, yksi mikrogramma per kilo.
Tutkimuksen tarkoituksena olisi testata bexmarilimab plus atsasitidiini lumelääkettä ja atsasitidiinia vastaan, jotta määritettäisiin lopullisesti kummankin aineen panos tässä yhdistelmässä.
Erittäin positiivista oli, että kiihdytetty hyväksyntämahdollisuus annettiin vasteprosentin perusteella.
Myöhemmin syksyllä suurin kilpailijamme AbbVie raportoi Phase 3 -tutkimuksensa venetoklaksi + atsasitidiini, Verona-tutkimuksen.
Valitettavasti potilaille se tutkimus oli negatiivinen.
Se heitti varjon koko alueelle, mutta tärkeintä oli, että sen opit raportoitiin joulukuussa yhdessä meidän tulostemme kanssa American Society for Hematology -vuosikokouksessa.
Jatkoimme vahvojen tulosten raportoimista. Puuttuva pala tiedoissamme oli tämä korkea CR-prosentti, jota näemme. Onko se kestävä? Kyllä, näyttää olevan erittäin kestävä.
Seuranta on vielä kypsymätön, mutta CR:n mediaanikesto on jo yli 12 kuukautta, ja seuranta jatkuu – mahdollisesti se vielä nousee.
TP53-mutatoituneilla potilailla CR-prosentti oli hämmästyttävä 70 prosenttia, ja CR:n kesto taas yli 10 kuukautta, mahdollisesti edelleen nouseva.
Historiallisesti tämä potilasryhmä elää yleensä 8–10 kuukautta.
Jälleen erottuvan biologiamme ja toimintamekanismimme ansiosta paljon verensiirto-riippumattomuutta, mikä on merkittävä potilashyöty, ja se korostaa lääkkeen turvallisuusprofiilia.
Myös selviytymistä päivitettiin last line -populaatiolle, ja se nousi entisestään aiemmin raportoidusta 13,4 kuukaudesta 14,5 kuukauteen. Historiallisesti vain 5–6 kuukautta.
Mutta tämä hämmästyttävä data ei itse asiassa ollut tärkein keskustelu ASH:ssa.
Tärkeimmät keskustelut tutkijoiden ja alan johtavien lääkäreiden kanssa MDS:ssä keskittyivät last line -dataamme ja bexmarilimabin saattamiseen näille last line -potilaille.
Kuten mainitsin, FDA hakee edelleen frontline-tutkimusta, jotta testataan bexmarilimab + atsasitidiini atsasitidiinia vastaan.
Tutkijat uskovat, että bexmarilimabin hyöty last line -asetelmassa atsasitidiinin päälle on selvä ja suora todiste bexmarilimabin panoksesta tässä yhdistelmässä.
Siksi tutkijat eivät ole samaa mieltä FDA:n kanssa.
Tutkijat haluavat tuottaa lisää dataa last line -asetelmassa ja viedä sen datan takaisin FDA:lle testatakseen näkemyksensä.
City of Hope -sairaalan johtamana USA:ssa suunnitellaan uutta tutkijalähtöistä tutkimusta relapsed/refractory MDS:ään.
Se toteutetaan bexmarilimab + oraalisten HMA-lääkkeiden kanssa.
Oraaliset HMA-lääkkeet uskotaan ottavan yhä suuremman osuuden markkinasta.
Siksi on myös erittäin tärkeää tuottaa dataa oraalisten HMA-lääkkeiden kanssa.
Mutta sitten numero kaksi – todennäköisesti tärkein keskustelu MDS-kentällä – on, miksi nämä frontline Phase 3 -tutkimukset epäonnistuvat?
Ne epäonnistuvat kategorisesti kokonaiselinaika (OS) -päätepisteessä.
Tämä johtuu pääasiassa jälkihoidoista ja luuydinsiirroista.
Se tarkoittaa, että vasteprosentin lukemisen jälkeen OS sekoittuu siihen, mitä lääkärit yrittävät tutkimuslääkkeen epäonnistumisen jälkeen.
Esimerkiksi Veronassa venetoklaksi + atsasitidiini ei välttämättä ole vertailu lumelääke + atsasitidiiniin OS:n suhteen.
Käyn läpi, miksi Verona epäonnistui, koska se on täynnä tärkeitä oppeja.
Ensinnäkin se oli suhteellisen toksinen yhdistelmä, joten paljon hoitokeskeytyksiä ja annosvähennyksiä, mikä johti tehon laskuun. Teho oli negatiivinen.
Toiseksi se ei toiminut matalan blastimäärän potilailla. Nämä nähdään vaikeasti hoidettavina alaryhminä MDS:ssä.
Me taas näytimme ESMO-datassa, että toimimme hyvin matalien blastien potilailla.
Kolmanneksi Veronan plasebohaarassa 20 % potilaista päätyi saamaan venetoklaksi + atsasitidiinia jatko-hoitona hoidon epäonnistumisen jälkeen.
Joten tavallaan 20 % Veronan tutkimuksesta oli vertailu venetoklaksi + atsasitidiini vastaan venetoklaksi + atsasitidiini.
Tässä olemme listanneet, mitä MDS-kenttä on tunnistanut pääsyiksi, miksi frontline Phase 3 -tutkimukset epäonnistuvat, erityisesti OS:ssa.
Ensinnäkin MDS on heterogeeninen populaatio erilaisine mutaatioineen ja sytogeneettisine poikkeavuuksineen.
Bexmarilimab on osoittanut, että se voi puhdistaa jopa monimutkaisia mutaatioita, kuten TP53-mutatoituneita potilaita.
Toiseksi on alaryhmiä, joissa vasteet vaihtelevat blastimäärän mukaan.
Bexmarilimabilla ei näytä olevan tätä ongelmaa, kuten raportoitiin ESMO:ssa.
Se johtaa kolmanteen kohtaan: erilaisiin luuytimen mikroympäristöihin tässä heterogeenisessä potilaspopulaatiossa.
Uskomme, että bexmarilimab on ensimmäinen todella tautia modifioiva aine, ja olemme osoittaneet, että se normalisoi luuytimen ja tekee luuytimen mikroympäristöstä terveen uudelleen.
Neljänneksi MDS-potilaat ovat vanhoja ja hauraita, syväanemisia ja neutropenisiä. He eivät kestä toksisia hoitoja jo toksisen atsasitidiinihoidon päällä.
Tätä emme ole nähneet ongelmana bexmarilimabilla, paitsi korkeimmalla annoksella (6 mg/kg).
Mutta tärkeintä on riippuvuus kokonaiselinajasta OS hyväksyntäpäätetapahtumana. Lääkkeen toksisuus heikentää OS-hyötyä.
Bexmarilimabilla ei näytä olevan tätä ongelmaa, paitsi korkeimmalla annoksella.
OS:aan vaikuttavat jälkihoito ja luuydinsiirtokäytännöt. Tämä on ongelma myös bexmarilimabille, jota emme voi välttää.
Esimerkkinä: Koska high-risk MDS:ään ei ole uusia hoitoja, USA:ssa on off-label-standardikäytäntö, että ensilinjassa epäonnistumisen jälkeen potilaat saavat venetoklaksi + atsasitidiinia.
Suunnitellussa Phase 3 -tutkimuksessa bexmarilimab + atsasitidiini lumelääke + atsasitidiinia vastaan noin 30 % potilaista (erityisesti USA:ssa) saisi todennäköisesti venetoklaksi + atsasitidiinia tutkimuslääkkeen epäonnistumisen jälkeen.
OS-lukema ei siis olisi bexmarilimab single agent atsasitidiinia vastaan, vaan bexmarilimab + atsasitidiini venetoklaksi + atsasitidiinia vastaan noin 30 %:lle potilaista. Tämä on tarpeeton riski.
Ratkaisu on hyväksyntä ilman OS-riippuvuutta.
Viime vuonna FDA antoi ensimmäisen ohjeistuksensa teollisuudelle MDS:stä. Ohjeistus toteaa (luultavasti koska FDA on nähnyt tämän ongelman), että CR yksin keston kanssa voi olla hyväksyntäpäätepiste.
Kentällä on jo ennakkotapaus pevonedistat-lääkkeestä (Takeda).
Tämä ei ole uutta – se on jo hyvin tunnettu kiinteissä kasvaimissa, joissa frontline-kokeissa käytetään PFS:ää tai CR:ää keston kanssa OS:n sijaan.
Näiden oppien perusteella olemme säätäneet suunniteltua Phase 2–3 -tutkimusta lieventääksemme OS-riskiä.
Emme käytä OS:aa, vaan CR:ää keston kanssa varsinaisena hyväksyntäpäätepisteenä.
Jos tarvitaan uusi kokous, he haluavat meidän tulevan Phase 2 -osan jälkeen joka tapauksessa.
400 potilaan sijaan sokkoutettuna teemme Phase 2 -osan avoimena, analysoimme datan perusteellisesti, istumme FDA:n kanssa ja saamme hyväksynnän CR:lle hyväksyntäpäätepisteeksi.
Silloin Phase 2 -lukeman jälkeen voimme olla vastanneet myös FDA:n jäljellä olevaan kysymykseen lääkeaineiden (Bexin) panoksesta, mikä voisi avata keskustelun hyväksynnästä last line -potilaille, jotka tarvitsevat uutta hoitoa eniten.
Tämä ei ole suuri muutos aiempaan suunnitelmaan, mutta näemme sen vaiheittaisena, riskiä vähentävänä lähestymistapana, joka on lopulta kustannustehokkaampi kuin alkuperäinen FDA-kokouksen malli.
CR:n käyttö leikkaa pois pitkän OS-seurannan ja vaatii vähemmän potilaita, joten se on kustannustehokkaampi ja riskiä vähentävämpi.
Phase 2:n irrottaminen Phase 3:sta ja perusteellinen data-analyysi mahdollistaa paremmat säädöt Phase 3:een. Ei ole mitään kalliimpaa kuin epäonnistunut Phase 3.
Olemme kehittäneet tätä suunnitelmaa yhdessä alan sääntelyasiantuntijoiden, entisen FDA-divisioonan johtajan, MDS:n johtavien mielipidejohtajien ja mahdollisten pharma-kumppaneiden kanssa.
Pharma-partnerointi ei ole ohi – se viivästyi, mutta on nyt avattu uudelleen uuden kehityssuunnitelman myötä. Pharma on ollut mukana suunnittelemassa tätä, ja palaute on ollut erittäin positiivista.
Olemme MDS-kentällä superiloisia tästä. Tämä näyttää joltakin, mikä on aidosti ulottuvillamme.
Ydintoiminnan perusteet ovat vahvat, eivätkä ne ole muuttuneet.
High-risk MDS on alue, jossa on jatkuva ja syvä hoitotarve.
Olemme raportoineet joitain parhaista tiedoista, joita on koskaan nähty tällä alueella, yhdessä pahimmista potilasryhmistä.
Olemme raportoineet yhden parhaista turvallisuusprofiileista mille tahansa high-risk MDS -lääkekandidaatille.
Nyt meillä on paras mahdollinen kehityssuunnitelma, joka lieventää kaikkia tunnettuja (ja mahdollisesti tuntemattomiakin) riskejä Phase 3:lle tällä vaiheittaisella mallilla: Phase 2 vahvistaa signaalin ja hyväksyntäpäätepisteet ennen viimeistä vaihetta.
Tällä muutoksella tarjoamme uuden arvoinflektiopisteen satunnaistetulla Phase 2 -datalla frontline high-risk MDS:ssä.
Lisäksi, kuten olemme monta kertaa todenneet, tällä on suurta potentiaalia myös muissa syövissä, joissa makrofagit aiheuttavat hoidon vastustuskykyä – kuten pehmytkudossarkoomassa, metastaattisessa rintasyövässä, melanoomassa, ei-pienisoluisessa keuhkosyövässä ja AML:ssa.
Esittelemme nämä suunnitelmat yksityiskohtaisemmin kevään aikana.
Kiitos.
Teemme saman suomeksi suomalaiselle yleisölle.
Sen jälkeen on Q&A.
Suomenkielinen webcast-toisto + Q&A, pääkohdat korjattuina ja selkeytettyinä)
Yhteenveto
Nyt yksinkertaistettuna: opit – ei vain meidän, vaan koko kentän – ovat muokanneet kehityssuunnitelmaamme. Se on tiivistänyt ja viivästyttänyt partneringia, mutta partnerointi ei ole kadonnut, vaan jatkuu uuden suunnitelman pohjalta.
On tärkeää edetä nopeasti ja pitää johtava asemamme.
Katsotaan tarkemmin vuoden 2025 keskeisiä tapahtumia.
Vuonna 2024 saimme vahvan signaalin high-risk MDS -potilaalta. Tulokset olivat lupaavia, mutta potilasmäärä pieni.
Yhtiöllä oli taloudellisia haasteita, operatiivinen johto vaihtui, minä otin vetovastuun. Katsoin datan ja totesin, että signaali on tutustumisen arvoinen.
Sovimme sijoittajien kanssa, että kun yhtiö pääsee jaloilleen ja tuottaa lisää dataa, siinä on ostettavaa.
Loppuvuodesta 2024 tulivat ensimmäiset tarjoukset bexmarilimabin lisenssistä.
Sanoimme, että tarjous ei riitä meille. Signaali on niin vahva, että jatkamme Phase 1–2:een ja partneroimme sitten uudelleen.
Niin tehtiin. Tammikuussa 2025 päätettiin BEXMAB Phase 1–2 -rekrytoinnista.
Keväällä ja kesällä raportoimme erinomaisia tuloksia – parhaita, joita tällä alueella on nähty.
Tulokset vahvistuivat ajan myötä, ja pääsimme tilanteeseen, jossa kilpailu bexmarilimabista lisääntyi ja tarjoukset kasvoivat.
Syksyllä kilpailija kuitenkin raportoi negatiiviset Phase 3 -tuloksensa. Se jätti jäljen koko MDS-kenttään, koska Phase 3 epäonnistui jälleen.
Miksi se epäonnistui, selvisi joulukuussa, kun tarkat tulokset raportoitiin yhdessä meidän positiivisten tulostemme kanssa johtavassa ASH-kongressissa.
Tunnettu täydellisen remission (CR) prosentti nousi 45 %:iin.
Kysyimme vielä, kestääkö remissio. Kyllä, se kestää hyvin. Seuranta jatkuu.
Lisäksi näimme vaikeassa TP53-mutaatiossa kestävän hyvin.
Lisäksi r/r MDS:ssä, jossa elinajanodote on yleensä vain 5–6 kuukautta, meidän mediaaniselviytymisemme nousi 14,5 kuukauteen.
Nämä ovat erinomaisia tuloksia, mutta ne eivät olleet tärkein keskustelunaihe MDS-kentällä.
Tärkeimmät keskustelut:
- Lääkärit, jotka olivat käyttäneet bexmarilimabia vastustuskykyisessä MDS:ssä, pitivät hyötyä selvänä. FDA haluaa meidän menevän frontline-tutkimukseen bexmarilimab + atsasitidiini atsasitidiinia vastaan todistaaksemme bexmarilimabin lisähyödyn.
Tutkijat taas näkevät last line -asetelmassa hyödyn selväksi, ja potilaita pitäisi hoitaa tällä. City of Hope johtaa uutta tutkijalähtöistä tutkimusta vastustuskykyiseen MDS:ään bexmarilimab + oraalinen HMA. He vievät datan FDA:lle, jotta lääke saataisiin hyväksytyksi niille potilaille, joilla ei ole muita vaihtoehtoja.
- Kaikki tähän asti tehdyt frontline Phase 3 -tutkimukset high-risk MDS:ssä ovat epäonnistuneet. Verona (venetoklaksi + atsasitidiini) oli juuri sellainen tutkimus, jota FDA meiltäkin odotti. Kaikki odottivat positiivista tulosta, mutta se oli negatiivinen kolmesta pääsyystä:
• Toksinen yhdistelmä → annosvähennyksiä ja keskeytyksiä → teho heikkeni.
• MDS-potilaat ovat heterogeenisiä. Matalan blastimäärän ryhmä (alle 10 %) on vaikea. Venetoklaksi ei toiminut siinä. Me toimimme hyvin, koska bexmarilimab toimii hyvin myös matalissa blasteissa ja muuttaa luuytimen terveemmäksi.
Q&A-osio (yhteenveto keskeisistä kohdista)
• Partnerointi: Pharma pitää uudesta suunnitelmasta. Keskustelut olivat edenneet loppuvuodesta 2025, mutta muutos hyväksyntäaikataulussa ja kustannuksissa resetoi ne. Faron vie ohjelmaa eteenpäin itsenäisesti.
• Rahoitus: Kerätään vähintään 40 miljoonaa euroa. Phase 2 maksaa hieman yli sen, Phase 3 noin 100 miljoonaa, mutta ei koko summaa tarvita heti. Säästöjä avoimesta mallista, väliaikaisista analyyseistä ja matalakustannusmaista (säilyttäen US/EU-sivustot).
• Phase 2 -data: marraskuu 2027.
• Markkina: Ennallaan, kilpailu vähentynyt Verona-epäonnistumisen jälkeen.
• Tutkijalähtöinen tutkimus vastustuskykyisessä MDS:ssä: Lääkärit ovat kokeneet bexmarilimabin hyödyn HMA:n kanssa. City of Hope johtaa, kontrolliryhmää pidetään epäeettisenä.
• Muut IIT:t: Useita ehdotuksia, tuetaan laadukkaita akateemisia kumppaneita (esim. rintasyöpä, melanooma, keuhkosyöpä).
• Phase 2/3-siirtymä: Harkitaan adaptiivista protokollaa. Erilliset protokollat mahdollistavat kustannustehokkaan Phase 2:n ja nopean Phase 3:n käynnistyksen.
• Venetoklaksi-riski kontrolliryhmässä: Kyllä, erityisesti USA:ssa (~30 % potilaista saa sitä jälkihoitona) → sekoittaa OS-tuloksen.
• Uudet milekyylit MDS:ssä: Kiinalainen BCL2-estäjä Phase 3:ssa (samankaltainen venetoklaksiin, odotukset matalat).
• Luottamus CR:ään hyväksyntäpäätepisteenä: FDA:n ohjeistus ja kokouspöytäkirjat tukevat. Ennakkotapauksia kiinteissä kasvaimissa (PFS/CR keston kanssa).
• Nopeutettu hyväksyntä: Ensilinja siirtyy kohti täyttä hyväksyntää CR:llä. R/r:ssä mahdollinen hyväksyntä Phase 2:n jälkeen, jos Bexin hyöty selviää.
Kiitos kaikille. Toivotan hyvää jatkoa!
Ja sitten vielä Inden haastattelu.
Yhteenveto
Faron: Merkintäoikeusanti edessä
Turboscribella transkriptio ja sen kirjoitusvirheiden korjaus Perplexityllä, tarkastettu sekin ja korjattu
Faron on tänään antanut liiketoimintapäivityksen ja kertonut hiljattain osakeannista. Jutellaan hieman tarkemmin toimitusjohtajan Juho Jalkasen kanssa. Terve Juho ja tervetuloa haastatteluun.
Päivää Antti, kiitoksia.
Tosiaan, jos aloitetaan tuolla rahoituspuolella ja mennään sitten näihin uutisiin tästä tutkimusohjelmasta. Te kerroitte 40 miljoonan anninsuunnitelmasta, niin kertoisitko vähän, mikä tässä taustalla on ja minkälaiset askelmerkit tämän rahoituksen suhteen on?
Kuten ollaan markkinoille kommunikoitu, niin kaikki odotukset ja omat panostukset oli, että saadaan tuossa partnerointidiili vielä loppuvuoden aikana. Ei saatu, se on viivästynyt, koska kehityssuunnitelmaa piti muuttaa. Ei se suinkaan mihinkään ole kadonnut, mutta yrityksen täytyy jatkaa eteenpäin ja pysyä vahvasti kuskin paikalla ja ohjelma täytyy ajaa voimakkaasti eteenpäin. Siihen seuraavaan merkittävään virstanpylvääseen pääsemiseen, joka olisi tuo faasi 2 -osuus suunnitellusta faasi 2/3 -tutkimuksesta, niin siihen pääsemiseen tarvitaan tällainen anti.
Onko mahdollista tarkentaa, kun teillä tämä faasi 1/2 -tutkimus ja data valmistui tuossa viime vuonna, niin minkälaisia keskusteluja käytiin, mihin pisteeseen asti niissä edettiin ja miten tuli sitten tämä suunnitelman muutos, mistä mainitsit?
Vuosi 2025 oli todella hyvä vuosi itse asiassa meille. Meillä oli jatkuvasti alati paranevat tulokset ja me saatiin kiinnostusta bexmarilimabin ympärille niin kuin ounasteltiin ja saatiin kasvavia tarjouksia. Päästiin sille tasolle, että tämä riittää. Ei suinkaan ahnehdittu, joku voi ehkä siitäkin moittia, että tämä riittää. Oltiin ihan, että okei, ruvetaan draftaamaan. Sitten tuli nämä faasi 3 -failuret ja kysymys siitä, mistä syystä ne failaavat, mitä nyt tuossa webcastissa käsiteltiin. Ehkä me pystytään biologisesti nyt selittämään tähän vastaus.
Sitten vastapuolen johto oli, että hei hetkinen, katsotaan tätä vielä. Ei sitä saatu sitten maaliin. Eli tavallaan meillä oli tarjouksia, jotka olisivat mahdollistaneet tämän alkuperäisen FDA:n kanssa puidun suunnitelman. Sitten näiden uusien tutkimustulosten myötä tuli tavallaan paine sieltä partnerin puolelta, että tämän pitäisi näyttää ehkä mahdollisesti erilaiselta.
Yleisesti koko sektorille tuli sellainen iso tenkkapoo, että mikä näissä menee pieleen. Katsotaan tätä nyt perusteellisesti. Sen verran kuin on mainittu, kun tässä on ollut useampikin, niin osa esimerkiksi sitten päätyi johonkin toiseen molekyyliin toisessa indikaatiossa, jossa ei nähty niin paljon kehitysriskiä. Nythän me ollaan taklaamassa tätä kehitysriskiä tällä suunnitelman muutoksella.
Tämä 40 miljoonan suunnitelma, niin mihin se riittää? Teillähän on ollut suunnilleen 9 miljoonaa pyöreästi hallinnollisia kuluja vuodessa ja tutkimuskustannukset tyypillisesti ovat olleet noin 20 miljoonaa vuodessa. Mitä tällä saadaan aikaan ja kuinka kauan se ajallisesti riittää?
Se riittää loppuvuoteen 2027 ja sillä on määrä saada aikaan se faasi 2 -osuuden luenta, eli response rate -luenta.
Jos käy niin, että tämä anti jää vajaaksi, niin minkälaisia varasuunnitelmia teillä on sitten eteenpäin siinä tapauksessa?
Ensisijainen varasuunnitelma esimerkiksi on, että tämä faasi 2 -osuus on suunniteltu olevan sokkoutettu, eli silloin sinulla täytyy olla ne rahat, että teet sen loppuun. Sen voi tehdä myös ei-sokkoutettuna, eli saadaan kuitenkin verrokkidata ASA vastaan Bexmarilimab + ASA. Mutta sen voidaan tehdä open label eli avoimena tutkimuksena, että sinä teet sitä siinä ja keräät rahaa matkan varrella lisää. Se ei ole ehkä se halutuin tai se niin kutsuttu golden standard tässä lääketeollisuudessa, miten tehdä tämä, mutta niinkin sen voi tehdä. Se säästää rahaa ja pystyy keräämään rahaa sitten vaikka väliluennalla. Ja sitten myös sitä voi tehdä halvemmissa maissa. Me haluttaisiin pitää kuitenkin tämä huippuyksiköissä. Ne ovat hiukan kalliimpia yksiköitä. Siinä on aina sellainen tasapaino laatuun. Laatua ei voi vaarantaa, mutta iso huippuyksikkö rekrytoi aika kovaa, niin se myös rekrytoi nopeammin kuin se, että hajaannutaan pienempiin halvempiin yksiköihin. Siinä on aina sellainen tasapaino, kun tekee tämmöisen tutkimuksen, että miten jaat nopeuden ja potilaan hinnan ja näin poispäin.
Kysytään sitten vielä vaihtovelkakirjalainasta. Täällä on kaksi erää siitä nostettu, yksi on nostamatta. Minkälainen rooli tässä vaihtovelkakirjalainalla on tämän rahoituksen kokonaisuudessa tästä eteenpäin?
Se on sellainen, mitä voidaan hyödyntää, mutta eihän se pitkässä juoksussa ole se, minkä varaan rakentaa. Sen takia me rakennetaan nyt tämän annin varaan, mutta on hyödynnettävissä. Voisin vielä mainita, että ekaa osaahan on tuossa kuoletettu jo hyvin pitkälle. Nyt katsotaan.
Markkinareaktiot ovat tietysti olleet voimakkaita nyt tämän annin jälkeen. Ovatko nämä markkinareaktiot ja sijoittajien kysymykset olleet jollain tapaa yllätyksenä?
Sijoittajien kysymykset eivät niinkään, heillä on halu ymmärtää. Me ollaan sitä nyt kerrottu, ja oltiin edeltävästi aika pitkään hiljaa, koska kaikki oli päällä. Sen takia markkina myös haluaa vastauksen nyt, niitä on annettu. Kurssireaktio oli kyllä voimakas. En ihan noin voimakasta itse odottanut. Ymmärrän sen, että jotkut ovat turhautuneita, pettyneitä. Oman surutyöni kävin myös sitten, kun sitä diiliä ei sitten tullut, koska olen itse asiassa aika tunnollinen ihminen. Silloin kun ajattelin, että okei, ei tule kasaan, ja itse asiassa ihan herkullinen, että me jäädään vähän niin kuin nenän edestä, niin tiesin, että tulen aiheuttamaan pettymyksen. Ei päästy maaliin. Tässä sitä on vähän sisäisesti myös ventiloitu. Muutenhan se olisi mennyt niin kuin odotettiin, ihan täysin suunnitelman mukaan. Sittenhän tuolla paistaisi päivä ja juhlittaisiin. Nyt ollaan sitten taas lyötävänä täällä, kun ei mennyt niin kuin odotettiin. Lähellä tultiin, mutta ei ihan päästy siihen. Meidän aika tulee kyllä vielä. Ei se suinkaan siitä ole kyse. Se ei tullut vielä, mutta se tulee vielä.
Mennään sitten näihin päivitettyihin suunnitelmiin. Jonkun verran on nyt tässä tulevan rekisteröintitutkimuksen suunnitelmissa muutoksia. Kerrotko siitä vähän tarkemmin?
Merkittävin muutos, jotta me pystyttäisiin ajamaan tätä ohjelmaa eteenpäin. Siellä on kaksi pääsyytä. Me nimenomaan irrotetaan se faasi 2 -osuus siitä faasi 3:sta. Siihen päästään itse dataan käsiksi. Istutaan FDA:n kanssa ja sitten sovitaan. Me haluttaisiin siinä, että OS eli elossaoloaika muutetaan CR:ksi eli complete remission rateksi. Se olisi sitten se lopullinen päätetapahtuma. FDA on meidän kanssa keskustellut ja on guidanceissaan teollisuudelle jo kirjoittanut, että sitä voidaan käyttää. Sinänsä sen pitäisi olla ihan ok. Näin saadaan sitä faasi 3 -osuutta lyhennettyä ja tehokkaammaksi. Siinä ovat ne isoimmat muutokset. Miksi puhun riskin vähentämisestä, jos se ei ole kuulijalle tuttu? Se aiempi suunnitelma oli yli 400 potilasta sokkoutettuna. Se on aikamoinen työmäärä ja rahan määrä. Nyt se on paloteltu pureskeltavampiin osiin, joissa sitä pystyy paremmin monitoroimaan ja pystyy vielä paremmin säätämään, että se loppujen lopuksi menee oikein. Sehän on kaikkein tärkein asia, että se menee oikein.
Minkälainen aikataulu tässä on? Te ehdotatte tällaista mallia FDA:lle. Miten tätä käsitellään ja keskustellaan ja missä kohtaa tämä sitten tavallaan varmistuu tämä tutkimussuunnitelma?
Ei siinä sen kummempaa tarvitse käsitellä, se isompi framework. Me ollaan ihan sen mukaisesti etenemässä. FDA itse halusi nähdä faasi 2 -dataa, kuten se myös aiemmin halusi. Eli ei mitään muutosta. Nyt me päästään itse katsomaan sitä. Me päästään itse hyödyntämään se data readout eli se luenta bisnestarkoituksiin. Sinänsähän se suunnitelma ei ole radikaalisti muuttunut ja on ihan FDA:n antaman suunnitelman mukainen.
Hyvä. Ja nyt jos mietitään sitten näitä partneroitumiskeskusteluita, niin ilmeisesti ne sitten aktivoituvat enemmän uudelleen siinä kohtaa loppuvuodesta 2027, kun saatte sitten nämä ensimmäiset tulokset sieltä ensimmäisestä osasta faasi 2:ta. Silloin puhutaan varmaan ihan eri kokoluokan diilistä taas.
Keskustelujahan käydään edelleen koko ajan. Itse asiassa nyt tämän uudistetun tutkimussuunnitelman myötä on taas uusia kandidaatteja tullut. Tämä näyttää myös houkuttelevalta monelle farmayhtiölle. On paremmin nieltävissä. Niitä käydään koko ajan, mutta jos me ollaan hyvin rahoitettuja ja voidaan mennä sinne seuraavaan luentaan, niin kyllä minä uskon, että silloin kannattaa mennä. Katsotaan. Sekin riippuu ihan siitä, että niin kuin me ollaan nähty tässä bexmarilimabin varrella, että tarjoukset ovat kuitenkin matkan varrella nousseet, niin samahan me varmaan tullaan näkemään nytkin. Sitten se optimoidaan: mikä on meidän kyky, mikä on riskitaso, mikä on tarjouspöydällä. Sen itse asiassa päättävät isommat tahot kuin minä.
Kysytään loppuun vielä aikataulusta. Tuossa olikin tuosta valmistumistavoitteesta jo puhetta, mutta olettaen, että nämä rahoituskuviot järjestyvät suunnitelmien mukaan, niin onko tämä ensimmäinen potilasrekrytointi edelleen suunnitteilla siellä vuoden puolivälin tienoilla tänä vuonna?
Ei se ole vuoden puolivälissä. Nyt me ollaan siitä alkuperäisestä suunnitelmasta, kun mehän oltiin haluttu, että tämä on jo viime vuoden loppuun mennessä selvää, ja sitten se siirtyi vuoden puoliväliin, niin nyt se on asetettu lokakuuhun.
Hyvä. Haluaisitko loppuun vielä nostaa vihdoin jotain terveisiä kuulijoille tässä?
Haluaisin sanoa kaikille ihmisille, että tulevaisuus näyttää valoisalta, bisneksen perusteet ovat vahvat, ja jatketaan eteenpäin. Tulevaisuus näyttää mielestäni oikein positiiviselta. Tämähän on huippujännää ja tärkeää, mitä me tehdään. Ja jos joku joskus sanoo, että lääkekehitys on pitkäveteistä, niin tämähän on aika jännää, riittää tässä sekä meillä täällä aktiivisella tasolla että osakkeenomistajille, kuten on nähty.
Kiitokset Juho haastattelusta, ja palataan asiaan viimeistään teidän tilinpäätösraportin yhteydessä.
Kiitoksia.