Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja (Osa 1)

[Hawkmountdiver]

@Pati

Toisena merkittävänä asiana pidän Scientific Advisory Boardia, joka koostuu kansainvälisesti arvostetuista immunologian ja onkologian asiantuntijoista sekä lääketieteellisen tutkimuksen ja lääkekehityksen johtohenkilöistä. Neuvottelukunnan jäsenillä on yhteensä yli sadan vuoden kokemus bioteknologia- ja lääketeollisuudesta, erityisesti tutkimus- ja kehitysohjelmien kaupallistamisesta.

Faronin kaltaiselle lääkekehitysyhtiölle vahvalla ja kansainvälisesti arvostetulla MAB:lla on merkittävä strateginen arvo. Tämä arvo ei ole pelkästään tieteellinen uskottavuus ja luottamus omistajien ja regulaattoreiden silmissä, vaan syvällinen asiantuntemus lääkekehityksen eri vaiheisiin, puhumattakaan verkostoitumismahdollisuuksista, riskienhallinnasta ja vetovoimasta.

Aiemmin ketjussa todettiin, että merkittävä osa lääkkeistä epäonnistuu faasi kakkosenkin jälkeen.

Olen yrittänyt Faronin tapauksessa järkeillä, mitkä konkreettiset riskit voisivat toteutua vielä tässä vaiheessa. Grokin kautta listattiin yleisinä riskeinä lääkekehityksessä faasi kolmosessa mm. sivuvaikutukset ja se, että lääke ei toimi tiettyjen väestöryhmien kohdalla. Kun lasketaan kokonaisdatasta prosentuaalisesti, kuinka moni lääke epäonnistuu faasi kakkosen jälkeen, on mielestäni huomioitava, että tavoitteet vaihtelevat eri lääketyyppien välillä. Esimerkisi jos on mahdollista, että jos suurin osa potilaista paranee syövästä, ei ole kohtalokasta, jos tietyt alaryhmät kärsivät voimakkaasta pahoinvoinnista ja että tämä alaryhmä löytyy vasta faasi kolmosessa.

Näin ollen aggregaattidatan käyttäminen tässä yhteydessä ( eli kuinka moni lääke epäonnistuu faasi kakkosen ja kolmosen välillä) ei ehkä mielekästä, olenko väärässä?Lisäksi, kun taustalla lienee melkoisen vahva yllä mainittu MAB, niin luulisi, että koe-asetelmavirheet ja muut vastaavat mahdollisesta osaamattomuudesta tai huolimattomuudesta johtuvat prosessiin vaikuttavat uhat on kartoitettu ja eliminoitu mahdollisimman hyvin.

[jerej]

@Puutaheinaa

Mollivoittoiseksi ja karhumaiseksi menee mielet ja kielet kun kurssi dyykkaa, kuten nyt nähtiin. Pienesti omassakin mielessä jäyti että onko tässä nyt “joku tietää jotain” keissi. No ei ollut.

Tämä taitaa olla se suurin sentimenttiin vaikuttava tekijä. Kun kurssi laskee sentimentti laskee ja kun kurssi nousee sentimentti nousee. Tärkeä tekijä tässä vaiheessa ei kuitenkaan ole sentimentti, vaan fundamentti. Ja tuon edellisen päivityksen perusteella fundamenttitilanne parani.

Tämä päivityksen perusteella faasin II läpimeno on lähes varmaa. Redeyen arvio on 100% ja Inderesin arvio 90%, lähinnä kai epävarmuus vasteen laadusta ja lopullisesta mOS:stä pitää Inderesin arvion hieman konservatiivisempana. Tuon diskontan muutoksen vaikutus pitäisi olla noi +10% - +25% välillä, mikä näkyykin tavoitehintojen nostoina. Ja jos tämä tulos käytännössä varmistaa faasin II läpimenon, sen pitäisi reflektoitua positiivisesti myös partnerointia silmällä pitäen.

Seuraavana etappina on partneridiilin aikaansaaminen. Kun se saadaan sovittua, sen laskennallinen vaikutus on paljon suurempi kuin tällä faasin II tuloksella, koska sen myötä kassaan tulee rahaa ja osakkeen diluutio poistuu. Lisäksi tuon partneridiilin rahoituksen myötä tulisi päästä aloittamaan kiinteiden kasvainten kokeet, joilla on myös huomattava potentiaali. Kiinteiden kasvainten markkina on paljon suurempi kuin verisyövillä. Lisäksi BEX:in testaus useampaan eri syöpätyyppiin laskee huomattavasti firman riskitasoa, kun onnistuminen ei riipu enää pelkästään yhdestä kokeesta. Näissä partneridiileissä on tosin se onglema, että ne ei riipu vain Faronista, vaan niissä on myös aina toinen osapuoli mukana, jonka näkemys voi erota Faronin näkemyksestä. Tällöin tuohon diilin kokoon ja ajankohtaan liittyy epävarmuutta.

Anyway, vaikka tuon aiemman hieman toppuuttelevan viestini voi ehkä tulkita negailuna, oma näkemykseni firman tilanteesta on tällä hetkellä hyvin :inen. Lääkkeen siirtyminen kolmanteen faasiin on erittäin todennäköistä ja seuraava huomattava value inflection point on partneridiilin sopiminen, jonka vaikutus firman arvostukseen tullee olemaan huomattava. Positiokoko vain sen mukaan, että ei mummo pyöri haudassa.

[Kettu63]

Mistä moinen fiilis, että

[quote=“Juha_Tarkka, post:9066, topic:2655”]
“Kyllä tässä herää väkisinkin mieleen ajatus, että kuinkahan moni tältäkin foorumilta myi ja dumbbasi osakkeensa tähän viimeisimpään romahdukseen. Tuntuu todella monella olevan viestien kirjoittamisen taustalla olevan tarve yrittää puhua kurssia alas.” Mistä tällainen fiilis? Omassa viestissäni laitoin , että nyt ostohousut jalkaan. Laitetaan tähän vielä varmuudeksi, että lisäsin 7000 osaketta, kun kurssi sukelsi mielestäni perusteettomasti. Hyvä vai huono ratkaisu? Aika näyttää. Ajattelen niin, että Faron on taas askeleen lähempänä maalia. Se ,että pessimismi valtaa täällä välillä mielialat on täysin ymmärrettävää. Eihän tässä ole mtn takeita onnistumisesta ja monella on omaan varallisuuteensa nähden paljon kiinni. Itsellä ihan liikaa. Tämä tarina kuitenkin kiehtoo ja halu olla mukana on iso. Ja lisättäköön, että Faron-palstan seuraaminen kaikkine mielipiteineen tuo tähän kuvioon ison lisän. Kiitos siitä teille Faronilaiset!!

[Tuari]

Viestien lukeminenhan on aika usein hyvin riippuvaista myös omasta mielentilasta.

Itse lisäilin myös, tosin vain vajaat tuhat osaketta. Haluja oli lisätä paljon enemmänkin, mutta toistaiseksi maltoin. En tiedä riittääkö malttia enää tiistaina.

Ettei kuulosta liian negatiiviseltä, niin osakkeita on nyt noin 20 000kpl.

Partnerointia veikkailen Q3/25. Perusteluja: Ehditään tehdä faasi 3 suunnitelma ja sen jälkeen “kilpailutus”. Tarkemmin elokuun lopulle kun kesälomat on jännitetty.

[Remmiinajo]

Facebookissa isohko Faron-omistaja Kim Nyman oli löytänyt mielenkiintoista tilastodataa. Viime vuosikymmenellä hematologian alalla kehitettävillä lääkkeillä oli korkein todennäköisyys saada myyntilupa
Faasi 3:en edenneistä lääkkeistä. Todennäköisyys oli n. 70%.

Tilastohistorian perusteella Faronilla/mahdollisella partnerilla on siis varsin korkea mahdollisuus saada myyntilupa Bexmarilimabille.

Edit. Huonolaatuinen kuva tilastoaineistosta👇

[All_in_aina]

@Remmiinajo

Facebookissa isohko Faron-omistaja Kim Nyman oli löytänyt mielenkiintoista tilastodataa. Viime vuosikymmenellä hematologian alalla kehitettävillä lääkkeillä oli korkein todennäköisyys saada myyntilupa
Faasi 3:en edenneistä lääkkeistä

Vaikka ketään ei saa arvostella tai haukkua , niin herrasta on jäänyt kuva ettei sillä oikeesti ole juurikaan lappuja … jotenkin aikojen saatossa hehkuttanut vaikka mitä… tai mitä milloinkin …

Mutta että ei eksyttäis kokonaan aiheesta. Niin oon vahvasti sitä mieltä , että tässä on tällä hetkellä aika hype ympärillä… ja selitys miksi joku heitti 3,6m lappua sivuun on erikoinen. Toki mahdollinen.
Muutamalla tuhannella lapulla tällä leikkinyt , mutta toistaiseksi kuuluu salkussa tohon pitkä veto osastoon …

[Remmiinajo]

@All_in_aina

niin herrasta on jäänyt kuva ettei sillä oikeesti ole juurikaan lappuja

Kyllä Kim Nymanilla melko monta lappua on. Tietysti riippuu siitä, kehen vertaa.

[Clark_kent]

@Remmiinajo

Tilastohistorian perusteella Faronilla/mahdollisella partnerilla on siis varsin korkea mahdollisuus saada myyntilupa Bexmarilimabille.

Jaaha, ”facen Kim Nyman” on löytänyt tilaston… kamoon nyt.

Hematologian % nostaa se että mm Lymfoomissa on tullut menestystä. Se ei ole relevanttia Faronille nyt. Miksi käyttää tilastona koko hematologiaa koskevaa tutkimusta, kun sitä löytyy tarkalleen MDS:ää koskien?
The wider perspective: twenty years of clinical trials in myelodysplastic syndromes Ei maksumuuria.

Ai niin, numerot ei näytäkään enää yhtä hyviltä… ton artikkelin pohjalta bexille saadaan n.6% LoA

[Remmiinajo]

Kiitos spesifistä lähteestä👍MDS:sä lääkkeiden kehittäminen ei ole helppoa.

[Juha_Tarkka]

” The next major conference where Bexmarilimab will be discussed is the 18th International Congress on Myelodysplastic Syndromes (MDS 2025), scheduled for May 7–10, 2025, in Rotterdam, Netherlands. Faron Pharmaceuticals has announced that data from its ongoing BEXMAB study will be presented in a plenary session on May 10, 2025, from 09:50 to 11:20 CEST. The presentation, titled “Preliminary efficacy of bexmarilimab with azacitidine in relapsed or refractory MDS in BEXMAB Ph1/2 study”, will be delivered by Dr. Amer Zeidan, MBBS, MHS.”

7.–10. toukokuuta 2025 Rotterdamissa, Alankomaissa. Tuolla tullaan esittelemään päivitettyjä kliinisiä tuloksia BEXMAB-tutkimuksesta, mukaan lukien analyysit käyttäen International Working Groupin (IWG) vuoden 2023 vastekriteerejä sekä päivitettyä Clever-1-biomerkin ilmentymistä luuytimessä. Vasta tuon tapahtuman jälkeen voidaan alkaa tekemään jotain arvioita LOA (likelyhood of approval) prosenteista. Nyt nuo sinun faktana esittämät luvut kuten tuo 6% on melkoisen sattumanvarainen lukema.

Tuollaisia ei pitäisi esittää faktana sijoitusfoorumeilla.

[RipaRapa]

ChatGPT ei olisi halunnut antaa LoA arviota mutta pienen maanittelun jälkeen:

Faronin bexmarilimabin tapauksessa on syytä säätää ylöspäin, koska:

• ORR 80 % on erittäin korkea verrattuna historialliseen 0–20 %.
• mOS ~13,4 kk (vs. historiallinen ~5–6 kk).
• FDA-yhteistyö (Project Optimus, RMAT mahdollisuus tulevaisuudessa).
• Hyvä safety-profiili.
• Ei kovia kilpailijoita juuri tälle kohderyhmälle (HMA-refraktaari MDS).

---

Mukautettu LoA-arvio (bexmarilimab, r/r MDS)

LoA tällä hetkellä (post-Phase II interim, ennen Phase III):
40–50 %

Tarkemmin:

• Jos lopulliset Phase II -tulokset vahvistavat interim-luvut ja FDA reagoi myönteisesti, voidaan arvioida LoA jopa 50–60 %.
• Jos haetaan kiihdytettyä hyväksyntää (accelerated approval) Phase II:lla: LoA voisi olla 35–45 %.

[RipaRapa]

Pyysin ChatGPT:tä myös seuraavasti: miten seuraavan artikkelin perustella voisi perustella että bexmarilimab LoA voisi olla 6%. Artikkeli: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/bjh.17892

ChatGPT said:

​Arvioidessasi bexmarilimabin hyväksymistodennäköisyyttä (LoA) niinkin alhaiseksi kuin 6 %, voit perustella tätä näkökulmaa seuraavilla seikoilla:​

1. Pieni potilasmäärä ja varhaisen vaiheen data

Vaiheen II BEXMAB-tutkimuksen tulokset perustuvat vain 20 potilaan aineistoon. Pienet otoskoot voivat johtaa tilastolliseen harhaan ja yliarvioida hoidon tehoa. Ilman laajempaa potilasjoukkoa ja kontrolloitua tutkimusasetelmaa on vaikea tehdä luotettavia johtopäätöksiä hoidon vaikuttavuudesta.​

2. Puuttuva satunnaistettu kontrolliryhmä

Tutkimuksessa ei ole satunnaistettua kontrolliryhmää, mikä vaikeuttaa hoidon tehon vertailua standardihoitoihin. Ilman vertailuryhmää on haastavaa arvioida, kuinka paljon havaittu teho johtuu itse lääkkeestä verrattuna muihin tekijöihin.​

3. Mahdollinen valikoitumisharha

Potilaat, jotka osallistuvat kliinisiin tutkimuksiin, voivat olla valikoituneita ja poiketa yleisestä potilaspopulaatiosta esimerkiksi terveydentilansa tai hoitohistoriansa osalta. Tämä voi johtaa siihen, että tutkimustulokset eivät ole yleistettävissä laajempaan potilasjoukkoon.​

4. Kilpailevat hoitovaihtoehdot ja markkinatilanne

MDS:n hoitoon on kehitteillä useita uusia lääkkeitä, ja markkinoilla on jo olemassa vaihtoehtoisia hoitomuotoja. Kilpailu voi vaikuttaa bexmarilimabin kaupalliseen menestykseen ja hyväksymistodennäköisyyteen, erityisesti jos kilpailevat lääkkeet osoittavat parempaa tehoa tai turvallisuusprofiilia.​

5. Sääntelylliset haasteet

FDA:n hyväksyntäprosessit voivat olla erityisen tiukkoja, ja ilman laajempia, satunnaistettuja tutkimuksia ja pitkäaikaisia seurantatietoja voi olla vaikeaa saada hyväksyntää. Lisäksi, vaikka lääke osoittaisi tehoa, mahdolliset turvallisuushuolenaiheet voivat hidastaa tai estää hyväksymisprosessia.​

Yhteenvetona voidaan todeta, että vaikka bexmarilimabin alkuvaiheen tulokset ovat lupaavia, edellä mainitut tekijät voivat oikeuttaa konservatiivisen arvion, jossa LoA asetetaan niinkin alhaiseksi kuin 6 %.

[Clark_kent]

@Juha_Tarkka

. Nyt nuo sinun faktana esittämät luvut kuten tuo 6% on melkoisen sattumanvarainen lukema.

Tuollaisia ei pitäisi esittää faktana sijoitusfoorumeilla.

Don´t shoot the messenger. Väännetään Sinulle rautalangasta:

Tutkijat ovat varta vasten keränneet tiedot kaikista MDS lääketutkimuksista 2000-2020 ja esittävät ne tieteellisessä julkaisussa. Mitä sattumanvaraista siinä on? Luitko lähteen? 6% tulee siitä etten päästänyt bexiä vielä phase 2:sta läpi. Artikkelista löytyy historialliset %-luvut myös faasi 2:n läpäisylle. Jos ajatellaan että phase II on nyt läpäisty niin sitten tuon artikkelin pohjalta LoA on 18%…

Ja siis eihän kukaan tiedä mikä LoA% “oikeasti” on. Mutta tuossa on yksi erittäin pätevä juurikin MDS:ää käsittelevä tilasto, jota kannattaa käyttää pohjana. Siitäkin, mitä markkina nyt arvioi, voitaneen olla montaa mieltä. Itse lähden siitä että se on lähellä analyytikkokonsensusta.

Discussion-osiossa käydään heikkoa menestystä MDS:ssä läpi… toimii “jalat maahan” - teesinä tälle sijoitukselle. Kannattaa lukea nyt ainakin ChatGPT:n kooste

[Hemppa]

Nämä Loa arvailut on mielestäni ihan turhaa tällä hetkellä
Jos Loa on tällä hetkellä 6% niin nyt kun tulokset ovat näin hyviä niin mitä se on ollut vuosi sitten 0.02%?
Joka tapauksessa se on moninkertaistunut vuoden tai kahden aikana saadaan siitä nyt mikä tahansa keksittyä?
Väitän että tuo 6% on kyl ennemmin ala haitarissa kuin konservatiivinen arvio mutta Suomalaiset ei tunnetusti ole hirveän optimistinen kansa.

[Clark_kent]

Toisenlainen tilasto. ASH-kokouksessa (myös Faron osallistunut useasti) esitetyt leukemiatutkimukset 2011-2015. Leukemiat liittyy läheisesti MDS:ään.

Kaikki faasit huomioiden onnistumisprosentti 6%. Nostaisin myös sellaisen seikan, että vaikka tutkimuksen mukaan monoterapioita ja yhdistelmähoitoja tutkittiin suunnilleen yhtä paljon, hyväksyntöjä tuli kolminkertaisesti monoterapioihin.

Bexillä ei näytä olevan oleellista tehoa monoterapiana MATINS; PR=1%

[Jummijammi2]

Minun mielestä tämä mono- ja kombolääkitys hyväksyntädebatti on perusteetonta. Bexin vaikutusmekanismi perustuu vahvistamiseen vaikutuksen maksimoimiseksi. Aika turhaa touhua on järjestää menestyksekästä festarikonserttia ilman vahvistimia. Bex on vahvistin, jonka avulla musiikki tavoittaa kaikki kuulijat. Kummallakaan ei tee juuri mitään ilman toista…
Tulos se on mikä ratkaisee. Azalle kunnia ja bexillä mikki…

[Koodinikkari]

Mennyt on mennyttä tilastohistoriaa. Niin sitä vaan edelleenkin yritetään kehittää lääkkeitä/hoitokeinoja esim. haimasyöpään vaikka menneisyys on siinä sarja epäonnistumisia (no, ihan pieniä onnistumisia satunnaisesti)
Bexinkin kohdalla on mahdotonta ennustaa tulevaa, pääasia on minun mielestäni se että tutkimukset rullaavat eteenpäin ilman että primary completion datea koko ajan siirrettäisiin eteenpäin tms. ja tulokset ovat riittävän hyviä jotta voidaan mennä eteenpäin tutkimuksissa.

[JusaVaan]

Clark, et malttanut olla sitten pääsiäistä pois täältä
Minua kiinnostaisi paljon, onko sulla kuitenkin jonkunlainen positio firmassa? Jaksat kuitenkin antaa niin paljon ajatusta näille pohdinnoille. Tai mistä syntyy niin iso kiinnostus tämän firman tarinan seuraamiseen, jos positiota ei ole. Tai seuraat, tuleeko kuitenkin oikea hetki hypätä kelkkaan jossain vaiheessa?
Hyvää Pääsiäistä!

[Arvo_Roponen]

Käsittääkseni niitä myyntilupia ei lopulta jaeta sillä perusteella, millä prosentilla niitä on aiemmin myönnetty vaan sillä, miten lääke tehoaa ja millaiset haittavaikutukset sillä on. Jos nyt kuitenkin halutaan esittää hyväksymishistoriaan perustuvia vertailuja, minua kiinnostaisi lukea, miten vastaavilla kakkovaiheen vasteilla suorituneet lääkkeet ovat lopulta tilastollisesti menestyneet.

[Puutaheinaa]

@Arvo_Roponen

Käsittääkseni niitä myyntilupia ei lopulta jaeta sillä perusteella, millä prosentilla niitä on aiemmin myönnetty vaan sillä, miten lääke tehoaa ja millaiset haittavaikutukset sillä on.

Itsekin pidän tätä keskustelua hiukan hassuna koska en oikein keksi miten voisin Faron-sijoituspäätöksissäni huomioida tilastotietoa, se kun käsittää dataa vain muista lääkkeistä, ei BEX:stä.