Hansa Biopharma julkistaa myönteiset täydelliset tulokset 15-HMedIdeS-09 vaiheen 2 tutkimuksesta ja vertailevan analyysin imlifidaasista Guillain-Barrén oireyhtymää sairastavilla potilailla
Lund, Ruotsi, 17. joulukuuta 2024. Hansa Biopharma, “Hansa” (Nasdaq Tukholma: HNSA), julkisti tänään myönteiset täydelliset tulokset 15-HMedIdeS-09-yksivartisen vaiheen 2 imlifidaasitutkimuksesta, joka on luokkansa ensimmäinen IgG:tä pilkkova entsyymi, Guillain-Barrén oireyhtymässä (GBS) ja epäsuoran hoitovertailun 15-HMedIdeS-09-tutkimuksen tietojen ja International Guillain-Barré Syndrome Outcome Study (IGOS) -tutkimuksen välillä, joka on Inflammatory Neuropathy Consortiumin maailmanlaajuinen prospektiivinen tutkimus GBS:n ennusteesta ja biomarkkereista.
15-HMedIdeS-09-tutkimuksen tiedot osoittivat, että vakavaa GBS:ää sairastavat potilaat, joita hoidettiin yhdellä imlifidaasiannoksella (0,25 mg/kg) ja laskimonsisäisellä immunoglobuliinilla (IVIg), paranivat nopeasti toimintakyvyssään kokonaisuudessaan, mukaan lukien nopeutunut lihasvoiman palautuminen, nopea paluu itsenäiseen kävelyyn, ja mediaaniaika itsenäiseen kävelyyn (esim. Guillain-Barrén oireyhtymän toimintakykyasteikon (GBS DS) 2 tai alle saavuttaminen) oli 16 päivää.
Epäsuora hoitovertailu osoitti, että 15-HMedIdeS-09-tutkimuksen potilaat, joita hoidettiin imlifidaasilla ja IVIg:llä, palasivat itsenäiseen kävelyyn 6 viikkoa nopeammin verrattuna vakavaa GBS:ää sairastaviin potilaisiin IGOS:n reaalimaailman vertailuryhmässä, joita hoidettiin IVIg:llä. Lisäksi 15-HMedIdeS-09-tutkimuksen potilailla havaittiin tilastollisesti merkittävä paraneminen useilla kliinisesti merkityksellisillä mittareilla useissa aikapisteissä verrattuna IGOS:n reaalimaailman vertailuryhmään, mukaan lukien 6,4 kertaa todennäköisemmin viikolla 1 ja 4,2 kertaa todennäköisemmin viikolla 4 kävellä itsenäisesti.
Hitto Kaufmann, Hansa Biopharman tutkimus- ja kehitysjohtaja, sanoi: “Vaiheen 2 tutkimustuloksemme ja epäsuora hoitovertailu IGOS:n kanssa ovat kriittisen tärkeitä. Yhdessä ne osoittavat merkittävän roolin, joka imlifidaasilla voi olla GBS-potilaiden tulevissa hoitovaihtoehdoissa. Toisin kuin muut molekyylit, imlifidaasi voi tehokkaasti ja erittäin nopeasti poistaa IgG:n entsymaattisen pilkkomisen kautta – pysäyttäen GBS:ään liittyvän hermovaurion etenemisen ja taudin etenemisen. Parannettujen GBS-hoitojen päätavoite on pysäyttää hermovaurio varhain, lyhentää sairaalahoidon kestoa ja tukea potilaita itsenäisyyden palauttamisessa nopeammin. Nämä löydökset korostavat patogeenisen IgG:n roolia GBS:n vakavuudessa ja etenemisessä sekä imlifidaasin selvää potentiaalia vastata täyttämättömään tarpeeseen IgG-vetoisissa autoimmuunisairauksissa, joissa tarvitaan nopeammin vaikuttavia hoitovaihtoehtoja.”
GBS:ssä IgG on keskeinen tulehduksellisten hyökkäysten aiheuttaja ääreishermoihin, ja se on kliinisesti yhdistetty taudin vakavuuteen ja etenemiseen. IgG-tasojen nopea alentaminen voi hyödyttää GBS-potilaita vähentämällä patologisia IgG-vasta-aineita, mikä pysäyttää taudin etenemisen ja johtaa nopeampaan toipumiseen ja lievempään tautiin.1 GBS DS:n paraneminen on tärkeää, koska se vaikuttaa suoraan potilaiden kliinisiin tuloksiin, toipumiseen ja elämänlaatuun. Taudin vakavuuden parempi hallinta voi auttaa vähentämään hengenvaarallisten komplikaatioiden riskiä, lyhentämään toipumisaikaa, ehkäisemään pitkäaikaista vammaisuutta, alentamaan terveydenhuollon kustannuksia ja parantamaan potilaiden yleistä hyvinvointia.
Professori Shahram Attarian, Neuromuskulaaristen sairauksien ja ALS-osaston johtaja, Hopitaux Universitaires de Marseille (APHM), ja 15-HMedIdeS-09 vaiheen 2 tutkimuksen kansainvälinen koordinoiva päätutkija, sanoi: “GBS:n hoidossa ja sitä seuraavassa toipumisprosessissa varhainen paraneminen ja kyky kävellä itsenäisesti ovat tärkeitä kliinisiä virstanpylväitä, sillä ne osoittavat paluuta perusliikkuvuuteen ja itsenäisyyteen sekä parantuneeseen elämänlaatuun potilaille. Tämä analyysi tukee imlifidaasin potentiaalista roolia, jota seuraa standardihoito IVIg, mahdollisesti uutena hoitovaihtoehtona GBS:ssä. Nämä ovat tärkeitä tuloksia GBS-yhteisön potilaille ja kliinikoille.”
Keskeiset tulokset: 15-HMedIdeS-09-tutkimus
15-HMedIdeS-09-tutkimukseen osallistui 30 aikuista potilasta, joita hoidettiin imlifidaasilla ja IVIg:llä. Tutkimuksen aikana kolme potilasta diagnosoitiin uudelleen, ja loput 27 potilasta saivat vahvistetun diagnoosin vakavasta GBS:stä ja sisällytettiin tehoanalyysiin.
Ensimmäisen viikon loppuun mennessä 37 % 15-HMedIdeS-09-tutkimuksen potilaista pystyi kävelemään itsenäisesti ja lihasvoiman keskimääräinen paraneminen oli 10,7 pistettä Medical Research Council (MRC) -summapisteiden mukaan arvioituna.
Mediaaniaika parantua vähintään yhdellä asteella GBS DS:ssä oli kuusi päivää. Kahdeksan viikon kuluttua 67 % potilaista pystyi kävelemään itsenäisesti, 40,7 % potilaista oli saanut takaisin juoksukyvyn, ja 37 % potilaista oli parantunut vähintään kolmella pisteellä GBS DS:ssä. Kuusi kuukautta imlifidaasihoidon jälkeen 63 % potilaista pystyi juoksemaan tai heillä ei ollut toiminnallista vammaa (GBS DS ≤1). Imlifidaasin anto oli hyvin siedetty tutkimuksessa.
Keskeiset tulokset: 15-HMedIdeS-09-tutkimuksen epäsuora hoitovertailu reaalimaailman vertailuryhmään
Verrattuna IGOS:n reaalimaailman vertailuryhmään (vakavaa GBS:ää sairastavat potilaat, joita hoidettiin IVIg:llä, n=754), 15-HMedIdeS-09-tutkimuksen potilaat (vakavaa GBS:ää sairastavat potilaat, joita hoidettiin imlifidaasilla yhdessä IVIg:n kanssa, n=27) kokivat merkittävästi nopeamman toimintakyvyn paranemisen GBS DS:n mittaamana.
15-HMedIdeS-09-tutkimuksen potilaat paranivat vähintään yhdellä askeleella GBS DS:ssä 3 viikkoa nopeammin (p=0.002) ja palasivat itsenäiseen kävelyyn (GBS DS≤2) 6 viikkoa nopeammin verrattuna IGOS:n reaalimaailman vertailuryhmän potilaisiin, joita hoidettiin IVIg:llä (p=0.03).
Lisäksi 15-HMedIdeS-09-tutkimuksen potilaat todennäköisemmin palasivat nopeasti itsenäiseen kävelyyn kuin IGOS:n reaalimaailman vertailuryhmä, jota hoidettiin IVIg:llä. Yhden viikon kohdalla 15-HMedIdeS-09-tutkimuksen potilaat olivat 6,4 kertaa todennäköisemmin (kerroinsuhde 95 % luottamusväli: 2.3-17.5, p<0.001) ja neljän viikon kohdalla 4,2 kertaa todennäköisemmin (kerroinsuhde 95 % luottamusväli: 1.6-11.5, p=0.005) kävelemään itsenäisesti kuin IGOS:n reaalimaailman vertailuryhmän potilaat, joita hoidettiin IVIg:llä. Tulokset sovitettiin ja painotettiin useiden ennustetekijöiden mukaan, mukaan lukien aika heikkouden alkamisesta hoidon aloittamiseen ja iän, autonomisen toimintahäiriön, aivohermojen osallistumisen, GBS DS:n ja MRC-summapisteiden lähtöarvot.
Hansa kehittää uusia immunomoduloivia biologisia terapioita, jotka perustuvat sen omaan, luokkansa ensimmäiseen IgG:tä pilkkovaan alustaan, ja keskittyy IgG-vetoisiin immuunivälitteisiin sairauksiin, joissa on suuri täyttämätön lääketieteellinen tarve ja vähän tai ei lainkaan hoitovaihtoehtoja. Yhtiöllä on kaksi IgG:tä pilkkovaa yhdistettä. Imlifidaasi on ensimmäisen sukupolven, luokkansa ensimmäinen, kerta-annoshoito, jonka teho ja turvallisuus on osoitettu. Se on ehdollisesti hyväksytty EU:ssa herkistymisen poistamiseen munuaissiirroissa. HNSA-5487 on toisen sukupolven molekyyli, jolla on uudelleenannostelumahdollisuus ja jonka kliininen kehityspolku keskittyy neuroautoimmuunisairauksien, mukaan lukien myasthenia gravis (MG), akuutteihin pahenemisvaiheisiin.
Yhtiö aikoo julkaista tietoja tutkimuksesta ja epäsuorasta vertailusta. Lisätietoja tutkimuksesta on saatavilla ClinicalTrials.gov-sivustolla tunnuksella NCT03943589.
Hansa Biopharma järjestää puhelinkonferenssin 18. joulukuuta klo 14:00 CET / 8:00 AM ET.
Esityksessä käytetyt diat ovat saatavilla verkossa puhelun jälkeen.
) verrattuna Hansa on ollut varsin proaktiivinen rahoitusjärjestelyissään, mikä on pelkästään hyvä asia. Faronin keväinen hätäanti toteutettiin sitten toisaalta piensijoittajaystävällisesti, mutta Hansa on keskittynyt suunnattuihin anteihin. Viimeinen niistä toki oli markkinahintainen, mistä tuulipuvulta kiitos 
.
