Kesä on ollut poikkeuksellisen hiljaista aikaa Faronilta. Hyvä vai huono? Hyvä siinä mielessä, että jos jotain katastrofia olisi ilmassa, se olisi pitänyt tiedottaa. Juho on ottanut vinkeistä vaarin ja pitää suunsa kiinni. (Vitsi) Huono siinä mielessä, että kaikenlaiset spekulaatiot saa taas valtaa.
Niin kauan, kuin nykyinen tiimi ja merkittävät sijoittajat yhtiössä pysyvät, nukun rauhassa.
Siltasen Anttia olen joskus saattanut kiertoteitä pitkin vähän arvostella, mutta nyt Antti teki rohkean vedon suositusmuutoksessa. Jos Antti antaa positiivista signaalia, niin se on kyllä yksi kesän vahvimpia kannanottoja Faroniin.
Ja edelleen, ihmetelkää sitä, mikä saa Faroniin sijoittamattomat ihmiset motivoitumaan penkomaan Faronista kaiken mahdollisen negan ja miettikää, mikä ihmistä tällaiseen motivoi.
Faronia ei edelleenkään voi katsoa bisnescasena, se pitää nähdä kokonaisuuden valossa.
Tuli myös minulle vastaan tämä Replimune keissi. Mielenkiintoinen lainaus täältä: Replimune drug rejected by FDA; Omega raises $647M biotech fund | BioPharma Dive.
“In a statement, Replimune CEO Sushil Patel said the company was “surprised” by the FDA’s decision, as the agency had not previously raised those issues in prior meetings. Analysts saw evidence of changing approval standards in the rejection: “It is obvious [Replimune] got caught in a changing FDA regulatory landscape,” Cantor Fitzgerald’s Li Watsek wrote in a client note.”
Herättää kysymyksen onko tuo aiemmin Juhon mainitsema FDA:n kommentti AA:n hakemisesta 1. linjan perusteella enää relevantti, kun r/r:stä puuttuu kontrolli olosuhde. Tuolla FDA:ssa on tapahtunut paljon muutoksia nyt sen johdon vaihtuessa ja tämä mahdollisesti vaikuttaa nyt näihin käytäntöihinkin. Voi olla mahdollista, että r/r:äänkin tarvitaan vielä III faasi, jossa kontrolli olosuhde mukana. 
Eikö ole niin että syövän hoitoa lähestytään eri kautta kuin ennen.Eihän FDA ole myöskään kaikkitietävä ja tässä juurikin yhdessä haetaan seuraavia askeleita nimenomaan sen syövän hoidon kautta.FDA ja tutkivat yritykset yrittää yhdessä päästä vihdoinkin syövänhoidon edelle.Jos FDA sen tietäisi, niin olisihan hoitoon jo ratkaisu olemassa.
Niin, onhan se mahdollista, että herra presidentti on ohjannut FDA:ta suosimaan kotimaisia biotekkejä ja ulkomaalaiset joutuvat eri haravan varteen. Säännöt ei ole välttämättä tässä tilanteessa aina samat kaikille, aika näyttää.
Voisi kuvitella että kuukauden sisällä saadaan lisää tietoa viralliselta taholta. Sitä ennen kaikki viranomaispäätöksiin liittyvät vahvasti spekulatiivisia. Itse en usko että faasi3 olisi mitenkään uhattuna, vain se miten ja mitä pitää tutkia on avoinna. Mahdolliset myyntiluvat ja partneroituminen tulee tai on tulematta päätöksen jälkeen. Tylsintä on että oman rahoituksen käyttö faasi3 aloitukseen on aivan mahdollista.
Jos Trump kuvittelee sanelevansa tiedemaailmaa, niin kyllä se tiedemaailma vastaa. FDA voi olla Trumpin talutusnuorassa, mutta tutkijat ympäri maailmaa eivät ole. Ei välttämättä pelasta Faronia, mutta ei näitä yksi mies päätä kovin kauaa. Kukaan kansalainen missään maassa ei arvostaisi laitosta, joka ei päästä markkinoille lääkkeitä, jotka on turvallisia ja tehokkaita ja jossain vaiheessa nykyinen järjestelmä romuttuisi ja luotaisiin uusi.
Replimunen toimitusjohtaja Sushil Patel sanoi lausunnossaan, että yritys oli “yllättynyt” FDA:n päätöksestä, koska virasto ei ollut aiemmin ottanut näitä kysymyksiä esiin aiemmissa kokouksissa. Analyytikot näkivät hylkäämisessä merkkejä muuttuvista hyväksyntästandardeista: “On selvää, että [Replimune] jäi jumiin muuttuvaan FDA:n sääntelymaisemaan”, Cantor Fitzgeraldin Li Watsek kirjoitti asiakasviestissä. -Voiko tuollaiseen virastoon luottaa mitenkään, joko muuttaa sääntöjä mielivaltaisesti kesken tutkimusten ja viestii muutoksista vasta hylkäämällä tutkimuksen?
Ei, ei voi ja tiedemaailma vastaa tähän kyllä, jos tällaisia alkaa tulemaan. Niin pitää vastata myös sijoittajien ja koko muun maailman. Jos FDA alkaa Trumpin juoksupojaksi, niin siihen vastataan. Ei ne isot lääkeyhtiötkään tule tällaista hyväksymään. Vähän aikaa näillä voidaan pelata, mutta eihän se peli kauaa kestä.
Voi helteet. Uiminen, kylmässä suihkussa käyminen ja kuivaamatta jättäminen jäähdyttää tehokkaasti. Testasin. Replimunen AA-luvan hylkäystä tuskin voi kovinkaan hyvin Bexin nykytilanteeseen rinnastaa.
FDA nimenomaan vuosi sitten ohjeisti, että tehkää satunnaistettu tutkimus ensilinjassa, jonka vasteilla voi yrittää hakea myös r/r:ään myyntilupaa. R/r:ssä tavallaan annettiin jo silloin sama viesti kuin Replimunelle nyt, että tehkää faasi 3. Tietenkin faasi 2 OS ja vasteiden r/r:ssä on tuettava näyttöä. AA:ssa on unmet need yksi kriteeri.
Melanoomassa ei voi enää puhua unmet needistä, vaikka korkea hoidon tarve onkin, unmet need taas koskee nimenomaan r/r MDS:ää, jossa ei ole mitään hyväksyttyä lääkettä ole olemassa, paitsi muutamalle prosentille potilaista. Melanoomassa sen sijaan on PD-1 ja sen pettäessä (kuten Replimune trialissa) on CTLA-4 kombo, LAG-3 kombo, BRAF/MEK-estäjät, TIL-terapiat. Saadakseen AA myyntiluvan, pitää olla parempi näyttö, harmi, jos ja kun ei ollut, tai sitten satunnaistamalla faasi 3:ssa lopullinen vähemmänkin dramaattisilla eroilla.
Trump ei varmaankaan hidastuta yhdysvaltalaisten potilaiden saamaa hoitoa. Patriotismi kukoistaa kyllä ja on guidancea ollut jo pari vuotta sitten, että yhdysvaltalaisia potilaita on oltava tai ainakin heitä edustavia trialeissa, jos haluaa myyntiluvan. Onneksi Faron on hoitanut tämän puolen.
Englannin palstalta bongattu Juhon haastattelu
“A small biotech can only do so much, so eventually we likely will partner.”
(solidien tuumorien keskustelussa).
“Eventually likely will”
Hieman muuttunut ääni kellossa.
Kuinka niin muuttunut, jos Juho puhui kiinteistä kasvaimista? Sehän on kaukana tulevaisuudessa. Uusille Faronin seuraajille tiedoksi: Faron on nyt MDS-verisyövässä faasi 2 -vaiheessa, ja lisensointineuvotteluja on jo käyty pitkään, mutta aika ei ole ollut kypsä vielä.
Minulla ei ollut faktat järjestyksessä tämän suhteen joten selvensin tätä itselleni. Tämä siksikin että HCM:llä on näissä aina pelin paikka, kunhan lakien puitteissa toimitaan. Voi olla että tätä on purekstittu palstalla aiemminkin mutta sitten tämä on muistutus aiheesta (ainakin minulle).
Perustiedot:
- Lainan määrä: 15 miljoonaa euroa
- Lyhennysmäärä: 18 yhtä suurta erää
- Per erä: 15M€/18 = 833333 €/erä
- Osakkeiden hinnaksi tulee alimmillaan 90 % VWAPista. Jos oletetaan, että VWAP on n. 2,20 €, niin HCM saisi osakkeet hintaan: 2,00 €/osake
- Käytettävä VWAP on Alhaisin VWAP viideltä edeltävältä kaupankäyntipäivältä
- Osakemäärä 833333 €/erä / 2,00 €/osake = 416666.5 osaketta eli “Osakemäärä tulee olemaan 400t kpl luokkaa”
Lyhennykset:
-
Ensimmäinen erä tapahtui “The first scheduled amortization is expected to occur on the 2 June 2025.”
-
352 989 uutta osaketta rekisteröitiin yhtiön osakerekisteriin 3. kesäkuuta 2025, ja niiden kaupankäynti alkoi 4. kesäkuuta 2025.
-
Lainasopimuksen mukaan erien maksu tapahtuu kahden kuukauden välein yhteensä 18 erän ajan. Tämä tarkoittaa:
-
- erä: 2.6.2025
-
- erä: 2.8.2025
-
- erä: 2.10.2025
-
…
Pohde:
Mikäli 1. erän osakkeita ei myyty kesäkuussa niin HCM:llä voisi olla insentiivi myydä ne ennen seuraava erää. Näin saisi painettua seuraavien osakkeiden hankintahinnan alas. Tosin ensimmäisen erän hankintamenoksi asettui 2,5709 €/osake.
Post EHA
TL;DR
Dos. Kontro kertoo juurtajaksaen Bex ja BEXMAB ja käyttää IWG2006 ja IWG2023 ja siihen hänen mukaansa pohjautuvaa cCR vastekokonaisuutta.
Asiantuntijoiden haastattelussa positiivisia näkemyksiä ja historiallisia pettymisesimerkkejä.
https://www.vjhemonc.com/event/post-eha-2025-mds-highlights/ Session 1.
Kontro esittää EHA:n eli kesäkuun puheenvuoronsa, josta kai nähtiin aluksi vain postauksesta suurennettu kuva yhdestä slidestä, nyt kaikki.
Tämä on kuitenkin jo vanhenevaa tietoa, perustuu jo julkaistuun vähän keskeneräiseen dataan. Nyt, kun FDA luonnostelee ”modifioituja IWG2006 kriteerejä”, ei Kontron esittämistä 2006 ja 2023, saa niin paljon irti.
Lopuksi paneeli, jossa yhdet johtavista MDS-asiantuntijoista keskustelee. Mm. ketjusta tutut Zeidan, Lisa Pleyer. Bexiä koskeva kohta alkaa 7min kohdalta Session 1.
Hosti kysyy mitä mieltä kaikkien muiden molekyylien epäonnistumisten jälkeen Bexin mahdollisuuksista MDS:ssä. Zeidan: On itse ollut 10 vuotta seuraamassa immune check point inhibiittoreita ja tämä vaikutustapa ei ollut tutkassa ennen kuin viime vuosina ja pitää vaikutustapansa (ei vain makrofagien aktivoiminen vaan myös adaptiivisen immuniteetin aktivoituminen, antigeenien esittely) vuoksi quite interesting. Kertoo sponsorin (tarkoittaa Faronia ja soveltaen tietenkin mahdollista partneria, joka miettii, mihin lähtee) miettivän, että
”You go with randomized trial or with some kind of different set of testing.” Pitää mielenkiintoisina/kiehtovina ”intriguing” r/r elinikää ja vasteita, mutta luonnollisesti toteaa, että vaatii lisää analyyseja ja lisää potilaita. Monta tarinaa on nähnyt epäonnistuvan.
Tästä ei nyt ole tietoa, onko tämä ”faasi 3 tai joku muu setti”, lausuttu ennen FDA palaveriä vai jälkeen, ennen vai jälkeen FDA ohjeistusluonnoksen? Juhohan sanoi jo puoli vuotta sitten, että voi olla että joutuvat kerryttämään lisää potilaita r/r:ään. Rekryhän jatkui vielä tammikuun lopun jälkeen, jolloin viimeinen ”virallinen” faasi 2 potilas rekryttiin. Joitakin on jo putkessa siten, jos sellaista settiä halutaan kasata.
Patenttihakemuksen julkistamista pukkaa (Sax kerto). WO2025141246A1 - Clever-1 inhibitor for promoting hematological recovery when using chemotherapy - Google Patents
Faron hakemuksessaan kertoo havainneensa, että Clever-1 estäminen
• lisää hematopoieettisten kantasolujen määrää (ekspansiota),
• nopeuttaa verisolujen (kuten neutrofiilien, monosyyttien ja lymfosyyttien) palautumista,
• suojaa luuytimen toimintaa kemoterapian aiheuttamalta suppressiolta.
Tarkoittaa siis sitä, että lähes kaikki syöpäpotilaat, jotka saavat voimakasta kemoterapiaa eli sytostaatteja, kokevat haittoja luuytimen lamaantumisen vuoksi. Punasolujen, verihiutaleiden ja etenkin valkosolujen (edellä neutrofiilit mono- ja lymfosyytit) tuotanto lamaantuu ja ovat mm. riskissä saada hengenvaarallisia infektioita. Lisäksi luuydinsiirtojen onnistumisen parantamista pidetään mahdollisena.
Clever-1 knockaaminen tai Bexin antaminen prekliinisissä malleissa on nopeuttanut luuytimen kantasolujen palautumista. Siis vasta hiirillä testattu.
Juho itse asiassa 3/24 vihjaisi tästä löydöksestä webcastissa ohimennen Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja - #4010 käyttäjältä Vino_Pino
Ensin jätetään patenttihakemus, ja vasta sen jälkeen julkaistaan tieteellisiä artikkeleita, abstrakteja tai esitetään dataa julkisesti. Muuten ei voi varmuudella patentoida. Tässä on ilmeisesti mahdollisuus alkaa hakea tutkimuslupaa sytostaattihoitojen haittojen ehkäisyssä, turvallisuushan on jo todettu, yhteiskäyttö ainakin lievän sytostaatin eli azan kanssa toimii huonossakin hapessa olevissa luuytimissä, mekanistinen malli on nyt preklinikasta. Sponsori puuttuu tosin. Luulisi käyttöaiheen potentiaalin kiinnostavan isompia hartioita.
Jos nyt oli jo hahmoteltu 20-30 %:ssa syövistä Cleverin ja siten Bexin olevan mahdollisesti merkittävässä roolissa, mihin % nousee, kun lisätään tämä mahdollisuus? (Vihje: yli 100 % ei ole uskottavaa)
Tämä on kyllä isompi juttu, mitä äkkiseltään voisi kuvitella.
Jäi mielikuva, että patentista puuttuu claim1:nä. Tarvittaessa tehostaa luuytimessä verihiukkasten tuotantoa potilaalle voidaan antaan BEXiä. Esimerkiksi tietyt urheilulajit voisivat hyötyä, mutta lienee paljon muitakin tilanteita kuten onnettomuuksien ja leikkausten jälkeiset tilanteet. Tosin tarkoitukseen on muitakin tapoja nykyään.
Onko koskaan mainittu, kun Englannissa muistaakseni meneillään itsenäinen tutkimus bex-keuhkosyöpä ja oliko melanoma, niin miten siitä on tarkoitus tuoda tutkimustuloksia julki ja millä aikataululla, hiljaista ollut tämän suhteen.
Asia tuli mieleen, kuin luin tällaisen artikkelin ihan suomesta.
