Samoin, herätelläkseni kiinnostusta verisyöpiä vastaan lääkkeitä kehittäviä bioteknologiayrityksiä kohtaan hollantilainen Lava Therapeutics N.V. julkaisi tammikuussa uutisen ensimmäisen faasin tutkimuksesta, johon osallistuu aikuispotilaita ja joilla on CD 123:a ilmentävä AML tai MDS. Kassa oli vuodenvaihteessa USD 76 milj. ja kumppaneina Johnson&Johnson ja Pfizer. Tähän nähden hyvin maltillisesti arvostettu. Keskittyy eilen julkaistun uutisen mukaan nyt kolmeen tärkeimpään tutkimusohjelmaansa. Niistä on yksi on hematologiset syövät. Yritys etabloitui vuodenvaihteessa myös USA:han.
10.1.2025 https://ir.lavatherapeutics.com/news-releases/news-release-details/lava-doses-first-patient-phase-1-lava-1266-study-hematological
25.2.2025 https://ir.lavatherapeutics.com/news-releases/news-release-details/lava-announces-evaluation-strategic-options
Olen tänne joskus todennut, että itse ainakin arvostan eniten FDA:lta saatua fast track statusta. Se on kuitenkin rautainen ammattilaisten laitos arvioimaan tuleeko jostakin lääkettä vai ei. Seuraavaksi isoin asia asintuntijatiimit,bono ym henkilöt , jotka ovat laittaneet tähän oman nimensä peliin. Omaan mielipiteeseen bexistä näillä viimeaikaisilla kirjoituksilla ei ole merkitystä.
Edit: luin tuon artikkelin niin siinähän on omasta mielestä kysymyksessä työriita
Kiitos artikkelin kuvasta ja ensimmäisestä viestistäsi Faron-ketjuun.
Mitä enemmän keskustelijoita sen parempi.
Tämä olisi kyllä mielenkiintoista.
Tiedottamisesta sen verran että onhan tuota harmaalla alueella olevaa tiedottamista ja kommunikointia ollut edelleen. Heti mieleen tulee mediaani OS esittäminen ilman mainintaa estimaatista (videolla sekä Faronin kotisivuilla tälläkin hetkellä) ja ORR käsitteen yhdistäminen sanapariin ”objective responses”
Ei hyvä. Mutta valitettavan yleistä biotech startupeissa.
Fast Track guugletuksella osui silmään länsinaapuristakin biofirma, Mendus.
Saataisko tästä vielä Suomi-Ruotsi ottelukin aikaiseksi?
Faron hakee eilisen postauksen mukaisesti Turkuun CMC Specialistia (Chemistry, Manufacturing, and Controls), joka keskittyy analyyttisten menetelmien elinkaaren hallintaan, laadunvalvontaan ja stabiilisuustutkimuksiin. Rooli on keskeinen osa biolääkkeiden kehitysohjelmia, ja hakijalta odotetaan kokemusta analyyttisista tekniikoista (esim. bioanalyysit), niiden kehittämisestä, validonnista ja siirrosta sekä stabiilisuusohjelmien suunnittelusta ja datan analysoinnista. Lisäksi tehtävään kuuluu ulkoistetun työn valvontaa, dokumentointia ja regulaatiovaatimusten tuntemusta.
Syy voisi olla regulaattorien FDA, EMA vaatimusten täyttäminen myyntilupamielessä Bexin valmistuksessa, laadunvarmistuksessa. Siihenkin voisi myyntiluvan saanti kompastua, ellei asiaa hoidettaisi kunnolla.
Syynä voi olla myös pelkkä henkilövaihdos. Tuolla samalla tittelillä on pyörinyt porukkaa Faronissa jo vuosia. Mutta positiivista toki, että rekrytään.
Mielenkiintoista myös kuulla huomenna, onko odotettavissa taloudellisten uutisten lisäksi jotain tieteellisiä uutisia. Aika pitkään on ollut hiljaista, mikä toki oli viimeisten rekryjen ajankohta huomioon ottaen aivan ymmärrettävää.
Kaikella todennäköisyydellä ei kuulla muuta kuin yllätyksetön tilinpäätös.
Täällä on useaan otteeseen kirjoitettu huhtikuun bexmab-tuloksista kuin ne olisivat Faronille kaikki kaikessa. Toki ne ovat tärkeät, etenkin lyhyen aikavälin kurssikehityksen ja jatkorahoituksen saannin (partneroitumisen) kannalta.
Mutta, omasta mielestäni kiinteät syövät tarjoavat Faronille edelleen hyvin paljon suurempia mahdollisuuksia. Keuhkosyöpä ja melanooma ovat kumpikin maailmalla kertaluokkaa suurempia indikaatioita kuin MDS. Lisäksi, jos bex todella toimii hyvin PD-(L)1 estäjälääkkeiden kanssa yhdessä, big pharmalla olisi valtava välitön kiinnostus sitä kohtaan, sillä monet keskeiset patentit umpeutuvat pian.
Kiinteistä saadaan ensimmäisiä tuloksia ensi talvena ja silloin saadaan osviittaa siitä, olisiko bexistä todelliseksi megalääkkeeksi. Kattavampia tuloksia on luvassa myöhemmin ensi vuonna. Huhtikuun tulokset todennäköisesti heiluttavat kurssia paljon, mutta kiinteiden tutkimuksissa on vielä paljon enemmän potentiaalia.
Jos faasi 2:n tulokset eivät ole toiveiden mukaiset esim ORR:n suhteen niin kuinka vakavaa se on kiinteiden combi hoitojen onnistumisten suhteen. Vai ovatko eri indikaatiot melko riippumattomia toisistaan.
Se on vakavaa kiinteiden tutkimusten rahoituksen suhteen… strategia on rahoittaa kiinteät verisyöpäpartneruuksina… ilman sitä joko rahoitusta ei saada ollenkaan tai se liudentaa rajusti omistusta.
Faasi 2 huhtikuun luennassa ei kai ole odotettavissa isoja yllätyksiä, 1st line ensimmäiset tulokset kiinostavin juttu, näinkö tämä oli?
Onko porukalla tietoa siitä lääkehityksen lokirja podista, joka piti ilmestyä tässä kuun alussa?
Faron’s Financial Statement Release 1 January to 31 December 2024 | Kauppalehti
Pikaisella lukemisella juuri niin “tylsä” kuin saattoi odottaakin.
Samaa mieltä. Kiinnitin huomiota selittämisen makuun. Puhutaan paljon tästä vuodesta ja tulevasta toiminnasta… No jos jotain uutta niin myöhempi Q&A osio luo valoa /varjoa…
Huomenta! Julkistimme vuoden 2024 vuosiraporttimme ja tämän lisäksi positiivisesta EMA Opinionista Orphan Drug statukseen liittyen. Hyviä uutisia siis! Linkit tiedotteisiin löytyy alta ja muistutuksena klo 11 alkava webcast. Webcast katsottavissa myös nauhoitteena jälkikäteen saman linkin kautta.
Tilinpäätöstiedote: Faron’s Financial Statement Release 1 January to 31 December 2024 – Faron
Webcast: Annual report for the year ended 31 December, 2024
Annual Report 2024: Reports and presentations – Faron
Tilinpäätös 2024 Suomeksi: Raportit ja esitykset – Faron
EMA Positive Opinion -tiedote: Inside Information: Faron Receives Positive EMA Opinion on Orphan Drug Designation for Bexmarilimab for the treatment of myelodysplastic syndrome (MDS) – Faron
Faron Receives Positive EMA Opinion on Orphan Drug Designation for Bexmarilimab for the treatment of myelodysplastic syndrome (MDS)
Muutakin uutista tähän päivään kuin pelkkää finanssia
Edit. Oli @Paavo_Koivisto kerennyt laittaa saman uutisen samalla minuutilla. Pahoittelut toistosta. Joktap hieno uutinen muuten odotetunlaiseen tuloksen viereen. 
Kokonaiseloonjäämisarvio oli 13,4 kuukautta, mikä on merkittävästi pidempi kuin aiemmin julkaistuissa r/r MDS-selviytymisraporteissa kuvattu 5-6 kuukauden kokonaiseloonjäämisajan mediaani.
Tämä tieto julkaistiin jo joulukuussa ASH:n yhteydessä. Ei ole siis uutta tietoa.
Kustannukset trialeista ovat tulleet merkittävästi alas. Oma käsitys oli, että ne nousevat, koska alkoi ensilinjalaisten täydennykset ja r/r täydennys, mutta ei. MDS ryhmänä kasvoi, mutta AML jäi pois, mikä selittänee. AML jäi siis aza-kombona pois, mutta eiköhän siihenkin päästä vielä kohdennetusti jotenkin mukaan,
”R&D costs were EUR 11.7 million in 2024 compared to 19.5 million in 2023, a decrease of EUR 7.8 million. These costs are attributable to advancing our clinical programs including completion of BEXMAB Phase I and the initiation of Phase II. Clinical trial costs include the cost of patient and site enrollment, CRO service costs including monitoring, investigator fees, and compensation and benefits for personnel directly responsible for R&D activities, and product supply costs. The costs of outsourced clinical trial services were EUR 3.3 million in 2024 compared to EUR 4.0 million in 2023. Compensation and benefits were EUR 1.4 million in 2024 and EUR 3.2 million in 2023 and included stock compensation expense of EUR 0.02 million and EUR 0.7 million in 2024 and 2023, respectively.”
MDS Foundation Jenkeistä yhä oli rekryämässä MDS potilaita BEXMABiin muutama päivä sitten ja postaus on yhä aktiivisena. Faronhan tiedotti aiemmin, että CMML-potilaiden rekry jatkuu, mutta he eivät ole MDS. Ja että MDS rekry voi jatkua, jos mitä?
Voihan toi olla Foundationin virhekin, jos eivät ole saaneet tietoa, kurjaa potilaille, katsoin noista pari jenkkisairaalaa, niissä ei ollut BEXMAB aktiivisena löydettävissä. 
Edit. Rekry jatkuu CMML ja MDS!
Tiedotteesta jäi hieman karvas maku – vaikuttaa siltä, että partnerointi on edelleen melko kaukana. Lisäksi Wichmannin ulosanti ei vakuuttanut; hänen englanninkielinen esiintymisensä oli heikkoa ja vaikutti siltä, että hän luki suoraan tekstistä.