”Following the FDA’s guidance, the trial will begin with a dose optimisation run-in period comparing 1 mg/kg and 3 mg/kg regimens with placebo, all in combination with azacitidine. Once the optimal dose has been determined, the trial will seamlessly transition into the registrational stage, which includes an interim analysis to support accelerated approval based on IWG 2023 response criteria in frontline patients.”
Nämä tehdään esim. niin, että potilas ei tiedä saiko Bex 1 tai 3 mg vai placebon eikä lääkäri eikä Faron. Ihan kuten tehdään varsinainenkin trial.
Ulkopuolinen seurantaryhmä saa rikotun sokkoutuksen tiedot ja tutkailee onko haittoja eri määrä. Tai selviä hyötyjä. Luulisin, että haitat kiinnostavat eniten, koska kuten @jerej , 3mg on ollut superior.
Placeboa + azaa annetaan siis myös. Hyvä kysymys on, mutta eiköhän protokolla ole se, että haitallinen annos lopetetaan ja jäävät atsalle. Onko myös se, että tehottomampaa annosta saaneet jatkavat kuitenkin loppuunsa saakka sillä. Annosta ei voi vaihtaa, tai ainakaan heitä ei voi mukaan ottaa varsinaiseen faasi kolmen virallisen annoksen dataan.