Mina viktigaste observationer:
R/R mOS ökade till 14,5 månader
Nu har man en bättre förståelse för olika undergrupper, vilket är viktigt vid planeringen av fas 2/3. Även partnerkandidater behöver denna information.
Clark Kent hittade inga väsentliga förändringar till det sämre, men han hittade potential – fortsatta studier avgör.
Tillgången till benmärgstransplantationer ser bra ut – utan att ta ställning till Bex’s bidrag – åtminstone kom ingen dålig signal härifrån.
Det är alltså en professor från Yale. Tillhör visserligen Faronins vetenskapliga rådgivare men är inte bara en anställd hos Faron. Är förmodligen involverad i flera andra studier också.
Är det att förvänta sig några nya numeriska resultat i ASH/Kontro-presentationen på tisdagsmorgonen, eller återspeglar den bara de utförda uppföljningarna i allmänhet?
Frågan är för att Faron kanske offentliggör sina mer officiella resultat först efter det, det vill säga på tisdagen.
Observera att kongresspresentationer är en egen kategori. Särskilt för att komma med en muntlig presentation är det ”buzz factor” som betyder mest. En av idéerna med kongresser är att man får presentera halvfärdiga men intressanta resultat. Det hjälper naturligtvis avsevärt om man har en namnkunnig presentatör. I ”tidskrifts”publikationer är den vetenskapliga granskningen, såsom utvärderingen av metoder och till och med själva datan, betydligt grundligare. Kongressen får aldrig tillgång till rådata och kan inte validera den på egen hand. Så resultat om ett läkemedel som publiceras på en kongress (även i en muntlig presentation) ≠ en bra investering. Om det bara vore så enkelt.
Förresten, märkte någon hur grannens Guard Therapeutics fick en late-breaking oral presentation slot på kongressen, och bara drygt en vecka senare fick vi resultatet om att läkemedlet misslyckats. Det var nog där nyhetsvärdet låg.
Och man bör absolut inte betrakta konferenshypen ensam som den enda grunden för en investering. Men det ger mig tillräckligt med validering för datan, dess korrekthet och relevans. Där måste dock en diskussion föras: ’Är detta tillräckligt lovande för att det ska vara värt att lyfta fram vid världens viktigaste hematologikongress?’ Detta var vad man kom fram till. Och dessutom ser själva datan bra ut.
Ja, som jag sa, detta är ännu inget färdigt läkemedel och utvecklingen innebär risker. Det är självklart.
bex + kemoterapi
https://submit.hematology.org/program/presentation/671797
ASH:s realvärlds-MDS-data för 1429 patienter är dyster läsning och från detta framgår hur svaga nuvarande behandlingar (Aza, Deci och Vene) är:
1L ORR 31 %, 3L 20 %, 4L 14 %, very high-risk OS endast 11 månader
“Conclusions: In a large population of patients with MDS treated in the real-world setting, our study provides critical insights on the treatment patterns and outcomes of patients with MDS. These findings underscore poor outcomes for patients who are high risk at diagnosis and those who exhaust early treatment approaches. More importantly, our findings demonstrate the need for new therapeutic approaches for this group of patients.”
BEXMAB tävlar med sina ASH25-publikationer i en helt annan klass och medför en betydande förbättring… det vill säga den som FDA vill ha för BTD/AA-status.
Du behöver inte försöka övertyga om att det är osäkert osv.
I det här skedet räcker det för mig med Zeidan, Zeidner, Daver och Badar
Hoppas det fungerar lika bra för fasta också 
Alla verkar dock mer vänta på information om vems pengar Fas tre finansieras med.
Kan man säga att rapporten erbjöd det bästa möjliga för investeraren?
Utan att ännu ta ställning till resultaten av blodbildningen vid MDS, men redan till solida tumörer:
Vid kombinationsbehandlingar av solida tumörer är benmärgsfunktionen inte i fokus, som vid MDS, men någon signal kan erhållas och detta har redan varit ett ämne för en patentansökan.
I BEXAR studeras mjukdelssarkom, Bex och cytostatikum doxorubicin ges. Även detta är benmärgsdepressivt.
I FINPROVE studeras bröstcancer, Bex och cytostatikum nab-paklitaxel ges. Även detta är benmärgsdepressivt.
Benmärgsfunktionen övervakas vid behandling av solida tumörer genom blodvärden. Man kan jämföra djupet och varaktigheten av blodvärdesfallet hos patienter som fått Bex och cytostatika med dem som endast fått cytostatika, vilket är standardbehandling och vars effekter är kända. I dessa proof of concept-studier (preliminära bevis erhålls som svar på en viss kombination) kommer patientantalet sannolikt att vara litet och endast vägledande information kan erhållas om Bex har en effekt på benmärgen tillsammans med dessa starka cytostatika. En bra början dock.
För ett år sedan hade pipeline-studierna fas 1 med initialt 9 patienter, sedan en utvidgning till fas 2. Nu är det direkt fas 2 i pipelinen, vilket även HUS cancerforskningschef bekräftade. Nåväl, siffrorna är viktiga, men intressant är Bex-doseringen, om en run-in görs i början. Med FDA enades man i MATINS om en dos på 1 mg/kg var tredje vecka, även om dosen behövde specificeras per specifik cancer Positive FDA Feedback to Progress Bexmarilimab - Faron. Nu för MDS flaggar FARON för 3 mg/ml var 1-2 vecka. Maija spekulerade nog att effekten på blastcellernas energiförsörjning skulle kunna kräva tätare dosering än vid solida tumörer. Eller skulle benmärgseffekten, det vill säga bildningen av blodceller, även vid solida tumörer kräva en högre dos än själva cancerbehandlingen? Vem vet.
BLAZE, BEXAR och FINPROVE kommer sannolikt att inledas med benämningarna dose-confirmation run-in, dose confirmation cohort eller seamless design, även om monoterapisäkerheten redan har bevisats för alla läkemedel som ska användas och de därmed skulle ha kunnat registreras som fas två, vilket kanske inkluderar en “1b” doseringssökning i början.
Hej experter, en fråga. Stämmer påståendet att TP-53-mutationen förekommer i cirka 50% av cancerfallen? Jag tror åtminstone att det är därför dessa mutationer betonas i forskningsresultaten.
Den mest kända och förmodligen viktigaste tumörsuppressorgenen är p53 (eller TP53). Den är muterad eller saknas helt i ungefär hälften av mänskliga tumörer.
Hur skulle ni se BEX:s funktionalitet inom området för skelettcancer? För närvarande verkar det inte finnas något planerat i pipelinen för dessa. Skulle BEX, baserat på nuvarande forskning, kunna fungera även inom detta område? Tack för svaren.
Blaze, bexar, finprove. Dessa är akademiska forskningsledda studier. Faron äger inte data. Man kan inte anta att dessa driver fas 1-2-frågan och att Faron direkt kan gå vidare till fas 3. FDA beslutar slutligen hur det ligger till. Det beror på vad som har undersökts. Förmodligen har forskarna inget intresse av att göra en grundlig dosletning m.m. eller andra nödvändiga steg, utan man söker en effektsignal t.ex. med en enda dos. Någon gräns för delning av denna information.
En fruktansvärd massa medicinskt svammel utan verkligt mervärde har dykt upp i tråden, men Faron saknar fortfarande det allra viktigaste: långsiktig finansiering (partner, försäljningsavtal).
Varför tror inte de stora läkemedelsbolagen tillräckligt på detta – det komprometterar till stor del betydelsen av den kloka medicinska diskussionen ovan.
Ingen webbsändning alltså? Synd. Många frågor lämnades öppna. Kaplan-Meier-kurvor, swimmer/spaghetti-grafer m.m. skulle hjälpa oss investerare. Hur snabbt uppnåddes dessa 70% CR, vid vilken punkt i HSCT? Bakgrunden hos R/R-patienterna. Antalet cykler. Marknaden är också ganska försiktig, då vi inte fick ordentligt stöd för denna data. Till och med N-värdet för 70% CR, den mest grundläggande möjliga datapunkten, saknas…!
Menar du att Bono också prisar bara för att Faron är arbetsgivare? Ash kan väl inte bara komma in sådär.. Även om Faron skulle få en partner, så tror jag att han/hon skulle hitta på många olika skäl till varför Faron fick en partner, även för det…
Denna slutsats kan väl ändå inte dras av att affärs(partner)förhandlingar tar tid.