Der er altså tale om en professor fra Yale. Han er ganske vist en del af Farons videnskabelige rådgivere, men er ikke udelukkende en ansat hos Faron. Han er sandsynligvis involveret i flere andre undersøgelser også.
14 Synes om
Er der i tirsdag morgens ASH/Kontro præsentation forventet nye numeriske resultater, eller afspejler den kun de udførte opfølgninger mere generelt?
Spørgsmålet er, fordi Faron muligvis først offentliggør mere officielle resultater efter det, altså i løbet af tirsdagen.
3 Synes om
Bemærk venligst, at kongrespræsentationer er en helt anden kategori. Især for at komme med en mundtlig præsentation er “buzz factor” det vigtigste. En af ideerne med kongresser er, at man kan præsentere halvfabrikata, men interessante resultater. Det hjælper selvfølgelig betydeligt, hvis man har en anerkendt præsentator. I “tidsskrifts”-publikationer er den videnskabelige brug af en tættekam, såsom evaluering af metoder og endda selve dataene, derimod betydeligt mere grundig. En kongres får aldrig adgang til rådata og kan ikke validere dem på egen hånd. Så resultater offentliggjort på en kongres (selv i en mundtlig præsentation) om et lægemiddel ≠ en god investering. Hvis bare det var så nemt.
Bemærkede nogen i øvrigt, hvordan naboens Guard therapeutics fik en late-breaking mundtlig præsentationsplads på kongressen, og kun lidt over en uge senere kom resultatet af lægemidlets fiasko. Her lå nyhedsværdien nok.
6 Synes om
Og man skal absolut ikke betragte konferencens hype alene som det eneste grundlag for en investering. Men det giver mig tilstrækkelig validering af dataene, deres korrekthed og relevans. Der skal dog føres en diskussion: ’Er dette lovende nok til at blive præsenteret på verdens vigtigste hæmatologikongres?’. Dette blev nu besluttet. Og derudover ser selve dataene gode ud.
Ja, som sagt, dette er endnu ikke en færdig medicin, og udviklingen indebærer risici. Det er indlysende.
9 Synes om
bex + kemoterapi
17 Synes om
https://submit.hematology.org/program/presentation/671797
ASH’s real-world MDS-data fra 1429 patienter er barsk læsning, og den viser, hvor svage de nuværende behandlinger (Aza, Deci og Vene) er:
1L ORR 31 %, 3L 20 %, 4L 14 %, very high-risiko OS kun 11 måneder
“Conclusions: In a large population of patients with MDS treated in the real-world setting, our study provides critical insights on the treatment patterns and outcomes of patients with MDS. These findings underscore poor outcomes for patients who are high risk at diagnosis and those who exhaust early treatment approaches. More importantly, our findings demonstrate the need for new therapeutic approaches for this group of patients.”
BEXMAB kæmper med sine ASH25-publikationer i en helt anden klasse og bringer en betydelig forbedring… altså det, som FDA ønsker for BTD/AA-status.
Man behøver ikke at forsøge at overbevise om, at det er usikkert osv.
På dette stadie er det nok for mig med Zeidan, Zeidner, Daver og Badar
51 Synes om
Forhåbentlig virker det lige så godt for faste også 
Alle venter dog nok mere på information om, hvem der finansierer Fase tre.
11 Synes om
Kan det siges, at rapporten har tilbudt investoren det bedst mulige?
12 Synes om
Uden at tage stilling til resultaterne af hæmatopoiesen i MDS endnu, men allerede til solide tumorer:
I kombinationsbehandlinger af solide tumorer er knoglemarvsfunktionen ikke den primære faktor, som i MDS, men et signal kan muligvis opnås, og dette har allerede været et emne for en patentansøgning.
I BEXAR undersøges bløddelssarkom, hvor der gives Bex og cytostatikum doxorubicin. Det er også knoglemarvshæmmende.
I FINPROVE undersøges brystkræft, hvor der gives Bex og cytostatikum nab-paclitaxel. Det er også knoglemarvshæmmende.
Knoglemarvsfunktionen overvåges i behandlingen af solide tumorer ud fra blodværdier. Man kan sammenligne dybden og varigheden af faldet i blodværdier hos dem, der har modtaget Bex og cytostatika, med dem, der kun har modtaget cytostatika, hvilket er standardbehandling, og hvis virkninger er kendte. I disse proof of concept-studier (hvor der opnås foreløbigt bevis for respons på en specifik kombination) vil patientantallet sandsynligvis være lille, og man kan kun få vejledende information om, hvorvidt Bex har en effekt på knoglemarven sammen med disse stærke cytostatika. En god start dog.
For et år siden var der i pipeline-studierne 9 patienter i fase 1 til at starte med, derefter en udvidelse til fase 2. Nu er der i pipelinen direkte fase 2, hvilket også blev bekræftet af lederen af kræftforskning ved HUS. Nå, tallene er vigtige, men interessant er doseringen af Bex, om der udføres en run-in i starten. Med FDA nåede man i MATINS frem til en dosis på 1 mg/kg hver 3. uge, selvom dosis skulle specificeres pr. bestemt kræfttype Positive FDA Feedback to Progress Bexmarilimab - Faron. Nu for MDS’s vedkommende reklamerer FARON med 3 mg/ml hver 1-2 uge. Maija spekulerede vist i, at effekten på blastcellernes energiforsyning kunne kræve hyppigere dosering end ved solide tumorer. Eller ville knoglemarvseffekten, dvs. dannelsen af blodceller, også kræve en højere dosis ved solide tumorer end selve kræftbehandlingen? Hvem ved.
BLAZE, BEXAR og FINPROVE vil sandsynligvis starte med betegnelsen dose-confirmation run-in, dose confirmation cohort eller seamless design, selvom monoterapi-sikkerheden allerede er bevist i alle de lægemidler, der skal tages i brug, og de dermed ville have kunnet registreres som fase to, hvilket måske inkluderer en “1b” dosis-søgningsstart.
16 Synes om
Hej eksperter, et spørgsmål. Er det sandt, at TP-53-mutationen forekommer i omkring 50% af kræfttilfældene? Jeg tror i hvert fald selv, at det er derfor, disse mutationer fremhæves i forskningsresultaterne.
4 Synes om
Det mest kendte og sandsynligvis vigtigste tumorundertrykkende gen er p53 (eller TP53). Det er muteret eller mangler helt i omkring halvdelen af menneskelige tumorer.
11 Synes om
32 Synes om
Hvordan ser I BEX’s funktionalitet inden for knoglekræft? I øjeblikket ser der ikke ud til at være noget planlagt i pipelinen vedrørende disse. Kunne BEX, baseret på nuværende forskning, også virke på dette område? Tak for svarene.
1 Synes om
Blaze, bexar, finprove. Disse er akademiske forsker-initierede studier. Faron ejer ikke dataen. Man kan ikke antage, at disse driver fase 1-2-aspektet, og at Faron direkte kan gå videre til fase 3. FDA bestemmer i sidste ende, hvordan det forholder sig. Det afhænger af, hvad der er blevet undersøgt. Forskerne har sandsynligvis ikke interesse i at udføre grundig dosis-søgning og andre nødvendige trin, men søger snarere et effektsignal, f.eks. med en enkelt dosis. Der bør være en grænse for deling af denne information.
5 Synes om
Der er dukket en frygtelig masse medicinsk snak op i tråden uden reel merværdi, men Faron mangler stadig det allermest essentielle, nemlig langsigtet finansiering (partner, salgsaftaler) mangler stadig.
Hvorfor tror de store medicinalfirmaer ikke nok på dette - kompromitterer i høj grad betydningen af den kloge medicinske diskussion ovenfor.
9 Synes om
Ingen webcast altså? Ærgerligt. Mange spørgsmål forblev ubesvarede. Kaplan-Meier-kurver, swimmer/spaghetti-grafer m.m. ville hjælpe os investorer. Hvor hurtigt blev disse 70% CR opnået, på hvilket tidspunkt i HSCT? Baggrunden for R/r-patienterne. Antallet af cyklusser. Markedet er også ret forsigtigt, da der ikke var ordentlig opbakning til disse data. Selv N-tallet for 70% CR, det mest grundlæggende datapunkt, mangler…!
3 Synes om
Mener du, at Bono også roser kun fordi Faron er arbejdsgiveren? Ash kan vel ikke bare komme ind sådan der.. Selvom Faron fik en partner, så tror jeg, at han/hun ville finde på mange forskellige grunde til, hvorfor Faron fik en partner…
10 Synes om
Denne konklusion kan man vel alligevel ikke drage ud fra, at forretnings(partner)forhandlinger tager tid.
9 Synes om
Mener du nu helt seriøst, at medicin ikke er det, der giver investorerne merværdi? Værdien af en lægemiddeludvikler er ikke baseret på lægemidler?
Hvorfra kommer informationen om, at “de store farmafirmaer ikke tror nok på dette” egentlig?
14 Synes om