Mielestäni olennaiset huomiot:
R/R mOS nousi 14,5 kuukauteen
Nyt ymmärretään paremmin eri alaryhmiä, mikä on tärkeää faasi 2/3:n suunnittelussa. Myös partneriehdokkaat tarvitsevat nämä tiedot.
Clark Kent ei löytänyt olennaisia muutoksia huonompaan, mutta potentiaalia hän löysi - jatkotutkimukset ratkaisevat.
Pääsyt luuydinsiirtoon näyttävät hyvältä - ottamatta kantaa Bexin osuuteen - ainakaan huonoa signaalia ei tästä tullut.
Kyseessähän on siis Yalen professori. Zeidan kuuluu kyllä Faronin tieteellisiin neuvonantajiin mutta ei ole mikään Faronin palkollinen pelkästään. Lienee mukana useissa muissakin tutkimuksissa
Onko tuossa tiistai-aamun ASH/Kontro esityksessä odotettavissa jotain uusia numeerisia tuloksia vai ilmentääkö se tehtyjä seurantoja vain noin yleisesti ?
Kysymys siksi että Faron saattaa tuoda julki virallisempia tuloksiaan vasta tuon jälkeen, eli tiistain puolella.
Ota huomioon että kongressipresikset on ihan oma lajinsa. Etenkin oral presikseen pääsyssä merkkaa eniten ”buzz factor”. Kongressien yksi idea on että sinne saa viedä puolivalmiita mutta kiinnostavia tuloksia. Tietysti auttaa huomattavasti jos on nimekäs esittäjä. Sitten taas ”lehti”julkaisuissa tieteellinen täikamman käyttö kuten metodien ja jopa itse datan arviointi on huomattavasti perusteellisempaa. Kongressi ei koskaan saa raakadataa käyttöön eikä voi sitä omasta puolestaan validoida. Eli kongressissa (jopa suullisessa esityksessä) julkaistut tulokset lääkkeestä ≠ hyvä sijoitus. Olisikin noin helppoa.
Huomasiko muuten kukaan, kuinka naapurin Guard therapeutics sai late-breaking oral pres slotin kongressiin, ja vain reilu viikko myöhemmin saatiin tulos lääkkeen epäonnistumisesta. Tässä se uutisarvo varmaan olikin.
Eikä konferenssipöhinää yksinään missään nimessä kannata pitää ainoana sijoituksen perusteena. Mutta kyllä se antaa riittävästi minulle validointia datalle, sen oikeellisuudelle ja relevanssille. Siellä kuitenkin pitää käydä keskustelu ’Onko tämä sen verran lupaavaa, että se kannattaa nostaa esiin maailman tärkeimmässä hematologiakongressissa?’. Tähän nyt päädyttiin. Ja lisäksi itse data näyttää hyvältä.
Joo, kuten sanoin, ei tämä vielä ole valmis lääke ja kehitykseen kuuluu riskejä. Se on itsestäänselvää.
bex + kemoterapia
https://submit.hematology.org/program/presentation/671797
ASH:n 1429 potilaan real-world MDS-data on karua luettavaa ja tuosta näkyy miten heikkoja nykyhoidot (Aza,Deci ja Vene) ovat:
1L ORR 31 %, 3L 20 %, 4L 14 %, very high -riskin OS vain 11 kk
“Conclusions: In a large population of patients with MDS treated in the real-world setting, our study provides critical insights on the treatment patterns and outcomes of patients with MDS. These findings underscore poor outcomes for patients who are high risk at diagnosis and those who exhaust early treatment approaches. More importantly, our findings demonstrate the need for new therapeutic approaches for this group of patients.”
BEXMAB painii ASH25 julkaisuineen täysin eri luokassa ja tuo huomattavan parannuksen… eli sen jota FDA haluaa BTD/AA-statukseen.
Ei tarvitse yrittää vakuuttaa että epävarmaa jne.
Tässä vaiheessa minulle riittää Zeidan, Zeidner, Daver ja Badar
Toivottavasti toimii kiinteisiinkin yhtä hyvin 
Kaikki kylläkin enemmän taitavat odottaa infoa siitä että kenen rahoilla Faasi kolmonen rahoitetaan.
Voidaanko sanoa raportin tarjonneen parasta mahdollista sijoittajalle?
Ottamatta vielä kantaa verenmuodostustuloksiin MDS:ssä, mutta jo kiinteisiin:
Kiinteiden syöpien kombohoidoissa ei luuytimen toiminta ole pääosassa, kuten MDS:ssä, mutta jotakin signaalia voitaneen saada ja tämähän on ollut yksi jo patenttihakemuksen aihe.
BEXARissa tutkitaan pehmytkudossarkoomaa, annetaan Bex ja sytostaatti doksorubisiinia. Sekin on luuydintä lamaava.
FINPROVEssa tutkitaan rintasyöpää, annetaan Bex ja sytostaatti nab-paklitakselia. Sekin on luuydintä lamaava.
Luuytimen toimintaa seurataan kiinteiden syöpien hoidossa veriarvoista. Voidaan verrata Bexiä ja sytostaattia saaneiden veriarvojen laskun syvyyttä ja kestoa pelkkiä sytostaatteja saaneisiin, mikä on standardihoitoa ja vaikutukset tiedetään. Näissä proof of concept (alustavaa näyttöä saadaan vasteina tietystä kombinaatiosta) studyissa potilasmäärä jäänee pieneksi ja voi vain viitteellistä tietoa saada, onko Bexillä vaikutusta luuytimeen näiden kovien sytostaattien kanssa. Hyvä alku kuitenkin.
Vuosi sitten pipeline studyissä oli faasi 1 alkuun 9 potilasta, sitten laajennus faasi 2. Nyt pipelinessä suoraan faasi 2, jota todisti HUSin syöpätutkimuksen johtajakin. No, numerot ovat tärkeitä, mutta mielenkiintoinen on Bexin annostus, tehdäänkö run-in alkuun. FDA:n kanssa päädyttiin MATINSissa annokseen 1 mg/kg 3 viikon välein, tosin annosta piti tarkentaa per tietty syöpä Positive FDA Feedback to Progress Bexmarilimab - Faron. Nyt MDS osalta FARON liputtaa 3 mg/ml 1-2 viikon välein. Maija taisi spekuloida, että blastien energiansaantivaikutus voisi vaatia tiheämpää annostelua kuin kiinteissä. Vai vaatisiko luuydinvaikutus eli verisolujen muodostus kiinteissäkin suurempaa annosta kuin itse syövän hoito? Mene ja tiedä.
BLAZE, BEXAR ja FINPROVE alkanee dose-confirmation run-in, dose confirmation cohort tai seamless design nimityksellä, vaikka monoterapiaturvallisuus on jo kaikissa käyttöön tulevissa lääkkeissä todistettukin ja siten olisivat saaneet rekisteröityä faasi kahtena, joka ehkä sisältää ”1b” annoksen haku -alun.
Hei asiantuntijoille kysymys. Pitääkö väite paikkansa että TP-53 mutaatiota esiintyy noin 50% kaikissa syöpätapauksissa? Itse ainakin luulen että tästä johtuu näiden mutaatioiden korostaminen tutkimustuloksissa. Verisyövissähän tämä mutaatio ei ollut näin yleinen.
Tunnetuin ja todennäköisesti tärkein kasvunrajoitegeeni on p53 (tai TP53). Se on muuntunut tai puuttuu kokonaan noin puolessa ihmisten kasvaimista.
Miten näkisitte BEXin toimivuuden luusyöpien alueella? Tällä hetkellä ei taida olla pipelinessa mitään suunnitteilla näiden osalta. Voisiko BEX nykyisten tutkimusten perusteella toimia myös tällä alueella? Kiitos vastauksista.
Blaze, bexar, finprove. Nämä ovat akateemisia tutkijalähtöisiä tutkimuksia. Faron ei omista dataa. Ei voi olettaa, että nämä ajavat faasi 1-2 asian ja Faron voi suoraan siirtyä phase 3:een. FDA lopulta päättää miten asia on. Riippuu mitä ollaan tutkittu. Todennäköisesti tutkijoilla ei ole intressiä tehdä perusteellista annosten etsintää ym. Muita tarpeellisia vaiheita vaan haetaan tehosignaalia esim. Yhdellä annoksella. Jotain rajaa tämän ”tiedon” jakamisessa. @Vino_Pino
Ketjuun on ilmestynyt karmea kasa lääketieteellistä jauhamista ilman aitoa sijoittajalle tuovaa lisäarvoa: Faronilta puuttuu edelleen se kaikkein oleellisin asia eli pitkäaikainen rahoitus (partner, myyntisopparit).
Mikseivät isot farmat usko tähän tarpeeksi - kompromettoi paljolti tuon ylempänä olevan viisaan lääketieteellisen keskustelun merkitystä.
Ei webcastia siis? Sääli. Monta kysymystä jäi auki. Kaplan meierit, swimmer/spaghetti graphit mm. auttaisi meitä sijoittajia. Kuinka nopeasti nämä 70%CR saavutettiin, missä kohtaa hsct? R/r potilaiden taustat. Syklien määrät. Markkinakin aika varovaisena, kun ei saatu kunnon selkänojaa tälle datalle. Jopa N määrä 70% CR:lle, alkeellisin mahdollinen datapiste, puuttuu…!
Meinaatko että Bonokin hehkuttaa vain sen takia kun Faron on työnantajana? Eikai nyt Ash pääse ihan noin vaan.. Vaikka Faron saisi partnerin niin luulen että keksi siitäkin monta eri syytä miksi Faron sai partnerin…
Tätä johtopäätöstä ei kai sentään voi tehdä siitä että business(partneri)neuvottelut ottavat aikaa.