Eikö tämän teorian mukaan nimittäjässä pitäisi silloin olla jotain muuta, kuin tismalleen baseline TD lukema? Esim. jos kaikki nuo 4 olisivat olleet baseline TI jotka käyvät väliaikaisesti TD ja siitä takaisin TI, luvun pitäisi tällöin olla 4/11.
2 tykkäystä
Pörssitiedotteella ei tiedoteta tiedeyleisölle, vaan kansantajuisesti tiedeasioista, silloin kun niitä tiedotellaan.
Mielenkiintoinen näkökulma asiaan on sekin että mitä mahtaisi faron saavuttaa löperöllä lehdistötiedotekäytännöllä, yksikään mahdollinen partneri niissä diilineuvotteluissa ei ole harhautettavissa edes teoriassa.
5 tykkäystä
Ymmärrän pointtisi, mutta posterin perusteella en näe tätä ihan noin ongelmallisena.
TD-TI -konversio on posterissa esitetty tavalla, joka on johdonmukainen baseline TD-lukujen kanssa (4/7 ensilinjassa ja 3/23 r/r-ryhmässä). Vaikka tekstissä ei erikseen sanota “from baseline”, nimittäjät vastaavat täsmälleen baseline TD -potilaiden määriä, eikä posterissa ole erillistä “on-treatment TD” -ryhmää, johon nämä konversiot voisivat viitata.
Myöskään 17% vs 57% ei posterin sisällä vaadi selitystä, koska 57% koskee pientä ensilinjan baseline TD -alaryhmää ja koko aineiston TD-TI on selvästi alempi. Kyse on eri populaatioista, ei ristiriitaisista luvuista.
Swimlane-kuvioista eivät käsittääkseni ole kattavia transfusiolokeja. Baseline TD määritellään IWG-kriteereissä edeltävän ajanjakson perusteella, eikä se edellytä, että potilas saa siirtoja juuri tutkimukseen sisäänoton ja hoidon aloituksen välissä. Siksi swimlanet eivät myöskään mielestäni kumoa baseline TD -tulkintaa.
Minusta posterin data on on johdonmukaista. Samaa mieltä olen kuitenkin siitä, että miten tuloksia on viestitty tiedotteessa, ei siihen, että posteri itsessään olisi ristiriitainen tai että 57% perustuisi väärään potilasjoukkoon.
11 tykkäystä
Nimenomaan. Tuo on luovaa raportointia. Believe it or not.
Ainoa mahdollinen selitys, benefit of the doubt: sekä kohtien 1 ja 2 täytyy toteutua
1)posteri edustaa myöhempää dataluentaa ja se on jätetty mainitsematta
2)swimlanella Baseline TD potilaat, hyvin erikoisesti, eivät saa verensiirtoja Day 0 ja hoidon aloituksen välissä TAI nämä verensiirrot on jätetty merkitsemättä
1 tykkäys
Posterissa TI on määritelty linjakohtaisesti ja sillä tavalla laskettuna 65% on teknisesti oikein. Mutta koska tätä ei avata tiedotteessa, syntyy väistämättä liian optimistinen kuva. Kuten itsekin kirjoitit, “65% säilytti TI:n” ja se, että vain noin 40% hoidon alussa täysin riippumattomista potilaista pysyi oikeasti ilman mitään verensiirtoja, ovat käytännössä kaksi eri asiaa. = Todellinen “täysi verensiirtovapaus” on lähempänä 40 %.
Eli kyse ei ole väärästä datasta, vaan siitä, että termiä käytetään tiedotteessa liian väljästi. Pienellä lisäselityksellä tämä olisi ollut helposti vältettävissä.
En ole täysin varma siitä, mikä on oikea tapa viestiä nämä. Regulaattorit, tutkijat ja hematologit varmasti ymmärtävät TI-määritelmän, mutta pörssitiedotetta lukevalle yleisölle se ei ole selvä.
8 tykkäystä
En tiedä mikä on oikea raportointitapa, mutta en vieläkään laita lappuja laitaan.
EDIT:
Sijoittaja-alokas: Käännöksessä oli paha/pahoja käännösvirheitä, niin koetin tähän lisätä tuon tekstin alkuperäisellä kiellä eli englanniksi ja siten ettei ohjelma käännä sitä väkisin taas suomeksi 
Beksmarilimabi** supports bone marrow recovery**
In treatment-naïve HR-MDS, 57% of patients who were transfusion-dependent (TD) at baseline successfully achieved transfusion independence (TI). Across the entire HR-MDS BEXMAB trial population, 23% of dependent patients converted to independence. Maintenance of TI was robust, with 65% of patients who entered the study transfusion-independent remaining so throughout treatment. Analysis of the bone marrow samples confirmed that the treatment increases erythrocyte, platelet, and leukocyte progenitors, providing biological validation for the clinical improvements in blood counts.
Dr. Petri Bono, Chief Medical Officer of Faron, added, “The new data on transfusion independence is clinically very meaningful. For MDS patients, freedom from regular transfusions is a major determinant of quality of life. By demonstrating that we can convert over half of frontline transfusion dependent patients to independence, while simultaneously driving deep molecular remissions in high-risk genetic subgroups, we are confirming that bexmarilimab acts on cancer cells and actively rehabilitates the bone marrow environment, which is a key differentiator compared to classical toxic drugs aiming to just kill cancer cells.”
The combination continues to demonstrate an excellent safety profile. There were no Grade 5 bexmarilimab-related adverse events across the HR-MDS cohort. The encouraging safety profile and clear efficacy signals support bexmarilimab’s advancement into a randomized Phase 3 registrational trial to address the urgent unmet need in patients with HR-MDS.
11 tykkäystä
Tuntuu, että kaikki täällä pyörii yhden ihmisen ympärillä. Täytyy muistaa, että ensimmäinen tilipäivä on partnerointi, vaikka myyntilupaan asti menee vielä noin pari vuotta!
15 tykkäystä
Katsoinpa tämänkin ja kyllä, TI:llä tarkoitetaan yleisesti punasolu-TI:tä. Tässä laskettu mukaan myös verihiutale-TI kokonaisprosenttiin, ilman että se erikseen mainitaan. Harhaanjohtavaa sekin, tosin en pidä niin graavina virheenä kuin tuota baseline TD-TI konversiota.
1 tykkäys
No kyllä, tämähän vaan johtuu siitä etten ymmärrä lukemaani tekstiä. Onneksi teitä viisaita on siunattu ymmärtämisen lahjoilla.
3 tykkäystä
Kuinka monta oletettua tohtoria ja aikaa tarvittiin yhden pörssitiedotteen ymmärtämiseen? Jos pörssitiedote olisi kuluttajamarkkinointia niin harhaanjohtavuudeltahan tämä tuoksuu (joka on vähintään moitittavaa). Sijoitustuotteiden (ehkä pätee myös osakkeiden ) markkinointiin liittynee myös erilliset säännöt. Joku muu saa selvittää. Todistustaakka / selitystaakka siirtynee nyt Faronille. Clarkille propsit peräänantamattomuudesta ja Patille etsivästä (ja innovatiivisesta) salapoliisityöstä. Ei ollut maallikolle kiva päivä seurata tätä episodia pelkääjän paikalta.
2 tykkäystä
Olisi varmaan parempi ettei tiedepuolta raportoitaisi ollenkaan, viitattaisiin vain lakonisesti julkaisuihin.
Kas kun monimutkaista tiedeasiaa ei yksinkertaisesti voi selittää.
Itse en maallikkona näitä niin tarkkaan edes mieti, ne kun eivät ole sijoituskeissin kannalta oleellisia, ne ovat sitä nippelitiedettä taustalla.
11 tykkäystä
Itselle eniten epävarmuutta Bexin osalta luo hyvinkin arvaamattomasti vaihtelevat tutkimustulokset. Nyt ASHissa yritettiin nostaa korostetusti esille TP53 mutanttien korkeat CR-vasteet ensilinjassa, jotka selittynee ainakin osin siirteen saaneilla potilailla. Näiden varjoon tulosten esittelyssä jäi varsin tavanomaiset tulokset ei mutanttien potilaiden osalta ensilinjassa.
r/r-potilaiden osalta kehitys on ollut myöskin varsin vaisua viimeisen vuoden aikana. Vuoden 2024 ASHissa esiteltiin 20 potilaan osalta tuloksia:
Tuon jälkeen tutkimukseen otettiin 12 potilasta lisää ja heidän saamansa vasteet voidaan laskea Esmon kalvoista:
Ensimmäisen 20 potilaan ORR oli 80% ja seuraavan 12 potilaan ORR oli 33%
Ensimmäisen 20 potilaan CR + mCR + PR vasteet oli 70%, seuraavien 12 potilaan maksimissaan 25%. HUOM! ainakin yhden PR vasteen saaneen vaste on parantunut 2024 tilanteesta.
Ensimmäisistä 20 potilaasta 20 % ei saanut mitään vastetta, seuraavien 12 potilaan osalta luku oli 67%
Ei tämä(kään) mielestäni katastrofi ole, mutta näillä potilasmäärillä tuloksissa esiintyy valtavasti hajontaa. Asioiden seurantaa ei helpota yhtään Faronin hyvin niukka tiedottaminen ja osin sen johdosta ilmatilan täyttää kaikenlainen spekulointi ja Juhon kulmakarvojen asennon tulkinta.
10 tykkäystä
Toinen huomio tuloksista. Ensimmäiset 20 oli raportoitu IWG2018 mukaisesi ja täydentävät 12(sisältäen myös edelliset 20) IWG2006. IWG 2018 on selvästi tiukempi kuin IWG 2006, erityisesti hematologisen paranemisen (HI) ja transfuusiovasteiden osalta. Tulokset eivät siis ole aivan suoraan vertailtavissa. Lisäksi erikoista että tiukemmilla kriteereillä tulokset olivat paremmat.
EDIT: Lisätään tähän vielä että ensimmäisistä 20 potilaasta 9 omasi TP53, seuraavissa 12 vain 4. Ehkä potilaiden jakaumalla wt/mt ei ole merkitystä.
8 tykkäystä
Noissa dioissa näyttäisi olevan eri IWG kriteeristöt. Onko näitä huomioitu tuossa laskennassa? Ei ihan kynällä ja paperilla itse pysy näissä mukana.
8 tykkäystä