CR-data er inflateret, fordi en betydelig del af patienterne er gået videre til transplantation. En stor del forklares af, at studiet omfatter patienter i bedre almentilstand, som tåler transplantationsbehandling, og de behandles på et højt specialiseret center. Desuden er antallet af TP53-mutationer højt; for disse patienter ønskes transplantationsbehandling. Ved transplantation venter man ikke på, hvad der sker, om responsen holder eller ej, men den udføres, hvis patienten er egnet, og transplantatet er tilgængeligt.
Denne CR-data ville absolut have krævet mindst et swimmer plot, der ville vise tidspunktet for responsdetektion, varighed og startdato for overgang til transplantationsbehandling.
Om responsvarighed. IWG2023 siger efter min mening ikke eksplicit, hvor lang en respons officielt accepteres. Vi ved dog, at kortvarige responser ikke korrelerer med OS. Især ikke ved TP53. FDA ved dette og kan spørge om responsvarighed, hvis det er nødvendigt.
Den nu rapporterede responsvarighed hos mTP53-patienter (10,2 måneder) blev dog udeladt fra børsmeddelelsen, fordi det var et KM-estimat, baseret på 8 patienter, hvoraf 6 var censureret, og konfidensintervallet var 0,3 måneder - NR! Det vil sige, at data, selvom de i sig selv er “sande og korrekte”, er ren støj, fordi kun 2 events (tab af respons) er blevet dokumenteret! Og bemærk, at patienter, der har modtaget en transplantation, ikke længere kan miste respons i dette studie, men de censureres og forlader ‘at risk’-populationen, når transplantationsbehandlingen påbegyndes.
Hos wt-patienter var KM-estimatet for responsvarighed 6,2 måneder, her var der tydeligt færre censurerede, 2/9, dette er et meget mere pålideligt tal. (1,9 måneder - NR)
Jeg ved ikke, hvor Bonos 12 måneder stammer fra; måske er det resultatet for en enkelt patient, en slags data highlight / case report. Man kan skrive sådan noget på LinkedIn, hvis man vil, det er nok ikke information, der er relevant for virksomheden.