Tiedotteen lopussa kuvataan kaupallistamistavoitteita:
Based on the strength and durability of the clinical effect observed after a single infusion, NextCell’s primary objective is to bring ProTrans to patients as a single-infusion treatment, where the Company’s data is most extensive, and to pursue market approval on this basis.
Suomeksi: Vaikka toistettu annos näyttää toimivan, Nextcell pyrkii pääsemään markkinoille yhden annoksen kautta ensin, sillä se on regulatorisesti helpompaaja halvempaa. Toisteiset hoidot tarjoavat kasvumahdollisuuksia myöhempiin vaiheisiin.
Following market approval, NextCell intends to extend its label with the addition of paediatric patients. The Company will also explore the possibility to further optimise the treatment regimen by evaluating repeated ProTrans infusions as a strategy to maximise and prolong the therapeutic effect in selected patient populations.
Mutta hetkinen! Muuttiko Nextcell juuri strategiaansa radikaalisti?
Aiemmin faasin 3 on haluttu sisältävän laaja ikäjakauma, minkä takia young-tuloksia joudutaan odottamaan ennen faasi 3:sta. Tämä oli toimarin Q&A-osion mukaan myös EMA:n toive.
Nyt puhutaankin siitä, että “Myyntiluvan saamisen jälkeen NextCell aikoo laajentaa myyntilupaa kattamaan myös lapsipotilaat”.
Eikö tämä ole ristiriidassa aiemman kanssa? Mielestäni tälle on hyvä selitys: myyntilupaa haetaan ihan ensimmäisenä Hong Kongissa tai Kiinassa jossa todistetusti ehdollisen myyntiluvan on saattanut saada jo faasin 2 tuloksilla.
Ongelma Hong Kongissa kuitenkin on se, että siellä ei voi hakea ensimmäistä myyntilupaa. Hong kongisaa ei ole omaa lääkevalvontaviranomaista joka kykenisi lupahakemuksen arviointiin, minkä takia he käyttävät +1-mekanismia. Mutta juuri saamani tiedon mukaan tämä on muuttumassa: Hong Kongin hallitus on asettanut tavoitteekseen “Primary Evaluation”-kyvyn vuonna 2026. Tavoitteena on mitä ilmeisimmin olla innovatiivisten lääkkeiden saantia nopeittava ketterä vastine länsimaiselle byrokratialle. (Ja rehellisesti, varmastikin tavoite on varastaa länsimaisia immateriaalioikeuksia).
‘The Chief Executive’s 2025 Policy Address’ announced that the Government will set up the Hong Kong Centre for Medical Products Regulation (CMPR) in 2026, and implement the ‘primary evaluation’ mechanism for new drug registration in phases starting from that year, enabling Hong Kong to independently assess and approve the safety and efficacy of medical products based on clinical data’
Hiljattain Nextcell olikin Hong Kongin suurlähetystössäkin vierailulla. Voisiko olla että Nextcell olisi Hong Kongin vastikään perustetun CMPR:n ensimmäisiä pilotteja?
Jos totta: mielenkiintoinen kysymys on, voisiko olla mahdollista, että Nextcellin ei tarvitse näyttää lääkkeen toimivuutta paikallisella väestöllä erikseen? Ja saisiko Nextcell Hong Kongin viranomaiselta “orphan drug” tai vastaavan statuksen, jonka avulla se voisi hakea myyntilupaa faasin 2 näytöillä, kuten tehtiin Fucaso-lääkkeen kohdalla? Silloin ensimmäinen myyntilupa voisi olla hyvinkin lähellä*.*