Anti-GBM (GOOD-IDES-02) pivotal faasi 3 epäonnistui, tiedotti Hansa aamulla. Aika iso ja itselleni yllättävä pettymys. Tämä korostaa sitä, että kovinkaan isoja johtopäätöksiä ei voi vetää vertailuista historiallisiin kohortteihin vielä faasi 2-vaiheessa, vaikka kuinka hyvältä näyttäisi.
Faasi 3 ensisijainen päätetapahtuma (eGFR 6 kk) ei eronnut imlifidase+SoC-haarassa kontrolli-SoC:sta. Vaikka imlifidase poisti anti-GBM-vasta-aineet nopeasti ja noin 60 % potilaista oli dialyysivapaita 6 kk, kontrolliryhmä saavutti lähes saman tason, jolloin tilastollista eroa ei syntynyt. Faasi 2:ssa puhuttiin historiallisesta kontrolliryhmästä, joka pääsi vain noin 20-25 % dialyysivapauteen.
Keskeinen syy siihen, miksi faasi 3 “hävisi” faasi 2:lle, on tutkimusasetelma: faasi 2 oli avoin, kontrolloimaton ja vertasi tuloksia tuohon (ehkäpä liian väljästi) valikoituun historialliseen kohorttiin, kun taas faasi 3:ssa standard of care oli protokollassa määritelty poikkeuksellisen aggressiiviseksi (välitön ja intensiivinen PLEX + syklofosfamidi + steroidit). Tämä nosti kontrolliryhmän tuloksia merkittävästi ja söi imlifidaasin inkrementaalisen hyödyn, vaikka biologinen vaikutus sinänsä toimi odotetusti. Toisin sanoen imlifidaasi kyllä toimi, mutta kun tässä koeasetelmassa tauti diagnosoitiin nopeasti ja aggressiivinen SoC aloitettiin heti, ei imlifidaasista ollut lisähyötyä.
Käytännössä anti-GBM-indikaation regulaatiopolku on tämän jälkeen olematon, ja tämän indikaation arvo voidaan vetää Excelissä nolliin