Eilen julkaistut tulokset oli hyviä myös minun mielestäni. Rahalla maksettu lainanlyhennyskin oli periaatteessa hyvä asia vaihtohinnan alhaisuuteen peilaten, mutta tuo HCM:n reaktio siihen huolestuttaa ainakin itseäni.
En tiedä vetikö HCM herneet nenään tuosta rahalla maksetusta lainanlyhennyksestä, vai reagoiko se eiliseen kurssinousuun vaatimalla ennenaikaisia lyhennyksiä lainalle. Se käy tästä tilanteesta kuitenkin selkeästi ilmi, että HCM:n ainut tavoite on saada mahdollisimman korkea tuotto lainapääomalleen ja se tulee jatkossakin vaatimaan kurssin pompatessa lainaehtojen sallimia ennenaikaisia lyhennyksiä.
Pitkäaikaiselle holdarille tällä ei tietysti välttämättä suurta vaikutusta ole, mutta kurssin jojoilun voi olettaa voimistuvan jatkossa vielä entisestäkin.
Tuo AA hakemuksen siirto vuodella eteenpäin on linjassa sen kanssa mitä FDA on nyt viimeaikoina viestittänyt, ja mistä on keskusteltu tässä langassa nyt edellisellä viikolla. Eli vasteina CR ja OS ja lumelääkekontrollin vaadinta myyntilupaan. Käytännössähän tuo AA hakemus osuu nyt faasin III teholuentoihin. Lisäksi siihen kuvaajaan on merkitty myös HR-MDS AA hakemus. Eli kolmannesta faasista CR, jossa myös mukana lumelääkekontrolli, näyttäisi olevan se millä AA hakemukset pyritään jättämään. OS:n perusteella pääsisi sitten jo hakemaan varsinaista myyntilupaa, mutta siihen mennee vielä jo vähintään vuosi lisää aikaa.
Itseäni jäi tässä mietityttämään, että miksi lyhennys maksettiin kassasta?
Ehkä se HCM myös halusi ottaa tästä syystä lappuja sisään nyt.
Kassa kuitenkin ennen tuotakin riitti vain alkuvuoteen asti.
Katsotaanpa millaisin oletuksin interim readout olisi juuri kuvan mukaisesti H1/2027 lopussa
Faasi 3 alkaa H1/2026. Olkoon 2/2026.
Kun faasin total n=428 niin olisikohan väliluenta n. 150 potilaasta.
Mitähän tahtia rekryt tapahtuu. Tutkimuskeskuksia oli bexmab ph1/2:ssa jo varsin paljon, siinäkin kesti. Otetaan 15/kk.
Näin ollen olisi viimeinen (150:stä) rekrytty 12/26. Viimeinen potilas olisi saanut 3 sykliä 3/27. Viimeisen potilaan ensimmäinen vastearvio 4/27. FDAn mielestä kestävä vaste on 2kk. Viimeisen osalta tämä olisi selvillä 6/27. Siinäpä se.
Kaikki riippuu tietenkin rekrytahdista. Kaikki tutkimuskeskukset eivät tietenkään avaudu heti ja täydellä teholla.
Minulle noilla powerpoint kalvojen täppien sijainnilla ei ole mitään merkitystä, pidän niitä suuntaa-antavina hahmotelmina.
Mutta lääketieteellisen raportoinnin täytyy olla täysin vedenpitävää.
Tässä muuten vielä tuohon kalvoille ilmestyneeseen aikataulumuutokseen liittyen eilinen Paavo Koiviston viesti:
Eikö tuolloin olisi ollut aika julkistaa myös uudet kalvot nettisivuilla ja kertoa niiden sisällöstä samalla sijoittajille? Nyt ne lätkäistiin näkyville hiljaisen jakson aikana, jolloin ei tällaisia asioita muutenkaan kommentoida julkisuuteen.
Amatöörien puuhastelua omasta mielestäni.
Ehkä Faron halusi käteismaksulla viestittä kurssin olevan heidän mielestään liian alhainen osakkeilla tapahtuvaan maksuun. HCM on taas saattanut jo myydä osaketta aiemmin lyhyeksi, oletuksenaan saada osakkeita lyhennyksen yhteydessä. Eilinen kurssinousu oli ainakin selvä triggeri ennenaikaiselle lyhennykselle.
Oletki varmasti muutaman muun täällä kirjoittavan ohella keskiverto sijoittajaa paremmin kärryillä siitä, kuinka kauan lääkkeen mahdolliseen markkinoille tuloon menee aikaa Faasi III:n aloituksesta. @Gubrick omassa viestissään kertoi Inderesin ennusteissa olevan jo myyntituloja vuonna 2027, joten ei tämä aikataulu kovin selvältä vaikuta sielläkään.
Aika on kuitenkin rahaa, etenkin kun puhutaan ulkopuolisen rahoituksen varassa toimivasta biotekistä.
Mitä pidemmälle tää menee niin piensijoittajan asema heikkenee.Eilen ja tänään nähty että kurssia viedään mennen tullen.Sama juttu että jos partneria ei kuulu viimeistään syksyllä niin se on goodbye.
Jep. Kyllä tämä onkin yhtä vuoristorataa. Eilen olin täysin sitä mieltä, että nyt on baana auki - ei muuta kuin eteenpäin ja ylöspäin. Mikä estäisi? Sitten kuulee, että HCM alkaa myymään pois osakkeitaan preemiolla, ja r/r-AA-tölkki on potkaistu 1,5 vuotta eteenpäin. Tuntuu myös, että partneria vain odotetaan j odotetaan. Alkaa oikeasti olla vähän jännittävää, varsinkin kun Juho oli sitä mieltä, että “It could’ve been better.”
Ilman tätä CR:n erittäin merkittävää paranemista olisin varmasti lähtenyt melkein all-out tämän suhteen.
Koska tämä on sijoitusfoorumi, näitä kai voi välillä pohdiskella.
Näin 3 vuotta faronia seuranneena, minulla on täys luotto että BEX:istä joskus lääke saadaan, mutta minulla on 0 luottoa enään johtoon. Ymmärrän että aikataulut muuttuvat sekä elävät ja tätä tapahtuu lääkeyhtiöissä vielä enemmän kun yritään markkinoille päästä, mutta se mitä minä arvostan johdossa on rehellisyys ja realistisuus joita en ole saanut nykyiseltä toimarilta.
Tänä päivänä tietoisuuteemme tulleet asiat + toimarin reippaan vuoden kestäneet toivepuheet ovat liika. Sen vuoksi IM OUT ja laitan rahat kasvamaan muihin kasvuyhtiöihin.
Clarkin kanssa samaa mieltä et se missä täpät on kalvosulkeisissa niin on melko irrelevanttia, ne ovat kuitenkin hahmotelmia, eivät koskaan satavarmoja lupauksia. Jokainen joka on ollut minkäänlaisessa isommassa projektissa mukana, ymmärtää tämän. Mikä nyt sitä vastoin on tärkeää, on saada vihreetä valoa FDA:lta ja sit partneri. Valmista tulee sit kun tulee ja jos luulee olevansa fiksumpi kuin Faronin poppoo niin ei muuta kuin CV:tä lähettään.
Tyypillistä Faron-uskovaisten puhetta. Näiden täppien paikoilla on suurelle osalle sijoittajista merkitystä, eikä niitä vaivihkaa muutella. Satavarmoja lupauksia ei pysty yksikään biotekkin antamaan, mutta heillä on omasta tuotteestaan paras näkyvyys olemassa.
Vaihtakaa Faronin tilalle vaikka Tesla tai mikä tahansa yritys, joka ilmoittaa kalvosulkeisilla keihäänkärkensä markkinoilletulon viivästyvän yli vuodella.
Kenenkään ei tarvitse Faronin mokailujen takia CV:tä alkaa lähettämään, helpointa on kuu myy osakkeet pois ja antaa seuraavien maksaa laskut.
Jos on kova kiire, paineen sieto alhainen ja helposti stressaavaa tyyppiä niin silloin Faronin kaltaiseen biotechiin ei kannattane sekaantua. Eiköhän kaikista tärkeintä ole nyt se, että Bex koko ajan lääkeaihiona näyttää vahvemmalta ja vahvemmalta. Tässä on kyse paljon paljon suuremmista asioista kuin yksittäisten sijoittajien varallisuuden karttuminen. Onnistuessaan antaa toivoa ja parempaa elämää sitä tarvitseville. Silloin ei täppien kohdilla ole mitään merkitystä. Omalta osaltani koen olevani etuoikeutettu osallistumaan / rahoittamaan tällaista lääkekehitystä.
Heh, kuinka ihmeessä saat Faronin ala-arvoisen sijoittajaviestinnän käännettyä sijoittajien alhaiseksi paineensietokyvyksi?
Kaikesta hyvästä tarkoituksestaan huolimatta Faron on pörssiyhtiö, jonka tulisi noudattaa sijoittajaviestinnässään pörssiyhtiölle asetettuja vaatimuksia. Näiden vaatimusten täyttäminen tuntuu olevan Faronille ylivoimaista, josta itse tässä urputan. Moni muukin sijoittaja on samaa mieltä, katso vaikka kurssikehitystä tältä päivää jos et muuten usko.
Niin, tuo tämän hetkinen kurssikin on irrelevantti asia silloin kun katsotaan kokonaisuutta eikä vain tuijoteta omiin varpaisiin. Kyllä se palkinto sieltä tulee jos on tullakseen. Nyt vaaditaan viileyttä ja rauhallisuutta ilman et tehdään irrelevanteista asioista relevantteja. Toki myös ymmärrän turhautumisen ja ehkä jopa petetyksi tulemisen tunteet mut tällaista se vaan on biotechien kanssa. Kyllähän firma menee junan lailla eteenpäin ja niin kuin aiemmin totesin niin nyt on tärkeää saada FDA:lta vihreää valoa ja sit partneri.
Kyllähän tämä odottelu koettelee hermoja välillä, etenkin kun tässä kyydissä on istuttu vuosia. Silti niin kauan kun tulokset pysyy hyvänä, en näe suuria huolen aiheita ilmassa. Eikä tässä nyt tarvitse enää kovin kauaa odotella, kohta on rahat loppu, niin kyllä sieltä kohta jotain pakostakin kuuluu. Joko partneri tai sitten se huono vaihtoehto, you never know.
Huomataan että luokassa 5-9% oli aiemmin 4 potilasta. Mutta nyt varmastikin vain 3. Tarkastellaan sitten luokkaa yli 10%. Näitä on 9.
Tarkasttellaan monellako oli TP53 mutaatio joka on tunnistettu liittyvän huonompaa ennusteeseen. Näitä oli myös 9. Tehdään haku kuinka yleinen TP53 mutaatio keskimäärin on. Vastaus näyttäisi olevan 15-25%.
Nyt tehdään villi laskelma. Oletetaan että normaalimmin jakautuneella potilasjoukolla olisi neljä vähemmän TP53 positiivista potilasta. Lisäksi oletetaan että 3 lähellä alittaa 5% blast määrä tulevat saamaan CR:n. Lisäksi jos kerran kaikki ei TP53 positiiviset saavat CR:n niin normaalimmin jakautuneessa joukossa tulos olisi (9+3+4)/21. Näin päästäisiin CR 76%.
Tiedämme lisää vasta kun Faron kertoo yksityiskohtaisempia tuloksia mutta Useat tutkimukset (esim. Bernard et al. NEJM 2020) osoittavat, että noin 70–90 % TP53-mutatoiduista MDS-potilaista sijoittuu IPSS-R:ssa High tai Very High -luokkiin.
Faron kertoi näistä luokista että:
PSS-R
Intermediate (>3– ≤4.5 points) 7 (33.3)
High (>4.5 - ≤6 points) 6 (28.6)
Very high (> 6 points) 8 (38.1
On todennäköistä, että suurin osa TP53-mutatoiduista potilaista kuuluu Very High -ryhmään.
Näitä oli siis 8. yksi vähemmän kuin TP53 mutatoituneita.
EDIT: Lisätään vielä tieto että TP53 mutaation omaavilla apoptoosi on viallinen tai heikko. Tämä tarkoittaa että T-soluvaikutteinen immunivaste puutuu. Vaikutus tulee lähinnä makrofaagien kautta.
Tuo oli baseline lukema eli paljonko %osuutena syöpäsoluja oli luuytimessä ennen hoitoja. Mitä vähemmän, sitä helpompaa lienee saada CR. Mitä enemmän sen huonompi tilanne. 20% on raja jonka yläpuolella luokiteltaisiin jo leukemiaksi.
Myös ECOG PS kertoi että potilaat ovat:
|0|Täysin oireeton ja aktiivinen, normaali toiminta
|1|Kevyitä oireita, kykenee kevyeen fyysiseen toimintaan
|2|Suoriutuu itsestään, mutta ei kykene työskentelemään
Hyvä ymmärtää että että nuo olivatkin base line. Se tarkoittaa että spekulaationi on eri pohjalta kuin odotin mutta on edelleenkin omanlaisensa spekulaatio.
Jos Faronille tarjottaisiin nyt elo-syyskuun aikana partner-diiliä, missä verisyöpien (ei optioita muuhun) osalta saisi 500milj€ rahaa ehdollisesti etapeittain ja missä lääkkeen tulevasta myyntihinnasta jäisi 20% Faronille, niin pitäisikö Faronin tarttua tarjoukseen ?
Etapit vaikkapa näin: 150milj€ allekirjoitusmaksua, 150milj€ kun kaikki faasi kolmen potilaat ovat rekrytoitu ja 200milj€ lääkeluvan saamisen yhteydessä.
