Hyvä huomio, että potilasmäärä ei olekaan enää noin kymmenen, mitä alunperin viestittiin riittävän proof of conceptin arviointiin, vaan 62. Faasi 1 voi olla se 10 ja jatkoon taisi riittää Bonon ilmoittama yksikin vaste.
Kyseessä on siis aiemmin anti-PD-1-vasteen saaneet eli potilaat joille nivolumabi tai vastaavat aiemmin tehosivat, mutta on kehittynyt resistenssi, joka todennäköisesti johtuu TME:n eli tuumorin mikroympäristön muuttumisesta immunosupressiiviseksi.
Kyseessä on satunnaistamaton tutkimus, joten myyntilupia ei kannata odottaa, mutta jos faasi 2 on n. 25 melanooma ja 25 NSCLC keuhkosyöpäpotilasta, jotakin voi päätellä vasteiden määrän suhteesta historiallisiin tuloksiin, jotka on saatu uudelleen anti-PD-1 antamisesta vastaaville potilaille. Tai tuloksista kilpailevista kombinaatioista.
Ja biomarkkerit ovat erityisen mielenkiinnon alla. Mitä Bexin anto yksin hoidon alussa saa aikaan? Se on ainakin varmaa, että ne muutokset eivät johdu nivosta. Liittyvätkö nämä mahdolliset muutokset vasteisiin, joita myöhemmin nähdään? Nämä kertovat epäsuorasti Bexistä. Ja kyllä, edelleen pitäisi sitten jatkossa vielä varmistaa satunnaistamalla.
Jos haluaa verrata BLAZEn alustavia tai lopullisia tuloksia BEXMABin tuloksiin, voi miettiä markkinan suuruutta. MDS vs. anti-PD-(L)1 markkinassa on 20-kertainen ero. Patentteja umpeutuu ja hinnat laskevat, mutta uusia käyttöaiheita tulee jatkuvasti.
Jos MDS:ään liittyvät tulokset aiheuttivat/aiheuttavat, sitten jos ja kun aiheuttavat, 1 kg vasaran iskun, BLAZEen liittyvät aiheuttavat 20 kg lekan moukaroinnin. Noin potentiaalisen talousvaikutuksen osalta. Ja kyse on vertauskuvasta, ettei jää epäselväksi. Juho selvensi, että biggest pharmaa ei kiinnosta välttämättä MDS-markkina, mutta kiinteät kiinnostavat.
Toistuvat voivottelut siitä, että kaikki kuolee MDS:n mukana, ei perustu mihinkään. On selvää, että sijoittajan polvet notkahtavat ja bärse kastuu merivedestä, jos BEXERA epäonnistuisi, mutta suurimmat markkinaodotukset ovat tuolla kiinteiden alueella.
Lisäksi mihinkään ei perustu ”tieto” siitä, että mitään ei voi tapahtua ennen kuin meillä on kiistatonta näyttöä satunnaistetuista. Jatkuvasti ostetaan molekyylejä, alustoja, yhtiöitä, joilla ei ole mitään kunnollista kliinistä näyttöä.
