Kerrataan nyt vähän, jää muuten väärä käsitys. Composite CR eli cCR on nimenomaan on FDA:n hyväksymä endpoint eli päätetapahtuma faasi 2b/3 trialiin. https://faron.com/releases-and-publications/inside-information-faron-to-advance-bexmarilimab-into-a-registrational-phase-2-3-study-in-treatment-naive-frontline-hr-mds-after-positive-meeting-with-the-fda/ Tai siis jo oli, jos ne primaarit muuttuisivatkin jatkossa jotenkin.
Mutta cCR ei ole vielä suoraan myyntilupaan kelpaava mittari eli primaari päätetapahtuma vaan se on sekundaarinen. Sekundaariset ovat lisämittareita, jotka tukevat primaaria löydöstä ja antavat laajemman kuvan lääkkeen vaikutuksista. Tarkoitus on kerätä lisänäyttöä tehosta, elämänlaadusta tai spesifeistä vasteista.
Tehoajatus cCR:stä tulee Zeidanin webcasteissa esittämän mukaan rekisteritutkimuksista, vertaisarvioituja artikkeleita jäätiin odottamaan, yksi oli prof. Lisa Pleyerin eteenpäin katsova tosielämän rekisteriseurantatutkimus. Vieläkään ei Pubmediin ole tullut, jos oikein katsoin. Asiaa varmaan Zeidan jatkossa selventää, hän kun on parhaiten selvillä asiasta. Elämänlaatuajatus tulee cCR:ään liittyvästä verisolulinjojen toipumisesta eli verisolusiirtotarpeen vähenemisestä, sairaalareissujen vähenemisestä ja esim. anemian aiheuttaman kunnon heikkenemisen ehkäisystä.
Tähän endpoint asiaan liittyy jatkossa myös City of Hopen r/r MDS IIT lisärekrytys tai uusi trial. CR on perin harvinainen aiemmissa hoidoissa pettäneillä. OS pidentyminen Bexin aikana liittyy todennäköisesti siis muihinkin vasteisiin (ja luuydinsiirtoihin, ellei heitä sensuroida) kuin puhtaaseen CR:ään. Aiempi r/r MDS faasi 1/2 tehtiin IWG2006 kriteereillä, nyt kriteeristö on muuttunut, joka mahdollistaa tarkastelun myös cCR avulla, mutta yhtään eteenpäin katsovaa kliinistä trialia ei ole sillä tehty. BEXNovartiksen (sorry) piti olla maailman eka sellainen. Mielenkiintoisaa siis nähdä mitä viisaammat päättää ja Juhon sanoin jännittävää jatkoa seuraa.