# Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja (Osa 2)
**URL:** https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933
**Category:** Osakkeet
**Tags:** faron-pharmaceuticals, faron-osa-2
**Created:** [Elokuu 31, 2025, 7.14pm UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933 "2025-08-31T19:14:13Z")
**Posts on this page:** 16
**Page:** 227
### Author:  [@sbenner](https://forum.inderes.com/u/sbenner)
#### Post date: [Marraskuu 4, 2026, 2.20pm UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5112 "2026-11-04T14:20:05Z")
Zeidanin ASH-abstrakti:
**Bexmarilimabi yhdistettynä atsasitidiiniin korkean riskin MDS:ssä: BEXMAB-faasin 1/2 tutkimuksen kokonaiselossaoloaikatulokset**
Amer M. Zeidan, MD,
Sidonnaisuudet: Katso istunnon tiedot (linkki alla).
**Johdanto**
Hypometyloivat lääkeaineet (HMA), mukaan lukien atsasitidiini (AZA), ovat standardihoito korkean riskin myelodysplastisessa oireyhtymässä (HR MDS), mukaan lukien erittäin korkean riskin alaryhmässä, jossa esiintyy TP53-mutaatio (mTP53). Ensivaiheen AZA-hoito johtaa täydelliseen remissioon (CR) 15–20 %:lla potilaista TP53-statuksesta riippumatta, mutta mTP53 HR MDS -tautiin ja erityisesti bialleeliseen mTP53-tautiin liittyy lyhyemmät vasteajat ja huonompi ennuste. Tapahtumattoman elossaoloajan (EFS) ja kokonaiselossaoloajan (OS) mediaanien aiemmin hoitamattomassa (TN) mTP53 HR MDS:ssä on raportoitu olevan 4–5,5 kk (wtTP53 8–11 kk) ja 8–10 kk (wtTP53 15–24 kk) (Murthy et al. EHA2026, Urrutia et al. 2026, Sallman et al. 2026). Tähän mennessä uudet yhdistelmähoidot, kuten venetoklaksi+AZA, eivät ole onnistuneet parantamaan tuloksia HR MDS:ssä, mukaan lukien mTP53-taudissa. **Beksmarilimabi** (BEX) on makrofagien immuunitarkastuspisteen estäjä, joka kohdistuu Clever-1-reseptoriin, edistää hematopoieesia, tehostaa antigeenin esittelyä ja stimuloi sytotoksisten T-solujen aktiivisuutta luuytimessä (BM). Uudelleenohjelmoimalla luuytimen häiriintynyttä immuunimikroympäristöä BEX voi tehostaa HMA-hoidon tehoa ja parantaa tuloksia HR MDS:ssä, mukaan lukien mTP53-taudissa.
**Tavoitteet**
Faasin 1/2 (Ph1/2) BEXMAB-tutkimuksessa selvitettiin BEX:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa yhdistettynä standardihoito-AZAan HR MDS:ssä, mukaan lukien mTP53-tauti aiemmin hoitamattomissa (TN) sekä HMA-uusiutuneissa/resistentteissä (r/r) potilaspopulaatioissa.
**Menetelmät**
BEXMAB-tutkimukseen on rekrytoitu 21 TN- ja 34 HMA r/r MDS -potilasta. Keskeisiin sisäänottokriteereihin kuuluivat indikaatio AZA-hoidolle IPSS-R-riskiluvulla \>3, ja r/r-populaatiossa vasteen saavuttamatta jääminen 4 syklin jälkeen tai taudin eteneminen HMA- tai HMA-pohjaisen hoidon aikana. BEX (1, 3 tai 6 mg/kg) annosteltiin viikoittain 28 päivän sykleissä yhdessä atsasitidiinin standardiannoksen kanssa (75 mg/m2 D1–7 kussakin syklissä). Luuydinvasteet arvioitiin IWG2006-kriteerien (tutkijan arvio) ja IWG2023-kriteerien (keskitetty arvio) mukaisesti. Mutaatiot arvioitiin paikallisesti ja IPSS-M-riskiluvut määritettiin keskitetysti saatavilla olevien tietojen perusteella. TN-potilaista 48 %:lla (10/21) oli mTP53, joista 60 %:lla oli bialleelinen mutaatio. Kun IPSS-R:n mukaan 38 % potilaista kuului erittäin korkean riskin (Very High) ryhmään, osuus nousi 57 %:iin erittäin korkean riskin potilaista IPSS-M:llä arvioituna. R/r MDS -populaatiosta 44 % (15/34) kuului erittäin korkean riskin ryhmään (IPSS-R) ja 41 %:lla oli mTP53, joista 57 %:lla oli bialleelinen mutaatio. MRD-negatiivisuus arvioitiin paikallisesti saatavilla olevilla menetelmillä. Tässä raportoidaan vasteprosentit, EFS (eteneminen, leukeeminen transformaatio tai kuolema) ja OS-tulokset.
**Tulokset**
BEX:n lisääminen AZA-standardihoitoon HR MDS:ssä osoitti turvallisuusprofiilin olevan verrattavissa AZA-monoterapiaan, ja 59 % asteen 3 tai sitä korkeammista hoidon aikana ilmenneistä haittatapahtumista (TEAE) oli hematologisia. Yksikään neljästä havaitusta asteen 5 TEAE:sta ei liittynyt BEX-hoitoon (tutkijan arvion mukaan). Neutropenian ja kuumeisen neutropenian esiintyvyys oli vastaavasti 47,3 % ja 32,7 %, eikä ennaltaehkäisevää antibioottihoitoa käytetty. 21,3 %:lla potilaista esiintyi TEAE, joka johti AZA-hoidon keskeyttämiseen. BEX+AZA osoittaa lupaavaa alustavaa tehoa 20 arvioitavissa olevan TN HR MDS -potilaan joukossa: kokonaisvaste (ORR) oli 85 % (17/20), CR-aste 45 % (9/20) (IWG2006), CR+CReq-aste 41 % (7/17) (17 potilasta arvioitavissa IWG2023:n mukaan), CR:n keston mediaani 16,1 kk ja MRD-negatiivisuus 67 % CR-vasteen saaneiden joukossa (paikallisella virtaussytometrialla). CR-aste mTP53-potilailla oli 70 % ja CR:n keston mediaani 8,1 kk. mTP53 CR -vasteista 71 % oli MRD-negatiivisia, eikä CR:n keston mediaania ollut saavutettu näillä potilailla. EFS:n mediaani oli 9,4 kk ja 14,5 kk TN mTP53- ja wtTP53-potilailla. 15 kuukauden mediaaniseuranta-ajan jälkeen 12 kuukauden OS oli 40 % mTP53-potilailla ja 70 % wtTP53-potilailla. Alaryhmäanalyysissä OS:n mediaania ei ole saavutettu wt- ja monoalleelisissa mTP53-kohorteissa. Bialleelista mTP53-mutaatiota kantavilla potilailla OS:n mediaani oli 8,8 kuukautta, koko populaation OS:n mediaanin ollessa 12,1 kk.
33 arvioitavissa olevalla r/r MDS -potilaalla, joilla aiempi HMA-hoito oli epäonnistunut, BEX+AZA osoittaa lupaavaa tehoa 64 %:n ORR:llä (CR+PR 12 %, IWG2006). OS:n mediaani oli 18,7 kk wtTP53-, 10,9 kk monoalleelisilla ja 7,5 kk bialleelisilla mTP53 r/r MDS -potilailla, koko populaation mOS:n ollessa 11,2 kk.
**Päätelmät**
BEX+AZA osoittaa hyvää turvallisuusprofiilia ja lupaavaa tehoa aiemmin hoitamattomassa ja r/r HR MDS:ssä, mukaan lukien molekulaarisesti korkean riskin potilaat, mikä tukee edelleen suunniteltua satunnaistettua BEXERA-vaiheen 2b tutkimusta. Täydelliset tiedot marraskuun 2026 tiedonkeruuajankohdasta (data-cut) esitellään myöhemmin.
> **[ASH 2026 Web App](https://eppro02.ativ.me/web/index.php?project=ASH26)**
---
### Author:  [@sbenner](https://forum.inderes.com/u/sbenner)
#### Post date: [Marraskuu 4, 2026, 2.24pm UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5113 "2026-11-04T14:24:20Z")
Mickos:
**T-solujen lähtötilanne ja hematopoieettinen uudelleenmuovautuminen ennustavat beksmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmähoidon vastetta korkean riskin myelodysplastisissa oireyhtymissä**
Jesper Mickos, FM,
Sidonnaisuudet: Katso istunnon tiedot (linkki alla).
Tausta:
Korkean riskin myelodysplastiset oireyhtymät (MDS) ovat klonaalisia hematopoieettisia pahanlaatuisia sairauksia, joiden hoitovaihtoehdot ovat rajalliset, erityisesti hypometyloivien lääkeaineiden (HMA) epäonnistumisen jälkeen. Clever-1 on immunosuppressiivinen scavenger-reseptori, jota ilmentyy monosyyteissä, makrofageissa, endoteelisoluissa ja pahanlaatuisissa myelooisissa blasteissa. **Beksmarilimabi** , humanisoitu anti-Clever-1-vasta-aine, edistää myelooista immuuniaktivaatiota, neutraloi liukoisen Clever-1:n välittämää immunosuppressiota ja tehostaa hematopoieettista regeneraatiota prekliinisissä malleissa. Käynnissä olevassa BEXMAB-tutkimuksessa (NCT05428969) **beksmarilimabin** ja atsasitidiinin yhdistelmä on osoittanut lupaavaa tehoa sekä ensilinjan korkean riskin että uusiutuneessa/resistentissä (r/r) MDS:ssä. Kliinisten vasteiden taustalla olevat immuunamekanismit ovat kuitenkin edelleen osittain tuntemattomia.
Tavoitteet:
Tunnistaa immuunijärjestelmän ja hematopoieesin muutokset, jotka liittyvät kliiniseen vasteeseen **beksmarilimabin** ja atsasitidiinin yhdistelmähoidossa, sekä määrittää lähtötilanteen biomarkkerit, jotka ennustavat hoidosta saatavaa hyötyä.
Menetelmät:
BEXMAB-tutkimukseen osallistuneiden 16 ensilinjan ja 15 r/r MDS -potilaan luuytimen mononukleaarisoluille tehtiin moniparametrinen virtaussytometria. Pitkittäistä immuuniprofilointia korreloitiin kliinisen vasteen kanssa. Rinnakkain yksisolu-RNA-sekvensointia tullaan laajentamaan 32 potilaaseen, mukaan lukien sarjanäytteet 12 potilaalta, näiden havaintojen vahvistamiseksi ja syventämiseksi.
Tulokset:
Hoitovasteen saaneilla potilailla havaittiin merkkejä hematopoieettisesta uudelleenmuovautumisesta hoidon aikana. Erytroidisolujen määrä lisääntyi yhden hoitosyklin jälkeen (mediaanikasvu 38,9 %, P=0,022), kun taas basofiililinjan solut lisääntyivät kolmen syklin jälkeen (mediaanikasvu 87,8 %, P=0,026). Sitä vastoin granulosyytti-monosyyttiprogenitorin kaltaiset solut (mediaanilasku 38 %, P=0,011), monosyytit (mediaanilasku 63 %, P=0,005) ja Clever-1±kokonaissolut (mediaanilasku 19,7 %, p=0,013) vähenivät kolmen syklin jälkeen, mikä sopii siirtymään pois myelooispainotteisesta hematopoieesista.
Lähtötilanteen T-solukoostumus oli vahvasti yhteydessä täydelliseen remissioon ensilinjan potilailla. Täydellisen vasteen saaneilla potilailla esiintyi enemmän keskeisiä CD4±muisti-T-soluja (mediaani 38,6 % vs. 23,6 % muilla vasteen saaneilla, P=0,03) ja CCR7+ CD8+ T-soluja, mukaan lukien naiivit ja keskeiset muistisolualaryhmät (mediaani 68,9 % vs. 15,4 % potilailla, jotka eivät saaneet vastetta, P=0,0055), sekä vähemmän CD8+ TEMRA -soluja (mediaani 16,4 % vs. 44,8 %, P=0,045), mukaan lukien korkean Grantsyymi B -tason TEMRA-solut. Hoidon aikana vasteen saaneilla potilailla havaittiin vähentynyt TIM-3-ilmentyminen CD4+ T-soluissa (mediaanilasku 41,1 %, P=0,003) ja lisääntynyt CD226+ CD4+ T-solujen osuus (mediaanikasvu 10,5 %, P=0,003), mikä viittaa tehostuneeseen T-soluaktivaatioon.
Johtopäätökset:
**Beksmarilimabi** yhdessä atsasitidiinin kanssa saa aikaan hematopoieesin ja adaptiivisen immuniteetin koordinoidun uudelleenmuovautumisen vasteen saavilla MDS-potilailla. Lähtötilanteen immuuniprofiili, jolle on ominaista keskeisten muisti-T-solujen runsaus ja terminaalisesti erilaistuneiden CD8+ TEMRA -solujen vähyys, on yhteydessä täydelliseen remissioon, mikä viittaa siihen, että olemassa oleva immuunijärjestelmän kunto vaikuttaa hoidon tehoon. Käynnissä olevat yksisoluanalyysit tarjoavat mekanistista lisätietoa vasteesta ja voivat tukea biomarkkereihin perustuvaa potilasvalintaa.
---
### Author:  [@sbenner](https://forum.inderes.com/u/sbenner)
#### Post date: [Marraskuu 4, 2026, 2.24pm UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5114 "2026-11-04T14:24:40Z")
Hollmén:
**Clever-1 on aiemmin tunnistamaton hematopoieettisten kantasolujen regeneraation tarkistuspiste (checkpoint)**
Maija Hollmén, FT,
Sidonnaisuudet: Katso istunnon tiedot (linkki alla).
**Tausta:** Solunsalpaajahoitojen aiheuttama myelosuppressio on edelleen syöpähoitojen merkittävin annosta rajoittava haittavaikutus, eikä hematopoieettista regeneraatiota suoraan edistävää täsmähoitoa ole toistaiseksi olemassa. Clever-1 (STAB1), poistajareseptori (scavenger receptor), joka tunnetaan parhaiten sen immunosuppressiivisesta roolista makrofageissa, on anti-Clever-1-vasta-aine **bexmarilimabin** kohteena. Bexmarilimab on parhaillaan kliinisissä tutkimuksissa myelooisten pahanlaatuisten veritautien hoidossa. Sitä, sääteleekö Clever-1 hematopoieesia, ei ole aiemmin tutkittu.
**Tulokset:** Tunnistimme Clever-1-ilmentymistä hiiren multipotenteissa esisoluissa, yhteisissä lymfoidisissa esisoluissa ja luuytimen sinusoidien endoteelisoluissa. Ihmisen yksisoluaineistojen analyysi osoitti _STAB1_-ilmentymistä osassa CD34±hematopoieettisia kanta- ja esisoluja (HSPC), joissa oli rikastuneena kantasolujen itseuusiutumiseen liittyviä transkriptio-ohjelmia. Tulehdusstimulaatio indusoi _STAB1_:n ilmentymistä, mikä osoittaa Clever-1:n olevan tulehdukseen reagoiva reseptori ihmisen HSPC-soluissa.
Määrittääksemme sen toiminnallisen roolin teimme luuytimen yksisolu-RNA-sekvensoinnin pitkäkestoisen anti-Clever-1-hoidon jälkeen. Clever-1:n salpaaminen vaimensi lepotilaan (quiescence) liittyviä varhaisen vasteen ohjelmia ja samalla indusoi MYC- ja E2F-vetoista proliferaatiota pitkäaikaisissa HSC-soluissa. Granulosyytti-makrofagi-esisolut ylössäätelivät mitoottisia ohjelmia, mihin liittyi hätägranulopoieesin (emergency granulopoiesis) kanssa yhteneviä transkriptioprofiileja.
Nämä molekyylitason muutokset heijastuivat lisääntyneeseen verenmuodostukseen. Clever-1-poistogeenisillä hiirillä verihiutaleiden määrä oli perustilassa koholla huolimatta verihiutaleiden normaalista eliniästä ja aktivaatiosta, mikä viittaa verihiutaleiden tehostuneeseen tuotantoon pikemminkin kuin muuttuneeseen poistumaan. Yhdenmukaisesti tämän kanssa Clever-1-puutteinen luuydin muodosti enemmän usean solulinjan pesäkkeitä ja lähes kuusinkertaisesti enemmän megakaryosyyttiesisoluja _ex vivo_ – löydökset toistuivat, kun ihmisen napanuoran veren CD34±soluja käsiteltiin **bexmarilimabilla**.
Myeloablatiivisen vaurion jälkeen (indusoitu 5-fluorourasiililla) sekä Clever-1:n geneettinen poisto että vasta-ainevälitteinen salpaus nopeuttivat useiden hematopoieettisten populaatioiden toipumista. Anti-Clever-1-hoito tehosti vastaavasti verihiutaleiden regeneraatiota vasta-aineindusoidun trombosytopenian jälkeen, mikä osoittaa parempaa hematopoieettista toipumista toisistaan riippumattomissa vauriomalleissa.
**Johtopäätökset:** Osoitamme Clever-1:n olevan aiemmin tunnistamaton hematopoieettisten kanta- ja esisolujen säätelijä, joka rajoittaa regeneratiivista hematopoieesia. Geneettinen poisto tai vasta-ainevälitteinen salpaus vapauttaa tämän tarkistuspisteen edistäen kantasolujen aktivoitumista, megakaryopoieesia ja toipumista hematopoieettisen vaurion jälkeen. Koska **bexmarilimab** on jo kliinisessä kehityksessä MDS:n ja AML:n hoitoon, nämä tulokset paljastavat kaksoismekanismin, jolla Clever-1:n salpaus voi samanaikaisesti parantaa kasvainten vastaista immuniteettia ja nopeuttaa hematologista toipumista. Tämä tukee sen kehittämistä regeneratiivisena hoitomuotona hoitojen aiheuttamaan myelosuppressioon.
---
### Author:  [@Vino\_Pino](https://forum.inderes.com/u/Vino_Pino)
#### Post date: [Marraskuu 4, 2026, 3.27pm UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5115 "2026-11-04T15:27:54Z")
Tämähän tuli pensaista. Tiedettä tehdään. Hiirien lisäksi ihmissolujen toiminnallista vaikutusta Bexillä. Antaa hyvän mekanistisen selityksen, jos nähdään BEXERAssa paremmat verenmuodostokset Bexillä kuin plasebolla, kunhan ei tue pahanlaatuisia kantasoluja. Tulokset kyllä puhuvat sitä huolta vastaan. Samoin BEXARissa sytostaatin jälkeen nähdään eroaako Bexiä saaneet plasebosta verenmuodostuksen osalta.
---
### Author:  [@Jummijammi2](https://forum.inderes.com/u/Jummijammi2)
#### Post date: [Marraskuu 4, 2026, 3.48pm UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5116 "2026-11-04T15:48:25Z")
Nähtävästi nämä tulokset eivät juuri kiinnosta ainakaan sijoittajia. Vanhaa tietoa & alustavalla tasolla olettaisin. Mitä mieltä asiantuntijat - onko tuloksilla taloudellista arvoa huomenna?
---
### Author:  [@Koodinikkari](https://forum.inderes.com/u/Koodinikkari)
#### Post date: [Marraskuu 4, 2026, 4.07pm UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5118 "2026-11-04T16:07:42Z")
Tulokset kertovat että juna puksuttaa eteenpäin. Lääkehitykseen sijoittaminen vaatinee Warren Buffett tason hermoja.
Once it looked like Macrophages are undruggable just like RAS gene.
---
### Author:  [@Yamarin](https://forum.inderes.com/u/Yamarin)
#### Post date: [Marraskuu 4, 2026, 9.04pm UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5119 "2026-11-04T21:04:38Z")
Kysyin AI:ltä minkä kaveri en ole alkuunkaan niin kertoi et lääkekehitys maksaa noin 1-3 MRd €. Tämä sit ehkä yksi aihio yhteen indikaatioon tietämättä AI:n algoritmeistä. Faron on nyt Bexiin laittanut ehkä noin 150-200 M€ sijoittaijien rahaa ja ollaan jo näin pitkällä ja mahdollisesti moneen indikaatioon. Ehkäpä tuo kertoo jotain miten tehokas Faron on ollut ja siitä mistä meidän katajaisesta kansasta meillä on kyse, ja miten väärin meillä markkina evaluoi tällaisten firmat arvot versus esim. USA.
---
### Author:  [@Maikki1](https://forum.inderes.com/u/Maikki1)
#### Post date: [Marraskuu 4, 2026, 11.05pm UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5120 "2026-11-04T23:05:14Z")
Faron reagoi jokaiseen uutiseen muutama vuosi sitten isoilla nousuilla. Ei Faronin ongelma ole nytkään lääkekehityksen hinta, vaan luottamuspula, jolle pohjan loi ensin Markku ja sitten Juho ylioptimistisilla partnerointipuheilla. Tiede menee eteenpäin junan lailla ja uskon, että tästä hyvä tulee, mutta tyhjillä lupauksilla on isot vaikutukset. Riski on suuri edelleen, mutta huomattavasti pienempi kuin aiemmin. Nyt ei kurssi nouse kenenkään puheilla, nyt vaaditaan sitä näyttöä. Faronin suuntaan pientä kritiikkiä edelleen annan siitä, että sijoittajat on nyt uhrattu tieteen tekemisen alle. Jos mentäisiin tilanteeseen, että rahaa joudutaan tai halutaan vielä hakea sijoittajilta, nyt olisi jo kiire laittaa sijoittajasidosryhmästä vastaava henkilö viestimään sijoittajien suuntaan esimerkiksi täällä. Palstaa seuraa kuitenkin Lontoo rinnakkaislistautuneena ja kun ei jenkeissä olla, niin rumpua pitää päristää jonkun firman sisältä. Muuten ollaan vuoden päästä tilanteessa, että myydään patentit ja joku muu kerää tuotot. Nyt pitää firman alkaa pitämään huolta myös omistajista, niin mekin ollaan pidetty huolta firmasta.
---
### Author:  [@Jummijammi2](https://forum.inderes.com/u/Jummijammi2)
#### Post date: [Marraskuu 5, 2026, 4.49am UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5121 "2026-11-05T04:49:54Z")
Niin luottamuksen takaisin saamisen edellytys olisi myös virheiden myöntäminen -anteeksipyyntö ja tapojen korjaaminen -ei niinkään pelkkien sakkojen maksaminen. Hengen sivistys…
Eilisen tulokset/abstraktit eivät siis aiheuttaneet sen suurempaa kurssiliikettä rahassa mitattunsa. Mahtaako pelkät tutkimustulokset enää riittää luottamuksen takaisin saamiseen (ainakaan annetun rajallisen ajan sisällä)? Luottamus sisäpiirikauppoja junailleeseen johtoon ja Jurrianiin ei liity tieteeseen vaan johonkin ihan muuhun.
Koska yritys nöyrtyy näkemään tiensä uhkaavan pään? Ja sitä välttääkseen toimimaan (esim. sijoittajia infoamalla) tavoilla, jotka todentaisi näkyvästi sijoittajien edun valvontaa…
Missä on tieto potilasrekryjen etenemisestä? Saadaanko Bexera tuloksia 2027aikana? Mitä seurauksia ja kenelle sisäpiirikaupoista tuli/ miksi ei? Mitä rahoituksen hakemiselle ja tulojen hankkimiselle kuuluu (ai niin 30M€ tilillä..)? Miten voimme vakuuttua siitä, että kaikki sisällä olevat resurssit ovat täydessä ja tehokkaassa käytössä? Missä yritys säästää? Missä on Maikki1 peräänkuuluttamasi sijoittajaviestintä - Paavo lienee jossain muussa tuottavammassa käytössä - viimeksi vuoden alussa partnerointipuuhissa ja messumatkoilla.. Mitä kuuluu ja millaista yhteistyötä nykyään tavoitellaan BP:n kanssa? Jos mitään ei kuulu niin mitä nämä dedikoidut resut puuhaavat? Olisiko aika myös kaupallisten toimien (mitä toimia?) saada aikaan edes joitain nimellisiä ja julkituotavia tuloksia…
Tik tak.. kohta on jo 2027..
---
### Author:  [@OsakasOssi](https://forum.inderes.com/u/OsakasOssi)
#### Post date: [Marraskuu 5, 2026, 5.27am UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5122 "2026-11-05T05:27:43Z")
> [@Maikki1](#):
>
> …luottamuspula, jolle pohjan loi ensin Markku ja sitten Juho ylioptimistisilla partnerointipuheilla.
> [@Maikki1](#):
>
> Nyt ei kurssi nouse kenenkään puheilla, nyt vaaditaan sitä näyttöä.
> [@Maikki1](#):
>
> …rahaa joudutaan tai halutaan vielä hakea sijoittajilta, nyt olisi jo kiire laittaa sijoittajasidosryhmästä vastaava henkilö viestimään sijoittajien suuntaan esimerkiksi täällä.
> [@Maikki1](#):
>
> …kun ei jenkeissä olla, niin rumpua pitää päristää jonkun firman sisältä.
Nämä on ihan muutaman sanan sisällä toisistaan. Nyt pitäisi päättää, että mitä haluat. Tai oikeastaan olisi pitänyt päättää ennen kuin kirjoitit tuon viestin. Halutaanko, että tilanteista kerrotaan markkinalle (jota sinä kutsut ylioptimistisiksi partnerointipuheiksi) vai halutaanko, että tehdään tiedettä ja hankitaan näyttöjä. Minkä sille voi, että neuvottelut kariutuivat? Niitä neuvotteluita kuitenkin käytiin, joten mitään ylioptimistista siinä ei ollut.
Sinä haluat samassa viestissä kumpaakin; että Juho olisi hiljaa ja että Juho päristelisi rumpuja.
Ja pakko vielä sanoa, että Faron kyllä nauttii niiden luottamusta, kenen luottamuksella on merkitystä. Syrjälä on alkanut jälleen lisäämään ja muutekin top100 listalla lisänneet. Omistajapohja laajenee joka kuukausi. Jos muutama entinen pienomistaja “ei luota”, niin sillä ei ole kyllä minkään valtakunnan merkitystä.
---
### Author:  [@Peku-Piensijoittaja](https://forum.inderes.com/u/Peku-Piensijoittaja)
#### Post date: [Marraskuu 5, 2026, 6.40am UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5123 "2026-11-05T06:40:37Z")
Juuri näin. Täällä piensijoittajat tuovat lähinnä itse ilmi etteivät omaa minkäänlaista sijoitusstrategiaa ja syyttävät tästä sijoituskohdetta.
Faronin tulevaisuus näyttää nyt hyvinkin askelmerkityltä ja progressiiviselta. Markkina odottaa asklemerkkien kohdalla positiivisia tutkimustuloksia, joka avaa muita virtauksia yhtiön markkinakehitykselle.
---
### Author:  [@Vino\_Pino](https://forum.inderes.com/u/Vino_Pino)
#### Post date: [Marraskuu 5, 2026, 6.43am UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5124 "2026-11-05T06:43:08Z")
> [@sbenner](#):
>
> 33 arvioitavissa olevalla r/r MDS -potilaalla, joilla aiempi HMA-hoito oli epäonnistunut, BEX+AZA osoittaa lupaavaa tehoa 64 %:n ORR:llä (CR+PR 12 %, IWG2006). OS:n mediaani oli 18,7 kk wtTP53-, 10,9 kk monoalleelisilla ja 7,5 kk bialleelisilla mTP53 r/r MDS -potilailla, koko populaation mOS:n ollessa 11,2 kk.
Onko tämä nyt kuitenkin kypsyneempi laskelma? Estimaattihan nousi 13-14,5 kuukauteen, mutta nyt täsmentynyt 11,2 kk. Sekin on edelleen hyvä, kun pelkällä azalla se on ollut 4-6 kk eli on 2-kertainen.
Alaryhmien analyysissä näkyy voimakas riippuvuus TP53-mutaatiosta. Siten, jos/kun BEXMABissa mutatoituneita on enemmän kuin yleensä, tulos vertailussa historiatietoihin on yhä parempi. Ja kun lisätään tähän tieto, että aineistossa on ollut käytössä 1, 3 ja 6 mg/kg annokset ja 6 mg:llä mOS jäi selvästi r/r:ssä lyhyemmäksi (syyskuun sijoittajaesitys) kuin mihin päästiin 3 mg:lla. Tämäkin sekoittava selviää BEXERAssa ainakin ensilinjan osalta, jossa stratifikaatiolla hallitaan ainakin tuo TP53 ja blastimäärien vaikutus eri ryhmissä hallitaan ja ainakin 6 mg/kg jää pois.
Faronin ASH-tiedotteessa Kontron suusta tuli r/r-potilaiden elossaolosta suomennettuna:
”18,7 kuukauden kokonaiselossaoloajan mediaani potilailla, joilla on villityypin (normaali) TP53-geeni, on huomattava tulos (striking result). Jopa TP53-mutatoituneilla potilailla, joiden ennuste on tässä taudissa kaikkein heikoin, näkemämme mediaanit ovat rohkaisevia. Aineiston kypsyessä kuva siitä, ketkä potilaat hyötyvät hoidosta, selkiytyy entisestään”, sanoi Mika Kontro, lääketieteen tohtori, Helsingin yliopiston ja HUS Syöpäkeskuksen apulaisprofessori, BEXMAB-tutkimuksen päätutkija ja elossaoloaikaa käsittelevän abstraktin esittelevä tutkija.” [Faron Announces Five ASH 2026 Abstracts Spanning Bexmarilimab, Clever-1 and Higher-Risk MDS Outcomes - Inderes](https://www.inderes.fi/releases/faron-announces-five-ash-2026-abstracts-spanning-bexmarilimab-clever-1-and-higher-risk-mds-outcomes)
Näihin tiedotteisiin ja abstrakteihin liittyy aikaisia datapisteitä ja yritys tiivistää suuri määrä tietoa pienistä aineistoista, joten josko posterista ja ASH-aikaisista tiedotteista saisikohan taas lisätietoa.
---
### Author:  [@sbenner](https://forum.inderes.com/u/sbenner)
#### Post date: [Marraskuu 5, 2026, 8.25am UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5125 "2026-11-05T08:25:37Z")
Maija [Huomenta Suomessa](https://www.mtv.fi/video/71e78a9c200eb2f5e388/torstaina-5-marraskuuta) klo 10:11:37:
“Isoin ajatus ois siinä, että meille jäis muistijälki siitä syövästä, eikä se koskaan kasvais takaisin (…) tai että me saataisiin muut lääkkeet tehoamaan paremmin potilaisiin (…) jos me annattais meidän lääke siihen rinnalle.”
Haastateltavana myös Juha Kononen Docrates Mehiläisestä.
---
### Author:  [@Vino\_Pino](https://forum.inderes.com/u/Vino_Pino)
#### Post date: [Marraskuu 5, 2026, 8.38am UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5126 "2026-11-05T08:38:33Z")
\*\*R&D Day prof. Zeidanin osuus\*\*
R&D oli lokakuussa (näitä koosteita vielä riittää jatkossakin 😁) Viimeisin tiedotettu datan lukupäivä oli ilmeisesti heinäkuussa. ASHiin tulee marraskuun data-cut. ASH-tiedotteeseen oli jo laskettu kypsyneitä r/r survivalisteja, Zeidanilla tässä vielä edelliset luvut tai sitten popula on eri. Helpottaako tämä monitulkintaisten tulosten ymmärtämistä, täytyy itse arvioida. Intohimoisimmille seuraajille toki kertausta.
MDS:stä tautina yleisesti ensin (aika AML:ksi muuntumiseen on yksi tulevan BEXERA n päätetapahtuma. Ja toinen on sairaalaan vievien infektioiden määrä ja kolmas asiaan liittyvä on ennen tutkimuksen alkua useamman verisolusiirron saaneiden muuttuminen ilman siirtoja pärjääviksi):
”They still often will die from complications related to the bone marrow failure. But still, one third of patients will progress to acute myeloid leukemia”
Vasteista yleensä MDS-taudissa (BEXMABissa näytti olevan 45 % CR, Kontro näytti EHA:ssa ORR 85 %)
”less than half of the patients will achieve a response (ORR), so more than half of them will not have a response. When you look at complete response, it happens in 20% or less of patients. So 80% will not achieve a complete response (CR). And even those who respond typically will relapse, usually within 1 to 1.5 years. The median survival with hypomethylating agents is limited to around 18 to 20 months, as I am going to show you in some of the real-life studies”
Nämä real life eli tosielämän käytännön hoitotilanteet ovat keskimäärin huonompia tuloksiltaan, kuin tiukan protokollan mukaiset trialit. Siirtomäärä on Bexeran päätetapahtuma.
”real-life analyses have actually suggested that less than 5% to 10% of patients undergo transplant”
Sitten Zeidan kuitenkin kertoo uudempien trialien aza-tuloksista eli ensilinjassa 19 kk mOS. Tuohon mOS voi ainakin yrittää verrata BEXMABin ensilinjasta vähitellen kertyvää dataa, joskin sen pienestä potilasmäärästä:
”The median survival ranges (mOS) somewhere between 12 months in older patients, all the way to 19 months for patients who were included in clinical trials” ”AZA-001 showed mOS on 24 months” (se eka vanhempi trial)
R/r:stä edelleen samat luvut kuin aiemmin (ASH tiedote myöhemmin…)ja Bex-näkemystä (lisäksi ottaa kantaa monelleko tulee r/r eli kaikille, jotka eivät menehdy ennen sitä):
”everybody will progress after some time on HMAs. And once they progress, the median survival is less than six months”
”Median survival is around 4 to 6 months. So when we give azacitidine with bexmarilimab, it does seem that bexmarilimab was sensitizing patients to azacitidine.”
”you will be hearing a lot during this session about bexmarilimab, but the activity in combination with azacitidine I think has really demonstrated very promising responses”
”But importantly, the median survival was around 14.5 months in the relapsed refractory (r/r) setting, which again in direct comparison, is a small study. But this looks much better than the expected six months after treatment failure. And I think this, given that these patients were already refractory to, I think this provides very good proof of concept about the additional activity of Bexmarilimab when it’s combined with it, both in the front line, but also in the relapsed refractory setting.”
Zeidan vaikuttaa sitoutuneelta uusien lääkkeiden kuten Bexin kehittämiseen, puhuu usein ”me-muodossa”. Jos hänen tuella ei onnistuta, niin sitten ei:
”I have been working closely with the Faron Pharmaceuticals team to design the trial in a way that we have learned a lot from the previous trials so that we can optimize the chance of success in the BEXERA trial and, hopefully, in the subsequent phase 3 trial.”
”with Bexmarilimab, we saw a very good safety profile”
”we have spent a significant chunk of the last one and a half years working with Faron Pharmaceuticals, but also with the regulators, to develop a randomized trial program, while also learning from the multiple failures that we have seen in combining Azacitidine with other drug”
”we met with the regulators and I think we discussed the different options. The program moved towards the BEXERA trial”
”So we implemented all of these lessons in the design of the randomized Phase 2 trial”
BEXERAn faasi 2b:stä näkemys, mitä vaaditaan jatkoon annosmielessä ja aiempien trialien ongelmien välttämisestä, vertailuryhmien tasapainotuksesta:
”The effect size that was assumed in this trial was realistic. So a small effect difference will allow the trial to move forward in terms of dose selection. The trial will stratify by things that are important to patient outcomes and that have been causing some problems when they are imbalanced in other studies such as TP53, blast percentage, and IPSS.”
Tutkijoiden luottamuksesta näkemys ja luottamus BEXERAn sujuvuuteen:
”most of the sites that opened the BEXMAB, the phase one trial, are proceeding with the phase two. I think this reflects the confidence of the investigators in the drug and the good experience, but it also helps with the logistics. And since many of those investigators, including myself, have worked with Faron Pharmaceuticals in the past, and other sites were selected that have extensive experience with myelodysplastic syndromes to optimize the conduct of the study.”
Q&A
Q: Based on the results seen so far, especially on the last line (r/r) do you think that we can establish a contribution of each agent from these results?
Amer Zeidan: ”I think so. It is always difficult to make solid conclusions from Phase 1 studies with a relatively limited number of patients. But I think all that we have seen in terms of the efficacy and safety from the trial, as well as my own personal experience with the drug, looks very promising. I think we are very well positioned to do the phase two randomized trial, which, as I mentioned, is designed in a way to optimize the success of the trial so we don’t end up in a situation where you have a drug that works, but because the trial is not very well designed, it leads to problems. So I think here the trial is really designed to show the full benefit of the drug.”
Q: what makes you confident about Bexmarilimab or what gets you excited? Is it the TP53 safety profile, or what makes you confident about bexmarilimab?
Amer Zeidan: ”I think it is all of them. I think the tolerability in the frontline setting, the early activity we see in TP53, the safety profile, but also importantly, we are seeing some evidence of pharmacodynamic changes like some immune activation suggesting the mechanism of action of the drug, some early signals that you could predict responders using T-cell subgroup or subset analysis, but also the survival in the relapsed/refractory setting of 14 months when only 20% of them went to transplant. This is quite good. So I am really hopeful and look forward to seeing these results replicated in the randomized study. ”
Q: based on your experience and recent activities in the field, do you think that bexmarilimab is the one that can succeed or show a positive result?
Amer Zeidan: ”Yeah. I am someone who is optimistic by nature. And I certainly think all that we have seen so far with the drug is very positive. Ideally, from a patient perspective, we want not only one drug but multiple drugs. I am hoping there will be a number of drugs succeeding and helping our patients. But for Bexmarilimab in particular, I think the data really looks as good as you can within a single-arm Phase 1 study.”
Aika positiivisia näkökulmia edelleen. Jutun voi myös kiteyttää diskleimereihin, hänen viimeisiin lauseisiinsa: ”And of course, the confirmation will be through randomized studies which we are going to do. So I think we will find our answers hopefully by the end of next year.”
Zeidan on saanut juuri kansainvälistä tunnustusta uraauurtavasta hematologian tutkimuksesta. Toivotaan, että Yalen postauksen listaan saadaan uusi lääke.
> **[\#medicaloncology #hematology #myelodysplastic #leukemia | Yale School of...](https://www.linkedin.com/feed/update/urn:li:activity:7523414380424650752?updateEntityUrn=urn%3Ali%3Afs_updateV2%3A%28urn%3Ali%3Aactivity%3A7523414380424650752%2CFEED_DETAIL%2CEMPTY%2CDEFAULT%2Cfalse%29)**
>
> The International Academy for Clinical Hematology (IACH) has presented Amer Zeidan, MD, professor of medicine (#medicaloncology and #hematology) and chief of the Division of Hematologic Malignancies, with its H.J. Khoury Excellence in Research Award....
---
### Author:  [@Makkispekkis1](https://forum.inderes.com/u/Makkispekkis1)
#### Post date: [Marraskuu 5, 2026, 9.33am UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5129 "2026-11-05T09:33:00Z")
Kurssi on ollut pitkään laskussa, ja helposti käy niin, että laskeva kurssi alkaa itsessään vahvistaa negatiivista sentimenttiä. Toisaalta näinkin pienillä vaihdoilla, muutamilla kymmenillä tuhansilla euroilla, kurssia voidaan heilutella suuntaan jos toiseen.
Mutta jos miettii, mitä kaikkea positiivista tutkimusrintamalla on tullut:
- **Makrofagien uudelleenohjelmointi** (solukokeet ja potilasnäytteet)
- **T-solujen aktivointi ja HLA-DR lisääntyminen** (potilasnäytteet)
- **Mitokondriot ja aineenvaihdunta** (solututkimukset)
- **Luuytimen immuuniympäristö** (BEXMAB-potilasnäytteet)
- **Kantasolujen uusiutuminen ja verisolutuotanto** (ASH 2026, prekliiniset kokeet)
Eli Clever-1 toimintaa ja merkitystä on saatu avattua aika monesta suunnasta
Sitten jos katsotaan markoa:
- Lääkeyhtiöillä on edessä merkittäviä patenttien umpeutumisia
- Ehkä sijoitusrahaakin alkaa vähitellen siirtyä tekoälyosakkeista biotech-puolelle, mistä on jo pieniä viitteitä.
+Faronin ja muiden tahojen tutkimukset ovat edenneet potilasrekrytointeihin usealla rintamalla, myös kiinteissä kasvaimissa.
+Kassa riittää tulosten analysointiin
+Turvallisuus aspektit ovat jatkuneet hyvänä
Voi katsoa myös kolikon toistapuolta, pitää nähdä metsä puilta. Toki tutkimuksissa voi tulla aina kompastuksia mutta mielestäni ihan hyvä asetelma, katsotaan miten menee
---
### Author:  [@kyselija](https://forum.inderes.com/u/kyselija)
#### Post date: [Marraskuu 5, 2026, 10.40am UTC](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933/5130 "2026-11-05T10:40:56Z")
Tarkennuksena, että haastattelu alkaa n. kohdasta 03:04:45
[Edellinen sivu](https://forum.inderes.com/t/faron-pharmaceuticals-innovatiivisia-laaketieteen-ratkaisuja-osa-2/66933.md?page=226)