Uudet kriteerit pudottavat siis. Jos viime viikolla tiedotettu ORR 63% oli tuon IWG2006:n mukainen niin minneköhän asti siitä putoaa?
2 tykkäystä
Käsitän tämän kansantajuisen karkeasti siten, että uudemmat IWG2023 kriteerit ovat tiukemmat ORR osalta. Siltikin vielä hyvä tulos.
CR taas hiukan höllentynyt ja mukaan siihen otetaan myös paranemaan päin olevat “pretty close”- tulokset.
3 tykkäystä
Eikös se ollut juuri päinvastoin. Aiemmin jo ilmoitettiin, että Faasi 2 tullaan julkaisemaan uusilla tiukemmilla kriteereillä. Eli tuo esilinja ilmoitettiin jo tiukemmilla kriteereillä ja oli siksi 63% ORR.
Voi nousta siis jonnekkin 70% ORR tienoille, kun tulokset tarkentuu. Valtavan iso ero tällä hetkellä tullaanko menemään luvusta 63% 7 pinnaa ylös vai alaspäin. Viime aikaisen kurssireaktion perusteella tuota on saatettu tulkita väärinkin. Toki se yksi iso myyjä Hong Kongista selittää nähtyjä kurssiliikkeitä parhaiten.
11 tykkäystä
Eikös tässä pidä myös huomioida, että kun Bex verrataan uusiin kriteereihin, niin sitä ei voi verrata suoraan vanhoilla kriteereillä arvioituihin muihin hoitoihin. Juho on lausuntoa antaessaan varmasti tiennyt, mitä kriteeristöä on käytetty ja hänhän sanoi, että tämän parempia tuloksia ei juuri ole.
6 tykkäystä
Ton ylläolevan mukaan näyttää menevän👍🏼 IWG2006 mukaan oli 50 % vasteista eli 10 mCR:ää. Niistä 27 % menisi ton Zeidanin analyysin mukaan roskiin eli 13,5 % tulisi ORR laskea, kun muutetaan sääntöjä kesken pelin. Vasteprosentti oli 80, siitä pois 13,5, jää 66,5 %, joka on hyvin lähellä nyt havaittua 65 %.
Montako mCR on ollut koko faasi 2:ssa ja ovatko vasteet yhä nousemassa 63 prosentista (oletusarvo itsellä oli, että on vanhoilla kriteereillä, muuten tuo olisi ns. Iso jytky), koska osalle tuli ehkä liian varhain luenta, saadaan kuulla vasta myöhemmin.
Joka tapauksessa liikutaan merkittävissä vasteissa, kun verrataan pelkkään azaan. Ja vielä kerran, azan tuloksia IWG2023 kriteereillä olisi mukava nähdä useammasta trialista. Kymmenen prosentin paikkeilla on vanhoilla kriteereillä ollut vasteet.
49 tykkäystä
Viestissäni kopioitu teksti maanantaina Arvopaperin sivustolta oli tuossa kokonaan, eli melko lyhyt juttu.
3 tykkäystä
The FDA is eyeing a “new pathway” for rare disease drugs, potentially allowing for their approval even without data from a randomized, controlled clinical trial, recently confirmed FDA Commissioner Marty Makary said in an interview on Friday.
Speaking on The Megyn Kelly Show in his first major interview since taking the reins at the FDA, Makary said the agency will open a new regulatory pathway based on what he called a “plausible mechanism,” focusing mainly on rare or incurable diseases that affect “a small number of people.”
If there is an investigational drug, Makary explained, “that makes sense physiologically. The mechanism is scientifically plausible that this treatment would help these individuals.” The FDA could approve that therapy on “a conditional basis . . . even though we don’t have a randomized controlled trial because it’s not feasible.”
Äskettäin FDA:lta loparit ottanut Peter Marks oli ollut näiden harvinaisten tautien hoitojen ja erilaisten solu- ja geeniterapiahoitojen löysemmän säätelyn kannalla, jotta harvinaisia ja vakavia tauteja sairastaville olisi helpommin tarjolla hoitomahdollisuuksia. Näköjään tämä uusi FDA:n pomo, Makarty, vaikuttaa olevan myös tuon harvinaisten tautien löysemmän testauksen vaihtoehdon kannalla.
Iso kysymysmerkki tuossa Bexin nopeutetun hyväksynnän mahdollisuudessa on ollut juuri tuo lumelääkekontrolloidun kohortin puute näissä nykyisissä kokeissa. Tämä ‘new pathway’ voisi ehkä vielä mahdollistaa AA:n tälläkin datalla, kunhan uskottava mekanismi on osoitettavissa.
53 tykkäystä
Onhan näitä harvinaissairauksien hyväksyntöjä tähänkin asti saanut ilman kontrolliryhmää, esim Zolgensma. Ehkä tässä halutaan vain tehdä näkyväksi sen reitin olemassaolo. Itse luen tuon tiedotteen niin että puhutaan oikeasti harvinaissairauksista, en usko olevan relevanttia beksin kannalta.
6 tykkäystä
Näyttäisi Makaryllä olevan käytännöllisempi näkökulma, käytäntöä voitaisiin soveltaa muihinkin kun pelkästään “oikeasti harvinaisiin” sairauksiin.
8 tykkäystä
Olisivatko myös vähentämässä sijoituksiaan myös EU alueella joten lähtivät myös Faronista … kauppasodat vaatinevat sitä että on käteiskassaa riittävästi
17 tykkäystä
Todella hyvä huomio. On Faronin onni tuon Kiina-yhteyden ainutlaatuisuus. Olihan se ainut olihan?
7 tykkäystä
Tämä lienee Rotterdamin MDS kokouksesta? Yllä on siitä jo keskusteltu.
Allekirjoittaneelle jäi sellainen epäilys että siellä ei varsinaisesti uusia tuloksia ruodita vaan verrataan loppuvuoden tuloksia sekä IWG2006 ja IWG2023 kriteerein joista tuo em. tulosten heikentyminen johtuu.
Ts. julkistettiinko oikeasti jo edellisellä pörssitiedotteella varsinaisia uusia tuloksia vaiko vain tulkintoja vanhoista tuloksista uusilla kriteereillä?
Tänään pitäisi tulla tieto ASCOn abstracteista ja sen jälkeen ilmeisesti Faronilla on mahdollisuus avata enemmän asiaa…
8 tykkäystä
Mitenkäs se tämä ns. “The Iso Kuva” nyt Fanonin osalta?
Eli Faasi kakkonenhan piti hoidella loppuun, ja sitten partnerin lompakon voimalla kohti kolmosta?
No mites nyt kun kakkonen alkaa olla tanssittu, mutta tanssipari puuttuu kolmoselle?
Ollaanko kesä vaan toimistolla viheltelemässä, vai puuhaillaanko jotakin esityötä kolmosfaasin osalta? Vai otetaanko palkatonta lomaa vallan, jätetään vaan luuria sen verran auki jos joku johtaja soittaa Big Pharman puolelta, että nyt olis diiliä, tuukko hakeen? Ja sitten kassakin kestäis pidempään.
Itsellä ainakin vähän hämärä tämä, että mitäs seuraavaksi sitten…
12 tykkäystä
Toimari sano että lennot alkaa ympäri maailmaa sinne tänne tonne. Eiköhän siellä partneria etsitä tällä hetkellä.
6 tykkäystä
Sen vähän mitä asiasta itse ymmärrän, ei Faasi II ole vielä lähellekään loppuun tanssittu tieteellisesti katsottuna. Faron on kertonut ennakkotiedot tähän astisista luennoista, mutta tulosten tieteellisen analysointi kestää vielä tovin. Ennen Faasi III alkamista täytyy saada lopulliset Faasi II tulokset valmiiksi, tehdä tutkimussuunnitelma Faasi III:sta, sekä käydä neuvotteluja/hakea luvat valvontaviranomaisilta tutkimuksen jatkoon.
Kaiken tämän rinnalla Faron varmasti käy neuvotteluja potentiaalisten kumppanien kanssa, mutta on aika turha mielestäni olettaa asioiden ratkeavan yhden alustavia tuloksia koskevan tiedotteen perusteella.
31 tykkäystä
TUOMMOISTA LÖYSIN ASCOn saitilta. OVATKO MUUT VIISAAMPIA?
Meeting2025 ASCO Annual Meeting
TrackHematologic Malignancies
TypeRapid Oral Abstract Session
LocationE450a | On Demand
Time30. toukokuuta 2025
13.00 – 14.30 UTC-5
-
13.36 UTC-5
-
Efficacy of macrophage checkpoint Clever-1 inhibition with bexmarilimab plus azacitidine in myelodysplastic syndrome: Results from the ph1/2 BEXMAB study.
-
Presenter: Naval Guastad Daver, MD | Department of Leukemia, The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
Abstract: 6513
11 tykkäystä
Asco rapid oral abstract session:
https://meetings.asco.org/abstracts-presentations/244214
Julkistetaan 22.5
12 tykkäystä
Mielenkiintoista että tässäkin kuten Rotterdamin konferenssissa esittäjä tulee tieteellisestä neuvonantajakunnasta. Ovatko nämä aktiivisesti mukana tekemässä näitä tutkimuksia?
2 tykkäystä
AI KERTOI TÄLLAISTA:
Tieteellisellä neuvonantajakunnalla on ensisijaisesti eettinen ja ammatillinen velvollisuus toimia puolueettomasti ja riippumattomasti. Heidän päätehtävänsä on tarjota asiantuntemustaan ja neuvojaan yritykselle, mutta samalla varmistaa, että heidän lausuntonsa ja suosituksensa perustuvat vankkaan tieteelliseen näyttöön eivätkä ole sidoksissa esimerkiksi taloudellisiin intresseihin tai muihin eturistiriitoihin.
Tässä muutamia keskeisiä velvollisuuksia puolueettomuuden näkökulmasta:
- Objektiivisuus: SAB:n jäsenten on arvioitava lääkekehityksen testejä ja niistä saatavia tuloksia objektiivisesti, ilman ennakko-oletuksia tai henkilökohtaisia preferenssejä. Heidän analyysinsä tulisi perustua tieteellisiin menetelmiin ja dataan.
- Riippumattomuus: Heidän tulisi olla riippumattomia yrityksen johdosta ja muista sidosryhmistä, joilla voisi olla taloudellisia tai muita intressejä testien tuloksiin. Tämä tarkoittaa, että heidän ei tulisi antaa ulkopuolisten paineiden vaikuttaa arvioihinsa.
- Eturistiriitojen välttäminen ja ilmoittaminen: SAB:n jäsenten on aktiivisesti vältettävä eturistiriitoja ja ilmoitettava mahdollisista olemassa olevista tai potentiaalisista ristiriidoista yritykselle. Tällaisia voivat olla esimerkiksi taloudelliset sidokset kilpaileviin yrityksiin, henkilökohtaiset suhteet yrityksen avainhenkilöihin tai merkittävät osakeomistukset.
- Läpinäkyvyys: Heidän tulisi toimia läpinäkyvästi antaessaan lausuntoja ja suosituksia. Tämä voi tarkoittaa esimerkiksi perusteiden avaamista johtopäätöksille ja mahdollisten rajoitusten tai epävarmuustekijöiden tuomista esiin.
- Parhaan tieteellisen tiedon edistäminen: SAB:n velvollisuus on varmistaa, että yrityksen päätökset lääkekehityksessä perustuvat parhaaseen saatavilla olevaan tieteelliseen tietoon. Heillä on vastuu tuoda esiin uusia näkökulmia ja haastaa olemassa olevia oletuksia tarvittaessa.
- Potilaiden edun ensisijaisuus: Viime kädessä SAB:n tulisi aina pitää potilaiden turvallisuutta ja hyvinvointia ensisijaisena. Heidän lausuntonsa lääketestien tuloksista tulisi heijastaa tätä periaatetta.
4 tykkäystä