Vielä tuosta parneruudesta: uskon tosiaan että tarjouksia on annettu pöydälle. Yhtiö on kuitenkin käynyt Big pharma-kumppanuudet läpi jo kerran, joten miksi se ei onnistuisi myös targetoidulla geenipopulaatiolla vahvemmalla vaikutuksella.
Yhtiö on kuitenkin pystynyt viemään lääkkeen faasi kolmoseen yksin ja se tietää lääkkeen toimivan, joten sen ei kannata luovuttaa riskipreemiota ulkoisille osapuolille, aikanaan liian halvalla ennen faasi 3 tuloksia ja omaa gmp-lisenssiä. Kumppanisopimusta ei siis ole tehty, mutta luulen tämän olevan tietoinen strateginen valinta joka oli tehty viimeistään 2018 kun yhtiö päätti investoida omaan tehtaaseen, joka osoittaa että yhtiö haluaa hallita tuotantoa ja toimitusketjua itse.
Jos yhtiö investoi myös tehtaaseen ja on järjestellyt lääkkeiden pakkauslogistiikkansa naapuriin, se antaa huomattavasti isomman vipuvarren kumppanineuvotteluihin. Mutta jos palaset loksahtavat paikalleen, voisiko se yrittää viedä homman pidemmälle?
Yhdysvaltain lääkemarkkina on sellainen vakuutusmafia että saadakseen hoidot läpi, tarvitaan siihen lähes varmasti big pharma- partneri markkinointiin (eli vakuutusyhtiöiden lobbaukseen).
Pieni osa minusta kuitenkin toivoo, että Diamyd pystyisi kuitenkin näyttämään tälle järjestelmälle keskisormea ja käyttämään hyväksi Orphan Statuksen ja onnistumisen tuomaa näkyvyyttä, olemassaolevia potilasverkostoja ja trialnetin klinikkayhteyksiä, ja puskisi markkinoille ilman isoveljeä. Sen vuoksi olin iloinen kun Ulf hiljattain ohimennen mainitsi ensimmäistä kertaa myös mahdollisuudesta mennä itse markkinoille.
Ei hajuakaan mitä tämä maksaisi, mutta onhan sitä kassaa useamman vuoden tyhjäkäyntiä varten jos to5-merkintä menee täyteen. Samalla kuitenkin faasi 3 kulut laskevat vuoden 26 jälkeen. Myös gmp tuotantotilojen sertifiointi ja sisäinen validointi on varmasti tuottanut menoeriä.
Tie markkinoille ei varmaan olisi helppo. +Etuna kuitenkin se, että kyseessä ei ole jokapäiväinen hoito, vaan pieni määrä erikoisklinikoita riittää.
+Tarvittava logistinen verkosto ja tuotantokapasiteetti on maltillinen. Tarvittavan aineen määrä on nanogrammoja ja pakattuna koko hoito on kolme viaalia. Jo Diamydin tässä vaiheessa itse pystyttämät tilat kykenevät tuottamaan 36 000 annosta vuodessa, ja lisäskaalaus varmaankin mahdollista.
+Fast Track ja Orphan status antaa suoran yhteyden lääkeviranomaisiin lupaprosessissa, eikä tarvita big pharman ohituskaistaa. Lisäksi harvinaislääkestatus antaa valtavasti näkyvyyttä.
+Breakthrough TD1 on maailman vaikutusvaltaisin td1 potilasjärkestö jolla on sekä lobbaus- että markkinointivoimaa että potilasverkostoja. BTD1 on itseasiassa osallistunut Diamydin rahoituskierrokseen, minkä lisäksi Diamyd on osana granttiohjelmaa luvannut sille “pienen rojaltin”. Järjestöllä on siis myös taloudellisia insentiivejä potilasedunvalvonnan lisäksi saada lääke markkinoille.
+Sivuvaikutukset olemattomia, mikä helpottaa korvattavuutta vakuutuksissa
-Kolme pistosta ei pysäytä tautia kokonaan vaan hidastaa sitä. Riittääkö kliininen lisäarvo hintaan nähden vakuutusyhtiöille?
-Myyntiverkosto tarvitaan sekä myymään klinikoille että sopimaan vakuutusyhtiöiden kanssa. Käsitykseni verkoston sen tulee käytännössä koostua laajalti terveydenhuollon ammattilaisista, eli kallista lystiä.
-Geenispesifi kohderyhmä hankaloittaa jakelua. Tarvitaan siis geenitestit jokaiselle potentiaaliselle potilaalle. Toisaalta lääkärin ei tarvitse arvella toimiiko lääke, vaan geenitesti näyttää.
-Myös tytäryhtiö tarvitaan jenkkeihin… Paitsi että sellainen onkin jo perustettu. Viimeisimmässä esityksessä kerrottiin että yhtiöllä on jo useita työntekijöitä Yhdysvalloissa. Lienee kuitenkin toistaiseksi pieni pulju. Pitkällä aikavälillä voisi kuitenkin olettaa että tuotantoa tarvitaan suoraan Yhdysvaltoihin. Tariffitkin saattavat tähän vaikuttaa.
-Ei hajuakaan mitä maksaa mutta varmasti paljon. Hyvässä tapauksessa päästään varhaisin markkinoille omalla tuotannolla, ja vaikka penetraatio olisi pieni, laajentuminen pystyttäisiin toteuttamaan omalla tulovirralla.
@Junkbondking kun pyysit karhuilemaan, niin tässä pari pointtia.
Siis yhtiö itse arvioi yli 2 miljardin dollarin huippumyyntiä pelkästään tuolla “lanseerausindikaation” perusteella ja pelkästään Yhdysvalloissa. Sit laajentuminen LADA-indikaatioon toiset 2 miljardia. Tähän päälle muu markkina, joka oletettavasti on vähintään sama (eu, aasia, e-amerikka jne)… sanotaan 2 miljardia…
Tästä tulee 6 miljardia, ja päälle heitetään joku erittäin maltillinen kerroin, niin tää on yli 10 miljardin firma. 
Lisäks päälle oma tehdas, jonka ansiosta katteet on hirmuiset. Ja hirmuinen määrä patentteja ja tyyliin kymmenen vuoden yksinoikeus luukuttaa tätä lääkettä ihmisille ympäri maailmaa.
Tuo 2B peak sales on laskettu n. 60k potilaalla 80% penetraatiolla ja 30% kattavuudella $150k hinnalla. Oman mutun mukaan nämä lääkeyhtiöiden peak sales-numerot tuppaa olemaan hatusta heitettyjä ja tuollaiset läpäisyluvut ovat törkeän korkeita.
Vaikka kyseessä on orphan drug, niin luku kuulostaa liian korkealta, tällä hoitoputkella. Ensinnäkin estimaatit taitaa olettaa että kilpailijoita ei hirveästi ole. Nythän Tzield on menossa markkinoille. Vaikka se onkin objektiivisesti huonompi lääke ja toistaiseksi 200k hintainen, voi kilpailu laskea hintoja. Mukaan tulenee tulevina vuosina myös aiemmin mainitut uudet ja vanhat immunosuppressantit yms vaikka kamalia myrkkyjä ovatkin. Toisekseen 60k potilasta on korkea olettama, kun käytännössä vain 40-50% väestöstä omaa oikean haplotyypin ja vuosittaisia uusia td1-tapauksia ilmenee 64k Yhdysvalloissa. Alkuvaiheessa voitaisiin teoriassa saada suhteellisesti korkeampi penetraatio kun hoitoa voidaan tarjota myös hiljattain diagnoosin saaneille, mutta ne hoidon hyödyt hälvenee nopeasti jos solut ovat ehtineet jo tuhoutua pari vuotta enkä usko että myöhäisesti aloitettu hoito menisi läpi helposti vakuutusyhtiöille.
Jos Diamyd päätyisi tekemään kumppanuuden jenkeissä, kertamaksut olisivat varmasti muhkeita faasin 3 ollessa valmis. Mutta iso osa tuosta $1-2B myynnistä päätyisi kumppanille. Vähemmän optimisti sanoisi että saavutettava myynti Yhdysvalloissa on $1B ja kumppani tarvitaan, tästä 30% rojaltit tekisi semmoset 300 miljoonaa miinus kulut, mutta kultakausien voi olettaa jatkuvan vain rajoitetun ajan ennen kun paremmat ja/tai halvemmat vaihtoehdot laskee katteita.
Karkeasti näyttää siltä, että tyypillinen faasin 1 aikana yhtiö saa milestone-maksujen päälle n 5-10% rojaltia. Faasin 2 jälkeen 10-20% ja faasin 3 jälkeen 20-30%. Diamydin kohdalla ehkä jopa enemmän koska oma valmistus ja harvinaislääkestatus, mutta silti isoin kasa menee kumppanille.
Jos taas Diamyd pyrkisi markkinoille itse, maksaisi se paljon rahaa ja olisi todennäköisesti silti paljon hitaampaa kuin partnerin kanssa. Ongelmaksi saattaa muodostua myös se, että olettaisin että Diamyd haluaa välittömästi käynnistää uudet kalliit tutkimukset käyttöindikaation laajentamiseksi. Stage 1-2 ennaltaehkäisevä hoito, LADA-hoito sekä lisäboosterit vaatiivat kaikki todennäköisesti melko isot tutkimukset, joskaan ei täyttä tutkimusputkea. Vaikka ne saataisiin läpi, vielä puolet siitä toimintamekaniikasta jolla Diamyd toimii on vielä korkkaamatta: Jos GAD65 toimii DR3-DQ2:lle, kannattaa myös uskoa että diamydin patentoima insuliinipohjainen hoito DR4-DQ8-haplotyypille toimii. Näin katettaisiin 90% td1-potilaista, mutta tutkimuksiin ei ole vielä ollut rahaa. Näiden rahoittaminen on niin kallista että Diamyd saattaa väkisinkin joutua lisensoimaan osan portfoliostaan.
Tässäkin karhuilussa on mainittava härkäskenaario kieli poskella: Jos kaikki saataisiin pidettyä itsellä ja myyntiä saataisiin puolet estimaatista, eli 1B edestä 80% katteella, tekisi se Diamydistä semmosen 16 miljardin arvoisen firman maltillisella 20 p/e:llä. Pelkästään Yhdysvalloissa ja ilman tehostehoitoja, LADA-hoitoja, ja ilman ennaltaehkäisevää hoitoa. Ja ilman sitä DR4-DQ8-haplotyypin hoitoa joka saattaisi tuplata kaiken edellisen.
Realistisin härkäskenaario olisi lisensointi ja siirtymävaiheen jälkeen sopimusvalmistus Yhdysvalloissa, jolloinka sopimuksesta saadut könttäsummat takavat rahoituksen muille tutkimusputkille. Ruotsin tehdas palvelee Eurooppaa, jossa pidetään oikeudet itsellä.
Sitten kuitenkin kaiveltiin hitokseen tutkimuksen dataa ja tajuttiin, että voihan helvetti, tämä lääke toimiikin tuohon yhteen geneettiseen alaryhmään (ei hajuakaan onko geneettinen alaryhmä oikea termi tässä).
