Revitääs ikävästi haavat auki tästä feilauksesta. Yhtiö oli “analysoinut” syitä ja tässäpä heidän pohdintojaan:
• Hoidon antaminen: Imusolmukkeensisäinen (intralymfaattinen) annostelu voi olla toiminnallisesti haastavaa suuressa, monikeskustutkimuksessa, jossa yksittäiset tutkimuskeskukset hoitavat suhteellisen vähän osallistujia. Tähän mennessä kliinisistä tutkimuksista koottu näyttö saattaa puoltaa paremmin toteutettavaa ihonalaista (subkutaanista) annostelumenetelmää. Tulevissa tutkimusprotokollissa voitaisiin harkita tehostettua koulutusta, dokumentointia ja laadunvalvontatoimenpiteitä, mikäli tutkimuslääke annostellaan intralymfaattisesti.
• Hoidon ajoitus: Tutkivat analyysit sekä muista tutkimuksista saadut kokemukset äskettäin diagnosoidun vaiheen 3 tyypin 1 diabeteksen hoidosta viittaavat siihen, että lyhyemmästä diagnoosin ja ensimmäisen hoidon välisestä ajasta saattaa olla hyötyä. DIAGNODE-3-tutkimuksessa käytettävissä olevat alaryhmät olivat pieniä, eivätkä ne mahdollistaneet lopullisten johtopäätösten tekemistä.
• Lääkevalmisteen teho/potenssi: ”DIAGNODE-3-tutkimuksessa käytetyn lääkevalmisteen mitattu potenttius vaikuttaa olleen alhaisempi kuin aiemmassa DIAGNODE-2-tutkimuksessa käytetyn valmisteen. DIAGNODE-3:ssa lääkealtistus aiheutti selkeän immunologisen vasteen, eikä potenttieron kliinistä merkitystä ole vahvistettu. Tämä on kuitenkin tekijä, joka tulisi ottaa huomioon tulevissa tutkimuksissa.”
• Tutkivat alaryhmäanalyysit: Tietyissä alaryhmissä havaittiin numeerisia suuntauksia, mutta näitä analyysejä ei ollut suunniteltu tai mitoitettu vahvistavien johtopäätösten tekemiseen, ja osallistujamäärät olivat rajallisia. Niitä tulisi siksi pitää ainoastaan suuntaa-antavina ja eksploratiivisina havaintoina, ei vahvistettuna näyttönä.
Näin jälkikäteen helppo huudella, mutta olisihan DIAGNODE:n pitänyt kohdistua 1-2kk diagnoosin jälkeen tai jopa Tzieldin tapaan Stage 2 -potilaille, kun soluja on pelastettavaksi vielä hyvin jäljellä. Tosin enpä tiedä olisiko silloinkaan toki riittänyt…
Tzieldin feilanneessa tutkimuksessa oli toki käsittääkseni eri endpointit 1. HbA1c < 6,5 % ja 2. päivittäinen insuliiniannos < 0,5 yksikköä/kg/vrk. C-peptidissä nähtiin sitten jälkikäteen positiivinen kehitys, mutta ei ollut endpointtina. Toki käsittääkseni noiden potilaiden piti aloittaa hoito 12vko:n kuluessa diagnoosista, toisin kuin DIAGNODESSA enintään 6kk…